Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De veiligheid en verdraagbaarheid van CLZ-2002 bij patiënten met de ziekte van Charcot-Marie Tooth.

13 februari 2025 bijgewerkt door: Cellatoz Therapeutics, Inc

Een fase 1, open-label, prospectief, dosisbepalend klinisch onderzoek voor evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van intramusculaire injecties van CLZ-2002 voor de behandeling van proefpersonen met Charcot-Marie-Tooth Type 1 (CMT 1)

Een fase 1, open-label, prospectief, dosisbepalend klinisch onderzoek voor evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van intramusculaire injecties van CLZ-2002 voor de behandeling van proefpersonen met Charcot-Marie-Tooth type 1 (CMT 1)

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is de First In Human (FIH) klinische studie voor het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van IM-injecties van CLZ-2002 bij patiënten met de ziekte van Charcot-Marie-Tooth (CMT) type 1.

CLZ-2002 is de allogene mesenchymale stamcel-afgeleide neuronale regeneratiebevorderende cellen. Deze cellen zijn Schwann-celachtige cellen die zijn gedifferentieerd van tonsillaire mesenchymale stamcellen. CLZ-2002 helpt de remyelinisatie van de beschadigde perifere zenuwen door de myelinescheden te herstellen. Het induceert ook de zenuwregeneratie en myelinisatieroutes in de heupzenuw en herstelt abnormale spierweefsels bij de ziekte van Charcot-Marie-Tooth type 1 (CMT1).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Korea, republiek van
    • Gangnam-gu
      • Seoul, Gangnam-gu, Korea, republiek van, 06351
        • Samsung Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen van 18 jaar of ouder
  • Proefpersonen met een bewezen diagnose van de ziekte van Charcot-Marie-Tooth type 1 op het moment van het screeningsbezoek
  • Proefpersonen met spierzwakte in ten minste dorsaalflexie van de voet (klinische beoordeling) op het moment van het screeningsbezoek
  • Proefpersonen met een CMT-neuropathiescore (CMTNS-v2) van 2 of meer en 30 of minder punten op het moment van het screeningsbezoek
  • Proefpersonen die een schriftelijk geïnformeerd toestemmingsdocument kunnen begrijpen en bereid zijn te ondertekenen, zijn bereid zich te houden aan alle onderzoeksprocedures en geplande bezoeken.

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen die andere neuromusculaire aandoeningen hebben
  • Proefpersonen die binnen zes maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek een botoperatie aan de bovenste en onderste ledematen hebben ondergaan
  • Proefpersonen die zich zorgen maken over spierkrachtmetingen als gevolg van de vorige operatie
  • Proefpersonen die een ernstige actieve infectie hebben, waaronder ernstige/purulente cellulitis op de injectieplaatsen tijdens het screeningsbezoek
  • Onderwerpen met een voorgeschiedenis van ziekenhuisopname vanwege overgevoeligheid voor antihistaminica of allergie of overgevoeligheid voor bepaalde stoffen zoals voedsel of medicijnen
  • Proefpersonen met een voorgeschiedenis van instabiele cardiovasculaire aandoeningen gedefinieerd door de aanwezigheid van een myocardinfarct (STEMI of NSTEMI) binnen 6 maanden vóór de screening of de aanwezigheid van instabiele angina pectoris (in het geval van verhoogde frequentie van symptomen, toegenomen ernst of tekenen van langdurige symptomen bij matige activiteit of rust)
  • Proefpersonen met een voorgeschiedenis van een voorbijgaande ischemische aanval (TIA) of beroerte binnen 6 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek
  • Proefpersonen met een positief HIV-antilichaamtest-, hepatitis B-antigeen- of hepatitis C-antilichaamtestresultaat
  • Proefpersonen met een voorgeschiedenis van kwaadaardige tumoren binnen 5 jaar voorafgaand aan het screeningsbezoek
  • Proefpersonen die systemische steroïden (inhalatiesteroïden zijn toegestaan), immunotherapie of cytotoxische therapie hebben gekregen binnen 14 dagen vóór de screening, of die naar verwachting een dergelijke behandeling zullen krijgen tijdens de onderzoeksperiode
  • Proefpersonen die binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek hebben deelgenomen aan andere klinische onderzoeken
  • Zwangere en zogende vrouwen of vrouwen in de vruchtbare leeftijd en mannen die een zwangerschap plannen of niet bereid zijn om adequate anticonceptiemethoden te gebruiken tot 30 dagen na het einde van de toediening van het geneesmiddel

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CLZ-2002
CLZ-2002-injectie is intramusculair in de onderste ledematen op dag 1.
Geneesmiddel: CLZ-2002
Groep met lage dosis (6 × 10 ^ 6 cellen), groep met gemiddelde dosis (12 × 10 ^ 6 cellen), groep met hoge dosis (24 × 10 ^ 6 cellen)
Andere namen:
  • Allogene tonsillaire mesenchymale stamcel-afgeleide Schwann-celachtige cellen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid van intramusculaire (IM) injecties van CLZ-2002 bij deelnemers
Tijdsspanne: Dag 1 (bezoek 2) tot week 24 (bezoek 6)
Frequentie en percentage van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige bijwerkingen na injectie via laboratoriumtests, lichamelijk onderzoek, vitale functies en elektrocardiogrammetingen uitgevoerd tijdens de klinische proef.
Dag 1 (bezoek 2) tot week 24 (bezoek 6)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen ten opzichte van baseline in neurologisch onderzoek in week 1, 4, 12 en 24
Tijdsspanne: Week 1, 4, 12 en 24
De hoofdonderzoeker beoordeelt het neurologisch onderzoek dat wordt onderzocht op tekenen van spierzwakte in de armen, benen, handen en voeten; evenals tekenen van spierafbraak, verminderde reflexen en sensorisch verlies.
Week 1, 4, 12 en 24
Veranderingen ten opzichte van baseline in functionele invaliditeit met behulp van de functionele invaliditeitsschaal (FDS) in week 4, 12 en 24
Tijdsspanne: Week 4, 12 en 24

De Functional Disability Scale (FDS) evalueert in de eerste plaats stoornissen in de motorische functie en wordt beoordeeld door de neuroloog (hoofdonderzoeker) tijdens het bezoek.

De 9 stadia van FDS zijn als volgt:

0; normaal, 1; normaal maar met krampen en vermoeidheid, 2; onvermogen om te rennen, 3; moeite met lopen maar toch mogelijk zonder hulp, 4; Indien in staat om te lopen met een stok (loop met stok), 5; lopen met krukken, 6; lopen met een rollator, 7; rolstoelgebonden, 8; bedlegerig.
Week 4, 12 en 24
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de 10-meter looptest in week 4, 12 en 24
Tijdsspanne: Week 4, 12 en 24
Deze test meet de tijd die een proefpersoon nodig heeft om 10 m door de 10-meter looptest (10MWT) te lopen
Week 4, 12 en 24
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het vetinfiltratieniveau van de spieren van de onderste ledematen in week 24.
Tijdsspanne: Week 24
De mate van vetinfiltratie waargenomen op MRI werd geclassificeerd in vijf graden van 0-4 en als volgt vergeleken: helemaal geen vetinfiltratie (graad 0; geen vet), enkele sporen van vetinfiltratie (graad 1; wat vetstrepen), meer spieren dan vet (Graad 2; vet <spier), wanneer spieren en vet vergelijkbaar zijn (Graad 3; vet = spier), en wanneer vet meer is dan spieren (Graad 4; vet>spier).
Week 24
Veranderingen ten opzichte van baseline in de snelheid van motorische en sensorische zenuwgeleiding in week 4, 12 en 24
Tijdsspanne: Week 4, 12 en 24

Motorische en sensorische zenuwgeleidingsstudies zullen worden uitgevoerd op de nervus medianus, nervus ulnaris, nervus peroneus, nervus tibialis en nervus suralis met behulp van huidoppervlakstimulatie-elektroden en opname-elektroden. met behulp van de stimulatie- en opnamemethode van het huidoppervlak.

De studies zullen worden uitgevoerd met de amplitudes van de samengestelde spieractiepotentiaal (CMAP) en de sensorische zenuwactiepotentiaal (SNAP) van de positieve maximale waarde tot de negatieve maximale waarde.
Week 4, 12 en 24
Veranderingen ten opzichte van baseline in de ernst van de ziekte van de CMTNS-v2-score in week 4, 12 en 24.
Tijdsspanne: Week 4, 12 en 24
Het bereik van CMTNS-v2 (Charcot Marie Tooth Neuropathie Score-v2) varieert van 0-36. De ernst van de ziekte wordt geclassificeerd als mild (≤10), matig (11 tot 20) en ernstig (>21).
Week 4, 12 en 24
Veranderingen ten opzichte van baseline in de algemene neuropathiebeperkingsschaal (ONLS) in week 4, 12 en 24
Tijdsspanne: Week 4, 12 en 24
De Overall Neuropathie Beperkende Schaal (ONLS) beoordeelt schaalscores in de onderste ledematen als de Total Neuropathie Beperkende Schaal. Een 1-punts stadium vertegenwoordigt een klinisch betekenisvolle verandering in termen van handicap.
Week 4, 12 en 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cellatoz Therapeutics, Inc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 juni 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

9 augustus 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

9 augustus 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 juni 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 juli 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 juli 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 februari 2025

Laatst geverifieerd

1 juni 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLZ-CMT-101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren