AML에 대한 염기 편집된 CAR T 세포: 동종 줄기 세포 이식에 앞서 심층 컨디셔닝 (CARAML)
2026년 1월 12일 업데이트: Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
AML에 대한 염기 편집된 CAR T 세포의 1상 연구: 동종 줄기 세포 이식에 앞서 심층 컨디셔닝
이번 1상 임상시험에서는 재발(재발)한 급성골수성백혈병(AML)을 앓는 6개월~16세 소아를 대상으로 실험약을 테스트하고 있다.
이 신제품은 건강한 기증자로부터 채취한 백혈구(T세포)로 만들어 백혈병 세포를 죽일 수 있도록 변경됐다.
이 '기성' CAR T 세포는 DNA 코드를 수정하기 위해 염기 편집이라는 새로운 기술을 사용하여 만들어졌으며 코드 이름 'BE CAR-33'이 부여되었습니다.
이 기술을 사용하면 화학 요법 후에 작동할 수 있으며 정상 세포에 대한 영향을 방지하기 위해 무장 해제할 수도 있습니다.
이 연구의 주요 목적은 'BE CAR-33' 치료법의 안전성을 평가하고 기성품 CAR T 세포가 백혈병을 예방할 계획된 골수 이식에 앞서 급성 골수성 백혈병을 제거할 수 있는지 확인하는 것입니다. 돌아오는 것에서.
연구 개요
상세 설명
누가 참여할 수 있나요? 계획된 골수 이식을 앞두고 재발한 급성 골수성 백혈병을 앓고 있는 6개월에서 16세 사이의 환자.
연구에는 무엇이 포함됩니까? 환자는 이 치료가 자신에게 적합한지 확인하기 위해 신중한 선별 검사를 받게 됩니다. BE CAR-33 주입 전에 화학 요법을 실시하여 T 세포의 확립 및 성장 능력을 향상시킬 것입니다. 그런 다음 환자는 BE CAR-33 세포를 한 번 주입받습니다. 그들은 안전성과 BE CAR-33 및 백혈병 세포의 수치를 확인하기 위해 혈액 및 골수 검사를 통해 면밀히 모니터링될 것입니다. 우리는 환자들이 BE CAR-33 요법을 위해 5주 동안 병원에 있을 것으로 예상하고 이식은 BE CAR33 종료 후 4주 후에 예정될 것입니다. 처음 3개월 동안은 매달, 그 다음에는 6개월마다 환자를 모니터링합니다.
참여의 가능한 이점과 위험은 무엇입니까? '기성품' CAR T 세포를 테스트하는 연구에 참여하면 계획된 골수 이식 전에 질병의 양을 줄이고 환자를 완화시키는 데 도움이 될 수 있습니다. 골수 내 수치가 감지되지 않는 경우 골수 이식 후 백혈병이 재발할 가능성이 적습니다. 기성품 CAR T 세포는 성공적인 이식의 기회를 개선하기 위해 사용되고 있습니다. 부작용에는 낮은 혈구 수, 감염, 사이토카인 폭풍(심각한 면역 반응), 이식편대숙주병(기증된 세포가 신체를 공격하는 경우) 및 기타 합병증이 포함될 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
10
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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London, 영국, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 남성 또는 여성 환자
- 6개월에서 16세 미만의 연령
의료 및 치료 기준
- 예정된 동종 조혈모세포이식(allo-SCT)을 앞두고 AML이 재발했습니다.
- 골수에서 백혈병 모세포(>5%)로 형태학적으로 확인되거나 다중 매개 변수 유세포 분석 및/또는 정량적 폴리머라제 연쇄 반응(>10-4)으로 정량화 가능한 MRD
- 모세포의 >95%에 대한 CD33+ 백혈병 관련 면역표현형(LAIP)
- 적합한 공여자가 있는 동종 조혈 줄기 세포 이식에 적격 및 적합
- 예상 수명 ≥ 12주
- Lansky(동의/동의 당시 연령 < 16세) 또는 수행 상태 ≥ 70,
- Eastern Cooperative Oncology Group ECOG 수행 상태 < 2.
제외 기준:
- 15년 동안 추적 관찰을 원하지 않는 환자/부모
- 연구 절차에 대한 예측 가능한 불량 준수
- 세포 감소 후 질병 진행의 증거
- 제어할 수 없는 CNS 백혈병 또는 CNS 등급 3으로 정의된 신경학적 증상(당
- 국가종합암네트워크 가이드라인)
- 적합한 HLA 일치 또는 불일치 기증자의 부재
- 무게 < 6kgs
- BE-CAR33에 대한 공여자 특이적 항-HLA 항체의 존재
- 전신 치료가 필요한 GvHD
- 전신 스테로이드 요법 프레드니솔론 >0.5mg/kg/일
- 시험 물질 또는 관련 화합물에 대해 알려진 과민성
- 표준 치료 항균 또는 항바이러스 치료로 통제되지 않는 활동성 세균, 진균 또는 바이러스 감염. 조절되지 않는 균혈증/진균혈증은 항생제 또는 항진균 요법에도 불구하고 혈액 배양에서 박테리아/진균이 지속적으로 검출되는 것으로 정의됩니다. 조절되지 않는 바이러스혈증은 항바이러스 요법에도 불구하고 2회 연속으로 바이러스 부하가 증가하는 것으로 정의됩니다.
- 임신 위험 또는 피임 불순응(해당되는 경우). 가임 소녀는 포함되기 전 14일 이내에 임신 테스트에서 음성 판정을 받아야 합니다.
- 모유 수유를 중단하지 않으려는 수유중인 여성 참가자
- ≥3등급 사이토카인 방출 증후군(CRS) 또는 ≥3등급 약물 관련 CNS 독성과 관련이 있는 것으로 알려진 이전 CAR T 세포 요법
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: CAR33+ T 세포/Kg BECAR33의 줄무늬 용량의 단일 용량 정맥내 주입
환자는 이 치료가 자신에게 적합한지 확인하기 위해 신중한 선별 검사를 받게 됩니다.
환자는 예정된 골수 이식 전에 BE CAR-33을 받게 됩니다.
CAR T 세포의 확립 및 성장 능력을 개선하기 위해 BE CAR-33 주입 전에 화학요법이 제공될 것입니다.
그런 다음 환자는 BE CAR-33 세포를 한 번 주입받고 향후 4주 동안 병원에서 면밀히 모니터링됩니다.
환자는 질병이 진행되지 않는 한 BE-CAR33 주입 후 28일에 예정된 골수 이식을 위한 화학 요법을 시작합니다.
이식 후 1년 동안 연구에서 환자를 모니터링하고 일상적인 클리닉에서 장기간 모니터링합니다.
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CAR33+ T 세포/kg의 줄무늬 용량의 단일 용량 정맥내 주입(체중 기반 용량).
BECAR33 총 치료 기간: 28일 추적 관찰: 12개월
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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BE-CAR33 주입 후 부작용의 빈도 및 설명
기간: 일년
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주입 후 최대 1년 추적 관찰에서 발생하는 3-5등급 독성 발생률.
특별한 관심이 있는 심각한 부작용은 CRS, ICANS, GvHD 및 VOD입니다.
CRS/ICANS에 대한 미국골수이식학회 등급 척도, GvHD에 대한 국립보건원 기준 및 VOD에 대한 EBMT 기준이 적용됩니다.
유해 사례에 대한 공통 용어 기준(CTCAE) 명명법은 다른 유해 사례를 평가하는 데 사용됩니다.
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일년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Allo-SCT에 앞서 질병 관해를 달성한 환자 수
기간: 28일
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관해율은 28일 후 골수 및 CNS 평가에 의해 평가될 것이다.
질병 관해는 흐름 및/또는 PCR에 의한 MRD를 통한 형태학적 완전 관해(CR) 또는 불완전한 혈액학적 회복(CRi)을 동반한 완전 관해로 정의됩니다.
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28일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Waseem Qasim, Prof, Great Ormond Street Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 7월 21일
기본 완료 (추정된)
2026년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 7월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 7월 4일
처음 게시됨 (실제)
2023년 7월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2026년 1월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 12일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 18IC13
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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