Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Eculizumab bij volwassen deelnemers met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) in China (Soliris)

6 mei 2026 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Open-label, multicenter onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en immunogeniciteit van eculizumab bij complementremmerbehandeling Naïeve volwassen deelnemers met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) in China

Dit is een eenarmige, open-label, multicenter fase 3b-studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD) en immunogeniciteit van eculizumab bij volwassen deelnemers met paraxysmale noturnale hemoglobinurie (PNH) in China.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een eenarmige, open-label, multicenter fase 3b-studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD) en immunogeniciteit van eculizumab bij volwassen deelnemers met PNH in China die niet eerder zijn behandeld. met complementremmers. Ongeveer 25 in aanmerking komende deelnemers in China zullen worden ingeschreven.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

25

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China, CN-100730
        • Research Site
      • Hangzhou, China, 310003
        • Research Site
      • Nantong, China, 226001
        • Research Site
      • Shanghai, China, 200040
        • Research Site
      • Tianjin, China, 300020
        • Research Site
      • Tianjin, China, 300050
        • Research Site
      • Wuhan, China, 430022
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Volwassen C5-remmer-naïeve PNH-patiënten (leeftijd>=18), wat wordt bevestigd door flowcytometrie-evaluatie.
  • Moet gevaccineerd zijn tegen N-meningitidis.

Uitsluitingscriteria:

  • Meningitidis-infectie of onopgeloste meningokokkenziekte
  • Aanzienlijk beenmergfalen
  • Andere significante systemische ziekten die van invloed kunnen zijn op de beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Eculizumab
Eculizumab wordt toegediend via een intraveneus infuus.
Geneesmiddel: Eculizumab
Deelnemers krijgen eenmaal per week 600 milligram (mg) op dag 1, 8, 15 en 22, gevolgd door 900 mg om de 2 weken van dag 29 tot dag 435.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage Change From Baseline in LDH at Week 12
Tijdsspanne: Baseline, Week 12
Blood samples were collected for measurement of serum LDH at specified timepoints. Statistical analysis was performed using a mixed model for repeated measures (MMRM), including the percentage change from baseline of LDH at the scheduled visits from Week 1 to Week 12 as the dependent variable, with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of LDH baseline value as covariates, and participant as random effect. Assessed at baseline, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, and 12 weeks, Week 12 reported. A decrease indicated a reduction in disease activity.
Baseline, Week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Tijdsspanne: Baseline through Week 64
An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant administered a pharmaceutical product that did not necessarily have to have a causal relationship with the study intervention. A TEAE was any AE that started during or after the first infusion of the study intervention. A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
Baseline through Week 64
Serum Concentration of Eculizumab
Tijdsspanne: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Blood samples were collected for measurement of serum concentrations of eculizumab at specified timepoints. No study intervention administered on Day 449. Results reported as micrograms/milliliter (ug/mL).
Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Change From Baseline in Serum Free Complement 5 (C5) Concentration
Tijdsspanne: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Blood samples were collected for measurement of serum concentration of free C5 at specified timepoints. No study intervention administered on Day 449. A decrease indicated a reduction in disease activity.
Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Change From Baseline in Serum Total C5 Concentration
Tijdsspanne: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Blood samples were collected for measurement of serum concentration of total C5 at specified timepoints. No study intervention administered on Day 449. A decrease indicated a reduction in disease activity.
Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Number of Participants With Treatment-emergent Antidrug Antibodies (ADAs) to Eculizumab
Tijdsspanne: Baseline through Week 64
Blood samples were collected for measurement of treatment-emergent ADAs to eculizumab at specified timepoints.
Baseline through Week 64
Change From Baseline in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue Score at Week 12
Tijdsspanne: Baseline, Week 12
The FACIT-Fatigue is a 13-item questionnaire that assesses self-reported fatigue and its impact upon daily activities and function over the preceding 7 days. The FACIT-Fatigue scale is a collection of quality of life (QoL) questionnaires pertaining to the management of fatigue symptoms due to a chronic illness. Participants scored each item on a 5-point scale: 0 (Not at all) to 4 (Very much). Total scores were calculated as the sum from all 13 items and ranged from 0 to 52, with higher scores indicating an increased QoL. Analysis was performed using a MMRM, including FACIT-Fatigue score change from baseline values at the scheduled visits from Week 1 to Week 12 as the dependent variable, with the fixed categorical effect of study visit, fixed continuous effect of baseline value of FACIT-Fatigue, and participant as random effect. Assessed at baseline, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, and 12 weeks, Week 12 reported.
Baseline, Week 12
Percentage of Participants With Breakthrough Hemolysis
Tijdsspanne: Baseline through Week 12
Breakthrough hemolysis was defined as at least 1 new or worsening symptom or sign of intravascular hemolysis (fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, shortness of breath [dyspnea], anemia [hemoglobin <10 grams/deciliter], major adverse vascular event [including thrombosis], dysphagia, or erectile dysfunction) in the presence of elevated LDH ≥2 times (*) upper limit of normal (ULN), after prior LDH reduction to <1.5* ULN on therapy.
Baseline through Week 12
Percentage of Participants Achieving LDH Normalization
Tijdsspanne: Baseline through Week 12
Blood samples were collected for measurement of LDH at specified timepoints. LDH normalization was defined as LDH ≤ULN.
Baseline through Week 12
Percentage of Participants Achieving Transfusion Avoidance
Tijdsspanne: Baseline through Week 12
Transfusion avoidance was defined as remaining transfusion free (that is, had not received any transfusion) and did not require transfusion as per protocol.
Baseline through Week 12
Percentage of Participants With LDH ≤1.5* ULN at Week 12
Tijdsspanne: Baseline through Week 12
Blood samples were collected for measurement of LDH at specified timepoints.
Baseline through Week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Medewerkers

AstraZeneca

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 juli 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 april 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

14 april 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 mei 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 mei 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 juni 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • D7414C00001
  • ECU-PNH-301 (Andere identificatie: Alexion)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau van door de AstraZeneca-groep van bedrijven gesponsorde klinische onderzoeken via het aanvraagportaal.

Alle verzoeken worden beoordeeld volgens de openbaarmakingsverplichting van AZ:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ja, geeft aan dat AZ verzoeken voor IPD accepteert, maar dit betekent niet dat alle verzoeken worden gedeeld.

IPD-tijdsbestek voor delen

AstraZeneca zal de beschikbaarheid van gegevens halen of overtreffen volgens de toezeggingen die zijn gedaan in het kader van de EFPIA Pharma Data Sharing Principles. Raadpleeg voor meer informatie over onze tijdlijnen onze toezegging tot openbaarmaking op https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-toegangscriteria voor delen

Wanneer een verzoek is goedgekeurd, zal AstraZeneca toegang geven tot de geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau in een goedgekeurde gesponsorde tool. Er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens (niet-onderhandelbaar contract voor gegevenstoegang) aanwezig zijn voordat toegang wordt verkregen tot de gevraagde informatie. Bovendien moeten alle gebruikers de algemene voorwaarden van de SAS MSE accepteren om toegang te krijgen. Raadpleeg voor meer informatie de openbaarmakingsverklaringen op https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren