Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie doustnego NNZ-2591 w zespole Pradera-Williego (PWS-001) (PWS-001)

4 grudnia 2024 zaktualizowane przez: Neuren Pharmaceuticals Limited

Otwarte badanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki doustnego NNZ-2591 w zespole Pradera-Williego (PWS-001)

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki NNZ-2591 oraz pomiarów skuteczności u dzieci i młodzieży z zespołem Pradera-Williego.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki leczenia roztworem doustnym NNZ-2591 u dzieci i młodzieży z zespołem Pradera-Williego. Drugim celem jest zbadanie miar skuteczności. Pacjenci będą otrzymywać dawki roztworu doustnego NNZ-2591 (50 mg/ml) przez łącznie 13 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rare Disease Research
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
        • Uncommon Cures
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19063
        • Suburban Research

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie kliniczne PWS z udokumentowaną chorobą genetyczną nieprawidłowości chromosomu 15q11-q13 potwierdzoną przez metylację DNA i mikromacierz.
  2. Mężczyźni lub kobiety w wieku 4-12 lat włącznie.
  3. Masa ciała od 12 kg do 100 kg (włącznie) na linii podstawowej.
  4. Pacjenci z wynikiem 4 lub wyższym w skali ogólnego wrażenia klinicznego — ciężkości (CGI-S) podczas wizyty przesiewowej.
  5. Musi być obecnie w trakcie leczenia hormonem wzrostu.
  6. Każdy uczestnik musi być w stanie połknąć badany lek dostarczony w postaci płynnego roztworu.
  7. Opiekunowie muszą posiadać wystarczającą znajomość języka angielskiego.
  8. Uczestnik i opiekun muszą mieszkać w USA i mieszkać w USA przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym.

Kryteria wyłączenia:

  1. Masa ciała <12 kg lub >100 kg na początku badania.
  2. Wartości HbA1c powyżej 7% podczas wizyty przesiewowej.
  3. Klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych bezpieczeństwa i parametrach życiowych podczas badań przesiewowych.
  4. Pozytywny test ciążowy podczas wizyty przesiewowej.
  5. Pozytywny ekran nadużywania narkotyków, którego nie można wyjaśnić towarzyszącymi lekami.
  6. Nieprawidłowy odstęp QTcF lub wydłużenie podczas badania przesiewowego.
  7. Wszelkie inne istotne klinicznie zmiany w zapisie EKG podczas wizyty przesiewowej.
  8. Pozytywny na obecność koronawirusa 2 zespołu ostrej niewydolności oddechowej (SARS-CoV-2) podczas badania przesiewowego lub na linii podstawowej.
  9. Przebyta infekcja COVID 19 w ciągu ostatnich 12 miesięcy, która wymagała hospitalizacji.
  10. Przebyta infekcja COVD-19 obejmująca układy wielonarządowe, prowadząca do wieloukładowego zespołu zapalnego u dzieci (MIS-C) lub z klinicznie istotnymi długoterminowymi skutkami.
  11. Zakażenie COVID-19 związane z ostrym uszkodzeniem nerek (AKI) lub chorobami nerek.
  12. Choroby nerek lub nieprawidłowości stwierdzone w badaniach laboratoryjnych, obrazowaniu lub historii medycznej.
  13. Choroby wątroby i zaburzenia czynności wątroby.
  14. Zaburzenia widzenia i choroby oczu.
  15. Wykluczono jednoczesne leczenie.
  16. Niestabilny profil napadów.
  17. Obecna klinicznie istotna choroba sercowo-naczyniowa, żołądkowo-jelitowa lub oddechowa lub klinicznie istotna niewydolność narządów lub choroba endokrynologiczna, z wyjątkiem otyłości i kontrolowanej niedoczynności tarczycy.
  18. Obecna klinicznie istotna niedoczynność lub nadczynność tarczycy, cukrzyca typu 1 lub 2 wymagająca podania insuliny (dobrze kontrolowana lub niekontrolowana) lub niekontrolowana cukrzyca typu 1 lub 2.
  19. Zaplanował operację w trakcie badania.
  20. Historia lub obecna choroba naczyń mózgowych lub uraz mózgu.
  21. Historia lub obecna katatonia lub objawy podobne do katatonii.
  22. Historia lub obecna złośliwość.
  23. Obecne duże lub uporczywe zaburzenie depresyjne (w tym depresja afektywna dwubiegunowa).
  24. Znaczące nieskorygowane uszkodzenie słuchu.
  25. Alergia na truskawkę.
  26. Brał udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem badań przesiewowych.
  27. Badacz lub monitor medyczny uzna, że ​​osoba badana nie nadaje się do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: NNZ-2591
NNZ-2591 roztwór doustny (50 mg/ml) do podawania dwa razy dziennie przez 13 tygodni.
Lek: NNZ-2591
NNZ-2591 roztwór doustny (50 mg/ml) do podawania dwa razy dziennie przez 13 tygodni.
Inne nazwy:
  • Cyklo-L-Glicylo-L-2-Alliloprolina

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: 13 tygodni
Zbadanie częstości występowania, ciężkości i częstotliwości zdarzeń niepożądanych (AE), w tym poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) podczas leczenia NNZ-2591.
13 tygodni
Farmakokinetyka — pomiar Cmax
Ramy czasowe: 13 tygodni
Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) NNZ-2591
13 tygodni
Farmakokinetyka - Pomiar AUC
Ramy czasowe: 13 tygodni
Powierzchnia pod krzywą stężenie-czas NNZ-2591
13 tygodni
Farmakokinetyka - Pomiar czasu do Cmax
Ramy czasowe: 13 tygodni
Czas do Cmax NNZ-2591
13 tygodni
Farmakokinetyka - Pomiar t1/2
Ramy czasowe: 13 tygodni
Pozorny końcowy okres półtrwania w fazie eliminacji NNZ-2591
13 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Oceniane za pomocą kwestionariusza nawyków związanych ze snem dziecka (CSHQ)
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Oceniane za pomocą Inwentarza Jakości Życia – Niepełnosprawność (QI – Niepełnosprawność)
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Oceniane na podstawie specyficznej dla PWS skali i domeny globalnego wrażenia klinicznego — ogólny wynik poprawy (CGI-I)
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Oceniony przez opiekuna Global Impression-Change Score
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Oceniane za pomocą ogólnej skali nasilenia ogólnego wrażenia klinicznego (CGI-S) specyficznej dla PWS
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Ocenione przez opiekuna 3 największe obawy Wyniki na skali Likerta
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Oceniane na podstawie wyniku profilu PWS
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Oceniane za pomocą kwestionariusza zachowań lękowych i dystresowych PWS (PADQ)
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Oceniane za pomocą Harmonogramu Obserwacji Diagnostyki Autyzmu (ADOS-2), Powtarzalnych Zachowań i Oceny Społecznej
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Oceniane za pomocą kwestionariusza hiperfagii – badań klinicznych (HQ-CT).
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Oceniane na podstawie wyniku kwestionariusza strefy bezpieczeństwa żywności
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Oceniane za pomocą Vineland Adaptive Behaviour Scales-3 Growth Scale Scores
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Oceniony przez Zarit Burden Interview Score
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Oceniane na podstawie Skali Wpływu Dziecięcej Niepełnosprawności Neurologicznej (ICND)
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Oceniane za pomocą krótkiego testu inteligencji Kaufmana lub skali Mullena wczesnego uczenia się
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Ocenione przez PWS Suicidality Assessment
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Ocenione przez dzienniczek opiekuna
13 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Jordan Press, Neuren Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 maja 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 maja 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 maja 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

9 grudnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 grudnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NEU-2591-PWS-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj