一项关于口服 NNZ-2591 治疗普拉德威利综合征 (PWS-001) 的开放标签研究 (PWS-001)

纳入标准：

1. 通过 DNA 甲基化和微阵列确认染色体 15q11-q13 的致病基因异常的 PWS 临床诊断。
2. 4-12 岁（含）的男性或女性。
3. 基线体重12公斤至100公斤（含）。
4. 在筛选访视时临床总体印象 - 严重性 (CGI-S) 得分为 4 或更高的受试者。
5. 目前必须接受生长激素治疗。
6. 每个受试者必须能够吞咽以液体溶液形式提供的研究药物。
7. 看护人必须具备足够的英语语言能力。
8. 受试者和看护人必须居住在美国并且在筛选前已在美国居住至少 3 个月。

排除标准：

1. 基线时体重 <12 kg 或 >100 kg。
2. 筛选访视时 HbA1c 值高于 7%。
3. 筛选时安全实验室测试和生命体征的临床显着异常。
4. 筛查访视时妊娠试验呈阳性。
5. 药物滥用筛查呈阳性，不能用并用药物来解释。
6. 筛选时 QTcF 间期异常或延长。
7. 筛选访问时 ECG 的任何其他临床显着发现。
8. 筛选或基线时严重急性呼吸系统综合症冠状病毒 2 (SARS-CoV-2) 呈阳性。
9. 过去 12 个月内曾感染 COVID 19，需要住院治疗。
10. 以前的 COVD-19 感染涉及多器官系统，导致儿童多系统炎症综合症 (MIS-C) 或具有临床显着的长期影响。
11. 与急性肾损伤 (AKI) 或肾脏疾病相关的 COVID-19 感染。
12. 在实验室测试、影像学或病史中发现的肾脏疾病或异常。
13. 肝脏状况和肝脏异常。
14. 视力异常和眼部疾病。
15. 排除伴随治疗。
16. 癫痫发作不稳定。
17. 当前临床上显着的心血管、胃肠道或呼吸系统疾病，或临床上显着的器官损伤，或内分泌疾病，但肥胖和控制性甲状腺功能减退症除外。
18. 目前有临床意义的甲状腺机能减退或甲状腺机能亢进，需要胰岛素治疗的 1 型或 2 型糖尿病（控制良好或未控制），或未控制的 1 型或 2 型糖尿病。
19. 已计划在研究期间进行手术。
20. 脑血管疾病或脑外伤的病史或当前。
21. 紧张症或类似紧张症症状的病史或当前。
22. 恶性肿瘤病史或当前恶性肿瘤。
23. 当前严重或持续性抑郁症（包括双相抑郁症）。
24. 严重的未矫正听力障碍。
25. 对草莓过敏。
26. 在筛选开始前 30 天内参加过另一项介入性临床研究。
27. 受试者被研究者或医疗监督员判断为不适合研究。