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L'innocuité et la tolérabilité de CLZ-2002 chez les patients atteints de la maladie de Charcot-Marie Tooth.

13 février 2025 mis à jour par: Cellatoz Therapeutics, Inc

Un essai clinique de phase 1, ouvert, prospectif, de recherche de dose pour l'évaluation de l'innocuité et de la tolérabilité des injections intramusculaires de CLZ-2002 pour le traitement des sujets atteints de Charcot-Marie-Tooth de type 1 (CMT 1)

Un essai clinique de phase 1, ouvert, prospectif, de recherche de dose pour l'évaluation de l'innocuité et de la tolérabilité des injections intramusculaires de CLZ-2002 pour le traitement des sujets atteints de Charcot-Marie-Tooth de type 1 (CMT 1)

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est le premier essai clinique chez l'homme (FIH) pour évaluer la sécurité et la tolérabilité des injections IM de CLZ-2002 chez les patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) de type 1.

CLZ-2002 est la cellule souche mésenchymateuse allogénique dérivée des cellules favorisant la régénération neuronale. Ces cellules sont des cellules de type cellule de Schwann différenciées des cellules souches mésenchymateuses amygdaliennes. CLZ-2002 aide à la remyélinisation des nerfs périphériques endommagés en restaurant les gaines de myéline. Il induit également les voies de régénération nerveuse et de myélinisation dans le nerf sciatique et restaure les tissus musculaires anormaux dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1 (CMT1).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

9

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets âgés de 18 ans ou plus
  • Sujets avec un diagnostic avéré de maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1 au moment de la visite de dépistage
  • - Sujets présentant une faiblesse musculaire dans au moins la dorsiflexion du pied (évaluation clinique) au moment de la visite de dépistage
  • Sujets avec un score de neuropathie CMT (CMTNS-v2) de 2 ou plus et 30 points ou moins au moment de la visite de dépistage
  • Les sujets qui peuvent comprendre et sont disposés à signer un document de consentement éclairé écrit sont disposés à se conformer à toutes les procédures d'étude et à programmer des visites.

Critère d'exclusion:

  • Sujets qui ont d'autres maladies neuromusculaires
  • Sujets ayant subi une chirurgie osseuse des membres supérieurs et inférieurs dans les six mois précédant la visite de dépistage
  • Sujets qui ont des inquiétudes concernant les mesures de la force musculaire en raison de la chirurgie précédente
  • Sujets qui ont une infection active grave, y compris une cellulite grave/purulente aux sites d'injection lors de la visite de dépistage
  • Sujets ayant des antécédents d'hospitalisation en raison d'une hypersensibilité aux antihistaminiques ou d'une allergie ou d'une hypersensibilité à certaines substances telles que des aliments ou des médicaments
  • - Sujets ayant des antécédents de maladie cardiovasculaire instable définie par la présence d'un infarctus du myocarde (STEMI ou NSTEMI) dans les 6 mois précédant le dépistage ou la présence d'une angine de poitrine instable (en cas de fréquence accrue des symptômes, de gravité accrue ou de signes de symptômes prolongés lors d'une activité modérée ou d'un repos)
  • - Sujets ayant des antécédents d'accident ischémique transitoire (AIT) ou d'accident vasculaire cérébral dans les 6 mois précédant la visite de dépistage
  • Sujets qui ont un résultat positif au test d'anticorps du VIH, à l'antigène de l'hépatite B ou au test d'anticorps de l'hépatite C
  • Sujets ayant des antécédents de tumeurs malignes dans les 5 ans précédant la visite de dépistage
  • - Sujets qui ont reçu des stéroïdes systémiques (les stéroïdes inhalés sont autorisés), une immunothérapie ou une thérapie cytotoxique dans les 14 jours précédant le dépistage, ou qui devraient recevoir un tel traitement pendant la période d'étude
  • Sujets ayant participé à d'autres essais cliniques dans les 30 jours précédant la visite de dépistage
  • Femmes enceintes et allaitantes ou femmes en âge de procréer et hommes qui planifient une grossesse ou ne souhaitent pas utiliser des méthodes de contraception adéquates et jusqu'à 30 jours après la fin de l'administration du médicament

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: CLZ-2002
L'injection de CLZ-2002 est intramusculaire dans les membres inférieurs le jour 1.
Médicament: CLZ-2002
Groupe à faible dose (6 × 10 ^ 6 cellules), groupe à dose moyenne (12 × 10 ^ 6 cellules), groupe à dose élevée (24 × 10 ^ 6 cellules)
Autres noms:
  • Cellules schwann dérivées de cellules souches mésenchymateuses amygdaliennes allogéniques

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité et tolérabilité des injections intramusculaires (IM) de CLZ-2002 chez les participants
Délai: Du jour 1 (visite 2) à la semaine 24 (visite 6)
Fréquence et pourcentage d'événements indésirables liés au traitement (EIAT) et d'événements indésirables graves après l'injection par des tests de laboratoire, des examens physiques, des signes vitaux et des mesures d'électrocardiogramme effectués pendant l'essai clinique.
Du jour 1 (visite 2) à la semaine 24 (visite 6)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changements par rapport au départ lors de l'examen neurologique aux semaines 1, 4, 12 et 24
Délai: Semaines 1, 4, 12 et 24
L'investigateur principal évaluera l'examen neurologique qui porte sur les preuves de faiblesse musculaire dans les bras, les jambes, les mains et les pieds ; ainsi que des signes de fonte musculaire, de réflexes réduits et de toute perte sensorielle.
Semaines 1, 4, 12 et 24
Changements par rapport au départ de l'incapacité fonctionnelle à l'aide de l'échelle d'incapacité fonctionnelle (FDS) aux semaines 4, 12 et 24
Délai: Semaines 4, 12 et 24

L'échelle d'incapacité fonctionnelle (FDS) évalue principalement l'altération de la fonction motrice et est évaluée par le neurologue (chercheur principal) lors de la visite.

Les 9 étapes du FDS sont les suivantes :

0 ; normale, 1 ; normal mais avec crampes et fatigabilité, 2 ; incapacité à courir, 3 ; difficulté à marcher mais toujours possible sans aide, 4 ; Si capable de marcher avec une canne (marcher avec une canne), 5 ; marcher avec des béquilles, 6; marcher avec un déambulateur, 7 ; en fauteuil roulant, 8 ; alité.
Semaines 4, 12 et 24
Changements par rapport au départ dans le test de marche de 10 mètres aux semaines 4, 12 et 24
Délai: Semaines 4, 12 et 24
Ce test mesure le temps nécessaire à un sujet pour marcher 10 m à travers le test de marche de 10 mètres (10MWT)
Semaines 4, 12 et 24
Changement par rapport au niveau de référence du niveau d'infiltration graisseuse des muscles des membres inférieurs à la semaine 24.
Délai: Semaine 24
Le degré d'infiltration de graisse observé à l'IRM a été classé en cinq grades de 0 à 4 et comparé comme suit : Aucune infiltration de graisse du tout (Grade 0 ; pas de graisse), quelques traces d'infiltration de graisse (Grade 1 ; quelques stries graisseuses), plus de muscle que la graisse (Grade 2 ; graisse <muscle), lorsque le muscle et la graisse sont similaires (Grade 3 ; graisse = muscle) et lorsque la graisse est supérieure au muscle (Grade 4 ; graisse> muscle).
Semaine 24
Changements par rapport au départ dans la vitesse de conduction nerveuse motrice et sensorielle aux semaines 4, 12 et 24
Délai: Semaines 4, 12 et 24

Des études de conduction nerveuse motrice et sensorielle seront effectuées sur le nerf médian, le nerf ulnaire, le nerf péronier, le nerf tibial et le nerf sural à l'aide d'électrodes de stimulation de la surface de la peau et d'électrodes d'enregistrement. en utilisant la méthode de stimulation et d'enregistrement de la surface de la peau.

Les études seront réalisées avec les amplitudes du potentiel d'action musculaire composé (CMAP) et du potentiel d'action nerveux sensoriel (SNAP) de la valeur maximale positive à la valeur maximale négative.
Semaines 4, 12 et 24
Changements par rapport au départ dans la gravité de la maladie du score CMTNS-v2 aux semaines 4, 12 et 24.
Délai: Semaines 4, 12 et 24
La plage de CMTNS-v2 (Charcot Marie Tooth Neuropathy Score-v2) va de 0 à 36. La gravité de la maladie est classée comme légère (≤10), modérée (11 à 20) et sévère (>21).
Semaines 4, 12 et 24
Changements par rapport au départ dans l'échelle globale de limitation de la neuropathie (ONLS) aux semaines 4, 12 et 24
Délai: Semaines 4, 12 et 24
L'échelle globale de limitation de la neuropathie (ONLS) évalue les scores de l'échelle dans les membres inférieurs comme l'échelle de limitation de la neuropathie totale. Un stade de 1 point représente un changement cliniquement significatif en termes d'incapacité.
Semaines 4, 12 et 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Cellatoz Therapeutics, Inc

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 juin 2023

Achèvement primaire (Réel)

9 août 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

9 août 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 juin 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 juillet 2023

Première publication (Réel)

17 juillet 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 février 2025

Dernière vérification

1 juin 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CLZ-CMT-101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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