Une étude ouverte sur le NNZ-2591 oral dans le syndrome de Prader-Willi (PWS-001) (PWS-001)

Critère d'intégration:

1. Diagnostic clinique du SPW avec une anomalie génétique documentée causant la maladie du chromosome 15q11-q13 confirmée par méthylation de l'ADN et microréseau.
2. Hommes ou femmes âgés de 4 à 12 ans inclus.
3. Poids corporel de 12 kg à 100 kg (inclus) au départ.
4. Sujets avec un score d'impression clinique globale - gravité (CGI-S) de 4 ou plus lors de la visite de dépistage.
5. Doit être actuellement sous traitement par hormone de croissance.
6. Chaque sujet doit être capable d'avaler le médicament à l'étude fourni sous forme de solution liquide.
7. Le ou les soignants doivent avoir des compétences suffisantes en anglais.
8. Le sujet et le soignant doivent résider aux États-Unis et avoir résidé aux États-Unis pendant au moins 3 mois avant le dépistage.

Critère d'exclusion:

1. Poids corporel <12 kg ou >100 kg au départ.
2. Valeurs d'HbA1c supérieures à 7 % lors de la visite de dépistage.
3. Anomalies cliniquement significatives dans les tests de laboratoire de sécurité et les signes vitaux lors du dépistage.
4. Test de grossesse positif lors de la visite de dépistage.
5. Dépistage d'abus de drogues positif non expliqué par des médicaments concomitants.
6. Intervalle QTcF anormal ou allongement lors du dépistage.
7. Tout autre résultat cliniquement significatif à l'ECG lors de la visite de dépistage.
8. Positif pour le coronavirus 2 du syndrome respiratoire aigu sévère (SRAS-CoV-2) au dépistage ou au départ.
9. Infection antérieure au COVID 19 au cours des 12 derniers mois ayant nécessité une hospitalisation.
10. Infection antérieure au COVD-19 impliquant des systèmes multi-organes, entraînant le syndrome inflammatoire multisystémique chez les enfants (MIS-C) ou avec des effets à long terme cliniquement significatifs.
11. Infection au COVID-19 associée à une insuffisance rénale aiguë (IRA) ou à des affections rénales.
12. Conditions ou anomalies rénales identifiées dans les tests de laboratoire, l'imagerie ou les antécédents médicaux.
13. Affections hépatiques et anomalies hépatiques.
14. Anomalies de la vision et conditions oculaires.
15. Traitements concomitants exclus.
16. Profil épileptique instable.
17. Maladie cardiovasculaire, gastro-intestinale ou respiratoire actuelle cliniquement significative, ou déficience organique cliniquement significative, ou maladie endocrinienne à l'exception de l'obésité et de l'hypothyroïdie contrôlée.
18. Hypo ou hyperthyroïdie actuelle cliniquement significative, diabète sucré de type 1 ou de type 2 nécessitant de l'insuline (qu'il soit bien contrôlé ou non) ou diabète de type 1 ou de type 2 non contrôlé.
19. A prévu une intervention chirurgicale au cours de l'étude.
20. Antécédents ou état actuel de maladie cérébrovasculaire ou de traumatisme cérébral.
21. Antécédents ou symptômes actuels de catatonie ou de type catatonie.
22. Antécédents ou état actuel de malignité.
23. Trouble dépressif majeur ou persistant actuel (y compris la dépression bipolaire).
24. Déficience auditive importante non corrigée.
25. Allergie à la fraise.
26. A participé à une autre étude clinique interventionnelle dans les 30 jours précédant le début du dépistage.
27. Le sujet est jugé par l'investigateur ou le moniteur médical comme inapproprié pour l'étude.