Eculizumabe em participantes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) na China (Soliris)
4 de janeiro de 2024 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Estudo aberto e multicêntrico para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética, farmacodinâmica e imunogenicidade do eculizumabe no tratamento com inibidores do complemento em participantes adultos virgens com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) na China
Este é um estudo de Fase 3b, de braço único, aberto e multicêntrico para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD) e imunogenicidade do eculizumabe em participantes adultos com hemoglobinúria paraxística noturna (PNH) na China.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de Fase 3b, braço único, aberto e multicêntrico para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD) e imunogenicidade do eculizumabe em participantes adultos com HPN na China que não foram tratados anteriormente com inibidores do complemento.
Aproximadamente 25 participantes elegíveis na China serão inscritos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
15
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: AstraZeneca Clinical Study Information Center
- Número de telefone: 1-877-240-9479
- E-mail: information.center@astrazeneca.com
Locais de estudo
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Beijing, China, CN-100730
- Research Site
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Hangzhou, China, 310003
- Research Site
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Nantong, China, 226001
- Research Site
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Shanghai, China, 200040
- Research Site
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Tianjian, China, 300020
- Research Site
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Tianjin, China, 300052
- Research Site
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Wuhan, China, 430022
- Research Site
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes adultos com HPN virgens de inibidor de C5 (idade>=18), o que é confirmado por avaliação por citometria de fluxo.
- Deve ser vacinado contra N meningitidis.
Critério de exclusão:
- Infecção por meningitidis ou doença meningocócica não resolvida
- Insuficiência significativa da medula óssea
- Outras doenças sistêmicas significativas que podem ter impacto na avaliação de eficácia e segurança
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Eculizumabe
O eculizumabe será administrado por infusão IV.
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Os participantes receberão 600 miligramas (mg) uma vez por semana nos dias 1, 8, 15 e 22, seguidos de 900 mg a cada 2 semanas, do dia 29 ao dia 435.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração percentual da linha de base na lactato desidrogenase (LDH) na semana 12
Prazo: Linha de base, Semana 12
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Avaliar a eficácia do eculizumabe em participantes com HPN
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Linha de base, Semana 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número (%) de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Linha de base até a semana 64
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Avaliar a segurança e tolerabilidade do eculizumabe em participantes com HPN
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Linha de base até a semana 64
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Farmacocinética (PK): Concentração Sérica de Eculizumabe
Prazo: Linha de base até a Semana 64 (pré-dose e pós-dose)
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Caracterizar a farmacocinética do eculizumabe em participantes com HPN
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Linha de base até a Semana 64 (pré-dose e pós-dose)
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Alteração da linha de base na concentração de soro livre e complemento total 5 (C5)
Prazo: Linha de base até a semana 64 (pré-dose e pós-dose)
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Caracterizar a farmacodinâmica do eculizumabe em participantes com HPN
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Linha de base até a semana 64 (pré-dose e pós-dose)
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Número (%) de participantes com Anticorpos Antidrogas (ADAs) para Eculizumabe
Prazo: Linha de base até a semana 64
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Caracterizar a imunogenicidade do eculizumabe em participantes com HPN
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Linha de base até a semana 64
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Mudança da linha de base na avaliação funcional da Terapia de Doenças Crônicas (FACIT)-Pontuação de Fadiga na Semana 64
Prazo: Linha de base até a semana 64
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Avaliar a eficácia do eculizumabe em participantes com HPN
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Linha de base até a semana 64
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Número (%) de participantes com Hemólise Reveladora
Prazo: Linha de base até a semana 64
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Avaliar a eficácia do eculizumabe em participantes com HPN
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Linha de base até a semana 64
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Número (%) de participantes que atingiram a normalização LDH
Prazo: Linha de base até a semana 64
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Avaliar a eficácia do eculizumabe em participantes com HPN
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Linha de base até a semana 64
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Número (%) de participantes que precisam de Transfusão de Sangue
Prazo: Linha de base até a semana 64
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Avaliar a eficácia do eculizumabe em participantes com HPN
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Linha de base até a semana 64
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O número (%) de participantes muda da linha de base nos sinais vitais e parâmetros laboratoriais em todas as visitas agendadas.
Prazo: Linha de base até a semana 64
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Caracterizar o perfil de segurança do eculizumabe em participantes com HPN
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Linha de base até a semana 64
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de julho de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
27 de março de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
27 de março de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de maio de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de maio de 2023
Primeira postagem (Real)
2 de junho de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de janeiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de janeiro de 2024
Última verificação
1 de janeiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Urológicas
- Manifestações Urológicas
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da micção
- Anemia
- Proteinúria
- Anemia Hemolítica
- Síndromes Mielodisplásicas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Hemoglobinúria
- Hemoglobinúria Paroxística
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Inativadores do Complemento
- Eculizumabe
Outros números de identificação do estudo
- D7414C00001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a dados anônimos de pacientes individuais do grupo AstraZeneca de ensaios clínicos patrocinados por empresas por meio do portal de solicitação.
Todas as solicitações serão avaliadas de acordo com o compromisso de divulgação da AZ:
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Sim, indica que AZ está aceitando solicitações de IPD, mas isso não significa que todas as solicitações serão compartilhadas.
Prazo de Compartilhamento de IPD
A AstraZeneca atenderá ou excederá a disponibilidade de dados de acordo com os compromissos assumidos com os Princípios de Compartilhamento de Dados Farmacêuticos da EFPIA.
Para obter detalhes sobre nossos cronogramas, consulte nosso compromisso de divulgação em https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Quando uma solicitação for aprovada, a AstraZeneca fornecerá acesso aos dados individuais não identificados no nível do paciente em uma ferramenta patrocinada aprovada.
O Contrato de Compartilhamento de Dados assinado (contrato não negociável para acessadores de dados) deve estar em vigor antes de acessar as informações solicitadas.
Além disso, todos os usuários precisarão aceitar os termos e condições do SAS MSE para obter acesso.
Para obter detalhes adicionais, consulte as declarações de divulgação em https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .