プラダーウィリ症候群における経口NNZ-2591の非盲検試験（PWS-001） (PWS-001)

包含基準:

1. DNAメチル化およびマイクロアレイによって確認された染色体15q11-q13の疾患を引き起こす遺伝子異常が文書化されているPWSの臨床診断。
2. 4歳から12歳までの男性または女性。
3. ベースラインでの体重は 12 kg ～ 100 kg (両端を含む)。
4. スクリーニング来院時に臨床全体的印象 - 重症度（CGI-S）スコアが4以上の被験者。
5. 現在成長ホルモンによる治療を受けている必要があります。
6. 各被験者は、溶液として提供される治験薬を飲み込むことができなければなりません。
7. 介護者は十分な英語スキルを持っている必要があります。
8. 被験者と介護者は米国に居住しており、スクリーニング前に少なくとも 3 か月間米国に居住している必要があります。

除外基準:

1. ベースライン時の体重 <12 kg、または >100 kg。
2. スクリーニング訪問時の HbA1c 値が 7% を超えている。
3. 安全性臨床検査およびスクリーニング時のバイタルサインにおける臨床的に重大な異常。
4. スクリーニング訪問時に妊娠検査薬が陽性。
5. 薬物乱用陽性のスクリーニングは、併用薬では説明できません。
6. スクリーニング時の異常な QTcF 間隔または延長。
7. スクリーニング訪問時の ECG に関するその他の臨床的に重要な所見。
8. スクリーニングまたはベースラインで重症急性呼吸器症候群コロナウイルス 2 (SARS-CoV-2) 陽性。
9. 過去12か月以内に入院を必要とした新型コロナウイルス感染症（COVID 19）感染歴がある。
10. 過去に多臓器系に関与するCOVD-19感染があり、小児多系統炎症症候群（MIS-C）を引き起こすか、臨床的に重大な長期影響を伴う。
11. 急性腎障害（AKI）または腎臓の状態に関連する新型コロナウイルス感染症。
12. 臨床検査、画像検査、または病歴で特定された腎臓の状態または異常。
13. 肝臓の状態と肝臓の異常。
14. 視覚異常および眼の状態。
15. 併用治療は除外されます。
16. 不安定な発作プロファイル。
17. -現在臨床的に重大な心血管疾患、胃腸疾患、または呼吸器疾患、または臨床的に重大な臓器障害、または肥満および制御された甲状腺機能低下症を除く内分泌疾患。
18. 現在の臨床的に重大な甲状腺機能低下症または甲状腺機能亢進症、インスリンを必要とする1型または2型糖尿病（十分に制御されているかどうかを問わない）、または制御されていない1型または2型糖尿病。
19. 研究中に手術を計画している。
20. 脳血管疾患または脳外傷の病歴、または現在。
21. 緊張症または緊張症に似た症状の病歴、または現在の緊張症。
22. 悪性腫瘍の病歴、または現在の悪性腫瘍。
23. 現在の大うつ病性障害または持続性うつ病性障害（双極性うつ病を含む）。
24. 重度の未矯正の聴覚障害。
25. イチゴアレルギー。
26. スクリーニング開始前の30日以内に別の介入臨床研究に参加している。
27. 被験者は治験責任医師または医療モニターによって研究に不適切であると判断された場合。