Eculizumab hos voksne deltagere med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) i Kina (Soliris)
6. maj 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Open-label, multicenter-undersøgelse til vurdering af effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik, farmakodynamik og immunogenicitet af Eculizumab i komplementhæmmerbehandling Naive voksne deltagere med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) i Kina
Dette er et fase 3b, enkelt-arm, åbent, multicenter studie for at evaluere effektiviteten, sikkerheden, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) og immunogenicitet af eculizumab hos voksne deltagere med paraxysmal noturnal hæmoglobinuri (PNH) i Kina.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et fase 3b, enkelt-arm, åbent, multicenter studie for at evaluere effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) og immunogenicitet af eculizumab hos voksne deltagere med PNH i Kina, som ikke tidligere er blevet behandlet med komplementhæmmere.
Cirka 25 kvalificerede deltagere i Kina vil blive tilmeldt.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
25
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina, CN-100730
- Research Site
-
Hangzhou, Kina, 310003
- Research Site
-
Nantong, Kina, 226001
- Research Site
-
Shanghai, Kina, 200040
- Research Site
-
Tianjin, Kina, 300020
- Research Site
-
Tianjin, Kina, 300050
- Research Site
-
Wuhan, Kina, 430022
- Research Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Voksne C5-hæmmer-naive PNH-patienter (alder>=18), hvilket bekræftes ved flowcytometrievaluering.
- Skal vaccineres mod N meningitidis.
Ekskluderingskriterier:
- Meningitidis-infektion eller uløst meningokoksygdom
- Betydelig knoglemarvssvigt
- Andre væsentlige systemiske sygdomme, der kan have indflydelse på effekt- og sikkerhedsvurdering
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Eculizumab
Eculizumab vil blive administreret som IV-infusion.
|
Deltagerne vil modtage 600 milligram (mg) en gang om ugen på dag 1, 8, 15 og 22 efterfulgt af 900 mg hver anden uge fra dag 29 til dag 435.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Percentage Change From Baseline in LDH at Week 12
Tidsramme: Baseline, Week 12
|
Blood samples were collected for measurement of serum LDH at specified timepoints.
Statistical analysis was performed using a mixed model for repeated measures (MMRM), including the percentage change from baseline of LDH at the scheduled visits from Week 1 to Week 12 as the dependent variable, with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of LDH baseline value as covariates, and participant as random effect.
Assessed at baseline, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, and 12 weeks, Week 12 reported.
A decrease indicated a reduction in disease activity.
|
Baseline, Week 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Baseline through Week 64
|
An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant administered a pharmaceutical product that did not necessarily have to have a causal relationship with the study intervention.
A TEAE was any AE that started during or after the first infusion of the study intervention.
A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
|
Baseline through Week 64
|
|
Serum Concentration of Eculizumab
Tidsramme: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
|
Blood samples were collected for measurement of serum concentrations of eculizumab at specified timepoints.
No study intervention administered on Day 449.
Results reported as micrograms/milliliter (ug/mL).
|
Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
|
|
Change From Baseline in Serum Free Complement 5 (C5) Concentration
Tidsramme: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
|
Blood samples were collected for measurement of serum concentration of free C5 at specified timepoints.
No study intervention administered on Day 449.
A decrease indicated a reduction in disease activity.
|
Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
|
|
Change From Baseline in Serum Total C5 Concentration
Tidsramme: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
|
Blood samples were collected for measurement of serum concentration of total C5 at specified timepoints.
No study intervention administered on Day 449.
A decrease indicated a reduction in disease activity.
|
Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
|
|
Number of Participants With Treatment-emergent Antidrug Antibodies (ADAs) to Eculizumab
Tidsramme: Baseline through Week 64
|
Blood samples were collected for measurement of treatment-emergent ADAs to eculizumab at specified timepoints.
|
Baseline through Week 64
|
|
Change From Baseline in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue Score at Week 12
Tidsramme: Baseline, Week 12
|
The FACIT-Fatigue is a 13-item questionnaire that assesses self-reported fatigue and its impact upon daily activities and function over the preceding 7 days.
The FACIT-Fatigue scale is a collection of quality of life (QoL) questionnaires pertaining to the management of fatigue symptoms due to a chronic illness.
Participants scored each item on a 5-point scale: 0 (Not at all) to 4 (Very much).
Total scores were calculated as the sum from all 13 items and ranged from 0 to 52, with higher scores indicating an increased QoL.
Analysis was performed using a MMRM, including FACIT-Fatigue score change from baseline values at the scheduled visits from Week 1 to Week 12 as the dependent variable, with the fixed categorical effect of study visit, fixed continuous effect of baseline value of FACIT-Fatigue, and participant as random effect.
Assessed at baseline, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, and 12 weeks, Week 12 reported.
|
Baseline, Week 12
|
|
Percentage of Participants With Breakthrough Hemolysis
Tidsramme: Baseline through Week 12
|
Breakthrough hemolysis was defined as at least 1 new or worsening symptom or sign of intravascular hemolysis (fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, shortness of breath [dyspnea], anemia [hemoglobin <10 grams/deciliter], major adverse vascular event [including thrombosis], dysphagia, or erectile dysfunction) in the presence of elevated LDH ≥2 times (*) upper limit of normal (ULN), after prior LDH reduction to <1.5* ULN on therapy.
|
Baseline through Week 12
|
|
Percentage of Participants Achieving LDH Normalization
Tidsramme: Baseline through Week 12
|
Blood samples were collected for measurement of LDH at specified timepoints.
LDH normalization was defined as LDH ≤ULN.
|
Baseline through Week 12
|
|
Percentage of Participants Achieving Transfusion Avoidance
Tidsramme: Baseline through Week 12
|
Transfusion avoidance was defined as remaining transfusion free (that is, had not received any transfusion) and did not require transfusion as per protocol.
|
Baseline through Week 12
|
|
Percentage of Participants With LDH ≤1.5* ULN at Week 12
Tidsramme: Baseline through Week 12
|
Blood samples were collected for measurement of LDH at specified timepoints.
|
Baseline through Week 12
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
5. juli 2023
Primær færdiggørelse (Faktiske)
14. april 2025
Studieafslutning (Faktiske)
14. april 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
24. maj 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
24. maj 2023
Først opslået (Faktiske)
2. juni 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
1. juni 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
6. maj 2026
Sidst verificeret
1. maj 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- D7414C00001
- ECU-PNH-301 (Anden identifikator: Alexion)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle data på patientniveau fra AstraZeneca gruppe af virksomheder sponsoreret kliniske forsøg via anmodningsportalen.
Alle anmodninger vil blive evalueret i henhold til AZ-offentliggørelsesforpligtelsen:
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ja, angiver, at AZ accepterer anmodninger om IPD, men det betyder ikke, at alle anmodninger vil blive delt.
IPD-delingstidsramme
AstraZeneca vil opfylde eller overgå datatilgængeligheden i henhold til forpligtelserne i henhold til EFPIA Pharmas datadelingsprincipper.
For detaljer om vores tidslinjer henvises til vores oplysningsforpligtelse på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
IPD-delingsadgangskriterier
Når en anmodning er blevet godkendt, giver AstraZeneca adgang til de afidentificerede individuelle data på patientniveau i et godkendt sponsoreret værktøj.
Underskrevet datadelingsaftale (ikke-omsættelig kontrakt for dataadgangere) skal være på plads, før du får adgang til de ønskede oplysninger.
Derudover skal alle brugere acceptere vilkårene og betingelserne for SAS MSE for at få adgang.
For yderligere detaljer, bedes du læse oplysningserklæringerne på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .