Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rekombinowane białko powierzchniowo czynne D (rfhSP-D) w zapobieganiu przewlekłej chorobie płuc u noworodków (RESPONSE)

1 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: University College, London

Próba bezpieczeństwa fazy 1 rekombinowanego białka powierzchniowo czynnego D w zapobieganiu przewlekłej chorobie płuc u noworodków

Celem tego badania jest określenie najbezpieczniejszej dawki rekombinowanego białka powierzchniowo czynnego D (nazwa leku: rfhSP-D), którą można podawać wcześniakom urodzonym przed 28 tygodniem ciąży, oraz pomoc w ustaleniu, czy może to zapobiec rozwojowi przewlekła choroba płuc noworodków.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie I fazy dotyczące bezpieczeństwa zwiększania dawki, którego celem jest określenie zalecanej dawki rekombinowanego fragmentu ludzkiego białka powierzchniowo czynnego D (rfhSP-D) (nazwa leku: rfhSP-D) dla niemowląt zagrożonych przewlekłą chorobą płuc u noworodków. Badanie to będzie miało na celu ustalenie, czy podawanie rfhSP-D do płuc wcześniaków przez rurkę dotchawiczą jest bezpieczne w proponowanym zakresie dawek (1mg/kg - 4mg/kg) i czy ta dawka skutkuje wykrywalnymi stężeniami w wydzieliny płucne lub surowica.

Białko surfaktantu D (SP-D) jest naturalnie występującym składnikiem układu surfaktantu o właściwościach przeciwzapalnych. Obecna terapia zastępcza środkami powierzchniowo czynnymi zawiera fosfolipidy i białka powierzchniowo czynne B i C (SP-B i SP-C), ale nie zawiera białka powierzchniowo czynnego A (SP-A) ani białka powierzchniowo czynnego D (SP-D).

Dowód słuszności koncepcji dotyczącej przeciwzakaźnej i przeciwzapalnej aktywności SP-D uzyskano na modelach chorób płuc u myszy i wcześniaków jagniąt i potwierdza coraz więcej dowodów na rolę odgrywaną przez niedobór SP-D w chorobach układu oddechowego u ludzi.

Pacjenci zostaną włączeni do kohort ze wzrastającą dawką. To, czy dawka zostanie zwiększona, będzie zależeć od wystąpienia zdarzeń ograniczających dawkę (DLE) u wszystkich obecnych pacjentów i dawek, które otrzymali. Model zostanie wykorzystany do oszacowania ryzyka DLE na poziom dawki. Wstępne szacunki tych zagrożeń zostaną zaktualizowane na podstawie danych zebranych w trakcie badania.

Do badania zostanie włączonych do 24 niemowląt poniżej 28 tygodnia ciąży, które otrzymają dotchawicze podanie SP-D59 w zakresie dawek 1 mg/kg, 2 mg/kg lub 4 mg/kg na dawkę w maksymalnie 3 dawkach. Pierwsza dawka SP-D59 zostanie podana tak szybko, jak to możliwe (w ciągu 2 godzin) po pierwszej dawce standardowej terapii środkiem powierzchniowo czynnym (np. Curosurf). Kolejne dawki IMP będą podawane po 12 i 24 godzinach od podania pierwszej dawki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia uczestników:

  1. Wrodzone niemowlęta urodzone między 23 tygodniem a 0 dniem i <28 tygodniem i 0 dniem ciąży.
  2. Niemowlę należy zaintubować lub zaplanować intubację z powodu niewydolności oddechowej w momencie sprawdzania uprawnień, a powinno to nastąpić w ciągu 12 godzin od urodzenia.
  3. Otrzymywanie standardowej terapii środkami powierzchniowo czynnymi
  4. Stabilny klinicznie przy wentylacji mechanicznej. Stabilność jest zdefiniowana w czasie wkraplania IMP i jest zdefiniowana poniżej.
  5. Pisemna świadoma zgoda rodziców/opiekunów/osoby odpowiedzialnej prawnie

Definicja stabilności:

  1. Gazometria w normie dla wcześniaków (pH > 7,20; paCO2 <60 mmHg)
  2. Średnie ciśnienie krwi z lub bez wspomagania inotropowego w co najmniej wieku ciążowym lub starszym (mmHg)
  3. Brak dowodów na odmę opłucnową
  4. Obserwacje kliniczne w dopuszczalnym zakresie dla niemowlęcia w tym wieku ciążowym
  5. Brak obaw o stabilność ze strony prowadzącego neonatologa

Kryteria wykluczenia uczestnika:

  1. Wady wrodzone, tj. wszelkie poważne wady wrodzone rozpoznane przed porodem, takie jak wrodzona choroba serca, podejrzewane lub znane nieprawidłowości chromosomalne
  2. Rodzice/opiekunowie prawni niezdolni do wyrażenia zgody ze względu na trudności w nauce lub inne trudności
  3. Niemowlęta wymagające jedynie wspomagania CPAP bez konieczności stosowania surfaktantowej terapii zastępczej, tj. bez intubacji dotchawiczej
  4. Niemowlęta urodzone w bardzo złym stanie i uznane za zbyt chore lub niestabilne, aby można je było włączyć (wysokie ryzyko zgonu) do pierwszego eksperymentalnego badania na ludziach, na przykład niemowlęta wymagające maksymalnej intensywnej terapii, u których stwierdzono krwotok dokomorowy stopnia IV, który prawdopodobnie ogranicza życie.
  5. Niemowlęta urodzone poza witryną uczestniczącą.
  6. Udział w jakimkolwiek innym badaniu interwencyjnym (dopuszczalny jest udział w badaniu obserwacyjnym).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rekombinowany fragment ludzkiego białka powierzchniowo czynnego D (rfhSP-D).

Jest to jednoramienne badanie z podaniem rfhSP-D.

Wszyscy uczestnicy otrzymają rfhSP-D przez rurkę dotchawiczą w 1-3 dawkach w ciągu pierwszych 24-48 godzin po urodzeniu, podczas gdy niemowlę jest nadal zaintubowane i wentylowane.

Zastosowany zostanie schemat zwiększania dawki od 1 mg/kg do 4 mg/kg. Niemowlęta są włączane do kohort po trzy osoby, przy czym pierwsza kohorta otrzymuje najniższą dawkę 1 mg/kg.

Uczestnicy są obserwowani aż do wypisu ze szpitala.
Lek: Rekombinowany fragment ludzkiego białka powierzchniowo czynnego D (rfhSP-D)
Podawanie rfhSP-D
Inne nazwy:
  • rhSP-D

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń ograniczających dawkę w celu oceny profilu bezpieczeństwa IMP (rfhSP-D)
Ramy czasowe: Dzień od 0 do 96 godzin
Aby ocenić profil bezpieczeństwa rfhSP-D dla różnych poziomów dawek w oparciu o występowanie zdarzeń ograniczających dawkę (DLE), które są zdarzeniami Garde 3 lub wyższym w skali NAESS związanej z IMP
Dzień od 0 do 96 godzin
Aby znaleźć zalecaną dawkę rfhSP-D fazy 2
Ramy czasowe: Dzień 0 do wypisu ze szpitala (40 tygodni po menstruacji)
Ustalenie zalecanej dawki fazy 2 (RP2D) rfhSP-D dla wcześniaków urodzonych w wieku ciążowym od 23 tygodni do 29 tygodni + 6 dni.
Dzień 0 do wypisu ze szpitala (40 tygodni po menstruacji)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń niezwiązanych z ograniczeniem dawki, w tym SAE/AE
Ramy czasowe: Dzień 0 do wypisu ze szpitala (40 tydzień po menstruacji)
Ustalenie profilu bezpieczeństwa rfhSP-D dla różnych poziomów dawek w oparciu o występowanie zdarzeń innych niż DLE, w tym SAE/AE.
Dzień 0 do wypisu ze szpitala (40 tydzień po menstruacji)
Ogólnoustrojowa absorpcja rfhSP-D
Ramy czasowe: Dzień od 0 do 36 tygodni po menstruacji
Ocena ogólnoustrojowego wchłaniania rfhSP-D za pomocą seryjnych pomiarów rfhSP-D w surowicy i jego ciągłej obecności w płynie tchawiczym.
Dzień od 0 do 36 tygodni po menstruacji
Wpływ rfhSP-D na liczbę komórek markerów stanu zapalnego
Ramy czasowe: Dzień od 0 do 36 tygodni po menstruacji
Określenie wpływu rfhSP-D na markery zapalne w wydzielinach płuc (np. liczba komórek następujących markerów: neutrofile, makrofagi, MMP, elastaza neutrofilowa, IL-8, IL-6, IL-1).
Dzień od 0 do 36 tygodni po menstruacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University College, London

Współpracownicy

Medical Research Council

Śledczy

  • Główny śledczy: Howard Clark, MBBS, University College London Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 kwietnia 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 czerwca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 czerwca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 18/0564
  • 2021-001824-16 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Obecnie nie ma planów udostępniania danych poszczególnych uczestników innym badaczom. Pisemne wnioski zostaną rozpatrzone przez Grupę Zarządzania Próbą RESPONSE.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj