Eculizumabe em participantes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) na China (Soliris)
6 de maio de 2026 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Estudo aberto e multicêntrico para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética, farmacodinâmica e imunogenicidade do eculizumabe no tratamento com inibidores do complemento em participantes adultos virgens com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) na China
Este é um estudo de Fase 3b, de braço único, aberto e multicêntrico para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD) e imunogenicidade do eculizumabe em participantes adultos com hemoglobinúria paraxística noturna (PNH) na China.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de Fase 3b, braço único, aberto e multicêntrico para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD) e imunogenicidade do eculizumabe em participantes adultos com HPN na China que não foram tratados anteriormente com inibidores do complemento.
Aproximadamente 25 participantes elegíveis na China serão inscritos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
25
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Beijing, China, CN-100730
- Research Site
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Hangzhou, China, 310003
- Research Site
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Nantong, China, 226001
- Research Site
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Shanghai, China, 200040
- Research Site
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Tianjin, China, 300020
- Research Site
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Tianjin, China, 300050
- Research Site
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Wuhan, China, 430022
- Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes adultos com HPN virgens de inibidor de C5 (idade>=18), o que é confirmado por avaliação por citometria de fluxo.
- Deve ser vacinado contra N meningitidis.
Critério de exclusão:
- Infecção por meningitidis ou doença meningocócica não resolvida
- Insuficiência significativa da medula óssea
- Outras doenças sistêmicas significativas que podem ter impacto na avaliação de eficácia e segurança
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Eculizumabe
O eculizumabe será administrado por infusão IV.
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Os participantes receberão 600 miligramas (mg) uma vez por semana nos dias 1, 8, 15 e 22, seguidos de 900 mg a cada 2 semanas, do dia 29 ao dia 435.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Percentage Change From Baseline in LDH at Week 12
Prazo: Baseline, Week 12
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Blood samples were collected for measurement of serum LDH at specified timepoints.
Statistical analysis was performed using a mixed model for repeated measures (MMRM), including the percentage change from baseline of LDH at the scheduled visits from Week 1 to Week 12 as the dependent variable, with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of LDH baseline value as covariates, and participant as random effect.
Assessed at baseline, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, and 12 weeks, Week 12 reported.
A decrease indicated a reduction in disease activity.
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Baseline, Week 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Prazo: Baseline through Week 64
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An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant administered a pharmaceutical product that did not necessarily have to have a causal relationship with the study intervention.
A TEAE was any AE that started during or after the first infusion of the study intervention.
A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
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Baseline through Week 64
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Serum Concentration of Eculizumab
Prazo: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
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Blood samples were collected for measurement of serum concentrations of eculizumab at specified timepoints.
No study intervention administered on Day 449.
Results reported as micrograms/milliliter (ug/mL).
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Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
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Change From Baseline in Serum Free Complement 5 (C5) Concentration
Prazo: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
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Blood samples were collected for measurement of serum concentration of free C5 at specified timepoints.
No study intervention administered on Day 449.
A decrease indicated a reduction in disease activity.
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Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
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Change From Baseline in Serum Total C5 Concentration
Prazo: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
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Blood samples were collected for measurement of serum concentration of total C5 at specified timepoints.
No study intervention administered on Day 449.
A decrease indicated a reduction in disease activity.
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Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
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Number of Participants With Treatment-emergent Antidrug Antibodies (ADAs) to Eculizumab
Prazo: Baseline through Week 64
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Blood samples were collected for measurement of treatment-emergent ADAs to eculizumab at specified timepoints.
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Baseline through Week 64
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Change From Baseline in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue Score at Week 12
Prazo: Baseline, Week 12
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The FACIT-Fatigue is a 13-item questionnaire that assesses self-reported fatigue and its impact upon daily activities and function over the preceding 7 days.
The FACIT-Fatigue scale is a collection of quality of life (QoL) questionnaires pertaining to the management of fatigue symptoms due to a chronic illness.
Participants scored each item on a 5-point scale: 0 (Not at all) to 4 (Very much).
Total scores were calculated as the sum from all 13 items and ranged from 0 to 52, with higher scores indicating an increased QoL.
Analysis was performed using a MMRM, including FACIT-Fatigue score change from baseline values at the scheduled visits from Week 1 to Week 12 as the dependent variable, with the fixed categorical effect of study visit, fixed continuous effect of baseline value of FACIT-Fatigue, and participant as random effect.
Assessed at baseline, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, and 12 weeks, Week 12 reported.
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Baseline, Week 12
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Percentage of Participants With Breakthrough Hemolysis
Prazo: Baseline through Week 12
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Breakthrough hemolysis was defined as at least 1 new or worsening symptom or sign of intravascular hemolysis (fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, shortness of breath [dyspnea], anemia [hemoglobin <10 grams/deciliter], major adverse vascular event [including thrombosis], dysphagia, or erectile dysfunction) in the presence of elevated LDH ≥2 times (*) upper limit of normal (ULN), after prior LDH reduction to <1.5* ULN on therapy.
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Baseline through Week 12
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Percentage of Participants Achieving LDH Normalization
Prazo: Baseline through Week 12
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Blood samples were collected for measurement of LDH at specified timepoints.
LDH normalization was defined as LDH ≤ULN.
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Baseline through Week 12
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Percentage of Participants Achieving Transfusion Avoidance
Prazo: Baseline through Week 12
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Transfusion avoidance was defined as remaining transfusion free (that is, had not received any transfusion) and did not require transfusion as per protocol.
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Baseline through Week 12
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Percentage of Participants With LDH ≤1.5* ULN at Week 12
Prazo: Baseline through Week 12
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Blood samples were collected for measurement of LDH at specified timepoints.
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Baseline through Week 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de julho de 2023
Conclusão Primária (Real)
14 de abril de 2025
Conclusão do estudo (Real)
14 de abril de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de maio de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de maio de 2023
Primeira postagem (Real)
2 de junho de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- D7414C00001
- ECU-PNH-301 (Outro identificador: Alexion)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a dados anônimos de pacientes individuais do grupo AstraZeneca de ensaios clínicos patrocinados por empresas por meio do portal de solicitação.
Todas as solicitações serão avaliadas de acordo com o compromisso de divulgação da AZ:
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Sim, indica que AZ está aceitando solicitações de IPD, mas isso não significa que todas as solicitações serão compartilhadas.
Prazo de Compartilhamento de IPD
A AstraZeneca atenderá ou excederá a disponibilidade de dados de acordo com os compromissos assumidos com os Princípios de Compartilhamento de Dados Farmacêuticos da EFPIA.
Para obter detalhes sobre nossos cronogramas, consulte nosso compromisso de divulgação em https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Quando uma solicitação for aprovada, a AstraZeneca fornecerá acesso aos dados individuais não identificados no nível do paciente em uma ferramenta patrocinada aprovada.
O Contrato de Compartilhamento de Dados assinado (contrato não negociável para acessadores de dados) deve estar em vigor antes de acessar as informações solicitadas.
Além disso, todos os usuários precisarão aceitar os termos e condições do SAS MSE para obter acesso.
Para obter detalhes adicionais, consulte as declarações de divulgação em https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .