신생아 만성 폐 질환을 예방하기 위한 재조합 계면활성제 단백질 D(rfhSP-D) (RESPONSE)
신생아 만성폐질환 예방을 위한 재조합 계면활성제 단백질 D의 1상 안전성 시험
연구 개요
상세 설명
이것은 신생아 만성 폐 질환의 위험이 있는 유아를 위한 인간 계면활성제 단백질 D의 재조합 단편(rfhSP-D)(약물명: rfhSP-D)의 권장되는 2상 용량을 확인하는 것을 목표로 하는 1상, 용량 증량 안전성 연구입니다. 이 연구는 기관내 튜브를 통해 미숙아의 폐에 rfhSP-D를 투여하는 것이 제안된 투여량 범위(1mg/kg - 4mg/kg)에서 안전한지 여부와 이 투여량이 폐 분비물 또는 혈청.
계면활성제 단백질 D(SP-D)는 항염증 특성을 지닌 계면활성제 시스템의 자연 발생 성분입니다. 현재의 계면활성제 대체 요법에는 인지질과 계면활성제 단백질 B 및 C(SP-B 및 SP-C)가 포함되어 있지만 계면활성제 단백질 A(SP-A) 또는 계면활성제 단백질 D(SP-D)는 포함되어 있지 않습니다.
SP-D의 항감염 및 항염증 활성에 관한 개념 증명은 마우스 및 조산아 폐 질환 모델에서 달성되었으며 인간 호흡기 질환에서 SP-D 결핍이 담당하는 역할에 대한 증가하는 증거를 뒷받침합니다.
피험자는 용량이 증가하는 코호트에 등록됩니다. 용량 증량 여부는 모든 현재 환자의 용량 제한 사건(DLE) 발생과 그들이 받은 용량에 따라 달라집니다. 용량 수준당 DLE의 위험을 추정하기 위해 모델이 사용됩니다. 이러한 위험에 대한 초기 추정치는 시험 기간 동안 수집된 데이터를 사용하여 업데이트됩니다.
임신 28주 미만의 최대 24명의 유아가 연구에 모집되어 SP-D59의 기관 내 투여를 용량당 1mg/kg, 2mg/kg 또는 4mg/kg 용량으로 최대 3회 투여합니다. SP-D59의 첫 번째 투여는 표준 계면활성제 요법(예: 큐로서프)의 첫 번째 투여 후 가능한 한 빨리(2시간 이내) 제공됩니다. IMP의 후속 용량은 첫 번째 용량을 투여한 후 12시간 및 24시간에 제공됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
-
London, 영국
- University College London Hospitals
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
참가자 포함 기준:
- 임신 23주 0일 및 28주 0일 미만으로 태어난 영아.
- 영아는 적격성 확인 시 호흡곤란으로 삽관되거나 삽관될 예정이어야 하며 이는 출생 후 12시간 이내에 이루어져야 합니다.
- 표준 계면활성제 요법 받기
- 기계적 환기에서 임상적으로 안정적입니다. 안정성은 IMP 주입 시점에 정의되며 아래에 정의됩니다.
- 부모/보호자/법적 책임이 있는 사람의 서면 동의서
안정성의 정의:
- 미숙아의 경우 정상 범위 내의 혈액 가스(pH>7.20; paCO2 <60mmHg)
- 최소 재태 주령 이상(mmHg)에서 근수축 지원이 있거나 없는 평균 혈압
- 기흉의 증거 없음
- 재태 연령의 영아에 대해 허용 가능한 범위 내의 임상 소견
- 담당 신생아 전문의의 안정성 문제 없음
참가자 제외 기준:
- 선천성 기형, 즉 선천성 심장병, 의심되거나 알려진 염색체 이상과 같은 산전 진단을 받은 주요 선천성 기형
- 학습 또는 기타 어려움으로 인해 동의할 수 없는 부모/법정대리인
- 계면활성제 대체 요법 없이, 즉 기관내 삽관 없이 CPAP 지원만 필요한 영아
- 매우 열악한 상태에서 태어나 너무 아프거나 불안정한 것으로 판단되어 인간 연구의 첫 번째 실험에 포함하기에는(사망 위험이 높음) 영아, 예를 들어 최대 집중 치료 요법이 필요하고 다음과 같은 등급 IV 뇌실내 출혈과 같은 소견이 있는 영아 수명이 제한될 가능성이 높습니다.
- 참여 사이트에서 태어난 유아.
- 기타 중재 연구 참여(관찰 연구 참여는 허용됨).
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 인간 계면활성제 단백질 D(rfhSP-D) 투여의 재조합 단편
이것은 rfhSP-D를 투여한 단일군 임상시험입니다. 모든 참가자는 출생 후 첫 24-48시간 동안 기관내 튜브를 통해 1-3회 용량의 rfhSP-D를 투여받게 되며, 이때 영아는 여전히 삽관되고 환기됩니다. 1mg/kg에서 4mg/kg으로 용량 증량 설계가 사용됩니다. 영아는 3명의 코호트에 등록되며 첫 번째 코호트는 가장 낮은 용량인 1mg/kg을 받습니다. 참가자는 병원에서 퇴원할 때까지 추적 관찰됩니다. |
RfhSP-D 투여
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
IMP(rfhSP-D)의 안전성 프로파일을 평가하기 위한 용량 제한 사건의 발생
기간: 0일 ~ 96시간
|
IMP와 관련된 NAESS 척도에서 이벤트 Garde 3 이상인 용량 제한 이벤트(DLE)의 발생을 기반으로 용량 수준에 걸쳐 rfhSP-D의 안전성 프로파일을 평가하기 위해
|
0일 ~ 96시간
|
|
RfhSP-D의 권장 2상 용량을 찾으려면
기간: 0일 ~ 퇴원 시점(월경 후 40주)
|
재태 기간 23주~29주 + 6일에 태어난 미숙아에 대한 rfhSP-D의 2상 권장 용량(RP2D)을 설정합니다.
|
0일 ~ 퇴원 시점(월경 후 40주)
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
SAE/AE를 포함한 비용량 제한 사건의 발생
기간: 0일부터 퇴원시까지(월경 후 40주)
|
SAE/AE를 포함하여 비-DLE의 발생을 기반으로 용량 수준에 걸쳐 rfhSP-D의 안전성 프로파일을 확립하기 위해.
|
0일부터 퇴원시까지(월경 후 40주)
|
|
RfhSP-D의 전신 흡수
기간: 월경 후 0~36주
|
혈청 내 rfhSP-D의 연속 측정 및 기관액 내 지속적 존재를 사용하여 rfhSP-D의 전신 흡수를 평가하기 위함.
|
월경 후 0~36주
|
|
염증 마커의 세포 수에 대한 rfhSP-D의 효과
기간: 월경 후 0~36주
|
폐 분비물에서 염증성 마커에 대한 rfhSP-D의 효과를 결정하기 위해(예: 다음 마커의 세포 수: 호중구, 대식세포, MMP, 호중구 엘라스타제, IL-8, IL-6, IL-1).
|
월경 후 0~36주
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Howard Clark, MBBS, University College London Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 18/0564
- 2021-001824-16 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .