A segurança e tolerabilidade do CLZ-2002 em pacientes com doença dentária de Charcot-Marie.
13 de fevereiro de 2025 atualizado por: Cellatoz Therapeutics, Inc
Um ensaio clínico de Fase 1, aberto, prospectivo, de determinação de dose para avaliação da segurança e tolerabilidade de injeções intramusculares de CLZ-2002 para o tratamento de indivíduos com Charcot-Marie-Tooth tipo 1 (CMT 1)
Um ensaio clínico de Fase 1, aberto, prospectivo, de determinação de dose para avaliação da segurança e tolerabilidade de injeções intramusculares de CLZ-2002 para o tratamento de indivíduos com Charcot-Marie-Tooth tipo 1 (CMT 1)
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo é o primeiro ensaio clínico em humanos (FIH) para avaliar a segurança e a tolerabilidade de injeções IM de CLZ-2002 em pacientes com doença de Charcot-Marie-Tooth (CMT) tipo 1.
CLZ-2002 são células promotoras de regeneração neuronal derivadas de células-tronco mesenquimais alogênicas. Essas células são semelhantes às células de Schwann diferenciadas das células-tronco mesenquimais tonsilares. CLZ-2002 ajuda a remielinização dos nervos periféricos danificados, restaurando as bainhas de mielina. Também induz a regeneração nervosa e as vias de mielinização no nervo ciático e restaura tecidos musculares anormais na doença de Charcot-Marie-Tooth tipo 1 (CMT1).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
9
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Gangnam-gu
-
Seoul, Gangnam-gu, Republica da Coréia, 06351
- Samsung Medical Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos com 18 anos ou mais
- Indivíduos com diagnóstico comprovado de doença de Charcot-Marie-Tooth tipo 1 no momento da consulta de triagem
- Indivíduos que apresentam fraqueza muscular em pelo menos dorsiflexão do pé (avaliação clínica) no momento da visita de triagem
- Indivíduos com uma pontuação de neuropatia CMT (CMTNS-v2) de 2 ou mais e 30 ou menos pontos no momento da visita de triagem
- Os indivíduos que podem entender e estão dispostos a assinar um documento de consentimento informado por escrito estão dispostos a cumprir todos os procedimentos do estudo e agendar visitas.
Critério de exclusão:
- Indivíduos que tenham outras doenças neuromusculares
- Indivíduos que foram submetidos a cirurgia óssea dos membros superiores e inferiores no prazo de seis meses antes da visita de triagem
- Indivíduos que têm preocupações com medidas de força muscular devido à cirurgia anterior
- Indivíduos com infecção ativa grave, incluindo celulite grave/purulenta nos locais de injeção na consulta de triagem
- Indivíduos com histórico de hospitalização devido a hipersensibilidade a anti-histamínicos ou alergia ou hipersensibilidade a certas substâncias, como alimentos ou medicamentos
- Indivíduos com histórico de doença cardiovascular instável definida pela presença de infarto do miocárdio (STEMI ou NSTEMI) dentro de 6 meses antes da triagem ou presença de angina pectoris instável (no caso de aumento da frequência dos sintomas, aumento da gravidade ou sinais de sintomas prolongados em atividade moderada ou repouso)
- Indivíduos com histórico de ataque isquêmico transitório (AIT) ou acidente vascular cerebral dentro de 6 meses antes da consulta de triagem
- Indivíduos com resultado positivo no teste de anticorpo para HIV, antígeno de hepatite B ou resultado de teste de anticorpo para hepatite C
- Indivíduos com histórico de tumores malignos dentro de 5 anos antes da consulta de triagem
- Indivíduos que receberam esteroides sistêmicos (esteróides inalatórios são permitidos), imunoterapia ou terapia citotóxica dentro de 14 dias antes da triagem, ou que devem receber tal tratamento durante o período do estudo
- Indivíduos que participaram de outros ensaios clínicos dentro de 30 dias antes da visita de triagem
- Mulheres grávidas e lactantes ou mulheres com potencial para engravidar e homens que planejam uma gravidez ou não desejam usar métodos anticoncepcionais adequados& até 30 dias após o término da administração do medicamento
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: CLZ-2002
A injeção de CLZ-2002 é intramuscular nos membros inferiores no dia 1.
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Grupo de dose baixa (6×10^6 células), Grupo de dose média (12×10^6 células), Grupo de dose alta (24×10^6 células)
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança e tolerabilidade de injeções intramusculares (IM) de CLZ-2002 em participantes
Prazo: Dia 1 (visita 2) até a semana 24 (visita 6)
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Frequência e porcentagem de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves após a injeção por meio de testes laboratoriais, exames físicos, sinais vitais e medições de eletrocardiograma realizados durante o ensaio clínico.
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Dia 1 (visita 2) até a semana 24 (visita 6)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alterações da linha de base no exame neurológico nas semanas 1, 4, 12 e 24
Prazo: Semanas 1, 4, 12 e 24
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O investigador principal avaliará o exame neurológico onde é investigado a evidência de fraqueza muscular nos braços, pernas, mãos e pés; bem como sinais de perda de massa muscular, reflexos reduzidos e qualquer perda sensorial.
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Semanas 1, 4, 12 e 24
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Alterações da linha de base na incapacidade funcional usando a escala de incapacidade funcional (FDS) nas semanas 4, 12 e 24
Prazo: Semanas 4, 12 e 24
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A Escala de Incapacidade Funcional (FDS) avalia principalmente o comprometimento da função motora e é avaliada pelo neurologista (investigador principal) durante a consulta. As 9 etapas do FDS são as seguintes: 0; normal, 1; normal, mas com cãibras e fatigabilidade, 2; incapacidade de correr, 3; dificuldade para andar, mas ainda possível sem ajuda, 4; Se conseguir andar com bengala (andar com bengala), 5; andar com muletas, 6; andar com andador, 7; em cadeira de rodas, 8; acamado. |
Semanas 4, 12 e 24
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Alterações da linha de base no teste de caminhada de 10 metros nas semanas 4, 12 e 24
Prazo: Semanas 4, 12 e 24
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Este teste mede o tempo necessário para um sujeito caminhar 10 m através do Teste de Caminhada de 10 Metros (10MWT)
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Semanas 4, 12 e 24
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Mudança da linha de base no nível de infiltração gordurosa dos músculos dos membros inferiores na semana 24.
Prazo: Semana 24
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O grau de infiltração de gordura observado na ressonância magnética foi classificado em cinco graus de 0 a 4 e comparado da seguinte forma: nenhuma infiltração de gordura (Grau 0; sem gordura), alguns vestígios de infiltração de gordura (Grau 1; algumas estrias gordurosas), mais músculo do que gordura (Grau2; gordura <músculo), quando músculo e gordura são semelhantes (Grau3; gordura = músculo) e quando a gordura é mais do que músculo (Grau 4; gordura>músculo).
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Semana 24
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Alterações da linha de base na velocidade da condução nervosa motora e sensorial nas semanas 4, 12 e 24
Prazo: Semanas 4, 12 e 24
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Estudos de condução nervosa motora e sensitiva serão realizados no nervo mediano, nervo ulnar, nervo fibular, nervo tibial e nervo sural usando eletrodos de estimulação da superfície da pele e eletrodos de registro. usando o método de estimulação e registro da superfície da pele. Os estudos serão realizados com as amplitudes do potencial de ação muscular composto (CMAP) e do potencial de ação do nervo sensorial (SNAP) do valor máximo positivo ao valor máximo negativo. |
Semanas 4, 12 e 24
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Alterações da linha de base na gravidade da doença do escore CMTNS-v2 nas semanas 4, 12 e 24.
Prazo: Semanas 4, 12 e 24
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O intervalo de CMTNS-v2 (Charcot Marie Tooth Neuropathy Score-v2) varia de 0-36.
A gravidade da doença é classificada em leve (≤10), moderada (11 a 20) e grave (>21).
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Semanas 4, 12 e 24
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Alterações da linha de base na escala geral de limitação de neuropatia (ONLS) nas semanas 4, 12 e 24
Prazo: Semanas 4, 12 e 24
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A Escala Global de Limitação de Neuropatia (ONLS) avalia os escores de escala nas extremidades inferiores como a Escala Total de Limitação de Neuropatia.
Um estágio de 1 ponto representa uma mudança clinicamente significativa em termos de incapacidade.
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Semanas 4, 12 e 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de junho de 2023
Conclusão Primária (Real)
9 de agosto de 2024
Conclusão do estudo (Real)
9 de agosto de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de junho de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de julho de 2023
Primeira postagem (Real)
17 de julho de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de fevereiro de 2025
Última verificação
1 de junho de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças estomatognáticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Doenças Neurodegenerativas
- Anomalias congénitas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Malformações do Sistema Nervoso
- Polineuropatias
- Doenças de dente
- Doença de Charcot-Marie-Tooth
- Síndromes de Compressão Nervosa
- Neuropatia Sensorial e Motora Hereditária
Outros números de identificação do estudo
- CLZ-CMT-101
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .