중국에서 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)이 있는 성인 참가자의 Eculizumab (Soliris)
2026년 5월 6일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
중국에서 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)을 앓고 있는 나이브 성인 참가자를 대상으로 보완 억제제 치료에서 Eculizumab의 효능, 안전성, 약동학, 약력학 및 면역원성을 평가하기 위한 공개 라벨, 다기관 연구
이것은 중국에서 성인 성인 참가자를 대상으로 에쿨리주맙의 효능, 안전성, 약동학(PK), 약력학(PD) 및 면역원성을 평가하기 위한 3b상, 단일군, 공개, 다기관 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 이전에 치료를 받은 적이 없는 중국의 PNH 성인 참가자를 대상으로 에쿨리주맙의 효능, 안전성, 약동학(PK), 약력학(PD) 및 면역원성을 평가하기 위한 3b상, 단일군, 공개 라벨, 다기관 연구입니다. 보체 억제제와 함께.
중국에서 약 25명의 적격 참가자가 등록됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
25
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Beijing, 중국, CN-100730
- Research Site
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Hangzhou, 중국, 310003
- Research Site
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Nantong, 중국, 226001
- Research Site
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Shanghai, 중국, 200040
- Research Site
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Tianjin, 중국, 300020
- Research Site
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Tianjin, 중국, 300050
- Research Site
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Wuhan, 중국, 430022
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 성인 C5 억제제 나이브 PNH 환자(연령 >=18), 유세포 분석 평가에 의해 확인됨.
- N meningitidis에 대한 예방 접종을 받아야 합니다.
제외 기준:
- Meningitidis 감염 또는 해결되지 않은 수막구균성 질환
- 심각한 골수 부전
- 유효성 및 안전성 평가에 영향을 미칠 수 있는 기타 중요한 전신 질환
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에쿨리주맙
Eculizumab은 IV 주입으로 투여됩니다.
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참가자는 1일, 8일, 15일, 22일에 일주일에 한 번 600밀리그램(mg)을 투여받은 후 29일부터 435일까지 2주마다 900mg을 투여받습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Percentage Change From Baseline in LDH at Week 12
기간: Baseline, Week 12
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Blood samples were collected for measurement of serum LDH at specified timepoints.
Statistical analysis was performed using a mixed model for repeated measures (MMRM), including the percentage change from baseline of LDH at the scheduled visits from Week 1 to Week 12 as the dependent variable, with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of LDH baseline value as covariates, and participant as random effect.
Assessed at baseline, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, and 12 weeks, Week 12 reported.
A decrease indicated a reduction in disease activity.
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Baseline, Week 12
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
기간: Baseline through Week 64
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An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant administered a pharmaceutical product that did not necessarily have to have a causal relationship with the study intervention.
A TEAE was any AE that started during or after the first infusion of the study intervention.
A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
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Baseline through Week 64
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Serum Concentration of Eculizumab
기간: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
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Blood samples were collected for measurement of serum concentrations of eculizumab at specified timepoints.
No study intervention administered on Day 449.
Results reported as micrograms/milliliter (ug/mL).
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Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
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Change From Baseline in Serum Free Complement 5 (C5) Concentration
기간: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
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Blood samples were collected for measurement of serum concentration of free C5 at specified timepoints.
No study intervention administered on Day 449.
A decrease indicated a reduction in disease activity.
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Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
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Change From Baseline in Serum Total C5 Concentration
기간: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
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Blood samples were collected for measurement of serum concentration of total C5 at specified timepoints.
No study intervention administered on Day 449.
A decrease indicated a reduction in disease activity.
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Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
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Number of Participants With Treatment-emergent Antidrug Antibodies (ADAs) to Eculizumab
기간: Baseline through Week 64
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Blood samples were collected for measurement of treatment-emergent ADAs to eculizumab at specified timepoints.
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Baseline through Week 64
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Change From Baseline in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue Score at Week 12
기간: Baseline, Week 12
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The FACIT-Fatigue is a 13-item questionnaire that assesses self-reported fatigue and its impact upon daily activities and function over the preceding 7 days.
The FACIT-Fatigue scale is a collection of quality of life (QoL) questionnaires pertaining to the management of fatigue symptoms due to a chronic illness.
Participants scored each item on a 5-point scale: 0 (Not at all) to 4 (Very much).
Total scores were calculated as the sum from all 13 items and ranged from 0 to 52, with higher scores indicating an increased QoL.
Analysis was performed using a MMRM, including FACIT-Fatigue score change from baseline values at the scheduled visits from Week 1 to Week 12 as the dependent variable, with the fixed categorical effect of study visit, fixed continuous effect of baseline value of FACIT-Fatigue, and participant as random effect.
Assessed at baseline, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, and 12 weeks, Week 12 reported.
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Baseline, Week 12
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Percentage of Participants With Breakthrough Hemolysis
기간: Baseline through Week 12
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Breakthrough hemolysis was defined as at least 1 new or worsening symptom or sign of intravascular hemolysis (fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, shortness of breath [dyspnea], anemia [hemoglobin <10 grams/deciliter], major adverse vascular event [including thrombosis], dysphagia, or erectile dysfunction) in the presence of elevated LDH ≥2 times (*) upper limit of normal (ULN), after prior LDH reduction to <1.5* ULN on therapy.
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Baseline through Week 12
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Percentage of Participants Achieving LDH Normalization
기간: Baseline through Week 12
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Blood samples were collected for measurement of LDH at specified timepoints.
LDH normalization was defined as LDH ≤ULN.
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Baseline through Week 12
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Percentage of Participants Achieving Transfusion Avoidance
기간: Baseline through Week 12
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Transfusion avoidance was defined as remaining transfusion free (that is, had not received any transfusion) and did not require transfusion as per protocol.
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Baseline through Week 12
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Percentage of Participants With LDH ≤1.5* ULN at Week 12
기간: Baseline through Week 12
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Blood samples were collected for measurement of LDH at specified timepoints.
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Baseline through Week 12
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 7월 5일
기본 완료 (실제)
2025년 4월 14일
연구 완료 (실제)
2025년 4월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 5월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 5월 24일
처음 게시됨 (실제)
2023년 6월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 6일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- D7414C00001
- ECU-PNH-301 (기타 식별자: Alexion)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 요청 포털을 통해 임상 시험을 후원하는 AstraZeneca 그룹의 익명화된 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
모든 요청은 AZ 공개 약정에 따라 평가됩니다.
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. 예, AZ가 IPD에 대한 요청을 수락하고 있음을 나타내지만 모든 요청이 공유된다는 의미는 아닙니다.
IPD 공유 기간
AstraZeneca는 EFPIA 제약 데이터 공유 원칙에 대한 약속에 따라 데이터 가용성을 충족하거나 초과할 것입니다.
일정에 대한 자세한 내용은 https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure에서 공개 약속을 참조하십시오.
IPD 공유 액세스 기준
요청이 승인되면 AstraZeneca는 승인된 후원 도구에서 비식별화된 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 제공합니다.
요청된 정보에 액세스하기 전에 서명된 데이터 공유 계약(데이터 접근자를 위한 협상 불가능한 계약)이 있어야 합니다.
또한 모든 사용자가 액세스 권한을 얻으려면 SAS MSE의 약관에 동의해야 합니다.
자세한 내용은 https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure에서 공개 성명서를 검토하십시오.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .