Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Die Sicherheit und Verträglichkeit von CLZ-2002 bei Patienten mit Charcot-Marie-Zahnkrankheit.

3. April 2024 aktualisiert von: Cellatoz Therapeutics, Inc

Eine offene, prospektive klinische Dosisfindungsstudie der Phase 1 zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit intramuskulärer Injektionen von CLZ-2002 zur Behandlung von Patienten mit Charcot-Marie-Tooth Typ 1 (CMT 1)

Eine offene, prospektive klinische Dosisfindungsstudie der Phase 1 zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit intramuskulärer Injektionen von CLZ-2002 zur Behandlung von Patienten mit Charcot-Marie-Tooth Typ 1 (CMT 1)

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei dieser Studie handelt es sich um die erste klinische Studie am Menschen (FIH) zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von IM-Injektionen von CLZ-2002 bei Patienten mit Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT) Typ 1.

CLZ-2002 ist die allogene, aus mesenchymalen Stammzellen gewonnene neuronale Regeneration fördernde Zelle. Bei diesen Zellen handelt es sich um Schwann-zellähnliche Zellen, die sich aus tonsillären mesenchymalen Stammzellen unterscheiden. CLZ-2002 unterstützt die Remyelinisierung der beschädigten peripheren Nerven durch die Wiederherstellung der Myelinscheiden. Es induziert auch die Nervenregeneration und Myelinisierungswege im Ischiasnerv und stellt abnormales Muskelgewebe bei der Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1 (CMT1) wieder her.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

9

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Korea, Republik von
    • Gangnam-gu
      • Seoul, Gangnam-gu, Korea, Republik von, 06351
        • Samsung Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Probanden ab 18 Jahren
  • Probanden mit einer nachgewiesenen Diagnose der Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1 zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs
  • Probanden, die zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs eine Muskelschwäche zumindest in der Dorsalflexion des Fußes (klinische Beurteilung) aufweisen
  • Probanden mit einem CMT-Neuropathie-Score (CMTNS-v2) von 2 oder mehr und 30 oder weniger Punkten zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs
  • Probanden, die verstehen und bereit sind, eine schriftliche Einverständniserklärung zu unterzeichnen, sind bereit, alle Studienabläufe einzuhalten und Besuche zu planen.

Ausschlusskriterien:

  • Probanden, die an anderen neuromuskulären Erkrankungen leiden
  • Probanden, die sich innerhalb von sechs Monaten vor dem Screening-Besuch einer Operation an den Knochen der oberen und unteren Gliedmaßen unterzogen haben
  • Personen, die aufgrund der vorherigen Operation Bedenken hinsichtlich der Messung der Muskelkraft haben
  • Personen, die beim Screening-Besuch an einer schweren aktiven Infektion, einschließlich schwerer/eitriger Cellulitis an den Injektionsstellen, leiden
  • Personen, die in der Vergangenheit aufgrund einer Überempfindlichkeit gegen Antihistaminika oder einer Allergie oder Überempfindlichkeit gegen bestimmte Substanzen wie Lebensmittel oder Medikamente ins Krankenhaus eingeliefert wurden
  • Probanden mit einer Vorgeschichte von instabilen Herz-Kreislauf-Erkrankungen, definiert durch das Vorliegen eines Myokardinfarkts (STEMI oder NSTEMI) innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening oder das Vorliegen einer instabilen Angina pectoris (im Falle einer erhöhten Häufigkeit von Symptomen, eines erhöhten Schweregrads oder von Anzeichen dafür). anhaltende Symptome bei mäßiger Aktivität oder Ruhe)
  • Probanden, bei denen innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening-Besuch eine vorübergehende ischämische Attacke (TIA) oder ein Schlaganfall aufgetreten ist
  • Probanden, die ein positives HIV-Antikörpertest-, Hepatitis-B-Antigen- oder Hepatitis-C-Antikörpertestergebnis haben
  • Probanden, bei denen innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening-Besuch bösartige Tumoren in der Vorgeschichte aufgetreten sind
  • Probanden, die innerhalb von 14 Tagen vor dem Screening systemische Steroide (inhalative Steroide sind zulässig), eine Immuntherapie oder eine zytotoxische Therapie erhalten haben oder von denen erwartet wird, dass sie während des Studienzeitraums eine solche Behandlung erhalten
  • Probanden, die innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch an anderen klinischen Studien teilgenommen haben
  • Schwangere und stillende Frauen oder Frauen im gebärfähigen Alter sowie Männer, die eine Schwangerschaft planen oder nicht bereit sind, angemessene Verhütungsmethoden anzuwenden, bis 30 Tage nach Ende der Arzneimittelverabreichung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CLZ-2002
Die CLZ-2002-Injektion erfolgt am ersten Tag intramuskulär in die unteren Gliedmaßen.
Arzneimittel: CLZ-2002
Gruppe mit niedriger Dosis (6×10^6 Zellen), Gruppe mit mittlerer Dosis (12×10^6 Zellen), Gruppe mit hoher Dosis (24×10^6 Zellen)
Andere Namen:
  • Allogene tonsilläre mesenchymale Stammzellen, die Schwannzellen ähneln

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit intramuskulärer (IM) Injektionen von CLZ-2002 bei Teilnehmern
Zeitfenster: Tag 1 (Besuch 2) bis Woche 24 (Besuch 6)
Häufigkeit und Prozentsatz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse nach der Injektion anhand von Labortests, körperlichen Untersuchungen, Vitalfunktionen und Elektrokardiogrammmessungen, die während der klinischen Studie durchgeführt wurden.
Tag 1 (Besuch 2) bis Woche 24 (Besuch 6)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei der neurologischen Untersuchung in den Wochen 1, 4, 12 und 24
Zeitfenster: Wochen 1, 4, 12 und 24
Der Hauptermittler wird die neurologische Untersuchung beurteilen, bei der die Anzeichen einer Muskelschwäche in den Armen, Beinen, Händen und Füßen untersucht werden. sowie Anzeichen von Muskelschwund, verminderten Reflexen und jeglichem Sinnesverlust.
Wochen 1, 4, 12 und 24
Veränderungen der funktionellen Behinderung gegenüber dem Ausgangswert anhand der funktionellen Behinderungsskala (FDS) in den Wochen 4, 12 und 24
Zeitfenster: Wochen 4, 12 und 24

Die Functional Disability Scale (FDS) bewertet in erster Linie die Beeinträchtigung der motorischen Funktion und wird vom Neurologen (leitender Prüfarzt) während des Besuchs beurteilt.

Die 9 Stufen von FDS sind wie folgt:

0; normal, 1; normal, aber mit Krämpfen und Ermüdbarkeit, 2; Unfähigkeit zu laufen, 3; Gehschwierigkeit, aber ohne Hilfe noch möglich, 4; Wenn Sie mit einem Stock gehen können (Gehen mit Stock), 5; mit Krücken gehen, 6; mit einer Gehhilfe gehen, 7; Rollstuhlgebunden, 8; bettlägerig.
Wochen 4, 12 und 24
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert beim 10-Meter-Gehtest in den Wochen 4, 12 und 24
Zeitfenster: Wochen 4, 12 und 24
Dieser Test misst die Zeit, die eine Testperson benötigt, um 10 m durch den 10-Meter-Gehtest (10 MWT) zu gehen.
Wochen 4, 12 und 24
Veränderung des Fettinfiltrationsgrads der Muskeln der unteren Extremitäten gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24.
Zeitfenster: Woche 24
Der im MRT beobachtete Grad der Fettinfiltration wurde in fünf Klassen von 0 bis 4 eingeteilt und wie folgt verglichen: Überhaupt keine Fettinfiltration (Grad 0; kein Fett), einige Spuren von Fettinfiltration (Grad 1; etwas Fettstreifen), mehr Muskeln als Fett (Grad 2; Fett <Muskel), wenn Muskeln und Fett ähnlich sind (Grad 3; Fett = Muskel) und wenn Fett mehr als Muskel ist (Grad 4; Fett>Muskel).
Woche 24
Veränderungen der Geschwindigkeit der motorischen und sensorischen Nervenleitung gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 4, 12 und 24
Zeitfenster: Wochen 4, 12 und 24

Es werden motorische und sensorische Nervenleitungsstudien am Nervus medianus, am Nervus ulnaris, am Nervus peroneus, am Nervus tibialis und am Nervus suralis unter Verwendung von Stimulationselektroden auf der Hautoberfläche und Aufzeichnungselektroden durchgeführt. unter Verwendung der Hautoberflächenstimulations- und Aufzeichnungsmethode.

Die Studien werden mit den Amplituden des zusammengesetzten Muskelaktionspotentials (CMAP) und des sensorischen Nervenaktionspotentials (SNAP) vom positiven Maximalwert bis zum negativen Maximalwert durchgeführt.
Wochen 4, 12 und 24
Veränderungen der Schwere der Erkrankung des CMTNS-v2-Scores gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 4, 12 und 24.
Zeitfenster: Wochen 4, 12 und 24
Der Bereich von CMTNS-v2 (Charcot Marie Tooth Neuropathie Score-v2) reicht von 0-36. Der Schweregrad der Erkrankung wird in leicht (≤10), mittelschwer (11 bis 20) und schwer (>21) eingeteilt.
Wochen 4, 12 und 24
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in der Gesamtskala zur Neuropathiebegrenzung (ONLS) in den Wochen 4, 12 und 24
Zeitfenster: Wochen 4, 12 und 24
Die Overall Neuropathie Limiting Scale (ONLS) bewertet Skalenwerte in den unteren Extremitäten als Total Neuropathie Limiting Scale. Ein 1-Punkt-Stadium stellt eine klinisch bedeutsame Veränderung im Hinblick auf die Behinderung dar.
Wochen 4, 12 und 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cellatoz Therapeutics, Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Juni 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juli 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juli 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Juni 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Juli 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Juli 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLZ-CMT-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Charcot-Marie-Tooth-Krankheit, Typ 1

Klinische Studien zur CLZ-2002

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Venezuela

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren