Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Rekombinant overflateaktivt protein D (rfhSP-D) for å forhindre neonatal kronisk lungesykdom (RESPONSE)

1. april 2026 oppdatert av: University College, London

Fase 1 sikkerhetsforsøk med rekombinant overflateaktivt protein D for å forhindre neonatal kronisk lungesykdom

Hensikten med denne studien er å identifisere den sikreste dosen av rekombinant overflateaktivt protein D (medikamentnavn: rfhSP-D) som kan gis til premature spedbarn født under 28 ukers svangerskap, og å bidra til å identifisere om dette kan forhindre utvikling av neonatal kronisk lungesykdom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase I, doseeskaleringssikkerhetsstudie som tar sikte på å identifisere den anbefalte fase 2-dosen av rekombinant fragment av humant overflateaktivt protein D (rfhSP-D) (medikamentnavn: rfhSP-D) for spedbarn med risiko for neonatal kronisk lungesykdom. Denne studien tar sikte på å fastslå om administrering av rfhSP-D til lungene til premature babyer, via en endotrakeal sonde, er trygg ved det foreslåtte doseringsområdet (1 mg/kg - 4 mg/kg) og om denne dosen resulterer i påvisbare konsentrasjoner i lungesekret eller serum.

Surfaktant protein D (SP-D) er en naturlig forekommende komponent i overflateaktivt system med anti-inflammatoriske egenskaper. Gjeldende erstatningsterapi for overflateaktive stoffer inneholder fosfolipider og overflateaktive proteiner B og C (SP-B og SP-C), men ingen overflateaktivt protein A (SP-A) eller overflateaktivt protein D (SP-D).

Konseptbevis for den anti-infeksiøse og antiinflammatoriske aktiviteten til SP-D har blitt oppnådd i mus og et prematurt lam-modeller av lungesykdom og støtter økende bevis på rollen spilt av mangel på SP-D i menneskelige luftveissykdommer.

Forsøkspersoner vil bli registrert i kohorter med økende dose. Hvorvidt dosen eskaleres eller ikke vil avhenge av forekomsten av dosebegrensende hendelser (DLE) hos alle aktuelle pasienter og dosene de har mottatt. En modell vil bli brukt for å estimere risikoen for DLE per dosenivå. Innledende estimater av disse risikoene vil bli oppdatert ved hjelp av data samlet inn gjennom hele forsøket.

Opptil 24 spedbarn under 28 ukers svangerskap vil bli rekruttert i studien og motta intratrakeal administrering av SP-D59, i doseområdet 1mg/kg, 2mg/kg eller 4mg/kg per dose for opptil 3 doser. Den første dosen av SP-D59 vil bli gitt så snart som mulig (innen 2 timer) etter den første dosen av standard overflateaktivt terapi (f.eks. Curosurf). Påfølgende doser av IMP vil bli gitt 12 timer og 24 timer etter at den første dosen ble administrert.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • University College London Hospitals

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier for deltakere:

  1. Medfødte spedbarn født mellom 23 uker og 0 dager og <28 uker og 0 dager svangerskap.
  2. Spedbarn må intuberes eller planlegges intubert for åndedrettsproblemer ved tidspunktet for kvalifikasjonskontroll, og dette bør gjøres innen 12 timer fra fødselstidspunktet.
  3. Får standard behandling med overflateaktive stoffer
  4. Klinisk stabil på mekanisk ventilasjon. Stabilitet er definert på tidspunktet for IMP-instillasjon og er definert nedenfor.
  5. Skriftlig informert samtykke fra foreldre/foresatte/person med juridisk ansvar

Definisjon av stabilitet:

  1. Blodgasser innenfor normalområdet for premature spedbarn (pH>7,20; paCO2 <60 mmHg)
  2. Gjennomsnittlig blodtrykk med eller uten inotropisk støtte ved minst svangerskapsalder eller over (mmHg)
  3. Ingen tegn på pneumotoraks
  4. Kliniske observasjoner innenfor akseptabelt område for et spedbarn i den svangerskapsalderen
  5. Ingen stabilitetsbekymringer fra behandlende neonatolog

Ekskluderingskriterier for deltakere:

  1. Medfødte anomalier, dvs. alle større prenatal diagnostiserte medfødte abnormiteter som medfødt hjertesykdom, mistenkte eller kjente kromosomavvik
  2. Foreldre/foresatte kan ikke gi samtykke på grunn av lærevansker eller andre vanskeligheter
  3. Spedbarn som kun trenger CPAP-støtte uten behov for erstatningsterapi med overflateaktive stoffer, dvs. uten endotrakeal intubasjon
  4. Spedbarn født i svært dårlig tilstand og bedømt for syke eller ustabile til å bli inkludert (høy risiko for dødelighet) i en eksperimentell første i menneskelig studie, for eksempel spedbarn som krever maksimal intensivbehandling og har funn som en grad IV intraventrikulær blødning som er sannsynligvis livsbegrensende.
  5. Spedbarn som er født fra det deltakende stedet.
  6. Deltakelse i enhver annen intervensjonsstudie (deltakelse i en observasjonsstudie er tillatt).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Rekombinant fragment av humant overflateaktivt protein D (rfhSP-D) administrering

Dette er en enkeltarmsforsøk med administrering av rfhSP-D.

Alle deltakere vil bli administrert rfhSP-D via en endotrakeal sonde i 1-3 doser i løpet av de første 24-48 timene etter fødselen mens spedbarnet fortsatt er intubert og ventilert.

En doseeskaleringsdesign fra 1mg/kg til 4mg/kg vil bli brukt. Spedbarn er registrert i kohorter på tre, med den første kohorten som får den laveste dosen 1 mg/kg.

Deltakerne følges opp til de skrives ut fra sykehus.
Legemiddel: Rekombinant fragment av humant overflateaktivt protein D (rfhSP-D)
Administrasjon av rfhSP-D
Andre navn:
  • rfhSP-D

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av dosebegrensende hendelser for å vurdere sikkerhetsprofilen til IMP (rfhSP-D)
Tidsramme: Dag 0 til 96 timer
Å vurdere sikkerhetsprofilen til rfhSP-D på tvers av dosenivåer basert på forekomsten av dosebegrensende hendelser (DLEs) som er hendelser Garde 3 eller høyere på NAESS-skalaen relatert til IMP
Dag 0 til 96 timer
For å finne anbefalt fase 2-dose av rfhSP-D
Tidsramme: Dag 0 til tidspunktet for utskrivning fra sykehus (40 uker etter menstruasjonsalder)
For å etablere den anbefalte fase 2-dosen (RP2D) av rfhSP-D for premature spedbarn født i en svangerskapsalder på 23 uker til 29 uker + 6 dager.
Dag 0 til tidspunktet for utskrivning fra sykehus (40 uker etter menstruasjonsalder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av ikke-dosebegrensende hendelser, inkludert SAE/AE
Tidsramme: Dag 0 til tidspunktet for utskrivning fra sykehus (40 uker etter menstruasjonsalder)
Å etablere sikkerhetsprofilen til rfhSP-D på tvers av dosenivåer basert på forekomsten av ikke-DLE, inkludert SAE/AE.
Dag 0 til tidspunktet for utskrivning fra sykehus (40 uker etter menstruasjonsalder)
Systemisk absorpsjon av rfhSP-D
Tidsramme: Dag 0 til 36 uker etter menstruasjonsalder
For å evaluere systemisk absorpsjon av rfhSP-D ved bruk av serielle målinger av rfhSP-D i serum og dets fortsatte tilstedeværelse i luftrørsvæske.
Dag 0 til 36 uker etter menstruasjonsalder
Effekter av rfhSP-D på celletallene til inflammatoriske markører
Tidsramme: Dag 0 til 36 uker etter menstruasjonsalder
For å bestemme effekten av rfhSP-D på inflammatoriske markører i lungesekretene (f.eks. celletall av følgende markører: nøytrofiler, makrofager, MMPs, nøytrofil elastase, IL-8, IL-6, IL-1).
Dag 0 til 36 uker etter menstruasjonsalder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University College, London

Samarbeidspartnere

Medical Research Council

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Howard Clark, MBBS, University College London Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. april 2024

Primær fullføring (Faktiske)

5. desember 2025

Studiet fullført (Faktiske)

31. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. mars 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. juni 2023

Først lagt ut (Faktiske)

12. juni 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 18/0564
  • 2021-001824-16 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Det er foreløpig ingen plan om å gjøre individuelle deltakerdata tilgjengelig for andre forskere. Skriftlige forespørsler vil bli vurdert av RESPONSE Trial Management Group.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere