Otevřená studie orálního NNZ-2591 u Prader-Williho syndromu (PWS-001) (PWS-001)
4. prosince 2024 aktualizováno: Neuren Pharmaceuticals Limited
Otevřená studie bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky perorálního NNZ-2591 u syndromu Prader-Willi (PWS-001)
Studie bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky NNZ-2591 a měření účinnosti u dětí a dospívajících se syndromem Prader-Willi.
Přehled studie
Detailní popis
Primárním účelem této studie je prozkoumat bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku léčby perorálním roztokem NNZ-2591 u dětí a dospívajících se syndromem Prader-Willi.
Sekundárním účelem je prozkoumat měřítka účinnosti.
Subjekty budou dostávat léčbu perorálním roztokem NNZ-2591 (50 mg/ml) po dobu celkem 13 týdnů.
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
- Uncommon Cures
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Spojené státy, 19063
- Suburban Research
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Klinická diagnóza PWS s dokumentovanou chorobu způsobující genetickou abnormalitou chromozomu 15q11-q13 potvrzenou metylací DNA a microarray.
- Muži nebo ženy ve věku 4-12 let včetně.
- Tělesná hmotnost 12 kg až 100 kg (včetně) na základní linii.
- Subjekty se skóre klinického globálního dojmu - závažnost (CGI-S) 4 nebo vyšším při screeningové návštěvě.
- V současné době musí být léčen růstovým hormonem.
- Každý subjekt musí být schopen spolknout studijní lék poskytnutý jako kapalný roztok.
- Pečovatel(é) musí mít dostatečné znalosti anglického jazyka.
- Subjekt a pečovatel musí mít bydliště v USA a pobývat v USA alespoň 3 měsíce před screeningem.
Kritéria vyloučení:
- Tělesná hmotnost <12 kg nebo >100 kg na začátku.
- Hodnoty HbA1c nad 7 % při screeningové návštěvě.
- Klinicky významné abnormality v bezpečnostních laboratorních testech a vitálních funkcích při screeningu.
- Pozitivní těhotenský test při screeningové návštěvě.
- Pozitivní screening zneužívání drog není vysvětlen souběžnou medikací.
- Abnormální interval QTcF nebo prodloužení při screeningu.
- Jakýkoli jiný klinicky významný nález na EKG při screeningové návštěvě.
- Pozitivní na koronavirus 2 s těžkým akutním respiračním syndromem (SARS-CoV-2) při screeningu nebo výchozím stavu.
- Předchozí infekce COVID 19 za posledních 12 měsíců, která si vyžádala hospitalizaci.
- Předchozí infekce COVD-19 zahrnující multiorgánové systémy vedoucí k multisystémovému zánětlivému syndromu u dětí (MIS-C) nebo s klinicky významnými dlouhodobými účinky.
- Infekce COVID-19 spojená s akutním poškozením ledvin (AKI) nebo ledvinovými stavy.
- Renální stavy nebo abnormality zjištěné při laboratorním testování, zobrazování nebo anamnéze.
- Stavy jater a jaterní abnormality.
- Abnormality vidění a oční stavy.
- Vyloučena souběžná léčba.
- Nestabilní profil záchvatů.
- Současné klinicky významné kardiovaskulární, gastrointestinální nebo respirační onemocnění nebo klinicky významné orgánové postižení nebo endokrinní onemocnění s výjimkou obezity a kontrolované hypotyreózy.
- Současná klinicky významná hypo nebo hypertyreóza, diabetes mellitus typu 1 nebo typu 2 vyžadující inzulín (ať už dobře kontrolovaný nebo nekontrolovaný), nebo nekontrolovaný diabetes typu 1 nebo typu 2.
- Během studie plánoval operaci.
- Anamnéza nebo současné cerebrovaskulární onemocnění nebo trauma mozku.
- Anamnéza nebo současná katatonie nebo symptomy podobné katatonii.
- Historie nebo současná malignita.
- Současná velká nebo přetrvávající depresivní porucha (včetně bipolární deprese).
- Významná nekorigovaná porucha sluchu.
- Alergie na jahody.
- Účastnil se jiné intervenční klinické studie během 30 dnů před zahájením screeningu.
- Subjekt je posouzen zkoušejícím nebo lékařským monitorem jako nevhodný pro studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: NNZ-2591
NNZ-2591 perorální roztok (50 mg/ml) podávaný dvakrát denně po dobu 13 týdnů.
|
NNZ-2591 perorální roztok (50 mg/ml) podávaný dvakrát denně po dobu 13 týdnů.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: 13 týdnů
|
Zkoumat výskyt, závažnost a frekvenci nežádoucích příhod (AE), včetně závažných nežádoucích příhod (SAE) během léčby NNZ-2591.
|
13 týdnů
|
|
Farmakokinetika - Měření Cmax
Časové okno: 13 týdnů
|
Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) NNZ-2591
|
13 týdnů
|
|
Farmakokinetika - Měření AUC
Časové okno: 13 týdnů
|
Oblast pod křivkou koncentrace-čas NNZ-2591
|
13 týdnů
|
|
Farmakokinetika - Měření doby do Cmax
Časové okno: 13 týdnů
|
Čas do Cmax NNZ-2591
|
13 týdnů
|
|
Farmakokinetika - Měření t1/2
Časové okno: 13 týdnů
|
Zdánlivý terminální eliminační poločas NNZ-2591
|
13 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
|
Posouzeno dotazníkem Child Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
|
13 týdnů
|
|
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
|
Posouzeno podle inventury kvality života – postižení (QI – postižení)
|
13 týdnů
|
|
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
|
Posouzeno podle PWS-specifické klinické globální škály zobrazení a domény – celkové skóre zlepšení (CGI-I)
|
13 týdnů
|
|
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
|
Hodnotí Caregiver Global Impression-Change Score
|
13 týdnů
|
|
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
|
Posouzeno podle PWS-specifické klinické globální stupnice zobrazení-závažnost (CGI-S) Celkové skóre
|
13 týdnů
|
|
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
|
Posouzeno Caregiverem Top 3 obavy Skóre Likertovy škály
|
13 týdnů
|
|
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
|
Posouzeno podle skóre profilu PWS
|
13 týdnů
|
|
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
|
Posouzeno podle skóre dotazníku PWS pro úzkost a úzkost (PADQ)
|
13 týdnů
|
|
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
|
Posouzeno plánem diagnostického pozorování autismu (ADOS-2), opakujícím se chováním a sociálním skóre
|
13 týdnů
|
|
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
|
Hodnoceno skóre Hyperphagia Questionnaire-Clinical Trials (HQ-CT).
|
13 týdnů
|
|
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
|
Posouzeno skórem dotazníku zóny bezpečnosti potravin
|
13 týdnů
|
|
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
|
Posouzeno stupnicemi adaptivního chování Vineland-3 skóre stupnice růstu
|
13 týdnů
|
|
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
|
Hodnotil Zarit Burden skóre rozhovoru
|
13 týdnů
|
|
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
|
Posouzeno podle škály dopadu dětského neurologického postižení (ICND)
|
13 týdnů
|
|
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
|
Hodnoceno Kaufmanovým krátkým testem inteligence nebo Mullenovými stupnicemi raného učení
|
13 týdnů
|
|
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
|
Posouzeno PWS Suicidality Assessment
|
13 týdnů
|
|
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
|
Hodnotil Deník pečovatele
|
13 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Jordan Press, Neuren Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. září 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. června 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. června 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. května 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. května 2023
První zveřejněno (Aktuální)
30. května 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
9. prosince 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. prosince 2024
Naposledy ověřeno
1. prosince 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Poruchy otiskování
- Neurologické projevy
- Nemoci nervového systému
- Patologické procesy
- Poruchy výživy
- Genetické choroby, vrozené
- Nadměrná výživa
- Choroba
- Neurobehaviorální projevy
- Vrozené vady
- Abnormality, vícenásobné
- Nadváha
- Intelektuální postižení
- Obezita
- Chromozomové poruchy
- Syndrom
- Prader-Willi syndrom
Další identifikační čísla studie
- NEU-2591-PWS-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .