Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rekombinantti pinta-aktiivinen proteiini D (rfhSP-D) estämään vastasyntyneen kroonista keuhkosairautta (RESPONSE)

keskiviikko 29. marraskuuta 2023 päivittänyt: University College, London

Vaiheen 1 turvallisuuskoe yhdistelmä-DNA-tekniikalla olevasta pinta-aktiivisesta proteiini D:stä vastasyntyneiden kroonisen keuhkosairauden ehkäisemiseksi

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tunnistaa turvallisin annos rekombinanttia pinta-aktiivista proteiinia D (lääkkeen nimi: rfhSP-D), joka voidaan antaa alle 28 raskausviikolla syntyneille keskosille, ja auttaa selvittämään, voiko tämä estää taudin kehittymistä. vastasyntyneen krooninen keuhkosairaus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen I, annoksen nostamisen turvallisuustutkimus, jonka tavoitteena on tunnistaa suositeltu vaiheen 2 annos ihmisen pinta-aktiivisen aineen proteiini D:n (rfhSP-D) (lääkkeen nimi: rfhSP-D) rekombinanttifragmenttia vastasyntyneen kroonisen keuhkosairauden riskissä oleville pikkulapsille. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko rfhSP-D:n antaminen keskosten keuhkoihin endotrakeaalisen letkun kautta turvallista ehdotetulla annosalueella (1 mg/kg - 4 mg/kg) ja johtaako tämä annos havaittaviin pitoisuuksiin keuhkojen eritteitä tai seerumia.

Pinta-aktiivinen proteiini D (SP-D) on pinta-aktiivisen aineen luonnossa esiintyvä komponentti, jolla on anti-inflammatorisia ominaisuuksia. Nykyinen surfaktanttikorvaushoito sisältää fosfolipidejä ja pinta-aktiivisia proteiineja B ja C (SP-B ja SP-C), mutta ei surfaktanttiproteiinia A (SP-A) tai surfaktanttiproteiinia D (SP-D).

SP-D:n anti-infektiivistä ja anti-inflammatorista aktiivisuutta koskeva näyttö on saavutettu keuhkosairauden hiiri- ja ennenaikaisten karitsojen malleissa, ja se tukee kasvavaa näyttöä SP-D:n puutteen roolista ihmisen hengitystiesairauksissa.

Koehenkilöt rekisteröidään kohortteihin, joissa annos kasvaa. Se, nostetaanko annosta vai ei, riippuu annosta rajoittavien tapahtumien (DLE) esiintymisestä kaikissa nykyisissä potilaissa ja heidän saamistaan ​​annoksista. Mallia käytetään arvioimaan DLE:n riski annostasoa kohden. Alustavat arviot näistä riskeistä päivitetään kokeen aikana kerätyillä tiedoilla.

Jopa 24 alle 28 raskausviikkoa olevaa vauvaa otetaan mukaan tutkimukseen, ja heille annetaan henkitorvensisäisesti SP-D59:ää annosalueella 1 mg/kg, 2 mg/kg tai 4 mg/kg annosta kohti enintään 3 annosta kohti. Ensimmäinen annos SP-D59:ää annetaan mahdollisimman pian (2 tunnin sisällä) ensimmäisen annoksen tavanomaista pinta-aktiivista ainetta (esim. Curosurf) jälkeen. Seuraavat IMP-annokset annetaan 12 tunnin ja 24 tunnin kuluttua ensimmäisen annoksen antamisesta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

24

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistujan osallistumiskriteerit:

  1. Synnynnäiset lapset, jotka ovat syntyneet 23 viikon ja 0 päivän välillä ja < 28 viikon ja 0 päivän raskausaikana.
  2. Vauva on intuboitava tai suunniteltava intuboitavaksi hengitysvaikeuksien vuoksi kelpoisuustarkastuksen aikana, ja tämä tulee tehdä 12 tunnin kuluessa syntymästä.
  3. Tavanomaisen pinta-aktiivisen hoidon saaminen
  4. Kliinisesti stabiili koneellisessa ilmanvaihdossa. Stabiilisuus määritellään IMP:n tiputushetkellä ja se määritellään alla.
  5. Vanhemmilta/huoltajilta/oikeudellisesti vastuullisilta henkilöiltä saatu kirjallinen tietoinen suostumus

Vakauden määritelmä:

  1. Verikaasut normaalin alueen sisällä keskosille (pH>7,20; paCO2 <60mmHg)
  2. Keskimääräinen verenpaine inotrooppisella tuella tai ilman sitä vähintään raskausiässä (mmHg)
  3. Ei näyttöä ilmarintasta
  4. Kliiniset havainnot hyväksyttävällä alueella tuon raskausiän lapselle
  5. Hoitava neonatologi ei ota kantaa vakauteen

Osallistujan poissulkemiskriteerit:

  1. Synnynnäiset poikkeavuudet eli kaikki suuret synnynnäisenä diagnosoidut synnynnäiset poikkeavuudet, kuten synnynnäinen sydänsairaus, epäillyt tai tunnetut kromosomipoikkeavuudet
  2. Vanhemmat/lailliset huoltajat eivät voi antaa suostumusta oppimis- tai muiden vaikeuksien vuoksi
  3. Pikkulapset, jotka tarvitsevat vain CPAP-tukea ilman pinta-aktiivisen aineen korvaushoitoa, eli ilman endotrakeaalista intubaatiota
  4. Vauvat, jotka ovat syntyneet erittäin huonossa kunnossa ja arvioitu liian sairaiksi tai epävakaiksi sisällytettäviksi (suuri kuolleisuusriski) kokeellisessa ensimmäisessä ihmistutkimuksessa, esimerkiksi lapset, jotka tarvitsevat maksimaalista tehohoitoa ja joilla on löydöksiä, kuten IV asteen intraventrikulaarinen verenvuoto, todennäköisesti rajoittaa elämää.
  5. Lapset, jotka ovat syntyneet osallistuvasta sivustosta.
  6. Osallistuminen muihin interventiotutkimuksiin (osallistuminen havainnointitutkimukseen on sallittua).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ihmisen pinta-aktiivisen aineen proteiini D:n (rfhSP-D) antamisen rekombinanttifragmentti

Tämä on yhden käden tutkimus, jossa annetaan rfhSP-D:tä.

Kaikille osallistujille annetaan rfhSP-D:tä endotrakeaalisen letkun kautta 1-3 annoksena ensimmäisten 24-48 tunnin aikana syntymän jälkeen, kun vauva on edelleen intuboituna ja ventiloituna.

Annosta nostetaan 1 mg/kg:sta 4 mg/kg:aan. Imeväiset rekisteröidään kolmen hengen kohortteihin, joista ensimmäinen kohortti saa pienimmän annoksen 1 mg/kg.

Osallistujia seurataan sairaalasta kotiutumiseen saakka.
Lääke: Ihmisen pinta-aktiivisen aineen proteiini D (rfhSP-D) rekombinanttifragmentti
RfhSP-D:n hallinta
Muut nimet:
  • rfhSP-D

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Annosta rajoittavien tapahtumien esiintyminen IMP:n turvallisuusprofiilin arvioimiseksi (rfhSP-D)
Aikaikkuna: Päivä 0 - 96 tuntia
Arvioida rfhSP-D:n turvallisuusprofiilia eri annostasoilla perustuen annosta rajoittavien tapahtumien (DLE) esiintymiseen, jotka ovat Garde 3 tai sitä korkeampia tapahtumia IMP:hen liittyvillä NAESS-asteikoilla.
Päivä 0 - 96 tuntia
Löytääksesi suositellun vaiheen 2 annoksen rfhSP-D:tä
Aikaikkuna: Päivä 0 sairaalasta poistumispisteeseen (40 viikkoa kuukautisten jälkeen)
Määrittää rfhSP-D:n 2. vaiheen suositeltu annos (RP2D) keskosille, jotka ovat syntyneet gestaatioiässä 23 viikkoa - 27 viikkoa + 6 päivää.
Päivä 0 sairaalasta poistumispisteeseen (40 viikkoa kuukautisten jälkeen)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ei-annosta rajoittavien tapahtumien esiintyminen, mukaan lukien SAE/AE
Aikaikkuna: Päivä 0 sairaalasta poistumispisteeseen (40 viikkoa kuukautisten jälkeen)
RfhSP-D:n turvallisuusprofiilin määrittäminen eri annostasoilla perustuen muiden kuin DLE:iden esiintymiseen, mukaan lukien SAE/AE.
Päivä 0 sairaalasta poistumispisteeseen (40 viikkoa kuukautisten jälkeen)
RfhSP-D:n systeeminen imeytyminen
Aikaikkuna: Päivä 0 - 36 viikkoa kuukautisten alkamisen jälkeen
Arvioida rfhSP-D:n systeeminen imeytyminen käyttämällä rfhSP-D:n sarjamittauksia seerumissa ja sen jatkuvaa läsnäoloa henkitorven nesteessä.
Päivä 0 - 36 viikkoa kuukautisten alkamisen jälkeen
RfhSP-D:n vaikutukset tulehdusmarkkerien solumääriin
Aikaikkuna: Päivä 0 - 36 viikkoa kuukautisten alkamisen jälkeen
Määrittää rfhSP-D:n vaikutus tulehdusmarkkereihin keuhkojen eritteissä (esim. seuraavien merkkiaineiden solumäärät: neutrofiilit, makrofagit, MMP:t, neutrofiilien elastaasi, IL-8, IL-6, IL-1).
Päivä 0 - 36 viikkoa kuukautisten alkamisen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University College, London

Yhteistyökumppanit

Medical Research Council

Tutkijat

  • Päätutkija: Howard Clark, MBBS, University College London Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 24. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 12. kesäkuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 30. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 29. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 18/0564

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Tällä hetkellä ei ole suunnitelmaa antaa yksittäisten osallistujien tietoja muiden tutkijoiden saataville. RESPONSE Trial Management Group käsittelee kirjalliset pyynnöt.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Bronkopulmonaalinen dysplasia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Zambia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa