Sydänlihaksen vaikutukset potilailla, joilla on polyneuropatiaa sairastava hATTR, joita hoidetaan Patisiranilla (MyocardON-TTR)
MyocardON-TTR - Sydänlihaksen vaikutukset potilailla, joilla on perinnöllinen transtyretiinivälitteinen amyloidoosi ja polyneuropatia, joita hoidetaan patisiranilla
hATTR-amyloidoosi on systeeminen sairaus, jossa on kaksi kliinistä muotoa, neurologinen ja kardiologinen, jotka joskus yhdistetään (ns. sekamuodot).
Patisiran on osoittanut suojaavia vaikutuksia neurologisten vaurioiden etenemiseen.
Patisiranin vaikutuksia sydämeen ei ymmärretä täysin. Tämän tutkimuksen tavoitteena on ymmärtää paremmin morfologisia ja toiminnallisia sydämen seurauksia HATTR-potilailla, joilla on vaiheen 1 tai 2 polyneuropatia sekamuodossa, joita hoidetaan Patisiranilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
hATTR-amyloidoosi on systeeminen sairaus, jossa on kaksi kliinistä muotoa, neurologinen ja kardiologinen, jotka joskus yhdistetään (ns. sekamuodot).
Patisiran on osoittanut suojaavia vaikutuksia neurologisten vaurioiden etenemiseen.
Patisiranin vaikutuksia sydämeen ei ymmärretä täysin.
Niiden terapeuttisen hoidon aikana, mukaan lukien Patisiran-resepti, inkluusiossa ja vuoden kuluttua tehdyt rutiinitutkimukset antavat meille mahdollisuuden tarkkailla seurauksia sydänlihaksen toimintaan rutiinikonsultaatiossa 1 vuoden hoidon jälkeen.
Tutkimuksia ovat: kliiniset ja biologiset tutkimukset, EKC, kaikukardiografia, sydämen MRI ja tuikekuvaus.
Tietoja kerätään hoidon alussa ja 1 vuoden kohdalla, erityisesti sydämen toiminnan arviointi. Lisäksi näiden kahden konsultaation aikana tehdään elämänlaatukysely ja toiminnallinen kävelytesti erityisesti tutkimusta varten.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on ymmärtää paremmin morfologisia ja toiminnallisia sydämen seurauksia HATTR-potilailla, joilla on vaiheen 1 tai 2 polyneuropatia sekamuodossa, joita hoidetaan Patisiranilla.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Bordeaux, Ranska
- CHU Bordeaux Haut-Leveque
-
Créteil, Ranska
- APHP Henri Mondor
-
Grenoble, Ranska
- CHU Grenoble Alpes
-
Nancy, Ranska
- CHU Nancy Institut Louis Mathieu
-
Toulouse, Ranska
- CHU Rangueil Toulouse
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18 vuotta täyttäneet potilaat
- Potilaat, joilla on perinnöllinen transtyretiiniamyloidoosi (hATTR) ja vaiheen 1 tai 2 polyneuropatia
- Potilaat, joille sairaalan neurologi on määrännyt Patisiran-hoidon suositusten mukaisesti (300 µg/kg joka 3. viikko) vähintään 12 kuukauden ajan
- Potilaat, joilla on NYHA-vaiheen 1 ja 2 sydänsairaus.
- Sosiaaliturvajärjestelmän edunsaaja
- Henkilö, joka ei vastusta osallistumistaan tutkimukseen
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joita hoidetaan Tafamidis-valmisteella samanaikaisesti patisiranin kanssa
- Laillisen suojelun alaiset aikuiset (huoltajuus, huoltajuus, edunvalvonta), vapautensa menettäneet henkilöt.
- Vasta-aiheet pöytäkirjan mukaisille tutkimuksille: klaustrofobia, metalliimplantti vasta-aiheinen magneettikuvaus, hedelmällisessä iässä oleva nainen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Potilaat
Patisiranilla tai Vutrisiranilla hoidetut hATTR-potilaat, joilla on neurologisia ja sydänvaurioita
|
Kuuden minuutin kävelytesti juuri ennen ensimmäistä hoitokertaa ja 1 ja 2 vuoden kuluttua
Kansas Cityn kyselylomake juuri ennen ensimmäistä hoitokertaa ja 1 ja 2 vuoden kuluttua
Compass31-itsekyselylomake, jossa arvioitiin dysautonomia juuri ennen ensimmäistä hoitokertaa ja 1 ja 2 vuoden jälkeen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ero pituussuuntaisessa relaksaatioajassa (T1) kartoitusta kohden välillä M0 ja M24
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Pitkittäinen relaksaatioaika (T1) on prosessi, jolla nettomagnetisaatio (M) kasvaa/palaa alkuperäiseen maksimiarvoonsa (Mo) samansuuntaisesti kuin Bo magneettikuvauksessa. Sydänlihaksen T1 riippuu pulssisekvenssistä, sydämen syklistä sekä muista tekijöistä ja kasvaa suuremmalla magneettikentän voimakkuudella. T1-kartoitus voi havaita erilaisia sydänlihassairauksia, joissa se osoittaa kohonneita arvoja. Skannerien välisten erojen vuoksi suositellaan ensisijaisesti paikallisen vertailualueen käyttöä, ja jos paikallista vertailualuetta ei ole saatavilla, kvantitatiivisia tuloksia ei pitäisi raportoida kliinisesti. Välianalyysi tehdään 12 kuukauden kuluttua |
24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kansas Cityn kardiomyopatiakyselyn pistemäärän ero M0:n ja M24:n välillä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire on itsetehtävä kyselylomake, joka on kehitetty mittaamaan itsenäisesti potilaan käsitystä terveydentilastaan, joka sisältää sydämen vajaatoiminnan oireet, vaikutuksen fyysiseen ja sosiaaliseen toimintaan sekä sydämen vajaatoiminnan vaikutusta hänen elämänlaatuunsa.
Luodaan viisi pistettä, kaikki pisteet skaalataan 0-100, jossa 0 tarkoittaa alhaisinta raportoitavaa terveydentilaa ja 100 korkeinta.
Välianalyysi tehdään 12 kuukauden kuluttua
|
24 kuukautta
|
|
Ero Compass31-kyselylomakkeen pisteissä M0:n ja M24:n välillä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
COMPASS-31 (Composite Autonomic Symptom Score-31) -asteikko mittaa hermostoa rappeuttavan järjestelmän oireita 31 potilaan ilmoittaman kysymyksen kautta.
Arviointi tapahtuu kuuden painotetun alueen kautta: ortostaattinen intoleranssi [10 pistettä]; vasomotor [6 pistettä]; sekretomotorinen [7 pistettä]; maha-suolikanava [28 pistettä]; virtsarakko [9 pistettä] ja pupillomotorinen [15 pistettä].
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa autonomista toimintahäiriötä.
Välianalyysi tehdään 12 kuukauden kuluttua
|
24 kuukautta
|
|
6 minuutin kävelytestissä saatu etäisyysero M0:n ja M24:n välillä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
6 Minute Walk Test on submaksimaalinen rasitustesti, jota käytetään arvioimaan aerobista suorituskykyä ja kestävyyttä.
6 minuutin aikana ajettua matkaa metreinä käytetään tuloksena suorituskyvyn muutosten vertailussa.
Välianalyysi tehdään 12 kuukauden kuluttua
|
24 kuukautta
|
|
Peruginin arvosanapisteiden ero M0:n ja M24:n välillä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Perugini-luokitusasteikko on puolikvantitatiivinen menetelmä sydämen imeytymisen pisteytykseen 99mTc-DPD-, 99mTc-pyrofosfaatti- tai 99mTc-HMDP-tuikekuvauksen jälkeen sydämen amyloidoosin (erityisesti ATTR-amyloidoosin) tutkimuksessa. Arviointiasteikko vertaa visuaalisesti merkkiaineen ottoa sydänlihakseen ja kylkiluihin. luokka 0 ei ole sydämen ja normaali kylkiluiden otto; aste 1 on sydämen vähemmän kuin kylkiluiden sisäänotto; aste 2 on sydämen taso, joka vastaa kylkiluiden ottoa; ja aste 3 on sydämessä suurempi kuin kylkiluiden otto ja lievä/puuttuva kylkiluiden sisäänotto. Välianalyysi tehdään 12 kuukauden kuluttua |
24 kuukautta
|
|
Globaalin pituussuuntaisen venymän arvon ero M0:n ja M24:n välillä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
globaali pitkittäinen rasitus on yksinkertainen parametri kaikukardiografiassa eteistoiminnan poikkeavuuksien analysoimiseksi prosentteina ilmaistuna, joka ilmaisee pitkittäisen lyhenemisen prosentteina (pituuden muutos suhteessa peruspituuteen) vasemman kammion (LV) systolisen toimintahäiriön osalta.
Välianalyysi tehdään 12 kuukauden kuluttua
|
24 kuukautta
|
|
Ero globaalin vasemman eteisen pituussuuntaisen jännityksen arvossa välillä M0 ja M24
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Vasemman eteisen pituussuuntainen yleinen jännitys on kaikukardiografian parametri, jolla analysoidaan eteisen toiminnan poikkeavuuksia prosentteina ilmaistuna.
Välianalyysi tehdään 12 kuukauden kuluttua
|
24 kuukautta
|
|
Oikean kammion vapaan seinämän globaalin venymän arvon ero M0:n ja M124:n välillä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Oikean kammion vapaan seinämän yleinen jännitys kaikukardiografiassa oikean kammion toiminnan analysoimiseksi prosentteina ilmaistuna.
Välianalyysi tehdään 12 kuukauden kuluttua
|
24 kuukautta
|
|
Sydänlihaksen työn kehitys M0:n ja M24:n välillä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Sydänlihastyö koostuu 4 parametrista sydänlihaksen toiminnan arvioimiseksi kaikukardiografian avulla. Välianalyysi tehdään 12 kuukauden kuluttua Globaali rakentava työ (ilmaistuna mmHg%) : Positiivinen työ systolessa (lyhennys) + negatiivinen työ isovolumetrisessa rentoutumisessa (pidennys). Normaali alue: 1582-2881 Maailmanlaajuinen hukkatyö (ilmaistuna mmHg%) : Systolessa suoritettu negatiivinen työ (piteneminen) + Positiivinen työ isovolumetrisessa rentoutumisessa (lyhennys). Normaali alue: 226 ± 28 Globaali työn tehokkuus (ilmaistuna prosentteina) Prosenttiosuus (0-100 %) rakentavasta työstä kokonaistyöstä => Rakentava työ/(rakentava työ + hukkaan tehty työ). Normaali alue: 91 ± 0,8 Globaali työindeksi (ilmaistuna mmHg%) : Systolen aikana vasemman kammion suorittaman sydänlihaksen työn määrä => PSL-alue mitraaliläpän sulkeutumisesta mitraaliläpän avautumiseen. Normaali alue: 1292-2505 |
24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Erwan Donal, Rennes University Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Proteostaasin puutteet
- Amyloidoosi
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Amyloidoosi, perhe
- Amyloidoosi, perinnöllinen, transtyretiiniin liittyvä
Muut tutkimustunnusnumerot
- 35RC22_9817_MyocardON-TTR
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .