Экулизумаб у взрослых участников с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) в Китае (Soliris)
6 мая 2026 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Открытое многоцентровое исследование для оценки эффективности, безопасности, фармакокинетики, фармакодинамики и иммуногенности экулизумаба у взрослых участников, ранее не получавших лечения ингибиторами комплемента, с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) в Китае
Это открытое многоцентровое исследование фазы 3b с одной группой для оценки эффективности, безопасности, фармакокинетики (ФК), фармакодинамики (ФД) и иммуногенности экулизумаба у взрослых участников с параксизмальной нотурнальной гемоглобинурией (ПНГ) в Китае.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это открытое многоцентровое исследование фазы 3b с одной группой для оценки эффективности, безопасности, фармакокинетики (ФК), фармакодинамики (ФД) и иммуногенности экулизумаба у взрослых участников с ПНГ в Китае, которые ранее не получали лечения. с ингибиторами комплемента.
Приблизительно 25 подходящих участников из Китая будут зачислены.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
25
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Beijing, Китай, CN-100730
- Research Site
-
Hangzhou, Китай, 310003
- Research Site
-
Nantong, Китай, 226001
- Research Site
-
Shanghai, Китай, 200040
- Research Site
-
Tianjin, Китай, 300020
- Research Site
-
Tianjin, Китай, 300050
- Research Site
-
Wuhan, Китай, 430022
- Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Взрослые пациенты с ПНГ, ранее не получавшие ингибитора С5 (возраст >=18 лет), что подтверждается оценкой проточной цитометрии.
- Должен быть вакцинирован против N meningitidis.
Критерий исключения:
- Инфекция Meningitidis или неразрешенная менингококковая инфекция
- Значительная недостаточность костного мозга
- Другие серьезные системные заболевания, которые могут повлиять на оценку эффективности и безопасности.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Экулизумаб
Экулизумаб будет вводиться путем внутривенной инфузии.
|
Участники будут получать 600 миллиграммов (мг) один раз в неделю в 1, 8, 15 и 22 дни, а затем по 900 мг каждые 2 недели с 29 по 435 день.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Percentage Change From Baseline in LDH at Week 12
Временное ограничение: Baseline, Week 12
|
Blood samples were collected for measurement of serum LDH at specified timepoints.
Statistical analysis was performed using a mixed model for repeated measures (MMRM), including the percentage change from baseline of LDH at the scheduled visits from Week 1 to Week 12 as the dependent variable, with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of LDH baseline value as covariates, and participant as random effect.
Assessed at baseline, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, and 12 weeks, Week 12 reported.
A decrease indicated a reduction in disease activity.
|
Baseline, Week 12
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Временное ограничение: Baseline through Week 64
|
An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant administered a pharmaceutical product that did not necessarily have to have a causal relationship with the study intervention.
A TEAE was any AE that started during or after the first infusion of the study intervention.
A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
|
Baseline through Week 64
|
|
Serum Concentration of Eculizumab
Временное ограничение: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
|
Blood samples were collected for measurement of serum concentrations of eculizumab at specified timepoints.
No study intervention administered on Day 449.
Results reported as micrograms/milliliter (ug/mL).
|
Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
|
|
Change From Baseline in Serum Free Complement 5 (C5) Concentration
Временное ограничение: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
|
Blood samples were collected for measurement of serum concentration of free C5 at specified timepoints.
No study intervention administered on Day 449.
A decrease indicated a reduction in disease activity.
|
Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
|
|
Change From Baseline in Serum Total C5 Concentration
Временное ограничение: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
|
Blood samples were collected for measurement of serum concentration of total C5 at specified timepoints.
No study intervention administered on Day 449.
A decrease indicated a reduction in disease activity.
|
Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
|
|
Number of Participants With Treatment-emergent Antidrug Antibodies (ADAs) to Eculizumab
Временное ограничение: Baseline through Week 64
|
Blood samples were collected for measurement of treatment-emergent ADAs to eculizumab at specified timepoints.
|
Baseline through Week 64
|
|
Change From Baseline in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue Score at Week 12
Временное ограничение: Baseline, Week 12
|
The FACIT-Fatigue is a 13-item questionnaire that assesses self-reported fatigue and its impact upon daily activities and function over the preceding 7 days.
The FACIT-Fatigue scale is a collection of quality of life (QoL) questionnaires pertaining to the management of fatigue symptoms due to a chronic illness.
Participants scored each item on a 5-point scale: 0 (Not at all) to 4 (Very much).
Total scores were calculated as the sum from all 13 items and ranged from 0 to 52, with higher scores indicating an increased QoL.
Analysis was performed using a MMRM, including FACIT-Fatigue score change from baseline values at the scheduled visits from Week 1 to Week 12 as the dependent variable, with the fixed categorical effect of study visit, fixed continuous effect of baseline value of FACIT-Fatigue, and participant as random effect.
Assessed at baseline, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, and 12 weeks, Week 12 reported.
|
Baseline, Week 12
|
|
Percentage of Participants With Breakthrough Hemolysis
Временное ограничение: Baseline through Week 12
|
Breakthrough hemolysis was defined as at least 1 new or worsening symptom or sign of intravascular hemolysis (fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, shortness of breath [dyspnea], anemia [hemoglobin <10 grams/deciliter], major adverse vascular event [including thrombosis], dysphagia, or erectile dysfunction) in the presence of elevated LDH ≥2 times (*) upper limit of normal (ULN), after prior LDH reduction to <1.5* ULN on therapy.
|
Baseline through Week 12
|
|
Percentage of Participants Achieving LDH Normalization
Временное ограничение: Baseline through Week 12
|
Blood samples were collected for measurement of LDH at specified timepoints.
LDH normalization was defined as LDH ≤ULN.
|
Baseline through Week 12
|
|
Percentage of Participants Achieving Transfusion Avoidance
Временное ограничение: Baseline through Week 12
|
Transfusion avoidance was defined as remaining transfusion free (that is, had not received any transfusion) and did not require transfusion as per protocol.
|
Baseline through Week 12
|
|
Percentage of Participants With LDH ≤1.5* ULN at Week 12
Временное ограничение: Baseline through Week 12
|
Blood samples were collected for measurement of LDH at specified timepoints.
|
Baseline through Week 12
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
5 июля 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
14 апреля 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
14 апреля 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
24 мая 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 мая 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
2 июня 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
1 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 мая 2026 г.
Последняя проверка
1 мая 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Гематологические заболевания
- Заболевания костного мозга
- Анемия, гемолитическая
- Анемия
- Миелодиспластические синдромы
- Гемики и лимфатические заболевания
- Гемоглобинурия, пароксизмальная
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Физиологические эффекты лекарств
- Дополняющие инактивирующие агенты
- экулизумаб
Другие идентификационные номера исследования
- D7414C00001
- ECU-PNH-301 (Другой идентификатор: Alexion)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к анонимным данным отдельных пациентов у группы компаний AstraZeneca, спонсирующих клинические испытания, через портал запросов.
Все запросы будут оцениваться в соответствии с обязательством AZ по раскрытию информации:
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Да, указывает, что AZ принимает запросы на IPD, но это не означает, что все запросы будут общими.
Сроки обмена IPD
«АстраЗенека» будет соответствовать или превышать доступность данных в соответствии с обязательствами, принятыми в Принципах обмена данными EFPIA Pharma.
Подробную информацию о наших сроках см. в нашем обязательстве по раскрытию информации по адресу https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Критерии совместного доступа к IPD
Когда запрос будет одобрен, AstraZeneca предоставит доступ к деидентифицированным данным на уровне отдельных пациентов в утвержденном спонсируемом инструменте.
Перед доступом к запрошенной информации должно быть заключено подписанное соглашение об обмене данными (не подлежащий обсуждению контракт для лиц, осуществляющих доступ к данным).
Кроме того, все пользователи должны будут принять условия SAS MSE, чтобы получить доступ.
Дополнительные сведения см. в Заявлении о раскрытии информации по адресу https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .