Um estudo aberto de NNZ-2591 oral na síndrome de Prader-Willi (PWS-001) (PWS-001)

Critério de inclusão:

1. Diagnóstico clínico de PWS com uma anormalidade genética causadora de doença documentada do cromossomo 15q11-q13 confirmada por metilação do DNA e microarray.
2. Homens ou mulheres de 4 a 12 anos, inclusive.
3. Peso corporal de 12 kg a 100 kg (inclusive) na linha de base.
4. Indivíduos com uma pontuação de Impressão Clínica Global - Gravidade (CGI-S) de 4 ou mais na visita de triagem.
5. Atualmente deve estar em tratamento com hormônio do crescimento.
6. Cada sujeito deve ser capaz de engolir a medicação do estudo fornecida como uma solução líquida.
7. O(s) cuidador(es) deve(m) ter conhecimentos suficientes da língua inglesa.
8. O sujeito e o cuidador devem residir nos EUA e residir nos EUA por pelo menos 3 meses antes da triagem.

Critério de exclusão:

1. Peso corporal <12 kg ou >100 kg na linha de base.
2. Valores de HbA1c acima de 7% na visita de triagem.
3. Anormalidades clinicamente significativas em testes laboratoriais de segurança e sinais vitais na Triagem.
4. Teste de gravidez positivo na visita de triagem.
5. Rastreio positivo de drogas de abuso não explicado por medicações concomitantes.
6. Intervalo QTcF anormal ou prolongamento na Triagem.
7. Qualquer outro achado clinicamente significativo no ECG na visita de triagem.
8. Positivo para síndrome respiratória aguda grave coronavírus 2 (SARS-CoV-2) na triagem ou linha de base.
9. Infecção anterior por COVID 19 nos últimos 12 meses que exigiu hospitalização.
10. Infecção prévia por COVD-19 envolvendo sistemas de múltiplos órgãos, resultando em Síndrome Inflamatória Multissistêmica em Crianças (MIS-C) ou com efeitos clinicamente significativos a longo prazo.
11. Infecção por COVID-19 associada a lesão renal aguda (LRA) ou condições renais.
12. Condições renais ou anormalidades identificadas em testes laboratoriais, imagens ou histórico médico.
13. Condições hepáticas e anormalidades hepáticas.
14. Anormalidades da visão e condições oculares.
15. Tratamentos concomitantes excluídos.
16. Perfil de convulsão instável.
17. Doença cardiovascular, gastrointestinal ou respiratória clinicamente significativa atual, ou comprometimento de órgão clinicamente significativo ou doença endócrina, com exceção de obesidade e hipotireoidismo controlado.
18. Hipo ou hipertireoidismo clinicamente significativo atual, diabetes mellitus tipo 1 ou tipo 2 que requer insulina (bem controlada ou não controlada) ou diabetes tipo 1 ou tipo 2 não controlado.
19. Tem cirurgia planejada durante o estudo.
20. Histórico ou atual de doença cerebrovascular ou trauma cerebral.
21. História ou catatonia atual ou sintomas semelhantes à catatonia.
22. História de, ou atual, malignidade.
23. Transtorno depressivo maior ou persistente atual (incluindo depressão bipolar).
24. Deficiência auditiva significativa não corrigida.
25. Alergia a morango.
26. Participou de outro estudo clínico de intervenção 30 dias antes do início da triagem.
27. O assunto é julgado pelo investigador ou pelo monitor médico como inadequado para o estudo.