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Eculizumab bei erwachsenen Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) in China (Soliris)

6. Mai 2026 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Offene, multizentrische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Immunogenität von Eculizumab bei der Behandlung mit Komplementinhibitoren naiver erwachsener Teilnehmer mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) in China

Dies ist eine einarmige, offene, multizentrische Phase-3b-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und Immunogenität von Eculizumab bei erwachsenen Teilnehmern mit paraxysmaler noturnaler Hämoglobinurie (PNH) in China.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine einarmige, offene, multizentrische Phase-3b-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und Immunogenität von Eculizumab bei erwachsenen Teilnehmern mit PNH in China, die zuvor nicht behandelt wurden mit Komplementinhibitoren. Etwa 25 teilnahmeberechtigte Teilnehmer aus China werden eingeschrieben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Beijing, China, CN-100730
        • Research Site
      • Hangzhou, China, 310003
        • Research Site
      • Nantong, China, 226001
        • Research Site
      • Shanghai, China, 200040
        • Research Site
      • Tianjin, China, 300020
        • Research Site
      • Tianjin, China, 300050
        • Research Site
      • Wuhan, China, 430022
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsene C5-Inhibitor-naive PNH-Patienten (Alter >=18), was durch Durchflusszytometrie-Auswertung bestätigt wird.
  • Muss gegen N meningitidis geimpft sein.

Ausschlusskriterien:

  • Meningitidis-Infektion oder ungelöste Meningokokken-Erkrankung
  • Erhebliches Knochenmarkversagen
  • Andere bedeutende systemische Erkrankungen, die Auswirkungen auf die Wirksamkeits- und Sicherheitsbewertung haben könnten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Eculizumab
Eculizumab wird als intravenöse Infusion verabreicht.
Arzneimittel: Eculizumab
Die Teilnehmer erhalten einmal pro Woche an den Tagen 1, 8, 15 und 22 600 Milligramm (mg), gefolgt von 900 mg alle zwei Wochen vom 29. bis zum 435. Tag.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Percentage Change From Baseline in LDH at Week 12
Zeitfenster: Baseline, Week 12
Blood samples were collected for measurement of serum LDH at specified timepoints. Statistical analysis was performed using a mixed model for repeated measures (MMRM), including the percentage change from baseline of LDH at the scheduled visits from Week 1 to Week 12 as the dependent variable, with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of LDH baseline value as covariates, and participant as random effect. Assessed at baseline, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, and 12 weeks, Week 12 reported. A decrease indicated a reduction in disease activity.
Baseline, Week 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Zeitfenster: Baseline through Week 64
An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant administered a pharmaceutical product that did not necessarily have to have a causal relationship with the study intervention. A TEAE was any AE that started during or after the first infusion of the study intervention. A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
Baseline through Week 64
Serum Concentration of Eculizumab
Zeitfenster: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Blood samples were collected for measurement of serum concentrations of eculizumab at specified timepoints. No study intervention administered on Day 449. Results reported as micrograms/milliliter (ug/mL).
Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Change From Baseline in Serum Free Complement 5 (C5) Concentration
Zeitfenster: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Blood samples were collected for measurement of serum concentration of free C5 at specified timepoints. No study intervention administered on Day 449. A decrease indicated a reduction in disease activity.
Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Change From Baseline in Serum Total C5 Concentration
Zeitfenster: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Blood samples were collected for measurement of serum concentration of total C5 at specified timepoints. No study intervention administered on Day 449. A decrease indicated a reduction in disease activity.
Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Number of Participants With Treatment-emergent Antidrug Antibodies (ADAs) to Eculizumab
Zeitfenster: Baseline through Week 64
Blood samples were collected for measurement of treatment-emergent ADAs to eculizumab at specified timepoints.
Baseline through Week 64
Change From Baseline in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue Score at Week 12
Zeitfenster: Baseline, Week 12
The FACIT-Fatigue is a 13-item questionnaire that assesses self-reported fatigue and its impact upon daily activities and function over the preceding 7 days. The FACIT-Fatigue scale is a collection of quality of life (QoL) questionnaires pertaining to the management of fatigue symptoms due to a chronic illness. Participants scored each item on a 5-point scale: 0 (Not at all) to 4 (Very much). Total scores were calculated as the sum from all 13 items and ranged from 0 to 52, with higher scores indicating an increased QoL. Analysis was performed using a MMRM, including FACIT-Fatigue score change from baseline values at the scheduled visits from Week 1 to Week 12 as the dependent variable, with the fixed categorical effect of study visit, fixed continuous effect of baseline value of FACIT-Fatigue, and participant as random effect. Assessed at baseline, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, and 12 weeks, Week 12 reported.
Baseline, Week 12
Percentage of Participants With Breakthrough Hemolysis
Zeitfenster: Baseline through Week 12
Breakthrough hemolysis was defined as at least 1 new or worsening symptom or sign of intravascular hemolysis (fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, shortness of breath [dyspnea], anemia [hemoglobin <10 grams/deciliter], major adverse vascular event [including thrombosis], dysphagia, or erectile dysfunction) in the presence of elevated LDH ≥2 times (*) upper limit of normal (ULN), after prior LDH reduction to <1.5* ULN on therapy.
Baseline through Week 12
Percentage of Participants Achieving LDH Normalization
Zeitfenster: Baseline through Week 12
Blood samples were collected for measurement of LDH at specified timepoints. LDH normalization was defined as LDH ≤ULN.
Baseline through Week 12
Percentage of Participants Achieving Transfusion Avoidance
Zeitfenster: Baseline through Week 12
Transfusion avoidance was defined as remaining transfusion free (that is, had not received any transfusion) and did not require transfusion as per protocol.
Baseline through Week 12
Percentage of Participants With LDH ≤1.5* ULN at Week 12
Zeitfenster: Baseline through Week 12
Blood samples were collected for measurement of LDH at specified timepoints.
Baseline through Week 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Mitarbeiter

AstraZeneca

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Juli 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. April 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

14. April 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Mai 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Mai 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. Juni 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • D7414C00001
  • ECU-PNH-301 (Andere Kennung: Alexion)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können über das Anfrageportal Zugang zu anonymisierten individuellen Patientendaten von von der AstraZeneca-Unternehmensgruppe gesponserten klinischen Studien anfordern.

Alle Anfragen werden gemäß der Offenlegungsverpflichtung von AZ bewertet:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ja, bedeutet, dass AZ Anfragen für IPD akzeptiert, aber das bedeutet nicht, dass alle Anfragen geteilt werden.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

AstraZeneca wird die Datenverfügbarkeit gemäß den Verpflichtungen im Rahmen der EFPIA Pharma Data Sharing Principles erreichen oder übertreffen. Einzelheiten zu unseren Zeitplänen finden Sie in unserer Offenlegungsverpflichtung unter https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Wenn ein Antrag genehmigt wurde, stellt AstraZeneca in einem genehmigten, gesponserten Tool Zugriff auf die anonymisierten Daten auf individueller Patientenebene bereit. Vor dem Zugriff auf angeforderte Informationen muss eine unterzeichnete Datenfreigabevereinbarung (nicht verhandelbarer Vertrag für Datenzugriffsberechtigte) vorliegen. Darüber hinaus müssen alle Benutzer die Geschäftsbedingungen der SAS MSE akzeptieren, um Zugriff zu erhalten. Weitere Einzelheiten finden Sie in den Offenlegungserklärungen unter https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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