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シャルコー・マリー歯病患者における CLZ-2002 の安全性と忍容性。

2024年4月3日 更新者：Cellatoz Therapeutics, Inc

シャルコー・マリー・トゥース 1 型 (CMT 1) 患者の治療における CLZ-2002 の筋肉内注射の安全性と忍容性を評価するための第 1 相非盲検前向き用量設定臨床試験

シャルコー・マリー・トゥース 1 型 (CMT 1) 患者の治療における CLZ-2002 の筋肉内注射の安全性と忍容性を評価するための第 1 相非盲検前向き用量設定臨床試験

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、シャルコー・マリー・トゥース病（CMT）1型患者におけるCLZ-2002のIM注射の安全性と忍容性を評価するためのFirst In Human（FIH）臨床試験です。

CLZ-2002は、同種間葉系幹細胞由来の神経再生促進細胞です。 これらの細胞は、扁桃間葉系幹細胞から分化したシュワン細胞様細胞です。 CLZ-2002 はミエリン鞘を修復することにより、損傷した末梢神経の再ミエリン化を助けます。 また、坐骨神経の神経再生および髄鞘形成経路を誘導し、シャルコー・マリー・トゥース病 1 型 (CMT1) の異常な筋肉組織を回復します。

研究の種類

介入

入学 (推定)

9

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • 大韓民国
    • Gangnam-gu
      • Seoul、Gangnam-gu、大韓民国、06351
        • Samsung Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 18歳以上の被験者
  • スクリーニング来院時にシャルコー・マリー・トゥース病1型と診断されている被験者
  • スクリーニング来院時に少なくとも足背屈（臨床評価）の筋力低下がある被験者
  • スクリーニング来院時のCMT神経障害スコア（CMTNS-v2）が2点以上30点以下の対象
  • 書面によるインフォームドコンセント文書を理解し、署名する意思のある被験者は、すべての研究手順を遵守し、訪問のスケジュールを設定することに同意します。

除外基準:

  • その他の神経筋疾患を患っている者
  • スクリーニング来院前6か月以内に上肢および下肢の骨の手術を受けた被験者
  • 前回の手術により筋力測定に不安のある方
  • -スクリーニング訪問時に注射部位に重度/化膿性蜂窩織炎を含む重度の活動性感染症を患っている被験者
  • 抗ヒスタミン薬に対する過敏症、食物や薬剤などの特定の物質に対するアレルギーまたは過敏症による入院歴のある者
  • -スクリーニング前の6か月以内の心筋梗塞（STEMIまたはNSTEMI）の存在、または不安定狭心症の存在（症状の頻度の増加、重症度の増加、または症状の兆候の場合）によって定義される不安定な心血管疾患の病歴を有する対象。中等度の活動または休息時に症状が長引く)
  • スクリーニング来院前6か月以内に一過性脳虚血発作（TIA）または脳卒中の病歴がある被験者
  • HIV抗体検査、B型肝炎抗原、またはC型肝炎抗体検査の結果が陽性である者
  • スクリーニング受診前5年以内に悪性腫瘍の既往歴がある被験者
  • -スクリーニング前の14日以内に全身性ステロイド（吸入ステロイドは許可されます）、免疫療法、または細胞傷害性療法を受けた被験者、または研究期間中にそのような治療を受けることが予想される被験者
  • スクリーニング来院前30日以内に他の臨床試験に参加した被験者
  • 妊娠中および授乳中の女性、または妊娠の可能性のある女性、および妊娠を計画している、または適切な避妊法を使用したくない男性（薬剤投与終了後30日まで）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：CLZ-2002
CLZ-2002 注射は 1 日目に下肢に筋肉内注射されます。
薬：CLZ-2002
低用量群（6×10^6 細胞）、中用量群（12×10^6 細胞）、高用量群（24×10^6 細胞）
他の名前：
  • 同種異系扁桃間葉系幹細胞由来のシュワン細胞様細胞

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
参加者における CLZ-2002 の筋肉内 (IM) 注射の安全性と忍容性
時間枠：1 日目 (訪問 2) から 24 週目 (訪問 6)
臨床試験中に実施された臨床検査、身体検査、バイタルサイン、心電図測定による、治療中に発生した有害事象（TEAE）および注射後の重篤な有害事象の頻度と割合。
1 日目 (訪問 2) から 24 週目 (訪問 6)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
1、4、12、24週目の神経学的検査におけるベースラインからの変化
時間枠：1、4、12、24週目
主任研究者は、腕、脚、手、足の筋力低下の証拠を調査する神経学的検査を評価します。筋肉の衰弱、反射神経の低下、感覚喪失の兆候も見られます。
1、4、12、24週目
4週目、12週目、24週目の機能障害スケール（FDS）を使用した機能障害のベースラインからの変化
時間枠：4、12、24週目

機能障害スケール (FDS) は主に運動機能の障害を評価し、神経科医 (主任研究員) が診察中に評価します。

FDS の 9 段階は次のとおりです。

0;通常、1;正常だがけいれんや倦怠感がある、2;走れない、3;歩行は困難だが、補助なしでも可能、4;杖を使って歩くことができる場合（杖を使って歩く）、5。松葉杖で歩く、6;歩行器を使って歩く、7。車椅子利用者、8名。寝たきり。
4、12、24週目
4、12、24週目の10メートル歩行テストのベースラインからの変化
時間枠：4、12、24週目
このテストは、被験者が 10 メートル歩行テスト (10MWT) で 10 メートル歩くのに必要な時間を測定します。
4、12、24週目
24週目における下肢筋肉の脂肪浸潤レベルのベースラインからの変化。
時間枠：第24週
MRIで観察される脂肪浸潤の程度を0～4の5段階に分類し、脂肪浸潤が全くない（グレード0；脂肪なし）、脂肪浸潤の痕跡がある（グレード1；脂肪スジが若干ある）、筋肉が多い、と比較しました。脂肪より大きい場合 (Grade2; 脂肪 < 筋肉)、筋肉と脂肪が類似している場合 (Grade3; 脂肪 = 筋肉)、脂肪が筋肉より大きい場合 (Grade 4; 脂肪 > 筋肉)。
第24週
4週目、12週目、24週目の運動神経および感覚神経伝導の速度のベースラインからの変化
時間枠：4、12、24週目

皮膚表面刺激電極と記録電極を使用して、正中神経、尺骨神経、腓骨神経、脛骨神経、腓腹神経の運動神経伝導および感覚神経伝導研究を実施します。 皮膚表面刺激と記録方法を使用します。

研究は、正の最大値から負の最大値までの複合筋活動電位 (CMAP) と感覚神経活動電位 (SNAP) の振幅を使用して実行されます。
4、12、24週目
4、12、24週目のCMTNS-v2スコアの疾患重症度のベースラインからの変化。
時間枠：4、12、24週目
CMTNS-v2 (Charcot Marie Tooth Neuropathy Score-v2) の範囲は 0 ～ 36 です。 疾患の重症度は、軽度（≤10）、中等度（11 ～ 20）、および重度（>21）に分類されます。
4、12、24週目
4週目、12週目、24週目における全体的な神経障害限界スケール（ONLS）のベースラインからの変化
時間枠：4、12、24週目
総合神経障害制限スケール (ONLS) は、下肢のスケール スコアを総合神経障害制限スケールとして評価します。 1 ポイント段階は、障害に関して臨床的に意味のある変化を表します。
4、12、24週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Cellatoz Therapeutics, Inc

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年6月19日

一次修了 (推定)

2024年7月30日

研究の完了 (推定)

2024年7月30日

試験登録日

最初に提出

2023年6月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年7月9日

最初の投稿 (実際)

2023年7月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月3日

最終確認日

2023年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CLZ-CMT-101

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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