비토퍼틴의 확장 접근 프로그램: EPP 또는 XLP 환자를 대상으로
2026년 7월 31일 업데이트: Disc Medicine, Inc
확장 접근 프로그램 프로토콜: 조혈원성 원형질 모노포르필리아(EPP) 및 X-연관 원형질 모노포르필리아(XLP)의 치료를 위한 비토페르틴(DISC-1459)
이 확대 시험 접근 프로그램의 목표는 미국 내에서 이용 가능한 만족스러운 치료 옵션이 없는 EPP 및 XLP 환자에게 비토페르틴을 제공하고, 비토페르틴이 EPP 및 XLP 치료에 안전한지 확인하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
확장된 액세스
확장 액세스 유형
- 중간 규모 인구
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33146
- 사용 가능
- University of Miami Miller School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02135
- 사용 가능
- MetroBoston Clinical Partners
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 사용 가능
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- 사용 가능
- Mount Sinai Hospital
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- 사용 가능
- Wake Forest University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
설명
선정 기준:
- 서면 동의서 서명 (해당되는 경우, 동의 포함).
- 요청 시점에 연령 ≥12세.
- 페로킬라타제(FECH) 또는 아미노레불린산 합성효소 2(ALAS2) 유전형 분석 또는 생화학적 포르피린 분석으로 확인된 적혈구 생성 원형질 포르피린증(EPP) 또는 X-연관 원형질 포르피린증(XLP) 진단.
이전 확인은 허용됩니다. 이전 진단 문서가 있는 경우 재검사는 필요하지 않습니다. - 기준 시점에 헤모글로빈 ≥10g/dL.
- 가임 여성은 등록 전에 임신 테스트 결과 음성이어야 합니다.
제외 기준:
- 비토퍼틴 또는 그 부형제에 대해 알려진 과민증.
- 스크리닝 시 AST 또는 ALT ≥3×정상 상한치(ULN), 총 빌리루빈 ≥2×ULN(질버트 증후군인 경우 제외), 또는 알부민이 정상 하한치 미만인 환자.
- 간 이식 병력이 있거나 간 이식이 필요할 것으로 예상되는 환자.
- 임신, 프로그램 기간 중 계획된 임신, 또는 수유 중.
- 피임 요구 사항을 준수할 수 없거나 준수하지 않으려는 경우.
다음 금지 병용 요법 중 하나라도 사용하는 경우:
- 강력한 CYP3A4 억제제
- 강력한 CYP3A4 유도제
- 자몽 또는 세비야 오렌지 제품
- 아파멜라노타이드 또는 데르시멜라곤
- 만성 오피오이드 요법 (7일 초과 연속)
- 현재 비토퍼틴 임상 연구에 참여 중인 환자.
- 이전에 비토퍼틴 연구에 참여하였고, 이상 반응 또는 담당 의사나 Disc의 판단에 따라 환자에게 허용할 수 없는 위험을 초래하거나 EAP 참여를 배제하는 사유로 연구를 중단한 환자.
- 30일 이내에 다른 연구용 치료법을 받은 환자.
- 지난 1년 이내에 자살 의도가 있는 자살 관념(C-SSRS 4등급 또는 5등급) 또는 지난 5년 이내에 자살 행위 병력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 5월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 5월 18일
처음 게시됨 (실제)
2026년 5월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 31일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DISC-1459-EAP-US
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