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Eine offene Studie zu oralem NNZ-2591 beim Prader-Willi-Syndrom (PWS-001) (PWS-001)

4. Dezember 2024 aktualisiert von: Neuren Pharmaceuticals Limited

Eine offene Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von oralem NNZ-2591 beim Prader-Willi-Syndrom (PWS-001)

Eine Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von NNZ-2591 sowie zu Wirksamkeitsmessungen bei Kindern und Jugendlichen mit Prader-Willi-Syndrom.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik der Behandlung mit NNZ-2591-Lösung zum Einnehmen bei Kindern und Jugendlichen mit Prader-Willi-Syndrom zu untersuchen. Der sekundäre Zweck besteht darin, Wirksamkeitsmessungen zu untersuchen. Die Probanden werden insgesamt 13 Wochen lang mit Dosen der oralen NNZ-2591-Lösung (50 mg/ml) behandelt.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rare Disease Research
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
        • Uncommon Cures
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19063
        • Suburban Research

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Klinische Diagnose von PWS mit einer dokumentierten krankheitsverursachenden genetischen Anomalie des Chromosoms 15q11-q13, bestätigt durch DNA-Methylierung und Microarray.
  2. Männer oder Frauen im Alter von 4 bis einschließlich 12 Jahren.
  3. Körpergewicht von 12 kg bis 100 kg (einschließlich) zu Studienbeginn.
  4. Probanden mit einem Clinical Global Impression – Severity (CGI-S)-Score von 4 oder höher beim Screening-Besuch.
  5. Muss derzeit mit Wachstumshormon behandelt werden.
  6. Jeder Proband muss in der Lage sein, das als flüssige Lösung bereitgestellte Studienmedikament zu schlucken.
  7. Betreuer müssen über ausreichende Englischkenntnisse verfügen.
  8. Proband und Betreuer müssen in den USA wohnen und vor dem Screening mindestens 3 Monate in den USA gelebt haben.

Ausschlusskriterien:

  1. Körpergewicht <12 kg oder >100 kg bei Studienbeginn.
  2. HbA1c-Werte über 7 % beim Screening-Besuch.
  3. Klinisch signifikante Anomalien bei Sicherheitslabortests und Vitalfunktionen beim Screening.
  4. Positiver Schwangerschaftstest beim Screening-Besuch.
  5. Positives Drogenmissbrauchsscreening, das nicht durch Begleitmedikamente erklärt werden kann.
  6. Abnormales QTcF-Intervall oder Verlängerung beim Screening.
  7. Jeder andere klinisch bedeutsame Befund im EKG beim Screening-Besuch.
  8. Positiv für schweres akutes respiratorisches Syndrom Coronavirus 2 (SARS-CoV-2) beim Screening oder bei Studienbeginn.
  9. Vorherige COVID-19-Infektion in den letzten 12 Monaten, die einen Krankenhausaufenthalt erforderte.
  10. Frühere COVD-19-Infektion mit Beteiligung mehrerer Organsysteme, die zum Multisystem-Entzündungssyndrom bei Kindern (MIS-C) führte oder klinisch signifikante Langzeitfolgen hatte.
  11. COVID-19-Infektion im Zusammenhang mit akuter Nierenschädigung (AKI) oder Nierenerkrankungen.
  12. Nierenerkrankungen oder Anomalien, die bei Labortests, Bildgebung oder Anamnese festgestellt wurden.
  13. Lebererkrankungen und Leberanomalien.
  14. Sehstörungen und Augenerkrankungen.
  15. Ausgeschlossen sind Begleitbehandlungen.
  16. Instabiles Anfallsprofil.
  17. Aktuelle klinisch signifikante Herz-Kreislauf-, Magen-Darm- oder Atemwegserkrankung oder klinisch signifikante Organbeeinträchtigung oder endokrine Erkrankung mit Ausnahme von Fettleibigkeit und kontrollierter Hypothyreose.
  18. Aktuelle klinisch signifikante Hypo- oder Hyperthyreose, Diabetes mellitus Typ 1 oder Typ 2, der Insulin erfordert (ob gut kontrolliert oder unkontrolliert), oder unkontrollierter Diabetes Typ 1 oder Typ 2.
  19. Hat während der Studie eine Operation geplant.
  20. Vorgeschichte oder aktuelle zerebrovaskuläre Erkrankung oder Hirntrauma.
  21. Vorgeschichte oder aktuelle Katatonie oder katatonieähnliche Symptome.
  22. Vorgeschichte oder aktuelle Malignität.
  23. Aktuelle schwere oder anhaltende depressive Störung (einschließlich bipolarer Depression).
  24. Erhebliche unkorrigierte Schwerhörigkeit.
  25. Allergie gegen Erdbeere.
  26. Hat innerhalb von 30 Tagen vor Beginn des Screenings an einer anderen interventionellen klinischen Studie teilgenommen.
  27. Der Prüfer oder der medizinische Monitor beurteilt den Probanden als für die Studie ungeeignet.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: NNZ-2591
NNZ-2591 Lösung zum Einnehmen (50 mg/ml), 13 Wochen lang zweimal täglich zu verabreichen.
Arzneimittel: NNZ-2591
NNZ-2591 Lösung zum Einnehmen (50 mg/ml) zweimal täglich für 13 Wochen zu verabreichen.
Andere Namen:
  • Cyclo-L-Glycyl-L-2-Allylprolin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: 13 Wochen
Untersuchung der Inzidenz, Schwere und Häufigkeit unerwünschter Ereignisse (AEs), einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) während der Behandlung mit NNZ-2591.
13 Wochen
Pharmakokinetik - Messung von Cmax
Zeitfenster: 13 Wochen
Maximal beobachtete Konzentration (Cmax) von NNZ-2591
13 Wochen
Pharmakokinetik – Messung der AUC
Zeitfenster: 13 Wochen
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von NNZ-2591
13 Wochen
Pharmakokinetik – Messung der Zeit bis zur Cmax
Zeitfenster: 13 Wochen
Zeit bis Cmax von NNZ-2591
13 Wochen
Pharmakokinetik – Messung von t1/2
Zeitfenster: 13 Wochen
Scheinbare terminale Eliminationshalbwertszeit von NNZ-2591
13 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Explorative Wirksamkeitsmessung
Zeitfenster: 13 Wochen
Bewertet durch den Child Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
13 Wochen
Explorative Wirksamkeitsmessung
Zeitfenster: 13 Wochen
Bewertet durch Lebensqualitätsinventar-Behinderung (QI-Behinderung)
13 Wochen
Explorative Wirksamkeitsmessung
Zeitfenster: 13 Wochen
Bewertet anhand der PWS-spezifischen Clinical Global Impression Scale & Domain – Overall Improvement Score (CGI-I)
13 Wochen
Explorative Wirksamkeitsmessung
Zeitfenster: 13 Wochen
Bewertet anhand des Caregiver Global Impression-Change Score
13 Wochen
Explorative Wirksamkeitsmessung
Zeitfenster: 13 Wochen
Bewertet anhand des PWS-spezifischen Clinical Global Impression Scale-Severity (CGI-S)-Gesamtscores
13 Wochen
Explorative Wirksamkeitsmessung
Zeitfenster: 13 Wochen
Bewertet anhand der Likert-Skala-Werte für die drei wichtigsten Anliegen der Pflegekraft
13 Wochen
Explorative Wirksamkeitsmessung
Zeitfenster: 13 Wochen
Bewertet anhand des PWS-Profil-Scores
13 Wochen
Explorative Wirksamkeitsmessung
Zeitfenster: 13 Wochen
Bewertet anhand des PWS Anxiousness and Distress Behaviors Questionnaire Score (PADQ)
13 Wochen
Explorative Wirksamkeitsmessung
Zeitfenster: 13 Wochen
Bewertet anhand des Autismus-Diagnostik-Beobachtungsplans (ADOS-2), repetitiver Verhaltensweisen und sozialer Werte
13 Wochen
Explorative Wirksamkeitsmessung
Zeitfenster: 13 Wochen
Bewertet anhand des HQ-CT-Scores (Hyperphagia Questionnaire-Clinical Trials).
13 Wochen
Explorative Wirksamkeitsmessung
Zeitfenster: 13 Wochen
Bewertet anhand der Bewertung im Fragebogen zur Lebensmittelsicherheitszone
13 Wochen
Explorative Wirksamkeitsmessung
Zeitfenster: 13 Wochen
Bewertet durch Vineland Adaptive Behavior Scales-3 Growth Scale Scores
13 Wochen
Explorative Wirksamkeitsmessung
Zeitfenster: 13 Wochen
Bewertet anhand des Interview-Scores von Zarit Burden
13 Wochen
Explorative Wirksamkeitsmessung
Zeitfenster: 13 Wochen
Bewertet anhand der Auswirkung der Childhood Neurological Disability Scale (ICND)
13 Wochen
Explorative Wirksamkeitsmessung
Zeitfenster: 13 Wochen
Bewertet durch den Kaufman Brief Intelligence Test oder die Mullen Scales of Early Learning
13 Wochen
Explorative Wirksamkeitsmessung
Zeitfenster: 13 Wochen
Bewertet durch PWS Suicidality Assessment
13 Wochen
Explorative Wirksamkeitsmessung
Zeitfenster: 13 Wochen
Bewertet durch das Pflegetagebuch
13 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Ermittler

  • Studienleiter: Jordan Press, Neuren Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. September 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Mai 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Mai 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

9. Dezember 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Dezember 2024

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NEU-2591-PWS-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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