Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Eculizumab hos voksne deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) i Kina (Soliris)

6. mai 2026 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Åpen multisenterstudie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten, farmakokinetikken, farmakodynamikken og immunogenisiteten til Eculizumab i komplementhemmerbehandling Naive voksne deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) i Kina

Dette er en fase 3b, enarms, åpen, multisenterstudie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, farmakokinetikken (PK), farmakodynamikken (PD) og immunogenisiteten til eculizumab hos voksne deltakere med paraksysmal hemoglobinuri (PNH) i Kina.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 3b, enkeltarm, åpen, multisenterstudie for å evaluere effekt, sikkerhet, farmakokinetikk (PK), farmakodynamikk (PD) og immunogenisitet til eculizumab hos voksne deltakere med PNH i Kina som tidligere ikke har blitt behandlet med komplementhemmere. Omtrent 25 kvalifiserte deltakere i Kina vil bli påmeldt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, CN-100730
        • Research Site
      • Hangzhou, Kina, 310003
        • Research Site
      • Nantong, Kina, 226001
        • Research Site
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Research Site
      • Tianjin, Kina, 300020
        • Research Site
      • Tianjin, Kina, 300050
        • Research Site
      • Wuhan, Kina, 430022
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Voksne C5-hemmer-naive PNH-pasienter (alder>=18), noe som bekreftes av flowcytometri-evaluering.
  • Må vaksineres mot N meningitidis.

Ekskluderingskriterier:

  • Meningitidisinfeksjon eller uløst meningokokksykdom
  • Betydelig benmargssvikt
  • Andre betydelige systemiske sykdommer som kan ha innvirkning på effekt- og sikkerhetsvurdering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eculizumab
Eculizumab vil bli administrert ved IV-infusjon.
Legemiddel: Eculizumab
Deltakerne vil motta 600 milligram (mg) en gang i uken på dag 1, 8, 15 og 22 etterfulgt av 900 mg annenhver uke fra dag 29 til dag 435.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Percentage Change From Baseline in LDH at Week 12
Tidsramme: Baseline, Week 12
Blood samples were collected for measurement of serum LDH at specified timepoints. Statistical analysis was performed using a mixed model for repeated measures (MMRM), including the percentage change from baseline of LDH at the scheduled visits from Week 1 to Week 12 as the dependent variable, with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of LDH baseline value as covariates, and participant as random effect. Assessed at baseline, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, and 12 weeks, Week 12 reported. A decrease indicated a reduction in disease activity.
Baseline, Week 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Baseline through Week 64
An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant administered a pharmaceutical product that did not necessarily have to have a causal relationship with the study intervention. A TEAE was any AE that started during or after the first infusion of the study intervention. A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
Baseline through Week 64
Serum Concentration of Eculizumab
Tidsramme: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Blood samples were collected for measurement of serum concentrations of eculizumab at specified timepoints. No study intervention administered on Day 449. Results reported as micrograms/milliliter (ug/mL).
Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Change From Baseline in Serum Free Complement 5 (C5) Concentration
Tidsramme: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Blood samples were collected for measurement of serum concentration of free C5 at specified timepoints. No study intervention administered on Day 449. A decrease indicated a reduction in disease activity.
Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Change From Baseline in Serum Total C5 Concentration
Tidsramme: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Blood samples were collected for measurement of serum concentration of total C5 at specified timepoints. No study intervention administered on Day 449. A decrease indicated a reduction in disease activity.
Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Number of Participants With Treatment-emergent Antidrug Antibodies (ADAs) to Eculizumab
Tidsramme: Baseline through Week 64
Blood samples were collected for measurement of treatment-emergent ADAs to eculizumab at specified timepoints.
Baseline through Week 64
Change From Baseline in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue Score at Week 12
Tidsramme: Baseline, Week 12
The FACIT-Fatigue is a 13-item questionnaire that assesses self-reported fatigue and its impact upon daily activities and function over the preceding 7 days. The FACIT-Fatigue scale is a collection of quality of life (QoL) questionnaires pertaining to the management of fatigue symptoms due to a chronic illness. Participants scored each item on a 5-point scale: 0 (Not at all) to 4 (Very much). Total scores were calculated as the sum from all 13 items and ranged from 0 to 52, with higher scores indicating an increased QoL. Analysis was performed using a MMRM, including FACIT-Fatigue score change from baseline values at the scheduled visits from Week 1 to Week 12 as the dependent variable, with the fixed categorical effect of study visit, fixed continuous effect of baseline value of FACIT-Fatigue, and participant as random effect. Assessed at baseline, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, and 12 weeks, Week 12 reported.
Baseline, Week 12
Percentage of Participants With Breakthrough Hemolysis
Tidsramme: Baseline through Week 12
Breakthrough hemolysis was defined as at least 1 new or worsening symptom or sign of intravascular hemolysis (fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, shortness of breath [dyspnea], anemia [hemoglobin <10 grams/deciliter], major adverse vascular event [including thrombosis], dysphagia, or erectile dysfunction) in the presence of elevated LDH ≥2 times (*) upper limit of normal (ULN), after prior LDH reduction to <1.5* ULN on therapy.
Baseline through Week 12
Percentage of Participants Achieving LDH Normalization
Tidsramme: Baseline through Week 12
Blood samples were collected for measurement of LDH at specified timepoints. LDH normalization was defined as LDH ≤ULN.
Baseline through Week 12
Percentage of Participants Achieving Transfusion Avoidance
Tidsramme: Baseline through Week 12
Transfusion avoidance was defined as remaining transfusion free (that is, had not received any transfusion) and did not require transfusion as per protocol.
Baseline through Week 12
Percentage of Participants With LDH ≤1.5* ULN at Week 12
Tidsramme: Baseline through Week 12
Blood samples were collected for measurement of LDH at specified timepoints.
Baseline through Week 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Samarbeidspartnere

AstraZeneca

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. juli 2023

Primær fullføring (Faktiske)

14. april 2025

Studiet fullført (Faktiske)

14. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. mai 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. mai 2023

Først lagt ut (Faktiske)

2. juni 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • D7414C00001
  • ECU-PNH-301 (Annen identifikator: Alexion)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle data på pasientnivå fra AstraZeneca gruppe av selskaper sponsede kliniske studier via forespørselsportalen.

Alle forespørsler vil bli evaluert i henhold til AZ-avsløringsforpliktelsen:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ja, indikerer at AZ aksepterer forespørsler om IPD, men dette betyr ikke at alle forespørsler vil bli delt.

IPD-delingstidsramme

AstraZeneca vil oppfylle eller overgå datatilgjengelighet i henhold til forpliktelsene som er gitt til EFPIA Pharmas datadelingsprinsipper. For detaljer om tidslinjene våre, vennligst se vår forpliktelse til offentliggjøring på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Når en forespørsel er godkjent, vil AstraZeneca gi tilgang til de avidentifiserte individuelle dataene på pasientnivå i et godkjent sponset verktøy. Signert datadelingsavtale (ikke-omsettelig kontrakt for dataaksessors) må være på plass før du får tilgang til forespurt informasjon. I tillegg må alle brukere godta vilkårene og betingelsene til SAS MSE for å få tilgang. For ytterligere detaljer, vennligst se Disclosure Statements på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere