Prader-Willi 증후군(PWS-001)에서 경구 NNZ-2591의 공개 라벨 연구 (PWS-001)
2024년 12월 4일 업데이트: Neuren Pharmaceuticals Limited
Prader-Willi Syndrome(PWS-001)에서 경구용 NNZ-2591의 안전성, 내약성 및 약동학에 대한 공개 라벨 연구
NNZ-2591의 안전성, 내약성 및 약동학 및 Prader-Willi Syndrome이 있는 소아 및 청소년의 효능 측정에 대한 연구.
연구 개요
상세 설명
이 연구의 주요 목적은 Prader-Willi 증후군이 있는 소아 및 청소년에서 NNZ-2591 경구 용액을 사용한 치료의 안전성, 내약성 및 약동학을 조사하는 것입니다.
두 번째 목적은 효능 측정을 조사하는 것입니다.
피험자는 총 13주 동안 NNZ-2591 경구 용액(50mg/mL) 용량으로 치료를 받게 됩니다.
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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San Diego, California, 미국, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Rare Disease Research
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, 미국, 20815
- Uncommon Cures
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Pennsylvania
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Media, Pennsylvania, 미국, 19063
- Suburban Research
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- DNA 메틸화 및 마이크로어레이로 확인된 염색체 15q11-q13의 문서화된 질병 유발 유전적 이상이 있는 PWS의 임상 진단.
- 4-12세의 남성 또는 여성.
- 베이스라인에서 체중 12kg~100kg(포함).
- 스크리닝 방문에서 임상적 전반적인 인상 - 심각도(CGI-S) 점수가 4 이상인 피험자.
- 현재 성장 호르몬 치료를 받고 있어야 합니다.
- 각 피험자는 액체 용액으로 제공된 연구 약물을 삼킬 수 있어야 합니다.
- 간병인은 충분한 영어 능력을 갖추고 있어야 합니다.
- 피험자와 간병인은 미국에 거주해야 하며 스크리닝 전 최소 3개월 동안 미국에 거주해야 합니다.
제외 기준:
- 기준선에서 체중 <12kg 또는 >100kg.
- 스크리닝 방문 시 HbA1c 값이 7%를 초과합니다.
- 스크리닝 시 안전성 실험실 테스트 및 바이탈 사인에서 임상적으로 유의미한 이상.
- 스크리닝 방문 시 양성 임신 테스트.
- 병용 약물에 의해 설명되지 않는 남용 약물 양성 검사.
- 스크리닝 시 비정상적인 QTcF 간격 또는 연장.
- 스크리닝 방문 시 ECG에 대한 기타 임상적으로 중요한 소견.
- 스크리닝 또는 베이스라인에서 중증급성호흡기증후군 코로나바이러스 2(SARS-CoV-2) 양성.
- 입원이 필요한 지난 12개월의 이전 COVID 19 감염.
- 이전에 다기관 시스템을 포함하는 COVD-19 감염으로 어린이의 다기관 염증 증후군(MIS-C) 또는 임상적으로 유의미한 장기적 영향을 초래했습니다.
- 급성 신장 손상(AKI) 또는 신장 상태와 관련된 COVID-19 감염.
- 실험실 테스트, 영상 또는 병력에서 확인된 신장 상태 또는 이상.
- 간 상태 및 간 이상.
- 시력 이상 및 안구 상태.
- 제외된 병용 치료.
- 불안정한 발작 프로필.
- 현재 임상적으로 유의한 심혈관, 위장관 또는 호흡기 질환, 또는 임상적으로 유의한 장기 손상 또는 비만 및 조절된 갑상선 기능 저하증을 제외한 내분비 질환.
- 현재 임상적으로 유의미한 갑상선기능저하증 또는 갑상선기능항진증, 인슐린을 필요로 하는 1형 또는 2형 진성 당뇨병(잘 조절되거나 조절되지 않음), 또는 조절되지 않는 1형 또는 2형 당뇨병.
- 연구 기간 동안 수술을 계획했습니다.
- 뇌혈관 질환 또는 뇌 외상의 병력 또는 현재.
- 긴장증 또는 긴장증 유사 증상의 병력 또는 현재.
- 악성 종양의 병력 또는 현재.
- 현재 주요 또는 지속성 우울 장애(양극성 우울증 포함).
- 상당한 교정되지 않은 청각 장애.
- 딸기 알레르기.
- 스크리닝 시작 전 30일 이내에 또 다른 중재적 임상 연구에 참여했습니다.
- 조사자 또는 의료 모니터에 의해 피험자가 연구에 부적절하다고 판단됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: NNZ-2591
NNZ-2591 경구 용액(50mg/mL)을 13주 동안 매일 2회 투여합니다.
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NNZ-2591 경구 용액(50mg/mL)을 13주 동안 매일 2회 투여합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성 및 내약성
기간: 13주
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NNZ-2591로 치료하는 동안 심각한 부작용(SAE)을 포함한 부작용(AE)의 발생률, 중증도 및 빈도를 조사합니다.
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13주
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약동학 - Cmax의 측정
기간: 13주
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NNZ-2591의 최대 관찰 농도(Cmax)
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13주
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약동학 - AUC 측정
기간: 13주
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NNZ-2591의 농도-시간 곡선 아래 면적
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13주
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약동학 - Cmax까지의 시간 측정
기간: 13주
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NNZ-2591의 Cmax까지의 시간
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13주
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약동학 - t1/2의 측정
기간: 13주
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NNZ-2591의 명백한 말단 제거 반감기
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13주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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탐색적 효능 측정
기간: 13주
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아동 수면 습관 설문지(CSHQ)에서 평가
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13주
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탐색적 효능 측정
기간: 13주
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삶의 질 목록-장애(QI-Disability)로 평가
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13주
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탐색적 효능 측정
기간: 13주
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PWS 특정 임상적 글로벌 인상 척도 및 영역 - 전체 개선 점수(CGI-I)로 평가
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13주
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탐색적 효능 측정
기간: 13주
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간병인 글로벌 인상 변화 점수로 평가
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13주
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탐색적 효능 측정
기간: 13주
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PWS 관련 CGI-S(Clinical Global Impression Scale-Severity) 전체 점수로 평가
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13주
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탐색적 효능 측정
기간: 13주
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간병인이 평가한 상위 3가지 우려사항 리커트 척도 점수
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13주
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탐색적 효능 측정
기간: 13주
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PWS 프로필 점수로 평가
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13주
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탐색적 효능 측정
기간: 13주
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PWS 불안 및 고통 행동 설문지 점수(PADQ)로 평가
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13주
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탐색적 효능 측정
기간: 13주
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자폐증 진단 관찰 일정(ADOS-2), 반복 행동 및 사회적 점수로 평가
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13주
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탐색적 효능 측정
기간: 13주
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Hyperphagia Questionnaire-Clinical Trials(HQ-CT) 점수로 평가
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13주
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탐색적 효능 측정
기간: 13주
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식품 안전 구역 설문지 점수로 평가
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13주
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탐색적 효능 측정
기간: 13주
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Vineland 적응 행동 척도-3 성장 척도 점수로 평가
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13주
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탐색적 효능 측정
기간: 13주
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Zarit Burden 인터뷰 점수로 평가
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13주
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탐색적 효능 측정
기간: 13주
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아동기 신경 장애 척도(ICND)의 영향으로 평가
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13주
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탐색적 효능 측정
기간: 13주
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Kaufman Brief Intelligence Test 또는 Mullen 조기 학습 척도로 평가
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13주
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탐색적 효능 측정
기간: 13주
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PWS 자살성 평가에 의해 평가됨
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13주
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탐색적 효능 측정
기간: 13주
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간병인 일기로 평가
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13주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Jordan Press, Neuren Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 9월 1일
기본 완료 (추정된)
2025년 6월 30일
연구 완료 (추정된)
2025년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 5월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 5월 18일
처음 게시됨 (실제)
2023년 5월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 12월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 12월 4일
마지막으로 확인됨
2024년 12월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .