Un estudio abierto de NNZ-2591 oral en el síndrome de Prader-Willi (PWS-001) (PWS-001)

Criterios de inclusión:

1. Diagnóstico clínico de PWS con una anomalía genética causante de enfermedad documentada del cromosoma 15q11-q13 confirmada por metilación de ADN y microarray.
2. Hombres o mujeres de 4 a 12 años, ambos inclusive.
3. Peso corporal de 12 kg a 100 kg (inclusive) al inicio.
4. Sujetos con una impresión clínica global: puntuación de gravedad (CGI-S) de 4 o más en la visita de selección.
5. Debe estar actualmente en tratamiento con hormona de crecimiento.
6. Cada sujeto debe poder tragar el medicamento del estudio proporcionado como una solución líquida.
7. Los cuidadores deben tener suficientes conocimientos del idioma inglés.
8. El sujeto y el cuidador deben residir en los EE. UU. y haber residido en los EE. UU. durante al menos 3 meses antes de la selección.

Criterio de exclusión:

1. Peso corporal <12 kg o >100 kg al inicio.
2. Valores de HbA1c superiores al 7 % en la visita de selección.
3. Alteraciones clínicamente significativas en las pruebas de laboratorio de seguridad y signos vitales en el Screening.
4. Prueba de embarazo positiva en la visita de Selección.
5. Examen positivo de drogas de abuso no explicado por medicamentos concomitantes.
6. Intervalo QTcF anormal o prolongación en la selección.
7. Cualquier otro hallazgo clínicamente significativo en el ECG en la visita de selección.
8. Positivo para el síndrome respiratorio agudo severo coronavirus 2 (SARS-CoV-2) en la selección o al inicio.
9. Infección previa por COVID 19 con últimos 12 meses que requirió hospitalización.
10. Infección previa por COVD-19 que involucró sistemas multiorgánicos, lo que resultó en el Síndrome Inflamatorio Multisistémico en Niños (MIS-C) o con efectos clínicamente significativos a largo plazo.
11. Infección por COVID-19 asociada con lesión renal aguda (IRA) o afecciones renales.
12. Afecciones o anomalías renales identificadas en pruebas de laboratorio, imágenes o historial médico.
13. Condiciones hepáticas y anomalías hepáticas.
14. Anormalidades de la visión y condiciones oculares.
15. Excluidos los tratamientos concomitantes.
16. Perfil de convulsiones inestable.
17. Enfermedad cardiovascular, gastrointestinal o respiratoria clínicamente significativa actual, o deterioro orgánico clínicamente significativo, o enfermedad endocrina con la excepción de la obesidad y el hipotiroidismo controlado.
18. Hipo o hipertiroidismo clínicamente significativo actual, diabetes mellitus tipo 1 o tipo 2 que requiere insulina (bien controlada o no controlada), o diabetes tipo 1 o tipo 2 no controlada.
19. Tiene cirugía planificada durante el estudio.
20. Antecedentes de, o actual, enfermedad cerebrovascular o traumatismo cerebral.
21. Antecedentes o catatonia actual o síntomas similares a la catatonia.
22. Historia de, o actual, malignidad.
23. Trastorno depresivo mayor o persistente actual (incluida la depresión bipolar).
24. Deficiencia auditiva significativa no corregida.
25. Alergia a la fresa.
26. Ha participado en otro estudio clínico de intervención dentro de los 30 días anteriores al inicio de la selección.
27. El investigador o el monitor médico juzga que el sujeto no es apropiado para el estudio.