Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ekulizumab u dorosłych uczestników z napadową nocną hemoglobinurią (PNH) w Chinach (Soliris)

6 maja 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte, wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki, farmakodynamiki i immunogenności ekulizumabu w leczeniu inhibitorami dopełniacza Dorosłych uczestników z napadową nocną hemoglobinurią (PNH), którzy wcześniej nie byli leczeni w Chinach

Jest to jednoramienne, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 3b mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD) i immunogenności ekulizumabu u dorosłych uczestników z paraksysmalną nocną hemoglobinurią (PNH) w Chinach.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoramienne, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 3b mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD) i immunogenności ekulizumabu u dorosłych uczestników z PNH w Chinach, którzy wcześniej nie byli leczeni z inhibitorami dopełniacza. Zostanie zapisanych około 25 kwalifikujących się uczestników z Chin.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny, CN-100730
        • Research Site
      • Hangzhou, Chiny, 310003
        • Research Site
      • Nantong, Chiny, 226001
        • Research Site
      • Shanghai, Chiny, 200040
        • Research Site
      • Tianjin, Chiny, 300020
        • Research Site
      • Tianjin, Chiny, 300050
        • Research Site
      • Wuhan, Chiny, 430022
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dorośli pacjenci z PNH nieleczeni uprzednio inhibitorem C5 (wiek >=18), co potwierdza ocena metodą cytometrii przepływowej.
  • Wymagane szczepienie przeciwko N. meningitidis.

Kryteria wyłączenia:

  • Zakażenie meningitidis lub nierozwiązana choroba meningokokowa
  • Znaczna niewydolność szpiku kostnego
  • Inne istotne choroby ogólnoustrojowe, które mogą mieć wpływ na ocenę skuteczności i bezpieczeństwa

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ekulizumab
Ekulizumab będzie podawany we wlewie dożylnym.
Lek: Ekulizumab
Uczestnicy otrzymają 600 miligramów (mg) raz w tygodniu w dniach 1, 8, 15 i 22, a następnie 900 mg co 2 tygodnie od dnia 29 do dnia 435.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Percentage Change From Baseline in LDH at Week 12
Ramy czasowe: Baseline, Week 12
Blood samples were collected for measurement of serum LDH at specified timepoints. Statistical analysis was performed using a mixed model for repeated measures (MMRM), including the percentage change from baseline of LDH at the scheduled visits from Week 1 to Week 12 as the dependent variable, with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of LDH baseline value as covariates, and participant as random effect. Assessed at baseline, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, and 12 weeks, Week 12 reported. A decrease indicated a reduction in disease activity.
Baseline, Week 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Ramy czasowe: Baseline through Week 64
An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant administered a pharmaceutical product that did not necessarily have to have a causal relationship with the study intervention. A TEAE was any AE that started during or after the first infusion of the study intervention. A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
Baseline through Week 64
Serum Concentration of Eculizumab
Ramy czasowe: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Blood samples were collected for measurement of serum concentrations of eculizumab at specified timepoints. No study intervention administered on Day 449. Results reported as micrograms/milliliter (ug/mL).
Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Change From Baseline in Serum Free Complement 5 (C5) Concentration
Ramy czasowe: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Blood samples were collected for measurement of serum concentration of free C5 at specified timepoints. No study intervention administered on Day 449. A decrease indicated a reduction in disease activity.
Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Change From Baseline in Serum Total C5 Concentration
Ramy czasowe: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Blood samples were collected for measurement of serum concentration of total C5 at specified timepoints. No study intervention administered on Day 449. A decrease indicated a reduction in disease activity.
Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Number of Participants With Treatment-emergent Antidrug Antibodies (ADAs) to Eculizumab
Ramy czasowe: Baseline through Week 64
Blood samples were collected for measurement of treatment-emergent ADAs to eculizumab at specified timepoints.
Baseline through Week 64
Change From Baseline in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue Score at Week 12
Ramy czasowe: Baseline, Week 12
The FACIT-Fatigue is a 13-item questionnaire that assesses self-reported fatigue and its impact upon daily activities and function over the preceding 7 days. The FACIT-Fatigue scale is a collection of quality of life (QoL) questionnaires pertaining to the management of fatigue symptoms due to a chronic illness. Participants scored each item on a 5-point scale: 0 (Not at all) to 4 (Very much). Total scores were calculated as the sum from all 13 items and ranged from 0 to 52, with higher scores indicating an increased QoL. Analysis was performed using a MMRM, including FACIT-Fatigue score change from baseline values at the scheduled visits from Week 1 to Week 12 as the dependent variable, with the fixed categorical effect of study visit, fixed continuous effect of baseline value of FACIT-Fatigue, and participant as random effect. Assessed at baseline, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, and 12 weeks, Week 12 reported.
Baseline, Week 12
Percentage of Participants With Breakthrough Hemolysis
Ramy czasowe: Baseline through Week 12
Breakthrough hemolysis was defined as at least 1 new or worsening symptom or sign of intravascular hemolysis (fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, shortness of breath [dyspnea], anemia [hemoglobin <10 grams/deciliter], major adverse vascular event [including thrombosis], dysphagia, or erectile dysfunction) in the presence of elevated LDH ≥2 times (*) upper limit of normal (ULN), after prior LDH reduction to <1.5* ULN on therapy.
Baseline through Week 12
Percentage of Participants Achieving LDH Normalization
Ramy czasowe: Baseline through Week 12
Blood samples were collected for measurement of LDH at specified timepoints. LDH normalization was defined as LDH ≤ULN.
Baseline through Week 12
Percentage of Participants Achieving Transfusion Avoidance
Ramy czasowe: Baseline through Week 12
Transfusion avoidance was defined as remaining transfusion free (that is, had not received any transfusion) and did not require transfusion as per protocol.
Baseline through Week 12
Percentage of Participants With LDH ≤1.5* ULN at Week 12
Ramy czasowe: Baseline through Week 12
Blood samples were collected for measurement of LDH at specified timepoints.
Baseline through Week 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Współpracownicy

AstraZeneca

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 lipca 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 maja 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 maja 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 czerwca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • D7414C00001
  • ECU-PNH-301 (Inny identyfikator: Alexion)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do anonimowych danych na poziomie poszczególnych pacjentów z grupy firm AstraZeneca sponsorujących badania kliniczne za pośrednictwem portalu wniosków.

Wszystkie wnioski zostaną ocenione zgodnie z zobowiązaniem AZ do ujawnienia:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Tak, wskazuje, że AZ akceptuje prośby o IPD, ale nie oznacza to, że wszystkie prośby zostaną udostępnione.

Ramy czasowe udostępniania IPD

AstraZeneca zapewni lub przekroczy dostępność danych zgodnie ze zobowiązaniami podjętymi w ramach zasad udostępniania danych EFPIA Pharma. Szczegółowe informacje na temat naszych terminów można znaleźć w naszym zobowiązaniu do ujawniania informacji na stronie https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Kiedy prośba zostanie zatwierdzona, AstraZeneca zapewni dostęp do zanonimizowanych danych na poziomie indywidualnego pacjenta w zatwierdzonym sponsorowanym narzędziu. Podpisana umowa o udostępnianiu danych (niepodlegająca negocjacjom umowa dla osób udostępniających dane) musi być podpisana przed uzyskaniem dostępu do żądanych informacji. Ponadto wszyscy użytkownicy będą musieli zaakceptować warunki SAS MSE, aby uzyskać dostęp. Aby uzyskać dodatkowe informacje, zapoznaj się z Oświadczeniami o ujawnieniu pod adresem https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj