Charcot-Marie Tooth Disease 환자에서 CLZ-2002의 안전성 및 내약성.
2025년 2월 13일 업데이트: Cellatoz Therapeutics, Inc
Charcot-Marie-Tooth Type 1(CMT 1) 환자 치료를 위한 CLZ-2002 근육주사의 안전성 및 내약성 평가를 위한 1상, 오픈 라벨, 전향적, 용량 찾기 임상 시험
Charcot-Marie-Tooth type 1(CMT 1) 환자 치료를 위한 CLZ-2002 근육주사의 안전성 및 내약성 평가를 위한 1상, 공개, 전향적, 용량 찾기 임상 시험
연구 개요
상세 설명
이번 연구는 샤르코-마리-투스병(CMT) 1형 환자를 대상으로 CLZ-2002 근육주사의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 FIH(First In Human) 임상시험이다.
CLZ-2002는 동종 간엽줄기세포 유래 신경재생촉진세포입니다. 이들 세포는 편도 중간엽 줄기세포로부터 분화된 슈반 세포 유사 세포이다. CLZ-2002는 myelin sheath를 복원하여 손상된 말초신경의 재수초화를 돕습니다. 또한 좌골 신경에서 신경 재생 및 수초화 경로를 유도하고 Charcot-Marie-Tooth 질병 1형(CMT1)에서 비정상적인 근육 조직을 복원합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
9
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Gangnam-gu
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Seoul, Gangnam-gu, 대한민국, 06351
- Samsung Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 만 18세 이상 대상자
- 스크리닝 방문 당시 샤르코-마리-투스병 1형 진단이 입증된 피험자
- 스크리닝 방문 시점에 적어도 발 배굴곡(임상적 평가)에서 근력 약화가 있는 피험자
- 스크리닝 방문 시점에 CMT 신경병증 점수(CMTNS-v2)가 2점 이상 30점 이하인 대상자
- 서면 사전 동의 문서를 이해하고 기꺼이 서명할 수 있는 피험자는 모든 연구 절차를 준수하고 방문 일정을 잡을 의향이 있습니다.
제외 기준:
- 기타 신경근 질환이 있는 자
- 스크리닝 방문 전 6개월 이내에 상지 및 하지 뼈 수술을 받은 피험자
- 이전 수술로 인해 근력 측정이 걱정되는 피험자
- 스크리닝 방문 시 주사 부위에 중증/화농성 봉와직염을 포함한 중증 활동성 감염이 있는 피험자
- 항히스타민제에 대한 과민반응 또는 음식이나 약물 등 특정 물질에 대한 알레르기 또는 과민반응으로 입원한 이력이 있는 자
- 스크리닝 전 6개월 이내에 심근경색(STEMI 또는 NSTEMI)이 있거나 불안정 협심증(증상의 빈도 증가, 중증도 증가 또는 징후가 있는 경우)으로 정의되는 불안정 심혈관 질환의 병력이 있는 대상자 중간 정도의 활동이나 휴식 시 증상 지속)
- 스크리닝 방문 전 6개월 이내에 일과성허혈발작(TIA) 또는 뇌졸중 병력이 있는 대상자
- HIV 항체 검사 양성, B형 간염 항원 또는 C형 간염 항체 검사 결과가 양성인 피험자
- 스크리닝 방문 전 5년 이내 악성종양 병력이 있는 자
- 스크리닝 전 14일 이내에 전신성 스테로이드(흡입형 스테로이드 사용 가능), 면역요법 또는 세포독성요법을 받았거나, 연구기간 중 이러한 치료를 받을 것으로 예상되는 자
- 스크리닝 방문 전 30일 이내에 다른 임상시험에 참여한 피험자
- 임부 및 수유부 또는 가임기 여성 및 임신을 계획 중이거나 적절한 산아제한 방법을 사용할 의사가 없는 남성 및 투약 종료 후 30일까지
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: CLZ-2002
CLZ-2002 주사는 1일째 하지에 근육주사한다.
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저용량군(6×10^6 cells), 중용량군(12×10^6 cells), 고용량군(24×10^6 cells)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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참가자의 CLZ-2002 근육내(IM) 주사의 안전성 및 내약성
기간: 1일차(방문 2) ~ 24주차(방문 6)
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임상 시험 중에 실시된 실험실 테스트, 신체 검사, 활력 징후 및 심전도 측정을 통한 주사 후 치료 관련 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용의 빈도 및 비율.
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1일차(방문 2) ~ 24주차(방문 6)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1주, 4주, 12주 및 24주차에 신경학적 검사에서 기준선으로부터의 변화
기간: 1, 4, 12, 24주차
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주임 조사관은 팔, 다리, 손 및 발의 근육 약화의 증거를 조사하는 신경학적 검사를 평가합니다. 근육 소모, 반사 감소 및 감각 상실의 징후.
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1, 4, 12, 24주차
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4주, 12주 및 24주에 기능 장애 척도(FDS)를 사용한 기능 장애의 기준선으로부터의 변화
기간: 4주차, 12주차, 24주차
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기능 장애 척도(FDS)는 주로 운동 기능 장애를 평가하고 방문하는 동안 신경과 전문의(주요 조사자)가 평가합니다. FDS의 9단계는 다음과 같습니다. 0; 정상, 1; 정상이지만 경련 및 피로도 있음, 2; 달릴 수 없음, 3; 보행이 어렵지만 여전히 도움 없이 가능함, 4; 지팡이로 걸을 수 있는 경우(지팡이로 걸을 수 있음), 5; 목발로 걷기, 6; 워커와 함께 걷기, 7; 휠체어 묶음, 8; 누워만 있는. |
4주차, 12주차, 24주차
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4주차, 12주차 및 24주차의 10미터 걷기 테스트에서 기준선으로부터의 변화
기간: 4주차, 12주차, 24주차
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10미터 보행 테스트(10MWT)를 통해 피험자가 10m를 걷는 데 필요한 시간을 측정하는 테스트입니다.
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4주차, 12주차, 24주차
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24주차에 하지 근육의 지방 침윤 수준의 기준선으로부터의 변화.
기간: 24주차
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MRI에서 보이는 지방 침윤 정도를 0-4의 5등급으로 분류하여 비교하였다: 지방 침윤 전혀 없음(Grade 0; 지방 없음), 약간의 지방 침윤 흔적(Grade1; 약간의 지방선), 더 많은 근육 지방보다(Grade2; 지방<근육), 근육과 지방이 비슷할 때(Grade3; 지방=근육), 지방이 근육보다 많을 때(Grade4; 지방>근육).
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24주차
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4주, 12주 및 24주에 운동 및 감각 신경 전도 속도의 기준선으로부터의 변화
기간: 4주차, 12주차, 24주차
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운동 및 감각 신경 전도 연구는 피부 표면 자극 전극 및 기록 전극을 사용하여 정중 신경, 척골 신경, 비복 신경, 경골 신경 및 비복 신경에 대해 수행됩니다. 피부 표면 자극 및 기록 방법을 사용합니다. 양의 최대값에서 음의 최대값까지 복합 근육 활동 전위(CMAP) 및 감각 신경 활동 전위(SNAP)의 진폭으로 연구를 수행할 것입니다. |
4주차, 12주차, 24주차
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4주, 12주 및 24주에 CMTNS-v2 점수의 질병 중증도의 기준선으로부터의 변화.
기간: 4주차, 12주차, 24주차
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CMTNS-v2(Charcot Marie Tooth Neuropathy Score-v2)의 범위는 0-36입니다.
질병의 중증도는 경증(≤10), 중등도(11~20), 중증(>21)으로 분류됩니다.
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4주차, 12주차, 24주차
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4주, 12주 및 24주에 전체 신경병증 제한 척도(ONLS)의 기준선으로부터의 변화
기간: 4주차, 12주차, 24주차
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전체 신경병증 제한 척도(ONLS)는 전체 신경병증 제한 척도로 하지의 척도 점수를 평가합니다.
1점 단계는 장애 측면에서 임상적으로 의미 있는 변화를 나타냅니다.
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4주차, 12주차, 24주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 6월 19일
기본 완료 (실제)
2024년 8월 9일
연구 완료 (실제)
2024년 8월 9일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 6월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 7월 9일
처음 게시됨 (실제)
2023년 7월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 2월 13일
마지막으로 확인됨
2023년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CLZ-CMT-101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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