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Éculizumab chez les participants adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) en Chine (Soliris)

4 janvier 2024 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Étude multicentrique ouverte pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'immunogénicité de l'éculizumab chez les participants adultes naïfs de traitement par inhibiteur du complément atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) en Chine

Il s'agit d'une étude de phase 3b, à un seul bras, ouverte et multicentrique visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique (PK), la pharmacodynamique (PD) et l'immunogénicité de l'eculizumab chez des participants adultes atteints d'hémoglobinurie paraxysmale noturnale (HPN) en Chine.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 3b, à un seul bras, ouverte et multicentrique visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique (PK), la pharmacodynamique (PD) et l'immunogénicité de l'eculizumab chez des participants adultes atteints d'HPN en Chine qui n'ont pas été traités auparavant avec des inhibiteurs du complément. Environ 25 participants éligibles en Chine seront inscrits.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine, CN-100730
        • Research Site
      • Hangzhou, Chine, 310003
        • Research Site
      • Nantong, Chine, 226001
        • Research Site
      • Shanghai, Chine, 200040
        • Research Site
      • Tianjian, Chine, 300020
        • Research Site
      • Tianjin, Chine, 300052
        • Research Site
      • Wuhan, Chine, 430022
        • Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients adultes atteints d'HPN naïfs d'inhibiteur de C5 (âge > = 18 ans), ce qui est confirmé par une évaluation par cytométrie en flux.
  • Doit être vacciné contre N meningitidis.

Critère d'exclusion:

  • Infection à Meningitidis ou méningococcie non résolue
  • Insuffisance médullaire importante
  • Autres maladies systémiques importantes qui pourraient avoir un impact sur l'évaluation de l'efficacité et de l'innocuité

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Éculizumab
L'éculizumab sera administré par perfusion IV.
Médicament: Éculizumab
Les participants recevront 600 milligrammes (mg) une fois par semaine les jours 1, 8, 15 et 22 suivis de 900 mg toutes les 2 semaines du jour 29 au jour 435.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de variation par rapport au départ de la lactate déshydrogénase (LDH) à la semaine 12
Délai: Base de référence, semaine 12
Évaluer l'efficacité de l'éculizumab chez les participants atteints d'HPN
Base de référence, semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre (%) de participants avec des événements indésirables liés au traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 64
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'éculizumab chez les participants atteints d'HPN
Ligne de base jusqu'à la semaine 64
Pharmacocinétique (PK) : Concentration sérique d'éculizumab
Délai: Au départ jusqu'à la semaine 64 (avant et après l'administration)
Caractériser la pharmacocinétique de l'éculizumab chez les participants atteints d'HPN
Au départ jusqu'à la semaine 64 (avant et après l'administration)
Changement par rapport à la ligne de base de la concentration sans sérum et totale du complément 5 (C5)
Délai: Au départ jusqu'à la semaine 64 (prédose et postdose)
Caractériser la pharmacodynamique de l'éculizumab chez les participants atteints d'HPN
Au départ jusqu'à la semaine 64 (prédose et postdose)
Nombre (%) de participants avec des anticorps anti-médicament (ADA) contre l'éculizumab
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 64
Caractériser l'immunogénicité de l'éculizumab chez les participants atteints d'HPN
Ligne de base jusqu'à la semaine 64
Changement par rapport au départ dans l'évaluation fonctionnelle du score de fatigue du traitement des maladies chroniques (FACIT) à la semaine 64
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 64
Évaluer l'efficacité de l'éculizumab chez les participants atteints d'HPN
Ligne de base jusqu'à la semaine 64
Nombre (%) de participants atteints d'hémolyse percée
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 64
Évaluer l'efficacité de l'éculizumab chez les participants atteints d'HPN
Ligne de base jusqu'à la semaine 64
Nombre (%) de participants atteignant la normalisation de la LDH
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 64
Évaluer l'efficacité de l'éculizumab chez les participants atteints d'HPN
Ligne de base jusqu'à la semaine 64
Nombre (%) de participants ayant besoin d'une transfusion sanguine
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 64
Évaluer l'efficacité de l'éculizumab chez les participants atteints d'HPN
Ligne de base jusqu'à la semaine 64
Le nombre (%) de participants change par rapport au départ dans les signes vitaux et les paramètres de laboratoire à toutes les visites programmées.
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 64
Caractériser le profil d'innocuité de l'éculizumab chez les participants atteints d'HPN
Ligne de base jusqu'à la semaine 64

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Collaborateurs

AstraZeneca

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 juillet 2023

Achèvement primaire (Estimé)

27 mars 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

27 mars 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 mai 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 mai 2023

Première publication (Réel)

2 juin 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • D7414C00001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données anonymisées individuelles des patients du groupe d'entreprises AstraZeneca parrainé par des essais cliniques via le portail de demande.

Toutes les demandes seront évaluées conformément à l'engagement de divulgation AZ :

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Oui, indique qu'AZ accepte les demandes d'IPD, mais cela ne signifie pas que toutes les demandes seront partagées.

Délai de partage IPD

AstraZeneca respectera ou dépassera la disponibilité des données conformément aux engagements pris envers les principes de partage des données de l'EFPIA Pharma. Pour plus de détails sur nos délais, veuillez vous référer à notre engagement de divulgation à https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Critères d'accès au partage IPD

Lorsqu'une demande a été approuvée, AstraZeneca fournira l'accès aux données individuelles anonymisées au niveau du patient dans un outil sponsorisé approuvé . Un accord de partage de données signé (contrat non négociable pour les accesseurs de données) doit être en place avant d'accéder aux informations demandées. De plus, tous les utilisateurs devront accepter les termes et conditions du SAS MSE pour y accéder. Pour plus de détails, veuillez consulter les déclarations de divulgation à l'adresse https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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