Ekulitsumabi aikuisilla potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH) Kiinassa (Soliris)
keskiviikko 6. toukokuuta 2026 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Avoin monikeskustutkimus ekulitsumabin tehon, turvallisuuden, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja immunogeenisyyttä arvioimiseksi komplementti-inhibiittorihoidossa aiemmin käyttämättömillä aikuisilla potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH) Kiinassa
Tämä on vaiheen 3b, yksihaarainen, avoin, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan ekulitsumabin tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa (PK), farmakodynamiikkaa (PD) ja immunogeenisyyttä aikuisilla osallistujilla, joilla on paraksismaalinen noturnaalinen hemoglobinuria (PNH) Kiinassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 3b, yksihaarainen, avoin, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan ekulitsumabin tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa (PK), farmakodynamiikkaa (PD) ja immunogeenisyyttä aikuisilla PNH-potilailla Kiinassa, joita ei ole aiemmin hoidettu. komplementin estäjien kanssa.
Noin 25 osallistujaa Kiinasta otetaan mukaan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
25
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Beijing, Kiina, CN-100730
- Research Site
-
Hangzhou, Kiina, 310003
- Research Site
-
Nantong, Kiina, 226001
- Research Site
-
Shanghai, Kiina, 200040
- Research Site
-
Tianjin, Kiina, 300020
- Research Site
-
Tianjin, Kiina, 300050
- Research Site
-
Wuhan, Kiina, 430022
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset, jotka eivät ole aiemmin saaneet C5-estäjää saaneet PNH-potilaat (ikä> = 18), mikä vahvistetaan virtaussytometriatutkimuksella.
- On rokotettava N aivokalvontulehdusta vastaan.
Poissulkemiskriteerit:
- Meningitidis-infektio tai ratkaisematon meningokokkitauti
- Merkittävä luuytimen vajaatoiminta
- Muut merkittävät systeemiset sairaudet, joilla saattaa olla vaikutusta tehon ja turvallisuuden arviointiin
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ekulitsumabi
Ekulitsumabi annetaan IV-infuusiona.
|
Osallistujat saavat 600 milligrammaa (mg) kerran viikossa päivinä 1, 8, 15 ja 22, minkä jälkeen 900 mg kahden viikon välein päivästä 29 päivään 435.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Percentage Change From Baseline in LDH at Week 12
Aikaikkuna: Baseline, Week 12
|
Blood samples were collected for measurement of serum LDH at specified timepoints.
Statistical analysis was performed using a mixed model for repeated measures (MMRM), including the percentage change from baseline of LDH at the scheduled visits from Week 1 to Week 12 as the dependent variable, with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of LDH baseline value as covariates, and participant as random effect.
Assessed at baseline, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, and 12 weeks, Week 12 reported.
A decrease indicated a reduction in disease activity.
|
Baseline, Week 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Aikaikkuna: Baseline through Week 64
|
An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant administered a pharmaceutical product that did not necessarily have to have a causal relationship with the study intervention.
A TEAE was any AE that started during or after the first infusion of the study intervention.
A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
|
Baseline through Week 64
|
|
Serum Concentration of Eculizumab
Aikaikkuna: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
|
Blood samples were collected for measurement of serum concentrations of eculizumab at specified timepoints.
No study intervention administered on Day 449.
Results reported as micrograms/milliliter (ug/mL).
|
Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
|
|
Change From Baseline in Serum Free Complement 5 (C5) Concentration
Aikaikkuna: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
|
Blood samples were collected for measurement of serum concentration of free C5 at specified timepoints.
No study intervention administered on Day 449.
A decrease indicated a reduction in disease activity.
|
Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
|
|
Change From Baseline in Serum Total C5 Concentration
Aikaikkuna: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
|
Blood samples were collected for measurement of serum concentration of total C5 at specified timepoints.
No study intervention administered on Day 449.
A decrease indicated a reduction in disease activity.
|
Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
|
|
Number of Participants With Treatment-emergent Antidrug Antibodies (ADAs) to Eculizumab
Aikaikkuna: Baseline through Week 64
|
Blood samples were collected for measurement of treatment-emergent ADAs to eculizumab at specified timepoints.
|
Baseline through Week 64
|
|
Change From Baseline in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue Score at Week 12
Aikaikkuna: Baseline, Week 12
|
The FACIT-Fatigue is a 13-item questionnaire that assesses self-reported fatigue and its impact upon daily activities and function over the preceding 7 days.
The FACIT-Fatigue scale is a collection of quality of life (QoL) questionnaires pertaining to the management of fatigue symptoms due to a chronic illness.
Participants scored each item on a 5-point scale: 0 (Not at all) to 4 (Very much).
Total scores were calculated as the sum from all 13 items and ranged from 0 to 52, with higher scores indicating an increased QoL.
Analysis was performed using a MMRM, including FACIT-Fatigue score change from baseline values at the scheduled visits from Week 1 to Week 12 as the dependent variable, with the fixed categorical effect of study visit, fixed continuous effect of baseline value of FACIT-Fatigue, and participant as random effect.
Assessed at baseline, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, and 12 weeks, Week 12 reported.
|
Baseline, Week 12
|
|
Percentage of Participants With Breakthrough Hemolysis
Aikaikkuna: Baseline through Week 12
|
Breakthrough hemolysis was defined as at least 1 new or worsening symptom or sign of intravascular hemolysis (fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, shortness of breath [dyspnea], anemia [hemoglobin <10 grams/deciliter], major adverse vascular event [including thrombosis], dysphagia, or erectile dysfunction) in the presence of elevated LDH ≥2 times (*) upper limit of normal (ULN), after prior LDH reduction to <1.5* ULN on therapy.
|
Baseline through Week 12
|
|
Percentage of Participants Achieving LDH Normalization
Aikaikkuna: Baseline through Week 12
|
Blood samples were collected for measurement of LDH at specified timepoints.
LDH normalization was defined as LDH ≤ULN.
|
Baseline through Week 12
|
|
Percentage of Participants Achieving Transfusion Avoidance
Aikaikkuna: Baseline through Week 12
|
Transfusion avoidance was defined as remaining transfusion free (that is, had not received any transfusion) and did not require transfusion as per protocol.
|
Baseline through Week 12
|
|
Percentage of Participants With LDH ≤1.5* ULN at Week 12
Aikaikkuna: Baseline through Week 12
|
Blood samples were collected for measurement of LDH at specified timepoints.
|
Baseline through Week 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 5. heinäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 14. huhtikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 14. huhtikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 24. toukokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 24. toukokuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 2. kesäkuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 6. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- D7414C00001
- ECU-PNH-301 (Muu tunniste: Alexion)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisiin potilastason tietoihin AstraZeneca-yritysryhmän sponsoroimista kliinisistä tutkimuksista pyyntöportaalin kautta.
Kaikki pyynnöt arvioidaan AZ:n tiedonantositoumuksen mukaisesti:
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Kyllä, osoittaa, että AZ hyväksyy IPD-pyyntöjä, mutta tämä ei tarkoita, että kaikki pyynnöt jaetaan.
IPD-jaon aikakehys
AstraZeneca täyttää tai ylittää tietojen saatavuuden EFPIA Pharma -tietojen jakamisperiaatteiden mukaisten sitoumusten mukaisesti.
Katso tarkemmat tiedot aikatauluistamme ilmoitussitoumuksestamme osoitteessa https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Kun pyyntö on hyväksytty, AstraZeneca tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin potilastason tietoihin hyväksytyssä sponsoroidussa työkalussa.
Allekirjoitettu tiedonjakosopimus (ei-neuvoteltava sopimus tietojen käyttäjille) on oltava voimassa ennen pyydettyjen tietojen käyttöä.
Lisäksi kaikkien käyttäjien on hyväksyttävä SAS MSE:n käyttöehdot.
Lisätietoja on Disclosure Statementissä osoitteessa https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .