Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и переносимость CLZ-2002 у пациентов с болезнью Шарко-Мари.

3 апреля 2024 г. обновлено: Cellatoz Therapeutics, Inc

Фаза 1 открытого проспективного клинического исследования по определению дозы для оценки безопасности и переносимости внутримышечных инъекций CLZ-2002 для лечения пациентов с болезнью Шарко-Мари-Тута типа 1 (CMT 1)

Фаза 1, открытое, проспективное, клиническое исследование по определению дозы для оценки безопасности и переносимости внутримышечных инъекций CLZ-2002 для лечения субъектов с Шарко-Мари-Тута типа 1 (CMT 1)

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование является первым клиническим испытанием на людях (FIH) для оценки безопасности и переносимости внутримышечных инъекций CLZ-2002 у пациентов с болезнью Шарко-Мари-Тута (ШМТ) 1 типа.

CLZ-2002 представляет собой клетки, стимулирующие регенерацию нейронов, полученные из аллогенных мезенхимальных стволовых клеток. Эти клетки представляют собой шванновские клетки, дифференцированные из тонзиллярных мезенхимальных стволовых клеток. CLZ-2002 способствует ремиелинизации поврежденных периферических нервов путем восстановления миелиновых оболочек. Он также индуцирует регенерацию нервов и пути миелинизации в седалищном нерве и восстанавливает аномальные мышечные ткани при болезни Шарко-Мари-Тута типа 1 (CMT1).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

9

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты в возрасте 18 лет и старше
  • Субъекты с подтвержденным диагнозом болезни Шарко-Мари-Тута 1 типа на момент визита для скрининга
  • Субъекты, которые имеют мышечную слабость, по крайней мере, при тыльном сгибании стопы (клиническая оценка) во время визита для скрининга
  • Субъекты с оценкой невропатии CMT (CMTNS-v2) 2 или более и 30 или менее баллов во время визита для скрининга
  • Субъекты, которые могут понять и готовы подписать письменный документ об информированном согласии, готовы соблюдать все процедуры исследования и планировать визиты.

Критерий исключения:

  • Субъекты, имеющие любые другие нервно-мышечные заболевания
  • Субъекты, перенесшие операцию на костях верхних и нижних конечностей в течение шести месяцев до визита для скрининга.
  • Субъекты, которые обеспокоены измерениями мышечной силы из-за предыдущей операции
  • Субъекты с тяжелой активной инфекцией, включая тяжелый/гнойный целлюлит в местах инъекций во время скринингового визита
  • Субъекты, у которых есть история госпитализации из-за гиперчувствительности к антигистаминным препаратам или аллергии или гиперчувствительности к определенным веществам, таким как продукты питания или лекарства.
  • Субъекты, имеющие в анамнезе нестабильное сердечно-сосудистое заболевание, определяемое наличием инфаркта миокарда (ИМпST или NSTEMI) в течение 6 месяцев до скрининга или наличием нестабильной стенокардии (в случае учащения симптомов, усиления тяжести или признаков длительные симптомы при умеренной активности или покое)
  • Субъекты, у которых в анамнезе была транзиторная ишемическая атака (ТИА) или инсульт в течение 6 месяцев до визита для скрининга
  • Субъекты с положительным тестом на антитела к ВИЧ, антигеном гепатита В или результатом теста на антитела к гепатиту С
  • Субъекты, у которых в анамнезе были злокачественные опухоли в течение 5 лет до визита для скрининга.
  • Субъекты, которые получали системные стероиды (ингаляционные стероиды разрешены), иммунотерапию или цитотоксическую терапию в течение 14 дней до скрининга или которые, как ожидается, получат такое лечение в течение периода исследования.
  • Субъекты, которые участвовали в других клинических испытаниях в течение 30 дней до визита для скрининга
  • Беременные и кормящие женщины или женщины детородного возраста и мужчины, планирующие беременность или не желающие использовать адекватные методы контрацепции, до истечения 30 дней после окончания приема препарата

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ЦЛЗ-2002
Инъекцию CLZ-2002 вводят внутримышечно в нижние конечности в 1-й день.
Лекарство: ЦЛЗ-2002
Группа с низкой дозой (6×10^6 клеток), группа со средней дозой (12×10^6 клеток), группа с высокой дозой (24×10^6 клеток)
Другие имена:
  • Аллогенные миндалины, мезенхимальные стволовые клетки, полученные из шванновских клеток

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и переносимость внутримышечных (в/м) инъекций CLZ-2002 у участников
Временное ограничение: День 1 (посещение 2) до недели 24 (посещение 6)
Частота и процент нежелательных явлений, связанных с лечением (TEAE), и серьезных нежелательных явлений после инъекции с помощью лабораторных тестов, физических осмотров, показателей жизнедеятельности и измерений электрокардиограммы, проведенных во время клинического испытания.
День 1 (посещение 2) до недели 24 (посещение 6)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения по сравнению с исходным уровнем при неврологическом осмотре на 1, 4, 12 и 24 неделе
Временное ограничение: Недели 1, 4, 12 и 24
Главный исследователь оценит неврологическое обследование, в ходе которого исследуются признаки мышечной слабости в руках, ногах, кистях и стопах; а также признаки атрофии мышц, снижение рефлексов и любая потеря чувствительности.
Недели 1, 4, 12 и 24
Изменения функциональной инвалидности по сравнению с исходным уровнем с использованием шкалы функциональной инвалидности (FDS) на 4, 12 и 24 неделе
Временное ограничение: Недели 4, 12 и 24

Шкала функциональной недееспособности (FDS) в первую очередь оценивает нарушение двигательной функции и оценивается неврологом (главным исследователем) во время визита.

9 стадий FDS следующие:

0; нормальный, 1; в норме, но с судорогами и утомляемостью - 2; неспособность бегать, 3; трудности с ходьбой, но все еще возможна без посторонней помощи, 4; Если в состоянии ходить с тростью (ходьба с тростью), 5; ходить на костылях, 6; ходить с ходунками, 7; прикован к инвалидной коляске, 8; прикован к постели.
Недели 4, 12 и 24
Изменения по сравнению с исходным уровнем в тесте ходьбы на 10 метров на 4, 12 и 24 неделе
Временное ограничение: Недели 4, 12 и 24
Этот тест измеряет время, необходимое испытуемому, чтобы пройти 10 м в тесте на 10-метровую ходьбу (10MWT).
Недели 4, 12 и 24
Изменение уровня жировой инфильтрации мышц нижних конечностей по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе.
Временное ограничение: Неделя 24
Степень жировой инфильтрации, наблюдаемая на МРТ, была разделена на пять степеней от 0 до 4 и сравнивалась следующим образом: полное отсутствие жировой инфильтрации (степень 0; отсутствие жира), некоторые следы жировой инфильтрации (степень 1; небольшая жировая полоса), больше мышц. чем жир (уровень 2; жир <мышцы), когда мышцы и жир похожи (уровень 3; жир = мышцы) и когда жира больше, чем мышц (уровень 4; жир>мышцы).
Неделя 24
Изменения по сравнению с исходным уровнем скорости проведения по двигательным и сенсорным нервам на 4, 12 и 24 неделях
Временное ограничение: Недели 4, 12 и 24

Исследования проводимости двигательных и чувствительных нервов будут проводиться на срединном нерве, локтевом нерве, малоберцовом нерве, большеберцовом нерве и икроножном нерве с использованием электродов для стимуляции поверхности кожи и регистрирующих электродов. с использованием метода стимуляции поверхности кожи и регистрации.

Исследования будут проводиться с амплитудами потенциала действия сложной мышцы (CMAP) и потенциала действия сенсорного нерва (SNAP) от положительного максимального значения до отрицательного максимального значения.
Недели 4, 12 и 24
Изменения по сравнению с исходным уровнем тяжести заболевания по шкале CMTNS-v2 на 4-й, 12-й и 24-й неделях.
Временное ограничение: Недели 4, 12 и 24
Диапазон CMTNS-v2 (оценка нейропатии Charcot Marie Tooth-v2) колеблется от 0 до 36. Тяжесть заболевания классифицируется как легкая (≤10), умеренная (от 11 до 20) и тяжелая (>21).
Недели 4, 12 и 24
Изменения общей шкалы ограничения невропатии (ONLS) по сравнению с исходным уровнем на 4, 12 и 24 неделях
Временное ограничение: Недели 4, 12 и 24
Шкала ограничения общей невропатии (ONLS) оценивает баллы по шкале нижних конечностей как шкала ограничения общей невропатии. Стадия в 1 балл представляет собой клинически значимое изменение с точки зрения инвалидности.
Недели 4, 12 и 24

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Cellatoz Therapeutics, Inc

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 июня 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 июля 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 июля 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 июня 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 июля 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 июля 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 июня 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CLZ-CMT-101

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ЦЛЗ-2002

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in India

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться