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CLZ-2002 在腓骨肌萎缩症患者中的安全性和耐受性。

2024年4月3日 更新者：Cellatoz Therapeutics, Inc

评估肌肉注射 CLZ-2002 治疗 1 型腓骨肌萎缩症 (CMT 1) 受试者的安全性和耐受性的 1 期开放标签、前瞻性、剂量探索临床试验

评估肌肉注射 CLZ-2002 治疗 1 型腓骨肌萎缩症 (CMT 1) 受试者的安全性和耐受性的 1 期开放标签、前瞻性、剂量探索临床试验

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

本研究是第一个人体 (FIH) 临床试验，旨在评估肌内注射 CLZ-2002 对 1 型腓骨肌萎缩症 (CMT) 患者的安全性和耐受性。

CLZ-2002是同种异体间充质干细胞来源的神经元再生促进细胞。 这些细胞是从扁桃体间充质干细胞分化而来的雪旺细胞样细胞。 CLZ-2002 通过恢复髓鞘来帮助受损周围神经的髓鞘再生。 它还诱导坐骨神经的神经再生和髓鞘形成途径，并恢复 1 型腓骨肌萎缩症 (CMT1) 中的异常肌肉组织。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

9

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 大韩民国
    • Gangnam-gu
      • Seoul、Gangnam-gu、大韩民国、06351
        • Samsung Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 受试者年龄 18 岁或以上
  • 在筛选访视时已确诊患有 1 型腓骨肌萎缩症的受试者
  • 在筛选访视时至少存在足背屈肌无力（临床评估）的受试者
  • 筛选访视时 CMT 神经病变评分 (CMTNS-v2) 为 2 分或以上且 30 分或以下的受试者
  • 能够理解并愿意签署书面知情同意文件的受试者愿意遵守所有研究程序和安排访视。

排除标准：

  • 患有任何其他神经肌肉疾病的受试者
  • 筛选访视前六个月内接受过上肢和下肢骨手术的受试者
  • 由于之前的手术而对肌肉力量测量有疑虑的受试者
  • 筛选访视时注射部位有严重活动性感染（包括严重/化脓性蜂窝织炎）的受试者
  • 因抗组胺药过敏或对食物或药物等某些物质过敏或过敏而有住院史的受试者
  • 有不稳定心血管疾病病史的受试者，定义为筛选前 6 个月内存在心肌梗塞（STEMI 或 NSTEMI）或存在不稳定心绞痛（如果症状频率增加、严重程度增加或出现以下症状）适度活动或休息时出现长期症状）
  • 筛选访视前 6 个月内有短暂性脑缺血发作 (TIA) 或中风病史的受试者
  • HIV 抗体、乙型肝炎抗原或丙型肝炎抗体检测结果呈阳性的受试者
  • 筛选前5年内有恶性肿瘤病史的受试者
  • 筛选前14天内接受过全身类固醇（允许吸入类固醇）、免疫治疗或细胞毒治疗的受试者，或预计在研究期间接受此类治疗的受试者
  • 筛选访视前30天内参加过其他临床试验的受试者
  • 孕妇和哺乳期妇女或有生育能力的妇女以及计划怀孕或不愿意使用适当节育方法的男性&直至用药结束后 30 天

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：CLZ-2002
第1天下肢肌注CLZ-2002。
药品：CLZ-2002
低剂量组（6×10^6 个细胞）、中剂量组（12×10^6 个细胞）、高剂量组（24×10^6 个细胞）
其他名称：
  • 同种异体扁桃体间充质干细胞来源的雪旺细胞样细胞

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
参与者肌内 (IM) 注射 CLZ-2002 的安全性和耐受性
大体时间：第 1 天（访视 2）至第 24 周（访视 6）
通过临床试验期间进行的实验室测试、体检、生命体征和心电图测量，了解治疗引起的不良事件（TEAE）和注射后严重不良事件的频率和百分比。
第 1 天（访视 2）至第 24 周（访视 6）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 1、4、12 和 24 周神经系统检查相对基线的变化
大体时间：第 1、4、12 和 24 周
主要研究者将评估神经学检查，检查手臂、腿、手和脚肌肉无力的证据；以及肌肉萎缩、反射减弱和任何感觉丧失的迹象。
第 1、4、12 和 24 周
使用功能残疾量表 (FDS) 在第 4、12 和 24 周时功能残疾相对于基线的变化
大体时间：第 4、12 和 24 周

功能障碍量表（FDS）主要评估运动功能损伤，并由神经科医生（主要研究者）在就诊期间进行评估。

FDS的9个阶段如下：

0;正常，1；正常，但有抽筋和疲劳，2；无法奔跑，3；行走困难，但仍可在无帮助的情况下行走，4；如果能够拄着拐杖行走（用拐杖行走），5；拄着拐杖走路，6；使用助行器行走，7；坐轮椅，8；卧床不起。
第 4、12 和 24 周
第 4、12 和 24 周 10 米步行测试相对于基线的变化
大体时间：第 4、12 和 24 周
该测试测量受试者通过 10 米步行测试 (10MWT) 步行 10 m 所需的时间
第 4、12 和 24 周
第 24 周下肢肌肉脂肪浸润水平较基线的变化。
大体时间：第 24 周
MRI上看到的脂肪浸润程度分为0-4五个等级，比较如下：完全没有脂肪浸润（0级；无脂肪），有一些脂肪浸润痕迹（1级；有脂肪条纹），肌肉较多当肌肉和脂肪相似时（等级3；脂肪=肌肉），以及当脂肪多于肌肉时（等级4；脂肪>肌肉）。
第 24 周
第 4、12 和 24 周时运动和感觉神经传导速度相对于基线的变化
大体时间：第 4、12 和 24 周

使用皮肤表面刺激电极和记录电极对正中神经、尺神经、腓神经、胫神经和腓肠神经进行运动和感觉神经传导研究。 采用皮肤表面刺激和记录方法。

研究将使用复合肌肉动作电位（CMAP）和感觉神经动作电位（SNAP）的振幅从正最大值到负最大值进行。
第 4、12 和 24 周
第 4、12 和 24 周时 CMTNS-v2 评分疾病严重程度相对于基线的变化。
大体时间：第 4、12 和 24 周
CMTNS-v2（夏科玛丽牙神经病评分-v2）的范围为 0-36。 疾病严重程度分为轻度（≤10）、中度（11至20）和重度（>21）。
第 4、12 和 24 周
第 4、12 和 24 周时总体神经病变限制量表 (ONLS) 相对于基线的变化
大体时间：第 4、12 和 24 周
总体神经病变限制量表 (ONLS) 将下肢的量表分数评估为总神经病变限制量表。 1 分阶段代表残疾方面有临床意义的变化。
第 4、12 和 24 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Cellatoz Therapeutics, Inc

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年6月19日

初级完成 (估计的)

2024年7月30日

研究完成 (估计的)

2024年7月30日

研究注册日期

首次提交

2023年6月16日

首先提交符合 QC 标准的

2023年7月9日

首次发布 (实际的)

2023年7月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月3日

最后验证

2023年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CLZ-CMT-101

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

腓骨肌萎缩症，1 型的临床试验

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