Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

CLZ-2002:n turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on Charcot-Marien hammastauti.

keskiviikko 3. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Cellatoz Therapeutics, Inc

Vaihe 1, avoin, prospektiivinen, annoksen löytävä kliininen tutkimus CLZ-2002:n lihaksensisäisten injektioiden turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilaiden hoidossa, joilla on Charcot-Marie-Tooth tyyppi 1 (CMT 1)

Vaihe 1, avoin, prospektiivinen, annoksen löytävä kliininen tutkimus CLZ-2002:n lihaksensisäisten injektioiden turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilaiden hoidossa, joilla on Charcot-Marie-Tooth tyyppi 1 (CMT 1)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on ensimmäinen ihmisellä (FIH) tehty kliininen tutkimus CLZ-2002:n im-injektioiden turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on Charcot-Marie-Toothin tauti (CMT) tyyppi 1.

CLZ-2002 on allogeeninen mesenkymaalinen kantasoluperäinen hermosolujen regeneraatiota edistävä solu. Nämä solut ovat Schwann-solun kaltaisia ​​soluja, jotka ovat erilaistuneet nielurisojen mesenkymaalisista kantasoluista. CLZ-2002 auttaa vaurioituneiden ääreishermojen remyelinisaatiossa palauttamalla myeliinivaipat. Se myös indusoi hermon regeneraatio- ja myelinaatioreittejä iskiashermossa ja palauttaa epänormaalit lihaskudokset Charcot-Marie-Toothin taudin tyypin 1 (CMT1) yhteydessä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

9

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Korean tasavalta
    • Gangnam-gu
      • Seoul, Gangnam-gu, Korean tasavalta, 06351
        • Samsung Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 18-vuotiaat tai vanhemmat
  • Potilaat, joilla on todistetusti diagnosoitu Charcot-Marie-Toothin tauti tyyppi 1 seulontakäynnin aikana
  • Koehenkilöt, joilla on lihasheikkoutta vähintään jalan dorsifleksiossa (kliininen arviointi) seulontakäynnin aikana
  • Potilaat, joiden CMT-neuropatian pistemäärä (CMTNS-v2) on 2 tai enemmän ja 30 tai vähemmän pistettä seulontakäynnin aikana
  • Koehenkilöt, jotka ymmärtävät ja ovat valmiita allekirjoittamaan kirjallisen tietoisen suostumusasiakirjan, ovat valmiita noudattamaan kaikkia tutkimusmenettelyjä ja aikatauluttamaan vierailuja.

Poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilöt, joilla on muita hermo-lihassairauksia
  • Koehenkilöt, joille on tehty ylä- ja alaraajan luuleikkaus kuuden kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä
  • Koehenkilöt, jotka ovat huolissaan lihasvoimamittauksista edellisen leikkauksen vuoksi
  • Potilaat, joilla on vakava aktiivinen infektio, mukaan lukien vaikea/märkivä selluliitti pistoskohdassa seulontakäynnillä
  • Potilaat, jotka ovat olleet sairaalahoidossa antihistamiinien yliherkkyyden tai allergian tai yliherkkyyden vuoksi tietyille aineille, kuten ruoka tai lääkkeet
  • Potilaat, joilla on ollut epästabiili sydän- ja verisuonisairaus, joka on määritelty sydäninfarktin (STEMI tai NSTEMI) esiintymisen perusteella 6 kuukauden aikana ennen seulontaa tai epästabiilin angina pectoriksen esiintyminen (jos oireet ovat lisääntyneet, vaikeusaste on lisääntynyt tai merkkejä pitkittyneet oireet kohtalaisessa aktiivisuudessa tai levossa)
  • Potilaat, joilla on ollut ohimenevä iskeeminen kohtaus (TIA) tai aivohalvaus 6 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä
  • Koehenkilöt, joilla on positiivinen HIV-vasta-ainetesti, hepatiitti B -antigeeni tai hepatiitti C -vasta-ainetesti
  • Potilaat, joilla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia 5 vuoden sisällä ennen seulontakäyntiä
  • Koehenkilöt, jotka ovat saaneet systeemisiä steroideja (inhaloitavat steroidit ovat sallittuja), immunoterapiaa tai sytotoksista hoitoa 14 päivän sisällä ennen seulontaa tai joiden odotetaan saavan tällaista hoitoa tutkimusjakson aikana
  • Koehenkilöt, jotka ovat osallistuneet muihin kliinisiin tutkimuksiin 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä
  • Raskaana olevat ja imettävät naiset tai hedelmällisessä iässä olevat naiset ja miehet, jotka suunnittelevat raskautta tai eivät ole halukkaita käyttämään riittäviä ehkäisymenetelmiä & 30 päivää lääkkeen annon päättymisen jälkeen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CLZ-2002
CLZ-2002-injektio annetaan lihaksensisäisesti alaraajoihin päivänä 1.
Lääke: CLZ-2002
Pienen annoksen ryhmä (6 × 10^6 solua), keskiannoksen ryhmä (12 × 10^6 solua), suuren annoksen ryhmä (24 × 10^6 solua)
Muut nimet:
  • Allogeeniset tonsillaariset mesenkymaaliset kantasoluista peräisin olevat Schwann-solun kaltaiset solut

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CLZ-2002:n lihaksensisäisten (IM) injektioiden turvallisuus ja siedettävyys osallistujille
Aikaikkuna: Päivä 1 (käynti 2) - viikko 24 (käynti 6)
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien esiintymistiheys ja prosenttiosuus injektion jälkeen kliinisen tutkimuksen aikana suoritettujen laboratoriotestien, fyysisten tutkimusten, elintoimintojen ja EKG-mittausten perusteella.
Päivä 1 (käynti 2) - viikko 24 (käynti 6)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset lähtötilanteesta neurologisessa tutkimuksessa viikoilla 1, 4, 12 ja 24
Aikaikkuna: Viikot 1, 4, 12 ja 24
Päätutkija arvioi neurologisen tutkimuksen, jossa tutkitaan todisteita käsien, jalkojen, käsien ja jalkojen lihasheikkoudesta; sekä merkkejä lihasten tuhlautumisesta, heikentyneestä refleksistä ja kaikista aistinvaraisista menetyksistä.
Viikot 1, 4, 12 ja 24
Muutokset toimintavammaisuuden lähtötasosta käyttämällä FDS-asteikkoa viikoilla 4, 12 ja 24
Aikaikkuna: Viikot 4, 12 ja 24

Functional Disability Scale (FDS) arvioi ensisijaisesti motorisen toiminnan heikkenemistä, ja neurologi (päätutkija) arvioi sen käynnin aikana.

FDS:n 9 vaihetta ovat seuraavat:

0; normaali, 1; normaali, mutta kouristuksia ja väsymystä, 2; kyvyttömyys juosta, 3; kävelyvaikeus, mutta silti mahdollista ilman apua, 4; Jos pystyy kävelemään kepillä (kävele kepillä), 5; kävellä kainalosauvojen kanssa, 6; kävellä kävelijän kanssa, 7; pyörätuoliin sidottu, 8; sänkyyn sidottu.
Viikot 4, 12 ja 24
Muutokset lähtötasosta 10 metrin kävelytestissä viikoilla 4, 12 ja 24
Aikaikkuna: Viikot 4, 12 ja 24
Tämä testi mittaa aikaa, jonka koehenkilö kävelee 10 metriä 10 metrin kävelytestin (10 MWT) läpi.
Viikot 4, 12 ja 24
Muutos lähtötasosta alaraajojen lihasten rasvainfiltraatiotasossa viikolla 24.
Aikaikkuna: Viikko 24
MRI:ssä havaittu rasvan tunkeutumisaste luokiteltiin viiteen luokkaan 0-4 ja niitä verrattiin seuraavasti: Ei rasvan tunkeutumista ollenkaan (luokka 0; ei rasvaa), jonkin verran rasvan tunkeutumista (luokka 1; jonkin verran rasvajuovaa), enemmän lihaksia kuin rasva (luokka 2; rasva <lihas), kun lihas ja rasva ovat samanlaisia ​​(luokka 3; rasva = lihas) ja kun rasvaa on enemmän kuin lihas (luokka 4; rasva>lihas).
Viikko 24
Muutokset lähtötilanteesta motorisen ja sensorisen hermon johtumisen nopeudessa viikoilla 4, 12 ja 24
Aikaikkuna: Viikot 4, 12 ja 24

Motoriset ja sensoriset hermojohtavuustutkimukset suoritetaan keskihermolle, kyynärluun hermolle, peroneaaliselle hermolle, sääriluuhermolle ja suraalihermolle käyttämällä ihon pinnan stimulaatioelektrodeja ja tallennuselektrodeja. käyttämällä ihon pinnan stimulaatio- ja tallennusmenetelmää.

Tutkimukset suoritetaan yhdistetyn lihastoimintapotentiaalin (CMAP) ja sensorisen hermon toimintapotentiaalin (SNAP) amplitudilla positiivisesta maksimiarvosta negatiiviseen maksimiarvoon.
Viikot 4, 12 ja 24
Muutokset lähtötasosta CMTNS-v2-pisteiden sairauden vaikeusasteessa viikoilla 4, 12 ja 24.
Aikaikkuna: Viikot 4, 12 ja 24
CMTNS-v2 (Charcot Marie Tooth Neuropathy Score-v2) vaihtelee välillä 0-36. Taudin vakavuus luokitellaan lievään (≤10), keskivaikeaan (11-20) ja vakavaan (>21).
Viikot 4, 12 ja 24
Muutokset lähtötasosta yleisessä neuropatian rajoitusasteikossa (ONLS) viikoilla 4, 12 ja 24
Aikaikkuna: Viikot 4, 12 ja 24
Kokonaisneuropatian rajoitusasteikko (ONLS) arvioi alaraajojen pistemäärät kokonaisneuropatian rajoitusasteikkona. Yhden pisteen vaihe edustaa kliinisesti merkittävää muutosta vamman kannalta.
Viikot 4, 12 ja 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cellatoz Therapeutics, Inc

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 19. kesäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 30. heinäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 30. heinäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 16. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 9. heinäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 17. heinäkuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 4. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CLZ-CMT-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Charcot Marie Tooth -tauti, tyyppi 1

Kliiniset tutkimukset CLZ-2002

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Colombia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa