Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Rekombinant overfladeaktivt protein D (rfhSP-D) for at forhindre neonatal kronisk lungesygdom (RESPONSE)

1. april 2026 opdateret af: University College, London

Fase 1 sikkerhedsforsøg med rekombinant overfladeaktivt protein D for at forhindre neonatal kronisk lungesygdom

Formålet med denne undersøgelse er at identificere den sikreste dosis af rekombinant overfladeaktivt protein D (lægemiddelnavn: rfhSP-D), der kan administreres til for tidligt fødte spædbørn født under 28 ugers svangerskab, og at hjælpe med at identificere, om dette kan forhindre udviklingen af neonatal kronisk lungesygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase I, dosiseskaleringssikkerhedsstudie, der har til formål at identificere den anbefalede fase 2-dosis af rekombinant fragment af humant overfladeaktivt protein D (rfhSP-D) (lægemiddelnavn: rfhSP-D) til spædbørn med risiko for neonatal kronisk lungesygdom. Denne undersøgelse har til formål at fastslå, om administration af rfhSP-D til lungerne hos præmature børn via en endotracheal sonde er sikker ved det foreslåede dosisområde (1 mg/kg - 4 mg/kg), og om denne dosis resulterer i påviselige koncentrationer i lungesekret eller serum.

Surfactant protein D (SP-D) er en naturligt forekommende komponent i det overfladeaktive system med anti-inflammatoriske egenskaber. Nuværende substitutionsterapi for overfladeaktive stoffer indeholder phospholipider og overfladeaktive proteiner B og C (SP-B og SP-C), men intet overfladeaktivt protein A (SP-A) eller overfladeaktivt protein D (SP-D).

Proof of concept vedrørende den anti-infektiøse og anti-inflammatoriske aktivitet af SP-D er blevet opnået i muse- og for tidligt fødte lam-modeller af lungesygdom og understøtter stigende beviser for den rolle, som mangel på SP-D spiller i humane luftvejssygdomme.

Forsøgspersoner vil blive indskrevet i kohorter med stigende dosis. Hvorvidt dosis eskaleres eller ej, vil afhænge af forekomsten af ​​dosisbegrænsende hændelser (DLE) hos alle nuværende patienter og de doser, de har modtaget. En model vil blive brugt til at estimere risikoen for DLE pr. dosisniveau. De indledende estimater af disse risici vil blive opdateret ved hjælp af data indsamlet gennem hele forsøget.

Op til 24 spædbørn på mindre end 28 ugers svangerskab vil blive rekrutteret i undersøgelsen og modtage intratracheal administration af SP-D59 i dosisintervallet 1 mg/kg, 2 mg/kg eller 4 mg/kg pr. dosis i op til 3 doser. Den første dosis SP-D59 vil blive givet så hurtigt som muligt (inden for 2 timer) efter den første dosis af standardbehandling med overfladeaktive stoffer (f.eks. Curosurf). Efterfølgende doser af IMP vil blive givet 12 timer og 24 timer efter den første dosis blev administreret.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier for deltagere:

  1. Medfødte spædbørn født mellem 23 uger og 0 dage og <28 uger og 0 dages graviditet.
  2. Spædbarnet skal intuberes eller planlægges intuberet for åndedrætsbesvær på tidspunktet for berettigelseskontrollen, og dette bør gøres inden for 12 timer fra fødslen.
  3. Modtager standard behandling med overfladeaktive stoffer
  4. Klinisk stabil på mekanisk ventilation. Stabilitet er defineret på tidspunktet for IMP instillation og er defineret nedenfor.
  5. Skriftligt informeret samtykke fra forældre/værger/person med juridisk ansvar

Definition af stabilitet:

  1. Blodgasser inden for normalområdet for præmature spædbørn (pH>7,20; paCO2 <60 mmHg)
  2. Gennemsnitligt blodtryk med eller uden inotropisk støtte ved mindst svangerskabsalder eller derover (mmHg)
  3. Ingen tegn på pneumothorax
  4. Kliniske observationer inden for acceptabelt område for et spædbarn i den svangerskabsalder
  5. Ingen stabilitetsbekymringer fra den behandlende neonatolog

Udelukkelseskriterier for deltagere:

  1. Medfødte anomalier dvs. enhver større prænatal diagnosticeret medfødte abnormiteter såsom medfødt hjertesygdom, mistænkte eller kendte kromosomale abnormiteter
  2. Forældre/værger er ikke i stand til at give samtykke på grund af indlærings- eller andre vanskeligheder
  3. Spædbørn, der kun kræver CPAP-støtte uden behov for substitutionsterapi med overfladeaktive stoffer, dvs. uden endotracheal intubation
  4. Spædbørn født i meget dårlig tilstand og vurderet for syge eller ustabile til at blive inkluderet (høj risiko for dødelighed) i en eksperimentel første undersøgelse i menneskelig undersøgelse, f.eks. er sandsynligvis livsbegrænsende.
  5. Spædbørn, der er født ud af det deltagende sted.
  6. Deltagelse i enhver anden interventionsundersøgelse (deltagelse i en observationsundersøgelse er tilladt).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Rekombinant fragment af humant overfladeaktivt protein D (rfhSP-D) administration

Dette er et enkeltarmsforsøg med administration af rfhSP-D.

Alle deltagere vil blive administreret rfhSP-D via en endotracheal sonde i 1-3 doser i de første 24-48 timer efter fødslen, mens spædbarnet stadig er intuberet og ventileret.

Et dosiseskaleringsdesign fra 1mg/kg til 4mg/kg vil blive brugt. Spædbørn er indskrevet i kohorter på tre, hvor den første kohorte får den laveste dosis på 1 mg/kg.

Deltagerne følges op, indtil de bliver udskrevet fra hospitalet.
Medicin: Rekombinant fragment af humant overfladeaktivt protein D (rfhSP-D)
Administration af rfhSP-D
Andre navne:
  • rfhSP-D

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af dosisbegrænsende hændelser for at vurdere sikkerhedsprofilen for IMP (rfhSP-D)
Tidsramme: Dag 0 til 96 timer
At vurdere sikkerhedsprofilen for rfhSP-D på tværs af dosisniveauer baseret på forekomsten af ​​dosisbegrænsende hændelser (DLE'er), som er hændelser Garde 3 eller højere på NAESS-skalaen relateret til IMP
Dag 0 til 96 timer
For at finde anbefalet fase 2-dosis af rfhSP-D
Tidsramme: Dag 0 til udskrivelsespunktet (40 uger efter menstruation)
At etablere den anbefalede fase 2-dosis (RP2D) af rfhSP-D til for tidligt fødte spædbørn født i en svangerskabsalder på 23 uger til 29 uger + 6 dage.
Dag 0 til udskrivelsespunktet (40 uger efter menstruation)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af ikke-dosisbegrænsende hændelser, herunder SAE/AE'er
Tidsramme: Dag 0 til udskrivelsespunktet (40 uger efter menstruation)
At etablere sikkerhedsprofilen for rfhSP-D på tværs af dosisniveauer baseret på forekomsten af ​​ikke-DLE'er, inklusive SAE/AE'er.
Dag 0 til udskrivelsespunktet (40 uger efter menstruation)
Systemisk absorption af rfhSP-D
Tidsramme: Dag 0 til 36 uger efter menstruationsalderen
At evaluere systemisk absorption af rfhSP-D ved hjælp af serielle målinger af rfhSP-D i serum og dets fortsatte tilstedeværelse i trakealvæske.
Dag 0 til 36 uger efter menstruationsalderen
Effekter af rfhSP-D på celletal af inflammatoriske markører
Tidsramme: Dag 0 til 36 uger efter menstruationsalderen
For at bestemme effekten af ​​rfhSP-D på inflammatoriske markører i lungesekretionerne (f.eks. celletal af følgende markører: neutrofiler, makrofager, MMP'er, neutrofil elastase, IL-8, IL-6, IL-1).
Dag 0 til 36 uger efter menstruationsalderen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University College, London

Samarbejdspartnere

Medical Research Council

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Howard Clark, MBBS, University College London Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. april 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. december 2025

Studieafslutning (Faktiske)

31. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. juni 2023

Først opslået (Faktiske)

12. juni 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 18/0564
  • 2021-001824-16 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Der er i øjeblikket ingen plan om at gøre individuelle deltagerdata tilgængelige for andre forskere. Skriftlige anmodninger vil blive behandlet af RESPONSE Trial Management Group.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner