Avoin tutkimus suun NNZ-2591:stä Prader-Willin oireyhtymässä (PWS-001) (PWS-001)
keskiviikko 4. joulukuuta 2024 päivittänyt: Neuren Pharmaceuticals Limited
Avoin tutkimus suun kautta otettavan NNZ-2591:n turvallisuudesta, siedettävyydestä ja farmakokinetiikasta Prader-Willin oireyhtymässä (PWS-001)
Tutkimus NNZ-2591:n turvallisuudesta, siedettävyydestä ja farmakokinetiikasta sekä tehon mittauksista lapsilla ja nuorilla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on tutkia NNZ-2591-oraaliliuoksen hoidon turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa lapsilla ja nuorilla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä.
Toissijainen tarkoitus on tutkia tehokkuusmittauksia.
Koehenkilöitä hoidetaan NNZ-2591 oraaliliuoksen (50 mg/ml) annoksilla yhteensä 13 viikon ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
- Uncommon Cures
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19063
- Suburban Research
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- PWS:n kliininen diagnoosi, jossa on dokumentoitu sairautta aiheuttava geneettinen poikkeavuus kromosomissa 15q11-q13, joka on vahvistettu DNA-metylaatiolla ja mikrosirulla.
- 4-12-vuotiaat miehet tai naiset mukaan lukien.
- Ruumiinpaino 12–100 kg (mukaan lukien) lähtötilanteessa.
- Koehenkilöt, joiden kliininen globaali vaikutelma - vakavuus (CGI-S) on 4 tai enemmän seulontakäynnillä.
- Täytyy olla tällä hetkellä kasvuhormonihoidossa.
- Jokaisen koehenkilön on kyettävä nielemään nestemäisenä liuoksena toimitettu tutkimuslääke.
- Hoitajilla tulee olla riittävä englannin kielen taito.
- Tutkittavan ja hoitajan on asuttava Yhdysvalloissa ja heidän on asuttava Yhdysvalloissa vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa.
Poissulkemiskriteerit:
- Ruumiinpaino <12 kg tai >100 kg lähtötilanteessa.
- HbA1c-arvot yli 7 % seulontakäynnillä.
- Kliinisesti merkittävät poikkeamat turvallisuuslaboratoriotutkimuksissa ja elintoiminnoissa seulonnassa.
- Positiivinen raskaustesti seulontakäynnillä.
- Positiiviset huumeiden väärinkäyttöseulonnat eivät selity samanaikaisilla lääkkeillä.
- Epänormaali QTcF-aika tai piteneminen seulonnassa.
- Kaikki muut kliinisesti merkittävät löydökset EKG:ssä seulontakäynnillä.
- Positiivinen vakavan akuutin hengitystieoireyhtymän koronaviruksen 2 (SARS-CoV-2) suhteen seulonnassa tai lähtötilanteessa.
- Edellinen COVID 19 -infektio viimeisten 12 kuukauden aikana, joka vaati sairaalahoitoa.
- Aiempi COVD-19-infektio, johon on liittynyt useita elinjärjestelmiä ja joka on johtanut lasten monisysteemiseen tulehdukselliseen oireyhtymään (MIS-C) tai jolla on kliinisesti merkittäviä pitkäaikaisvaikutuksia.
- COVID-19-infektio, joka liittyy akuuttiin munuaisvaurioon (AKI) tai munuaissairauksiin.
- Laboratoriokokeissa, kuvantamisessa tai sairaushistoriassa tunnistetut munuaiset tai poikkeavuudet.
- Maksasairaudet ja maksan poikkeavuudet.
- Näköhäiriöt ja silmäsairaudet.
- Samanaikaiset hoidot poissuljettu.
- Epävakaa kohtausprofiili.
- Nykyinen kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuonitauti, maha-suolikanavan tai hengityselinten sairaus tai kliinisesti merkittävä elinten vajaatoiminta tai endokriinisairaus, lukuun ottamatta liikalihavuutta ja hallittua kilpirauhasen vajaatoimintaa.
- Nykyinen kliinisesti merkittävä hypo- tai hypertyreoosi, tyypin 1 tai tyypin 2 diabetes mellitus, joka vaatii insuliinia (joko hyvin hallinnassa tai hallitsematon), tai hallitsematon tyypin 1 tai tyypin 2 diabetes.
- Hän on suunnitellut leikkausta tutkimuksen aikana.
- Aiempi tai nykyinen aivoverisuonisairaus tai aivovamma.
- Aiempi tai nykyinen katatonia tai katatonian kaltaiset oireet.
- Aiempi tai nykyinen pahanlaatuisuus.
- Nykyinen vakava tai jatkuva masennushäiriö (mukaan lukien kaksisuuntainen mielialahäiriö).
- Merkittävä korjaamaton kuulovaurio.
- Allergia mansikkalle.
- On osallistunut toiseen interventiotutkimukseen 30 päivän sisällä ennen seulonnan aloittamista.
- Tutkija tai lääketieteellinen tarkkailija arvioi koehenkilön sopimattomaksi tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: NNZ-2591
NNZ-2591 oraaliliuos (50 mg/ml) annetaan kahdesti päivässä 13 viikon ajan.
|
NNZ-2591 oraaliliuos (50 mg/ml) annetaan kahdesti päivässä 13 viikon ajan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Tutkia haittatapahtumien, mukaan lukien vakavat haittatapahtumat (SAE) ilmaantuvuutta, vakavuutta ja esiintymistiheyttä NNZ-2591-hoidon aikana.
|
13 viikkoa
|
|
Farmakokinetiikka - Cmax-arvon mittaaminen
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
NNZ-2591:n suurin havaittu pitoisuus (Cmax).
|
13 viikkoa
|
|
Farmakokinetiikka - AUC:n mittaus
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
NNZ-2591:n pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala
|
13 viikkoa
|
|
Farmakokinetiikka - Cmax-ajan mittaaminen
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Aika NNZ-2591:n Cmax-arvoon
|
13 viikkoa
|
|
Farmakokinetiikka - t1/2:n mittaus
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
NNZ-2591:n näennäinen terminaalinen eliminaation puoliintumisaika
|
13 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkiva tehokkuuden mittaus
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Arvioitu lasten unitapakyselyllä (CSHQ)
|
13 viikkoa
|
|
Tutkiva tehokkuuden mittaus
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Arvioitu elämänlaadun inventaario-vammaisuuden perusteella (QI-Disability)
|
13 viikkoa
|
|
Tutkiva tehokkuuden mittaus
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Arvioitu PWS-spesifisen kliinisen maailmanlaajuisen impressioasteikon ja verkkotunnuksen mukaan -Yleinen parannuspiste (CGI-I)
|
13 viikkoa
|
|
Tutkiva tehokkuuden mittaus
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Arvioi Caregiver Global Impression-Change Score
|
13 viikkoa
|
|
Tutkiva tehokkuuden mittaus
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Arvioitu PWS-spesifisen kliinisen globaalin impression asteikon vakavuuden (CGI-S) kokonaispistemäärän mukaan
|
13 viikkoa
|
|
Tutkiva tehokkuuden mittaus
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Caregiver 3 Top Concerns Likert -asteikon pisteet arvioivat
|
13 viikkoa
|
|
Tutkiva tehokkuuden mittaus
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Arvioitu PWS-profiilipisteillä
|
13 viikkoa
|
|
Tutkiva tehokkuuden mittaus
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
PWS:n ahdistus- ja ahdistuskäyttäytymiskyselyn pisteet (PADQ) arvioivat
|
13 viikkoa
|
|
Tutkiva tehokkuuden mittaus
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Arvioitu Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2), toistuva käyttäytyminen ja sosiaaliset pisteet
|
13 viikkoa
|
|
Tutkiva tehokkuuden mittaus
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Arvioitu hyperfagiakyselylomakkeen kliinisillä kokeilla (HQ-CT) pisteillä
|
13 viikkoa
|
|
Tutkiva tehokkuuden mittaus
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Arvioitu elintarviketurvallisuusvyöhykkeen kyselylomakkeella
|
13 viikkoa
|
|
Tutkiva tehokkuuden mittaus
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Arvioi Vineland Adaptive Behavior Scales -3 Growth Scale Scores
|
13 viikkoa
|
|
Tutkiva tehokkuuden mittaus
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Arvioitu Zarit Burdenin haastattelupisteillä
|
13 viikkoa
|
|
Tutkiva tehokkuuden mittaus
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Arvioitu lapsuuden neurologisen vammaisuuden asteikolla (ICND)
|
13 viikkoa
|
|
Tutkiva tehokkuuden mittaus
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Arvioi Kaufmanin lyhyt älykkyystesti tai Mullenin varhaisen oppimisen asteikot
|
13 viikkoa
|
|
Tutkiva tehokkuuden mittaus
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Arvioi PWS Suicidality Assessment
|
13 viikkoa
|
|
Tutkiva tehokkuuden mittaus
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Omaishoitajapäiväkirjan arvioima
|
13 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Jordan Press, Neuren Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 30. kesäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 30. kesäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 18. toukokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. toukokuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 30. toukokuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Maanantai 9. joulukuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 4. joulukuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Imprinting häiriöt
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Hermoston sairaudet
- Patologiset prosessit
- Ravitsemushäiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Yliravitsemus
- Sairaus
- Neurokäyttäytymisoireet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Poikkeavuuksia, useita
- Ylipainoinen
- Henkinen vamma
- Lihavuus
- Kromosomihäiriöt
- Oireyhtymä
- Prader-Willin oireyhtymä
Muut tutkimustunnusnumerot
- NEU-2591-PWS-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .