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La sicurezza e la tollerabilità di CLZ-2002 nei pazienti con malattia di Charcot-Marie Tooth.

13 febbraio 2025 aggiornato da: Cellatoz Therapeutics, Inc

Uno studio clinico di fase 1, in aperto, prospettico, per la determinazione della dose per la valutazione della sicurezza e della tollerabilità delle iniezioni intramuscolari di CLZ-2002 per il trattamento di soggetti affetti da Charcot-Marie-Tooth di tipo 1 (CMT 1)

Uno studio clinico di fase 1, in aperto, prospettico, per la determinazione della dose per la valutazione della sicurezza e della tollerabilità delle iniezioni intramuscolari di CLZ-2002 per il trattamento di soggetti con Charcot-Marie-Tooth di tipo 1 (CMT 1)

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è lo studio clinico First In Human (FIH) per valutare la sicurezza e la tollerabilità delle iniezioni IM di CLZ-2002 in pazienti con malattia di Charcot-Marie-Tooth (CMT) di tipo 1.

CLZ-2002 è le cellule che promuovono la rigenerazione neuronale derivate da cellule staminali mesenchimali allogeniche. Queste cellule sono cellule simili a cellule di Schwann differenziate dalle cellule staminali mesenchimali tonsillari. CLZ-2002 aiuta la rimielinizzazione dei nervi periferici danneggiati ripristinando le guaine mieliniche. Induce anche la rigenerazione nervosa e le vie di mielinizzazione nel nervo sciatico e ripristina i tessuti muscolari anormali nella malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1 (CMT1).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Corea, Repubblica di
    • Gangnam-gu
      • Seoul, Gangnam-gu, Corea, Repubblica di, 06351
        • Samsung Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di età pari o superiore a 18 anni
  • Soggetti con una diagnosi comprovata di malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1 al momento della visita di screening
  • Soggetti che presentano debolezza muscolare almeno nella dorsiflessione del piede (valutazione clinica) al momento della visita di screening
  • Soggetti con un punteggio di neuropatia CMT (CMTNS-v2) di 2 o più e 30 o meno punti al momento della visita di screening
  • I soggetti che possono comprendere e sono disposti a firmare un documento di consenso informato scritto sono disposti a rispettare tutte le procedure dello studio e programmare le visite.

Criteri di esclusione:

  • Soggetti che hanno altre malattie neuromuscolari
  • Soggetti che sono stati sottoposti a chirurgia ossea dell'arto superiore e inferiore entro sei mesi prima della visita di screening
  • Soggetti che hanno dubbi sulle misurazioni della forza muscolare a causa del precedente intervento chirurgico
  • - Soggetti con grave infezione attiva inclusa cellulite grave/purulenta nei siti di iniezione durante la visita di screening
  • Soggetti che hanno una storia di ricovero ospedaliero a causa di ipersensibilità agli antistaminici o allergia o ipersensibilità a determinate sostanze come cibo o farmaci
  • Soggetti che hanno una storia di malattia cardiovascolare instabile definita dalla presenza di infarto miocardico (STEMI o NSTEMI) entro 6 mesi prima dello screening o dalla presenza di angina pectoris instabile (in caso di aumento della frequenza dei sintomi, aumento della gravità o segni di sintomi prolungati ad attività moderata o a riposo)
  • Soggetti che hanno una storia di attacco ischemico transitorio (TIA) o ictus entro 6 mesi prima della visita di screening
  • Soggetti che hanno un risultato positivo del test degli anticorpi dell'HIV, dell'antigene dell'epatite B o del test degli anticorpi dell'epatite C
  • Soggetti che hanno una storia di tumori maligni entro 5 anni prima della visita di screening
  • Soggetti che hanno ricevuto steroidi sistemici (sono consentiti steroidi per via inalatoria), immunoterapia o terapia citotossica entro 14 giorni prima dello screening o che dovrebbero ricevere tale trattamento durante il periodo di studio
  • Soggetti che hanno partecipato ad altri studi clinici entro 30 giorni prima della visita di screening
  • Donne in gravidanza e in allattamento o donne in età fertile e uomini che pianificano una gravidanza o non sono disposti a utilizzare metodi contraccettivi adeguati e fino a 30 giorni dopo la fine della somministrazione del farmaco

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CLZ-2002
L'iniezione di CLZ-2002 è intramuscolare negli arti inferiori il giorno 1.
Droga: CLZ-2002
Gruppo a bassa dose (6×10^6 cellule), gruppo a media dose (12×10^6 cellule), gruppo ad alta dose (24×10^6 cellule)
Altri nomi:
  • Cellule simili a cellule di schwann derivate da cellule staminali mesenchimali tonsillari allogeniche

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità delle iniezioni intramuscolari (IM) di CLZ-2002 nei partecipanti
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (visita 2) alla settimana 24 (visita 6)
Frequenza e percentuale di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e di eventi avversi gravi dopo l'iniezione attraverso test di laboratorio, esami fisici, segni vitali e misurazioni dell'elettrocardiogramma condotti durante la sperimentazione clinica.
Dal giorno 1 (visita 2) alla settimana 24 (visita 6)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazioni rispetto al basale nell'esame neurologico alle settimane 1, 4, 12 e 24
Lasso di tempo: Settimane 1, 4, 12 e 24
Il ricercatore principale valuterà l'esame neurologico che esamina l'evidenza di debolezza muscolare di braccia, gambe, mani e piedi; così come segni di atrofia muscolare, riflessi ridotti e qualsiasi perdita sensoriale.
Settimane 1, 4, 12 e 24
Variazioni rispetto al basale della disabilità funzionale utilizzando la scala della disabilità funzionale (FDS) alle settimane 4, 12 e 24
Lasso di tempo: Settimane 4, 12 e 24

La Functional Disability Scale (FDS) valuta principalmente la compromissione della funzione motoria ed è valutata dal neurologo (principal investigator) durante la visita.

Le 9 fasi di FDS sono le seguenti:

0; normale, 1; normale ma con crampi e affaticabilità, 2; incapacità di correre, 3; difficoltà di deambulazione ma ancora possibile senza aiuto, 4; Se in grado di camminare con un bastone (camminare con il bastone), 5; camminare con le stampelle, 6; camminare con un deambulatore, 7; in sedia a rotelle, 8; costretto a letto.
Settimane 4, 12 e 24
Variazioni rispetto al basale nel test del cammino di 10 metri alle settimane 4, 12 e 24
Lasso di tempo: Settimane 4, 12 e 24
Questo test misura il tempo necessario a un soggetto per percorrere 10 m attraverso il 10-Meter Walking Test (10MWT)
Settimane 4, 12 e 24
Variazione rispetto al basale del livello di infiltrazione adiposa dei muscoli degli arti inferiori alla settimana 24.
Lasso di tempo: Settimana 24
Il grado di infiltrazione di grasso osservato alla risonanza magnetica è stato classificato in cinque gradi da 0 a 4 e confrontato come segue: nessuna infiltrazione di grasso (grado 0; nessun grasso), alcune tracce di infiltrazione di grasso (grado 1; qualche striscia di grasso), più muscolo rispetto al grasso (Grado2; grasso <muscolo), quando muscolo e grasso sono simili (Grado3; grasso = muscolo) e quando il grasso è maggiore del muscolo (Grado 4; grasso>muscolo).
Settimana 24
Variazioni rispetto al basale nella velocità di conduzione nervosa motoria e sensoriale alle settimane 4, 12 e 24
Lasso di tempo: Settimane 4, 12 e 24

Verranno eseguiti studi di conduzione del nervo motorio e sensoriale sul nervo mediano, sul nervo ulnare, sul nervo peroneo, sul nervo tibiale e sul nervo surale utilizzando elettrodi di stimolazione della superficie cutanea ed elettrodi di registrazione. utilizzando il metodo di stimolazione e registrazione della superficie cutanea.

Gli studi verranno eseguiti con le ampiezze del potenziale d'azione muscolare composto (CMAP) e del potenziale d'azione nervoso sensoriale (SNAP) dal valore massimo positivo al valore massimo negativo.
Settimane 4, 12 e 24
Variazioni rispetto al basale nella gravità della malattia del punteggio CMTNS-v2 alle settimane 4, 12 e 24.
Lasso di tempo: Settimane 4, 12 e 24
La gamma di CMTNS-v2 (Charcot Marie Tooth Neuropathy Score-v2) varia da 0 a 36. La gravità della malattia è classificata come lieve (≤10), moderata (da 11 a 20) e grave (>21).
Settimane 4, 12 e 24
Variazioni rispetto al basale nella scala globale di limitazione della neuropatia (ONLS) alle settimane 4, 12 e 24
Lasso di tempo: Settimane 4, 12 e 24
L'Overall Neuropathy Limiting Scale (ONLS) valuta i punteggi della scala negli arti inferiori come Total Neuropathy Limiting Scale. Uno stadio a 1 punto rappresenta un cambiamento clinicamente significativo in termini di disabilità.
Settimane 4, 12 e 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cellatoz Therapeutics, Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 giugno 2023

Completamento primario (Effettivo)

9 agosto 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

9 agosto 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 luglio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

17 luglio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLZ-CMT-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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