Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a snášenlivost CLZ-2002 u pacientů s onemocněním Charcot-Marie Tooth.

3. dubna 2024 aktualizováno: Cellatoz Therapeutics, Inc

Fáze 1, otevřená, prospektivní klinická studie s vyhledáním dávky pro hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti intramuskulárních injekcí CLZ-2002 pro léčbu pacientů s Charcot-Marie-Tooth typu 1 (CMT 1)

Fáze 1, otevřená, prospektivní klinická studie s vyhledáním dávky pro hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti intramuskulárních injekcí CLZ-2002 pro léčbu subjektů s Charcot-Marie-Tooth typu 1 (CMT 1)

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je první klinickou studií na lidech (FIH) pro hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti IM injekcí CLZ-2002 u pacientů s Charcot-Marie-Toothovou chorobou (CMT) typu 1.

CLZ-2002 jsou alogenní buňky podporující neuronální regeneraci odvozené z mezenchymálních kmenových buněk. Tyto buňky jsou buňky podobné Schwannovým buňkám diferencované z tonzilárních mezenchymálních kmenových buněk. CLZ-2002 napomáhá remyelinizaci poškozených periferních nervů obnovením myelinových pochev. Také indukuje nervovou regeneraci a myelinizační dráhy v sedacím nervu a obnovuje abnormální svalové tkáně u onemocnění Charcot-Marie-Tooth typu 1 (CMT1).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

9

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Korejská republika
    • Gangnam-gu
      • Seoul, Gangnam-gu, Korejská republika, 06351
        • Samsung Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty ve věku 18 let nebo starší
  • Subjekty s prokázanou diagnózou onemocnění Charcot-Marie-Tooth typu 1 v době screeningové návštěvy
  • Subjekty, které mají svalovou slabost alespoň v dorzální flexi nohy (klinické hodnocení) v době screeningové návštěvy
  • Subjekty se skóre neuropatie CMT (CMTNS-v2) 2 nebo více a 30 nebo méně bodů v době screeningové návštěvy
  • Subjekty, které rozumí a jsou ochotny podepsat písemný informovaný souhlas, jsou ochotny dodržovat všechny postupy studie a plánovat návštěvy.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty, které mají jakékoli jiné neuromuskulární onemocnění
  • Subjekty, které podstoupily operaci kostí horní a dolní končetiny během šesti měsíců před návštěvou screeningu
  • Subjekty, které mají obavy z měření svalové síly kvůli předchozí operaci
  • Subjekty, které mají závažnou aktivní infekci včetně těžké/hnisavé celulitidy v místech vpichu při screeningové návštěvě
  • Jedinci, kteří byli v minulosti hospitalizováni kvůli přecitlivělosti na antihistaminika nebo alergii nebo přecitlivělosti na určité látky, jako jsou potraviny nebo léky
  • Jedinci, kteří mají v anamnéze nestabilní kardiovaskulární onemocnění definované přítomností infarktu myokardu (STEMI nebo NSTEMI) během 6 měsíců před screeningem nebo přítomností nestabilní anginy pectoris (v případě zvýšené frekvence příznaků, zvýšené závažnosti nebo známek dlouhodobé příznaky při střední aktivitě nebo klidu)
  • Jedinci, kteří měli v anamnéze tranzitorní ischemickou ataku (TIA) nebo mrtvici během 6 měsíců před screeningovou návštěvou
  • Subjekty, které mají pozitivní výsledek testu na protilátky HIV, antigen hepatitidy B nebo hepatitidu C
  • Subjekty, které měly v anamnéze zhoubné nádory během 5 let před návštěvou screeningu
  • Subjekty, které dostávaly systémové steroidy (inhalační steroidy jsou povoleny), imunoterapii nebo cytotoxickou terapii během 14 dnů před screeningem, nebo u kterých se očekává, že budou takovou léčbu dostávat během období studie
  • Subjekty, které se zúčastnily jiných klinických studií do 30 dnů před návštěvou screeningu
  • Těhotné a kojící ženy nebo ženy ve fertilním věku a muži, kteří plánují těhotenství nebo nejsou ochotni používat adekvátní antikoncepční metody & do 30 dnů po ukončení podávání léku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CLZ-2002
Injekce CLZ-2002 je intramuskulární do dolních končetin v den 1.
Lék: CLZ-2002
Skupina s nízkou dávkou (6×10^6 buněk), skupina se střední dávkou (12×10^6 buněk), skupina s vysokou dávkou (24×10^6 buněk)
Ostatní jména:
  • Alogenní tonzilární mezenchymální kmenové buňky odvozené od schwannových buněk

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost intramuskulárních (IM) injekcí CLZ-2002 u účastníků
Časové okno: Den 1 (návštěva 2) až týden 24 (návštěva 6)
Frekvence a procento nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE) a závažných nežádoucích příhod po injekci prostřednictvím laboratorních testů, fyzikálních vyšetření, vitálních funkcí a měření elektrokardiogramu provedených během klinické studie.
Den 1 (návštěva 2) až týden 24 (návštěva 6)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny oproti výchozímu stavu při neurologickém vyšetření v 1., 4., 12. a 24. týdnu
Časové okno: Týdny 1, 4, 12 a 24
Hlavní zkoušející posoudí neurologické vyšetření, které je vyšetřováno na důkaz svalové slabosti paží, nohou, rukou a chodidel; stejně jako známky ochabování svalů, snížené reflexy a jakákoli ztráta smyslů.
Týdny 1, 4, 12 a 24
Změny od výchozí hodnoty u funkčního postižení pomocí škály funkčního postižení (FDS) ve 4., 12. a 24. týdnu
Časové okno: 4., 12. a 24. týden

Funkční škála postižení (FDS) primárně hodnotí poruchu motorických funkcí a je hodnocena neurologem (hlavním řešitelem) během návštěvy.

9 fází FDS je následujících:

0; normální, 1; normální, ale s křečemi a únavností, 2; neschopnost běhat, 3; obtížnost chůze, ale stále možná bez pomoci, 4; Pokud je schopen chodit o holi (chůze s holí), 5; chůze s berlemi, 6; chodit s chodítkem, 7; upoutaný na invalidní vozík, 8; upoutaný na lůžko.
4., 12. a 24. týden
Změny od výchozí hodnoty v testu chůze na 10 metrů ve 4., 12. a 24. týdnu
Časové okno: 4., 12. a 24. týden
Tento test měří čas potřebný k tomu, aby subjekt ušel 10 m přes 10metrový test chůze (10MWT)
4., 12. a 24. týden
Změna úrovně tukové infiltrace svalů dolních končetin od výchozí hodnoty v týdnu 24.
Časové okno: 24. týden
Stupeň tukové infiltrace pozorovaný na MRI byl klasifikován do pěti stupňů od 0 do 4 a porovnán následovně: Žádná infiltrace tuku vůbec (stupeň 0; žádný tuk), určité stopy tukové infiltrace (stupeň 1; určitý tukový pruh), více svalů než tuk (2. stupeň; tuk <svaly), když jsou svaly a tuk podobné (3. stupeň; tuk = svaly) a když je tuk více než svaly (4. stupeň; tuk>svaly).
24. týden
Změny rychlosti motorického a senzorického nervového vedení od výchozí hodnoty ve 4., 12. a 24. týdnu
Časové okno: 4., 12. a 24. týden

Studie vedení motorického a senzorického nervu budou provedeny na středním nervu, ulnárním nervu, peroneálním nervu, tibiálním nervu a n. suralis za použití elektrod pro stimulaci povrchu kůže a záznamových elektrod. pomocí metody stimulace a záznamu povrchu kůže.

Studie budou provedeny s amplitudami složeného svalového akčního potenciálu (CMAP) a akčního potenciálu senzorických nervů (SNAP) od kladné maximální hodnoty do záporné maximální hodnoty.
4., 12. a 24. týden
Změny od výchozí hodnoty v závažnosti onemocnění skóre CMTNS-v2 ve 4., 12. a 24. týdnu.
Časové okno: 4., 12. a 24. týden
Rozsah CMTNS-v2 (Charcot Marie Tooth Neuropathy Score-v2) se pohybuje od 0-36. Závažnost onemocnění je klasifikována jako mírná (≤10), střední (11 až 20) a závažná (>21).
4., 12. a 24. týden
Změny od výchozí hodnoty v celkové škále omezení neuropatie (ONLS) v týdnech 4, 12 a 24
Časové okno: 4., 12. a 24. týden
Celková limitující škála neuropatie (ONLS) posuzuje skóre škály na dolních končetinách jako škála limitující celkové neuropatie. 1-bodové stadium představuje klinicky významnou změnu z hlediska postižení.
4., 12. a 24. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cellatoz Therapeutics, Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. června 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. července 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. července 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. července 2023

První zveřejněno (Aktuální)

17. července 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLZ-CMT-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nemoc Charcot Marie Tooth, typ 1

Klinické studie na CLZ-2002

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit