Eculizumab en participantes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) en China (Soliris)
6 de mayo de 2026 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Estudio multicéntrico de etiqueta abierta para evaluar la eficacia, seguridad, farmacocinética, farmacodinamia e inmunogenicidad de eculizumab en participantes adultos sin tratamiento previo con inhibidores del complemento con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) en China
Este es un estudio de Fase 3b, de un solo grupo, abierto y multicéntrico para evaluar la eficacia, la seguridad, la farmacocinética (PK), la farmacodinámica (PD) y la inmunogenicidad de eculizumab en participantes adultos con hemoglobinuria nocturna paraxística (HPN) en China.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de Fase 3b, de un solo grupo, abierto y multicéntrico para evaluar la eficacia, la seguridad, la farmacocinética (PK), la farmacodinámica (PD) y la inmunogenicidad de eculizumab en participantes adultos con PNH en China que no han sido tratados previamente. con inhibidores del complemento.
Se inscribirán aproximadamente 25 participantes elegibles en China.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
25
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Beijing, Porcelana, CN-100730
- Research Site
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Hangzhou, Porcelana, 310003
- Research Site
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Nantong, Porcelana, 226001
- Research Site
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Shanghai, Porcelana, 200040
- Research Site
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Tianjin, Porcelana, 300020
- Research Site
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Tianjin, Porcelana, 300050
- Research Site
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Wuhan, Porcelana, 430022
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes adultos con HPN sin tratamiento previo con inhibidores de C5 (edad ≥ 18), lo que se confirma mediante evaluación por citometría de flujo.
- Debe estar vacunado contra N. meningitidis.
Criterio de exclusión:
- Infección por meningitidis o enfermedad meningocócica no resuelta
- Insuficiencia significativa de la médula ósea
- Otras enfermedades sistémicas significativas que podrían tener un impacto en la evaluación de la eficacia y la seguridad
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Eculizumab
Eculizumab se administrará mediante infusión IV.
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Los participantes recibirán 600 miligramos (mg) una vez a la semana los días 1, 8, 15 y 22 seguidos de 900 mg cada 2 semanas desde el día 29 hasta el día 435.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Percentage Change From Baseline in LDH at Week 12
Periodo de tiempo: Baseline, Week 12
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Blood samples were collected for measurement of serum LDH at specified timepoints.
Statistical analysis was performed using a mixed model for repeated measures (MMRM), including the percentage change from baseline of LDH at the scheduled visits from Week 1 to Week 12 as the dependent variable, with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of LDH baseline value as covariates, and participant as random effect.
Assessed at baseline, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, and 12 weeks, Week 12 reported.
A decrease indicated a reduction in disease activity.
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Baseline, Week 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Periodo de tiempo: Baseline through Week 64
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An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant administered a pharmaceutical product that did not necessarily have to have a causal relationship with the study intervention.
A TEAE was any AE that started during or after the first infusion of the study intervention.
A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
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Baseline through Week 64
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Serum Concentration of Eculizumab
Periodo de tiempo: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
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Blood samples were collected for measurement of serum concentrations of eculizumab at specified timepoints.
No study intervention administered on Day 449.
Results reported as micrograms/milliliter (ug/mL).
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Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
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Change From Baseline in Serum Free Complement 5 (C5) Concentration
Periodo de tiempo: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
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Blood samples were collected for measurement of serum concentration of free C5 at specified timepoints.
No study intervention administered on Day 449.
A decrease indicated a reduction in disease activity.
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Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
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Change From Baseline in Serum Total C5 Concentration
Periodo de tiempo: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
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Blood samples were collected for measurement of serum concentration of total C5 at specified timepoints.
No study intervention administered on Day 449.
A decrease indicated a reduction in disease activity.
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Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
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Number of Participants With Treatment-emergent Antidrug Antibodies (ADAs) to Eculizumab
Periodo de tiempo: Baseline through Week 64
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Blood samples were collected for measurement of treatment-emergent ADAs to eculizumab at specified timepoints.
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Baseline through Week 64
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Change From Baseline in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue Score at Week 12
Periodo de tiempo: Baseline, Week 12
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The FACIT-Fatigue is a 13-item questionnaire that assesses self-reported fatigue and its impact upon daily activities and function over the preceding 7 days.
The FACIT-Fatigue scale is a collection of quality of life (QoL) questionnaires pertaining to the management of fatigue symptoms due to a chronic illness.
Participants scored each item on a 5-point scale: 0 (Not at all) to 4 (Very much).
Total scores were calculated as the sum from all 13 items and ranged from 0 to 52, with higher scores indicating an increased QoL.
Analysis was performed using a MMRM, including FACIT-Fatigue score change from baseline values at the scheduled visits from Week 1 to Week 12 as the dependent variable, with the fixed categorical effect of study visit, fixed continuous effect of baseline value of FACIT-Fatigue, and participant as random effect.
Assessed at baseline, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, and 12 weeks, Week 12 reported.
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Baseline, Week 12
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Percentage of Participants With Breakthrough Hemolysis
Periodo de tiempo: Baseline through Week 12
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Breakthrough hemolysis was defined as at least 1 new or worsening symptom or sign of intravascular hemolysis (fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, shortness of breath [dyspnea], anemia [hemoglobin <10 grams/deciliter], major adverse vascular event [including thrombosis], dysphagia, or erectile dysfunction) in the presence of elevated LDH ≥2 times (*) upper limit of normal (ULN), after prior LDH reduction to <1.5* ULN on therapy.
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Baseline through Week 12
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Percentage of Participants Achieving LDH Normalization
Periodo de tiempo: Baseline through Week 12
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Blood samples were collected for measurement of LDH at specified timepoints.
LDH normalization was defined as LDH ≤ULN.
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Baseline through Week 12
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Percentage of Participants Achieving Transfusion Avoidance
Periodo de tiempo: Baseline through Week 12
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Transfusion avoidance was defined as remaining transfusion free (that is, had not received any transfusion) and did not require transfusion as per protocol.
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Baseline through Week 12
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Percentage of Participants With LDH ≤1.5* ULN at Week 12
Periodo de tiempo: Baseline through Week 12
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Blood samples were collected for measurement of LDH at specified timepoints.
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Baseline through Week 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
5 de julio de 2023
Finalización primaria (Actual)
14 de abril de 2025
Finalización del estudio (Actual)
14 de abril de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de mayo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de mayo de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
2 de junio de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades de la médula ósea
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Síndromes mielodisplásicos
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemoglobinuria Paroxística
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes inactivadores del complemento
- eculizumab
Otros números de identificación del estudio
- D7414C00001
- ECU-PNH-301 (Otro identificador: Alexion)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos anónimos a nivel de pacientes individuales de los ensayos clínicos patrocinados por el grupo de empresas AstraZeneca a través del portal de solicitudes.
Todas las solicitudes se evaluarán según el compromiso de divulgación de AZ:
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Sí, indica que AZ está aceptando solicitudes de IPD, pero esto no significa que se compartirán todas las solicitudes.
Marco de tiempo para compartir IPD
AstraZeneca cumplirá o superará la disponibilidad de datos según los compromisos adquiridos con los Principios de intercambio de datos farmacéuticos de EFPIA.
Para obtener detalles sobre nuestros plazos, consulte nuestro compromiso de divulgación en https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Criterios de acceso compartido de IPD
Cuando se haya aprobado una solicitud, AstraZeneca brindará acceso a los datos individuales anónimos a nivel de paciente en una herramienta patrocinada aprobada.
El Acuerdo de intercambio de datos firmado (contrato no negociable para quienes acceden a los datos) debe estar vigente antes de acceder a la información solicitada.
Además, todos los usuarios deberán aceptar los términos y condiciones de SAS MSE para obtener acceso.
Para obtener detalles adicionales, revise las declaraciones de divulgación en https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .