En åpen undersøkelse av oral NNZ-2591 i Prader-Willi syndrom (PWS-001) (PWS-001)

Inklusjonskriterier:

1. Klinisk diagnose av PWS med en dokumentert sykdomsfremkallende genetisk abnormitet av kromosomet 15q11-q13 bekreftet ved DNA-metylering og mikroarray.
2. Menn eller kvinner i alderen 4-12 år, inkludert.
3. Kroppsvekt på 12 kg til 100 kg (inkludert) ved baseline.
4. Forsøkspersoner med en Clinical Global Impression - Severity (CGI-S)-score på 4 eller høyere ved screeningbesøket.
5. Må for tiden være på behandling med veksthormon.
6. Hvert forsøksperson må være i stand til å svelge studiemedisinen gitt som en flytende løsning.
7. Omsorgsperson(er) må ha tilstrekkelige engelskkunnskaper.
8. Forsøksperson og omsorgsperson må være bosatt i USA og ha vært bosatt i USA i minst 3 måneder før screening.

Ekskluderingskriterier:

1. Kroppsvekt <12 kg eller >100 kg ved baseline.
2. HbA1c-verdier over 7 % ved screeningbesøket.
3. Klinisk signifikante abnormiteter i sikkerhetslaboratorietester og vitale tegn ved screening.
4. Positiv graviditetstest ved screeningbesøket.
5. Positive rusmidler skjermer ikke forklart av samtidige medisiner.
6. Unormalt QTcF-intervall eller forlengelse ved screening.
7. Ethvert annet klinisk signifikant funn på EKG ved screeningbesøket.
8. Positiv for alvorlig akutt respiratorisk syndrom coronavirus 2 (SARS-CoV-2) ved screening eller baseline.
9. Tidligere COVID 19-infeksjon med siste 12 måneder som krevde sykehusinnleggelse.
10. Tidligere COVD-19-infeksjon som involverer multiorgansystemer, som resulterte i multisysteminflammatorisk syndrom hos barn (MIS-C) eller med klinisk signifikante langtidseffekter.
11. COVID-19-infeksjon assosiert med akutt nyreskade (AKI) eller nyretilstander.
12. Nyretilstander eller abnormiteter identifisert i laboratorietesting, bildebehandling eller medisinsk historie.
13. Leversykdommer og leveravvik.
14. Synsforstyrrelser og okulære tilstander.
15. Utelukket samtidige behandlinger.
16. Ustabil anfallsprofil.
17. Gjeldende klinisk signifikant kardiovaskulær sykdom, gastrointestinal eller respiratorisk sykdom, eller klinisk signifikant organsvikt, eller endokrin sykdom med unntak av fedme og kontrollert hypotyreose.
18. Gjeldende klinisk signifikant hypo eller hypertyreose, type 1 eller type 2 diabetes mellitus som krever insulin (enten godt kontrollert eller ukontrollert), eller ukontrollert type 1 eller type 2 diabetes.
19. Har planlagt operasjon under studiet.
20. Anamnese med, eller nåværende, cerebrovaskulær sykdom eller hjernetraume.
21. Anamnese med eller nåværende katatoni eller katatoni-lignende symptomer.
22. Historie om, eller nåværende, malignitet.
23. Nåværende alvorlig eller vedvarende depressiv lidelse (inkludert bipolar depresjon).
24. Betydelig ukorrigert hørselshemming.
25. Allergi mot jordbær.
26. Har deltatt i en annen intervensjonell klinisk studie innen 30 dager før start av screening.
27. Forsøkspersonen vurderes av etterforskeren eller medisinsk overvåker til å være upassende for studien.