Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Recombinant Surfactant Protein D (rfhSP-D) om neonatale chronische longziekte te voorkomen (RESPONSE)

1 april 2026 bijgewerkt door: University College, London

Fase 1 veiligheidsonderzoek van recombinant surfactant proteïne D om neonatale chronische longziekte te voorkomen

Het doel van deze studie is om de veiligste dosis van recombinant surfactant proteïne D (medicijnnaam: rfhSP-D) te identificeren die kan worden toegediend aan te vroeg geboren baby's geboren na een zwangerschapsduur van minder dan 28 weken, en om te helpen identificeren of dit de ontwikkeling van neonatale chronische longziekte.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase I-veiligheidsonderzoek met dosisescalatie dat gericht is op het identificeren van de aanbevolen fase 2-dosis van een recombinant fragment van humaan surfactant-eiwit D (rfhSP-D) (geneesmiddelnaam: rfhSP-D) voor zuigelingen die risico lopen op neonatale chronische longziekte. Deze studie heeft tot doel vast te stellen of de toediening van rfhSP-D aan de longen van te vroeg geboren baby's, via een endotracheale tube, veilig is bij het voorgestelde doseringsbereik (1 mg/kg - 4 mg/kg) en of deze dosis resulteert in detecteerbare concentraties in longsecreties of serum.

Surfactant Protein D (SP-D) is een natuurlijk voorkomend bestanddeel van het surfactantsysteem met ontstekingsremmende eigenschappen. De huidige surfactant-vervangingstherapie bevat fosfolipiden en surfactant-eiwitten B en C (SP-B en SP-C) maar geen surfactant-eiwit A (SP-A) of surfactant-eiwit D (SP-D).

Bewijs van het concept met betrekking tot de ontstekingsremmende en ontstekingsremmende activiteit van SP-D is bereikt in muis- en premature lamsmodellen van longziekte en ondersteunt toenemend bewijs van de rol die een tekort aan SP-D speelt bij luchtwegaandoeningen bij de mens.

Proefpersonen zullen worden ingeschreven in cohorten met toenemende dosis. Of de dosis al dan niet wordt verhoogd, hangt af van het optreden van dosisbeperkende gebeurtenissen (DLE) bij alle huidige patiënten en de doses die ze hebben gekregen. Er zal een model worden gebruikt om het risico op DLE per dosisniveau in te schatten. De eerste schattingen van deze risico's zullen worden bijgewerkt met behulp van gegevens die tijdens de proef zijn verzameld.

Maximaal 24 baby's met een zwangerschapsduur van minder dan 28 weken zullen in het onderzoek worden gerekruteerd en intra-tracheale toediening van SP-D59 krijgen, in het doseringsbereik van 1 mg/kg, 2 mg/kg of 4 mg/kg per dosis voor maximaal 3 doses. De eerste dosis SP-D59 wordt zo snel mogelijk (binnen 2 uur) na de eerste dosis van de standaard surfactanttherapie (bijv. Curosurf) gegeven. Volgende doses van het IMP worden 12 uur en 24 uur na toediening van de eerste dosis gegeven.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

18

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Criteria voor deelname aan deelnemers:

  1. Aangeboren baby's geboren tussen 23 weken en 0 dagen en <28 weken en 0 dagen zwangerschap.
  2. De baby moet worden geïntubeerd of moet worden geïntubeerd wegens ademnood op het moment van geschiktheidscontrole, en dit moet binnen 12 uur na de geboorte worden gedaan.
  3. Standaard surfactanttherapie ontvangen
  4. Klinisch stabiel op mechanische ventilatie. Stabiliteit wordt gedefinieerd op het moment van IMP-instillatie en wordt hieronder gedefinieerd.
  5. Schriftelijke geïnformeerde toestemming van ouders/verzorgers/persoon met wettelijke verantwoordelijkheid

Definitie van stabiliteit:

  1. Bloedgassen binnen het normale bereik voor te vroeg geboren baby's (pH>7,20; paCO2 <60 mmHg)
  2. Gemiddelde bloeddruk met of zonder inotrope ondersteuning bij ten minste zwangerschapsduur of hoger (mmHg)
  3. Geen bewijs van een pneumothorax
  4. Klinische observaties binnen acceptabel bereik voor een baby van die zwangerschapsduur
  5. Geen stabiliteitsproblemen van de behandelend neonatoloog

Criteria voor uitsluiting van deelnemers:

  1. Aangeboren afwijkingen, d.w.z. alle belangrijke antenatale gediagnosticeerde aangeboren afwijkingen zoals aangeboren hartaandoeningen, vermoedelijke of bekende chromosomale afwijkingen
  2. Ouders/wettelijke voogden kunnen vanwege leer- of andere moeilijkheden geen toestemming geven
  3. Baby's die alleen CPAP-ondersteuning nodig hebben zonder de noodzaak van vervangingstherapie met surfactanten, d.w.z. zonder endotracheale intubatie
  4. Baby's geboren in zeer slechte conditie en te ziek of onstabiel bevonden om te worden opgenomen (hoog risico op sterfte) in een experimentele eerste studie bij mensen, bijvoorbeeld baby's die maximale intensive care-therapie nodig hebben en bevindingen hebben zoals een graad IV intraventriculaire bloeding die is waarschijnlijk levensbeperkend.
  5. Baby's die zijn geboren uit de deelnemende site.
  6. Deelname aan een andere interventionele studie (deelname aan een observationele studie is toegestaan).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Recombinant fragment van toediening van humaan surfactant proteïne D (rfhSP-D).

Dit is een eenarmige studie met toediening van rfhSP-D.

Alle deelnemers krijgen rfhSP-D toegediend via een endotracheale tube in 1-3 doses in de eerste 24-48 uur na de geboorte, terwijl de baby nog geïntubeerd en beademd is.

Er zal een ontwerp van dosisescalatie van 1 mg/kg tot 4 mg/kg worden gebruikt. Zuigelingen worden ingeschreven in cohorten van drie, waarbij het eerste cohort de laagste dosis van 1 mg/kg krijgt.

De deelnemers worden gevolgd tot ze uit het ziekenhuis worden ontslagen.
Geneesmiddel: Recombinant fragment van humaan surfactant proteïne D (rfhSP-D)
Toediening van rfhSP-D
Andere namen:
  • rfhSP-D

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Voorkomen van dosisbeperkende gebeurtenissen om het veiligheidsprofiel van het IMP te beoordelen (rfhSP-D)
Tijdsspanne: Dag 0 tot 96 uur
Om het veiligheidsprofiel van rfhSP-D over dosisniveaus te beoordelen op basis van het optreden van dosisbeperkende gebeurtenissen (DLE's), gebeurtenissen Garde 3 of hoger op de NAESS-schaal gerelateerd aan het IMP
Dag 0 tot 96 uur
Om de aanbevolen fase 2-dosis rfhSP-D te vinden
Tijdsspanne: Dag 0 tot het punt van ontslag uit het ziekenhuis (40 weken na de menstruatie)
Om de aanbevolen fase 2-dosis (RP2D) van rfhSP-D vast te stellen voor premature baby's geboren met een zwangerschapsduur van 23 weken tot 29 weken + 6 dagen.
Dag 0 tot het punt van ontslag uit het ziekenhuis (40 weken na de menstruatie)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het optreden van niet-dosisbeperkende gebeurtenissen, waaronder SAE/AE's
Tijdsspanne: Dag 0 tot het punt van ontslag uit het ziekenhuis (40 weken na de menstruatie)
Vaststellen van het veiligheidsprofiel van rfhSP-D voor alle dosisniveaus op basis van het optreden van niet-DLE's, waaronder SAE/AE's.
Dag 0 tot het punt van ontslag uit het ziekenhuis (40 weken na de menstruatie)
Systemische absorptie van rfhSP-D
Tijdsspanne: Dag 0 tot 36 weken na de menstruatie
Om de systemische absorptie van rfhSP-D te evalueren met behulp van seriële metingen van rfhSP-D in serum en de voortdurende aanwezigheid ervan in tracheale vloeistof.
Dag 0 tot 36 weken na de menstruatie
Effecten van rfhSP-D op het aantal cellen van ontstekingsmarkers
Tijdsspanne: Dag 0 tot 36 weken na de menstruatie
Om het effect van rfhSP-D op ontstekingsmarkers in de longsecreties te bepalen (bijv. celtellingen van de volgende markers: neutrofielen, macrofagen, MMP's, neutrofiel elastase, IL-8, IL-6, IL-1).
Dag 0 tot 36 weken na de menstruatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University College, London

Medewerkers

Medical Research Council

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Howard Clark, MBBS, University College London Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 april 2024

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 december 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 maart 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 juni 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 juni 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 18/0564
  • 2021-001824-16 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Er is momenteel geen plan om gegevens van individuele deelnemers beschikbaar te stellen aan andere onderzoekers. Schriftelijke verzoeken worden in overweging genomen door de RESPONSE Trial Management Group.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren