Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerheten og toleransen til CLZ-2002 hos pasienter med Charcot-Marie tannsykdom.

13. februar 2025 oppdatert av: Cellatoz Therapeutics, Inc

En fase 1, åpen, prospektiv, dosefinnende klinisk studie for evaluering av sikkerhet og tolerabilitet av intramuskulære injeksjoner av CLZ-2002 for behandling av personer med Charcot-Marie-Tooth Type 1(CMT 1)

En fase 1, åpen, prospektiv, dosefinnende klinisk studie for evaluering av sikkerhet og tolerabilitet av intramuskulære injeksjoner av CLZ-2002 for behandling av forsøkspersoner med Charcot-Marie-Tooth type 1(CMT 1)

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er den første kliniske studien hos mennesker (FIH) for å evaluere sikkerheten og toleransen til IM-injeksjoner av CLZ-2002 hos pasienter med Charcot-Marie-Tooth sykdom (CMT) Type 1.

CLZ-2002 er de allogene mesenkymale stamcelle-avledede nevronal regenereringsfremmende celler. Disse cellene er Schwann-celle-lignende celler differensiert fra tonsillære mesenkymale stamceller. CLZ-2002 hjelper remyeliniseringen av de skadede perifere nervene ved å gjenopprette myelinskjedene. Det induserer også nerveregenerering og myeliniseringsveier i isjiasnerven og gjenoppretter unormalt muskelvev ved Charcot-Marie-Tooth sykdom type 1 (CMT1).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Korea, Republikken
    • Gangnam-gu
      • Seoul, Gangnam-gu, Korea, Republikken, 06351
        • Samsung Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forsøkspersoner i alderen 18 år eller eldre
  • Personer med en påvist diagnose av Charcot-Marie-Tooth sykdom type 1 på tidspunktet for screeningbesøket
  • Personer som har muskelsvakhet i minst fotdorsalfleksjon (klinisk vurdering) på tidspunktet for screeningbesøket
  • Personer med en CMT-nevropati-score (CMTNS-v2) på 2 eller mer og 30 eller færre poeng på tidspunktet for screeningbesøket
  • Emner som kan forstå og er villige til å signere et skriftlig informert samtykke, er villige til å overholde alle studieprosedyrer og planlegge besøk.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer som har andre nevromuskulære sykdommer
  • Personer som har gjennomgått beinoperasjoner i øvre og nedre ekstremiteter innen seks måneder før screeningbesøk
  • Forsøkspersoner som har bekymringer om muskelstyrkemålinger på grunn av forrige operasjon
  • Personer som har alvorlig aktiv infeksjon inkludert alvorlig/purulent cellulitt på injeksjonsstedet ved screeningbesøk
  • Personer som har en historie med sykehusinnleggelse på grunn av overfølsomhet for antihistaminer eller allergi eller overfølsomhet for visse stoffer som mat eller narkotika
  • Personer som har en historie med ustabil kardiovaskulær sykdom definert av tilstedeværelsen av hjerteinfarkt (STEMI eller NSTEMI) innen 6 måneder før screeningen eller tilstedeværelse av ustabil angina pectoris (i tilfelle økt hyppighet av symptomer, økt alvorlighetsgrad eller tegn på langvarige symptomer ved moderat aktivitet eller hvile)
  • Personer som har hatt et forbigående iskemisk anfall (TIA) eller hjerneslag innen 6 måneder før screeningbesøk
  • Forsøkspersoner som har en positiv HIV-antistofftest, hepatitt B-antigen eller hepatitt C-antistofftestresultat
  • Personer som har en historie med ondartede svulster innen 5 år før screening besøker
  • Personer som har mottatt systemiske steroider (inhalasjonssteroider er tillatt), immunterapi eller cellegiftbehandling innen 14 dager før screening, eller som forventes å motta slik behandling i løpet av studieperioden
  • Forsøkspersoner som har deltatt i andre kliniske studier innen 30 dager før screening besøk
  • Gravide og ammende kvinner eller kvinner i fertil alder og menn som planlegger en graviditet eller ikke er villige til å bruke adekvate prevensjonsmetoder og inntil 30 dager etter avsluttet legemiddeladministrasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CLZ-2002
CLZ-2002-injeksjon er intramuskulær i underekstremitetene på dag 1.
Legemiddel: CLZ-2002
Lavdosegruppe (6×10^6 celler), Middosegruppe (12×10^6 celler), Høydosegruppe (24×10^6 celler)
Andre navn:
  • Allogene tonsillare mesenkymale stamcelle-avledede schwann-celle-lignende celler

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og toleranse for intramuskulære (IM) injeksjoner av CLZ-2002 hos deltakere
Tidsramme: Dag 1 (besøk 2) til uke 24 (besøk 6)
Frekvens og prosentandel av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger etter injeksjon gjennom laboratorietester, fysiske undersøkelser, vitale tegn og elektrokardiogrammålinger utført under den kliniske studien.
Dag 1 (besøk 2) til uke 24 (besøk 6)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer fra baseline i nevrologisk undersøkelse i uke 1, 4, 12 og 24
Tidsramme: Uke 1, 4, 12 og 24
Hovedetterforskeren vil vurdere den nevrologiske undersøkelsen som undersøkes bevis på muskelsvakhet i armer, ben, hender og føtter; samt tegn på muskelsvinn, reduserte reflekser og eventuelle sansetap.
Uke 1, 4, 12 og 24
Endringer fra baseline i funksjonshemming ved bruk av funksjonshemmingsskalaen (FDS) i uke 4, 12 og 24
Tidsramme: Uke 4, 12 og 24

Functional Disability Scale (FDS) evaluerer primært svekkelse i motorisk funksjon og vurderes av nevrolog (hovedetterforsker) under besøket.

De 9 stadiene av FDS er som følger:

0; normal, 1; normal, men med kramper og tretthet, 2; manglende evne til å løpe, 3; gangvansker, men fortsatt mulig uten hjelp, 4; Hvis du kan gå med stokk (gå med stokk), 5; gå med krykker, 6; gå med rullator, 7; rullestolbundet, 8; sengeliggende.
Uke 4, 12 og 24
Endringer fra baseline i 10-meters gangtesten i uke 4, 12 og 24
Tidsramme: Uke 4, 12 og 24
Denne testen måler tiden som kreves for et forsøksperson å gå 10 m gjennom 10-meters gangtest (10MWT)
Uke 4, 12 og 24
Endring fra baseline i fettinfiltrasjonsnivået i underekstremitetsmuskler ved uke 24.
Tidsramme: Uke 24
Graden av fettinfiltrering sett på MR ble klassifisert i fem grader fra 0-4 og sammenlignet som følger: Ingen fettinfiltrasjon i det hele tatt (grad 0; ingen fett), noen spor av fettinfiltrasjon (grad1; noe fettstrek), mer muskler enn fett (Grade2; fett <muskel), når muskler og fett er like (Grade3; fett = muskel), og når fett er mer enn muskler (Grade 4; fett>muscle).
Uke 24
Endringer fra baseline i hastigheten til motorisk og sensorisk nerveledning ved uke 4, 12 og 24
Tidsramme: Uke 4, 12 og 24

Motoriske og sensoriske nerveledningsstudier vil bli utført på nerve medianus, ulnar nerve, peroneal nerve, tibial nerve og sural nerve ved bruk av hudoverflatestimuleringselektroder og registreringselektroder. ved hjelp av hudoverflatestimulerings- og registreringsmetoden.

Studiene vil bli utført med amplitudene til det sammensatte muskelaksjonspotensialet (CMAP) og det sensoriske nerveaksjonspotensialet (SNAP) fra den positive maksimalverdien til den negative maksimalverdien.
Uke 4, 12 og 24
Endringer fra baseline i sykdomsgraden til CMTNS-v2-score i uke 4, 12 og 24.
Tidsramme: Uke 4, 12 og 24
Utvalget av CMTNS-v2 (Charcot Marie Tooth Neuropathy Score-v2) varierer fra 0-36. Sykdommens alvorlighetsgrad er klassifisert som mild (≤10), moderat (11 til 20) og alvorlig (>21).
Uke 4, 12 og 24
Endringer fra baseline i den overordnede nevropatibegrensningsskalaen (ONLS) i uke 4, 12 og 24
Tidsramme: Uke 4, 12 og 24
Overall Neuropathy Limiting Scale (ONLS) vurderer skalaskår i underekstremitetene som Total Neuropathy Limiting Scale. Et 1-punkts stadium representerer en klinisk meningsfull endring når det gjelder funksjonshemming.
Uke 4, 12 og 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cellatoz Therapeutics, Inc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. juni 2023

Primær fullføring (Faktiske)

9. august 2024

Studiet fullført (Faktiske)

9. august 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. juni 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. juli 2023

Først lagt ut (Faktiske)

17. juli 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. februar 2025

Sist bekreftet

1. juni 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CLZ-CMT-101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere