Een open-label studie van orale NNZ-2591 bij het Prader-Willi-syndroom (PWS-001) (PWS-001)

Inclusiecriteria:

1. Klinische diagnose van PWS met een gedocumenteerde ziekteverwekkende genetische afwijking van het chromosoom 15q11-q13 bevestigd door DNA-methylatie en microarray.
2. Mannen of vrouwen van 4-12 jaar, inclusief.
3. Lichaamsgewicht van 12 kg tot 100 kg (inclusief) bij baseline.
4. Proefpersonen met een Clinical Global Impression - Severity (CGI-S)-score van 4 of hoger tijdens het screeningsbezoek.
5. Moet momenteel worden behandeld met groeihormoon.
6. Elke proefpersoon moet de studiemedicatie die als vloeibare oplossing wordt verstrekt, kunnen doorslikken.
7. Verzorger(s) dienen voldoende Engelse taalvaardigheid te hebben.
8. Proefpersoon en verzorger moeten in de VS wonen en minimaal 3 maanden voorafgaand aan de screening in de VS hebben gewoond.

Uitsluitingscriteria:

1. Lichaamsgewicht <12 kg of >100 kg bij baseline.
2. HbA1c-waarden hoger dan 7% bij het screeningsbezoek.
3. Klinisch significante afwijkingen in veiligheidslaboratoriumtests en vitale functies bij screening.
4. Positieve zwangerschapstest bij het screeningsbezoek.
5. Positief drugsmisbruikscherm niet verklaard door gelijktijdige medicatie.
6. Abnormaal QTcF-interval of verlenging bij screening.
7. Elke andere klinisch significante bevinding op het ECG tijdens het screeningsbezoek.
8. Positief voor ernstig acuut respiratoir syndroom coronavirus 2 (SARS-CoV-2) bij screening of baseline.
9. Eerdere COVID 19-infectie met de afgelopen 12 maanden waarvoor ziekenhuisopname nodig was.
10. Eerdere COVD-19-infectie waarbij meerdere orgaansystemen betrokken waren, resulterend in Multisystem Inflammatory Syndrome in Children (MIS-C) of met klinisch significante langetermijneffecten.
11. COVID-19-infectie geassocieerd met acuut nierletsel (AKI) of nieraandoeningen.
12. Nieraandoeningen of -afwijkingen geïdentificeerd in laboratoriumtests, beeldvorming of medische geschiedenis.
13. Leveraandoeningen en leverafwijkingen.
14. Visusafwijkingen en oogaandoeningen.
15. Uitgesloten gelijktijdige behandelingen.
16. Onstabiel aanvalsprofiel.
17. Huidige klinisch significante cardiovasculaire, gastro-intestinale of respiratoire ziekte, of klinisch significante orgaanstoornis, of endocriene ziekte met uitzondering van obesitas en gecontroleerde hypothyreoïdie.
18. Huidige klinisch significante hypo- of hyperthyreoïdie, type 1- of type 2-diabetes mellitus waarvoor insuline nodig is (goed of ongecontroleerd), of ongecontroleerde type 1- of type 2-diabetes.
19. Heeft een operatie gepland tijdens de studie.
20. Geschiedenis van, of huidige, cerebrovasculaire ziekte of hersentrauma.
21. Geschiedenis van, of huidige catatonie of catatonie-achtige symptomen.
22. Geschiedenis van, of huidige, maligniteit.
23. Huidige ernstige of aanhoudende depressieve stoornis (inclusief bipolaire depressie).
24. Aanzienlijke ongecorrigeerde gehoorbeschadiging.
25. Allergie voor aardbei.
26. Heeft deelgenomen aan een ander interventioneel klinisch onderzoek binnen 30 dagen voorafgaand aan de start van de screening.
27. Proefpersoon wordt door de onderzoeker of medische waarnemer beoordeeld als ongeschikt voor het onderzoek.