Eculizumab in partecipanti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) in Cina (Soliris)
6 maggio 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Studio multicentrico in aperto per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'immunogenicità di Eculizumab nei partecipanti adulti naïve al trattamento con inibitori del complemento con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) in Cina
Questo è uno studio di fase 3b, a braccio singolo, in aperto, multicentrico per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e l'immunogenicità di eculizumab in partecipanti adulti con emoglobinuria parassistica notturna (EPN) in Cina.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio di fase 3b, a braccio singolo, in aperto, multicentrico per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e l'immunogenicità di eculizumab in partecipanti adulti con EPN in Cina che non sono stati precedentemente trattati con inibitori del complemento.
Saranno iscritti circa 25 partecipanti idonei in Cina.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
25
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Beijing, Cina, CN-100730
- Research Site
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Hangzhou, Cina, 310003
- Research Site
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Nantong, Cina, 226001
- Research Site
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Shanghai, Cina, 200040
- Research Site
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Tianjin, Cina, 300020
- Research Site
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Tianjin, Cina, 300050
- Research Site
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Wuhan, Cina, 430022
- Research Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti adulti con EPN naïve agli inibitori C5 (età>=18), confermata dalla valutazione della citometria a flusso.
- Deve essere vaccinato contro N meningitidis.
Criteri di esclusione:
- Infezione da meningitidis o malattia meningococcica irrisolta
- Insufficienza midollare significativa
- Altre malattie sistemiche significative che potrebbero avere un impatto sulla valutazione dell'efficacia e della sicurezza
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Eculizumab
Eculizumab sarà somministrato per infusione endovenosa.
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I partecipanti riceveranno 600 milligrammi (mg) una volta alla settimana nei giorni 1, 8, 15 e 22 seguiti da 900 mg ogni 2 settimane dal giorno 29 al giorno 435.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentage Change From Baseline in LDH at Week 12
Lasso di tempo: Baseline, Week 12
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Blood samples were collected for measurement of serum LDH at specified timepoints.
Statistical analysis was performed using a mixed model for repeated measures (MMRM), including the percentage change from baseline of LDH at the scheduled visits from Week 1 to Week 12 as the dependent variable, with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of LDH baseline value as covariates, and participant as random effect.
Assessed at baseline, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, and 12 weeks, Week 12 reported.
A decrease indicated a reduction in disease activity.
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Baseline, Week 12
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Lasso di tempo: Baseline through Week 64
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An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant administered a pharmaceutical product that did not necessarily have to have a causal relationship with the study intervention.
A TEAE was any AE that started during or after the first infusion of the study intervention.
A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
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Baseline through Week 64
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Serum Concentration of Eculizumab
Lasso di tempo: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
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Blood samples were collected for measurement of serum concentrations of eculizumab at specified timepoints.
No study intervention administered on Day 449.
Results reported as micrograms/milliliter (ug/mL).
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Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
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Change From Baseline in Serum Free Complement 5 (C5) Concentration
Lasso di tempo: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
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Blood samples were collected for measurement of serum concentration of free C5 at specified timepoints.
No study intervention administered on Day 449.
A decrease indicated a reduction in disease activity.
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Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
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Change From Baseline in Serum Total C5 Concentration
Lasso di tempo: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
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Blood samples were collected for measurement of serum concentration of total C5 at specified timepoints.
No study intervention administered on Day 449.
A decrease indicated a reduction in disease activity.
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Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
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Number of Participants With Treatment-emergent Antidrug Antibodies (ADAs) to Eculizumab
Lasso di tempo: Baseline through Week 64
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Blood samples were collected for measurement of treatment-emergent ADAs to eculizumab at specified timepoints.
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Baseline through Week 64
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Change From Baseline in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue Score at Week 12
Lasso di tempo: Baseline, Week 12
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The FACIT-Fatigue is a 13-item questionnaire that assesses self-reported fatigue and its impact upon daily activities and function over the preceding 7 days.
The FACIT-Fatigue scale is a collection of quality of life (QoL) questionnaires pertaining to the management of fatigue symptoms due to a chronic illness.
Participants scored each item on a 5-point scale: 0 (Not at all) to 4 (Very much).
Total scores were calculated as the sum from all 13 items and ranged from 0 to 52, with higher scores indicating an increased QoL.
Analysis was performed using a MMRM, including FACIT-Fatigue score change from baseline values at the scheduled visits from Week 1 to Week 12 as the dependent variable, with the fixed categorical effect of study visit, fixed continuous effect of baseline value of FACIT-Fatigue, and participant as random effect.
Assessed at baseline, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, and 12 weeks, Week 12 reported.
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Baseline, Week 12
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Percentage of Participants With Breakthrough Hemolysis
Lasso di tempo: Baseline through Week 12
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Breakthrough hemolysis was defined as at least 1 new or worsening symptom or sign of intravascular hemolysis (fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, shortness of breath [dyspnea], anemia [hemoglobin <10 grams/deciliter], major adverse vascular event [including thrombosis], dysphagia, or erectile dysfunction) in the presence of elevated LDH ≥2 times (*) upper limit of normal (ULN), after prior LDH reduction to <1.5* ULN on therapy.
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Baseline through Week 12
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Percentage of Participants Achieving LDH Normalization
Lasso di tempo: Baseline through Week 12
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Blood samples were collected for measurement of LDH at specified timepoints.
LDH normalization was defined as LDH ≤ULN.
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Baseline through Week 12
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Percentage of Participants Achieving Transfusion Avoidance
Lasso di tempo: Baseline through Week 12
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Transfusion avoidance was defined as remaining transfusion free (that is, had not received any transfusion) and did not require transfusion as per protocol.
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Baseline through Week 12
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Percentage of Participants With LDH ≤1.5* ULN at Week 12
Lasso di tempo: Baseline through Week 12
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Blood samples were collected for measurement of LDH at specified timepoints.
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Baseline through Week 12
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
5 luglio 2023
Completamento primario (Effettivo)
14 aprile 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
14 aprile 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
24 maggio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 maggio 2023
Primo Inserito (Effettivo)
2 giugno 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
1 giugno 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- D7414C00001
- ECU-PNH-301 (Altro identificatore: Alexion)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a dati anonimizzati a livello di singolo paziente dal gruppo di società AstraZeneca sponsorizzate da studi clinici tramite il portale delle richieste.
Tutte le richieste saranno valutate secondo l'impegno di divulgazione di AZ:
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Sì, indica che AZ accetta richieste di IPD, ma ciò non significa che tutte le richieste saranno condivise.
Periodo di condivisione IPD
AstraZeneca soddisferà o supererà la disponibilità dei dati in base agli impegni presi ai principi di condivisione dei dati farmaceutici EFPIA.
Per i dettagli delle nostre tempistiche, fare riferimento al nostro impegno di divulgazione su https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Quando una richiesta è stata approvata, AstraZeneca fornirà l'accesso ai dati dei singoli pazienti deidentificati in uno strumento sponsorizzato approvato.
L'accordo di condivisione dei dati firmato (contratto non negoziabile per gli accessi ai dati) deve essere in vigore prima di accedere alle informazioni richieste.
Inoltre, tutti gli utenti dovranno accettare i termini e le condizioni del SAS MSE per ottenere l'accesso.
Per ulteriori dettagli, consultare le dichiarazioni di divulgazione su https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .