Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i tolerancja CLZ-2002 u pacjentów z chorobą zębów Charcot-Marie.

13 lutego 2025 zaktualizowane przez: Cellatoz Therapeutics, Inc

Faza 1, otwarte, prospektywne badanie kliniczne mające na celu ustalenie dawki w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji wstrzyknięć domięśniowych CLZ-2002 w leczeniu pacjentów z Charcot-Marie-Tooth typu 1 (CMT 1)

Otwarte, prospektywne badanie kliniczne fazy 1 z ustaleniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji wstrzyknięć domięśniowych CLZ-2002 w leczeniu pacjentów z chorobą Charcota-Mariego-Tootha typu 1 (CMT 1)

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie jest pierwszym badaniem klinicznym u ludzi (FIH) oceniającym bezpieczeństwo i tolerancję domięśniowych wstrzyknięć CLZ-2002 u pacjentów z chorobą Charcota-Mariego-Tootha (CMT) typu 1.

CLZ-2002 to alogeniczne mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące z komórek promujących regenerację neuronów. Komórki te są komórkami podobnymi do komórek Schwanna, które różnią się od mezenchymalnych komórek macierzystych migdałków. CLZ-2002 pomaga w remielinizacji uszkodzonych nerwów obwodowych poprzez odbudowę osłonek mielinowych. Indukuje również regenerację nerwów i szlaki mielinizacji w nerwie kulszowym i przywraca nieprawidłowe tkanki mięśniowe w chorobie Charcota-Mariego-Tootha typu 1 (CMT1).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Republika Korei
    • Gangnam-gu
      • Seoul, Gangnam-gu, Republika Korei, 06351
        • Samsung Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby w wieku 18 lat lub starsze
  • Pacjenci z potwierdzoną diagnozą choroby Charcota-Mariego-Tootha typu 1 w czasie wizyty przesiewowej
  • Pacjenci z osłabieniem mięśni co najmniej w zgięciu grzbietowym stopy (ocena kliniczna) w czasie wizyty przesiewowej
  • Pacjenci z oceną neuropatii CMT (CMTNS-v2) 2 lub więcej i 30 lub mniej punktów w czasie wizyty przesiewowej
  • Pacjenci, którzy rozumieją i są gotowi podpisać pisemny dokument świadomej zgody, są gotowi przestrzegać wszystkich procedur badania i planować wizyty.

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby z innymi chorobami nerwowo-mięśniowymi
  • Pacjenci, którzy przeszli operację kości kończyny górnej i dolnej w ciągu sześciu miesięcy przed wizytą przesiewową
  • Pacjenci, którzy mają obawy dotyczące pomiarów siły mięśniowej z powodu poprzedniej operacji
  • Osoby z ciężkim czynnym zakażeniem, w tym ciężkim/ropnym zapaleniem tkanki łącznej w miejscach wstrzyknięć podczas wizyty przesiewowej
  • Pacjenci, którzy w przeszłości byli hospitalizowani z powodu nadwrażliwości na leki przeciwhistaminowe lub alergii lub nadwrażliwości na niektóre substancje, takie jak żywność lub leki
  • Osoby z niestabilną chorobą sercowo-naczyniową w wywiadzie, definiowaną jako obecność zawału mięśnia sercowego (STEMI lub NSTEMI) w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub obecność niestabilnej dławicy piersiowej (w przypadku zwiększonej częstości występowania objawów, nasilenia objawów lub objawów przedmiotowych przedłużające się objawy przy umiarkowanej aktywności lub spoczynku)
  • Osoby, u których w ciągu 6 miesięcy przed wizytą przesiewową wystąpił przemijający atak niedokrwienny (TIA) lub udar mózgu
  • Pacjenci z dodatnim wynikiem testu na obecność przeciwciał HIV, antygenu zapalenia wątroby typu B lub testu na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C
  • Osoby, które miały historię nowotworów złośliwych w ciągu 5 lat przed wizytą przesiewową
  • Osoby, które otrzymały steroidy ogólnoustrojowe (dozwolone są steroidy wziewne), immunoterapię lub terapię cytotoksyczną w ciągu 14 dni przed badaniem przesiewowym lub które mają otrzymać takie leczenie w okresie badania
  • Pacjenci, którzy brali udział w innych badaniach klinicznych w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową
  • Kobiety w ciąży i karmiące lub kobiety w wieku rozrodczym oraz mężczyźni planujący ciążę lub nie chcący stosować odpowiednich metod antykoncepcji i do 30 dni po zakończeniu przyjmowania leku

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CLZ-2002
Wstrzyknięcie CLZ-2002 jest domięśniowe w kończyny dolne w dniu 1.
Lek: CLZ-2002
Grupa niskiej dawki (6×10^6 komórek), Grupa średniej dawki (12×10^6 komórek), Grupa wysokiej dawki (24×10^6 komórek)
Inne nazwy:
  • Allogeniczne komórki przypominające komórki Schwanna pochodzące z mezenchymalnych komórek macierzystych migdałków

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja wstrzyknięć domięśniowych (im.) CLZ-2002 u uczestników
Ramy czasowe: Dzień 1 (wizyta 2) do tygodnia 24 (wizyta 6)
Częstość i odsetek zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i poważnych zdarzeń niepożądanych po wstrzyknięciu na podstawie testów laboratoryjnych, badań fizykalnych, parametrów życiowych i pomiarów elektrokardiogramu przeprowadzonych podczas badania klinicznego.
Dzień 1 (wizyta 2) do tygodnia 24 (wizyta 6)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w badaniu neurologicznym w stosunku do wartości wyjściowych w 1., 4., 12. i 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tygodnie 1, 4, 12 i 24
Główny badacz oceni badanie neurologiczne, które bada dowody osłabienia mięśni ramion, nóg, dłoni i stóp; jak również oznaki zaniku mięśni, osłabienia odruchów i utraty czucia.
Tygodnie 1, 4, 12 i 24
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w niepełnosprawności funkcjonalnej przy użyciu skali niepełnosprawności funkcjonalnej (FDS) w tygodniach 4, 12 i 24
Ramy czasowe: Tygodnie 4, 12 i 24

Skala niepełnosprawności funkcjonalnej (FDS) ocenia przede wszystkim upośledzenie funkcji motorycznych i jest oceniana przez neurologa (kierownika badania) podczas wizyty.

9 etapów FDS to:

0; normalny, 1; normalne, ale ze skurczami i męczliwością, 2; niezdolność do biegania, 3; trudności w chodzeniu, ale nadal możliwe bez pomocy, 4; Jeśli jest w stanie chodzić z laską (chodzić z laską), 5; chodzić o kulach, 6; chodzić z chodzikiem, 7; na wózku inwalidzkim, 8; złożony chorobą.
Tygodnie 4, 12 i 24
Zmiany w stosunku do wartości początkowej w teście marszu na 10 metrów w tygodniach 4, 12 i 24
Ramy czasowe: Tygodnie 4, 12 i 24
Ten test mierzy czas wymagany do przejścia 10 m przez osobę badaną w teście marszu na 10 metrów (10MWT)
Tygodnie 4, 12 i 24
Zmiana poziomu nacieku tłuszczowego w mięśniach kończyn dolnych w stosunku do wartości początkowej w 24. tygodniu.
Ramy czasowe: Tydzień 24
Stopień naciekania tłuszczem obserwowany w badaniu MRI podzielono na pięć stopni od 0 do 4 i porównano w następujący sposób: Brak nacieku tłuszczowego (stopień 0; brak tłuszczu), pewne ślady nacieku tłuszczowego (stopień 1; niewielka smuga tłuszczowa), więcej mięśni niż tłuszcz (Stopień 2; tłuszcz <mięśnie), kiedy mięśnie i tłuszcz są podobne (Stopień 3; tłuszcz = mięśnie) oraz kiedy tłuszcz to więcej niż mięśnie (Stopień 4; tłuszcz>mięśnie).
Tydzień 24
Zmiany prędkości przewodzenia nerwów ruchowych i czuciowych w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniach 4, 12 i 24
Ramy czasowe: Tygodnie 4, 12 i 24

Badania przewodnictwa nerwów ruchowych i czuciowych zostaną przeprowadzone na nerwie pośrodkowym, łokciowym, strzałkowym, piszczelowym i łydkowym przy użyciu elektrod do stymulacji powierzchni skóry i elektrod rejestrujących. metodą stymulacji i rejestracji powierzchni skóry.

Badania będą prowadzone przy amplitudach złożonego potencjału czynnościowego mięśni (CMAP) i czuciowego potencjału czynnościowego nerwów (SNAP) od dodatniej wartości maksymalnej do ujemnej wartości maksymalnej.
Tygodnie 4, 12 i 24
Zmiany w stosunku do wartości początkowej ciężkości choroby w skali CMTNS-v2 w 4., 12. i 24. tygodniu.
Ramy czasowe: Tygodnie 4, 12 i 24
Zakres CMTNS-v2 (Charcot Marie Tooth Neuropathy Score-v2) waha się od 0-36. Stopień ciężkości choroby jest klasyfikowany jako łagodny (≤10), umiarkowany (11 do 20) i ciężki (>21).
Tygodnie 4, 12 i 24
Zmiany w stosunku do wartości początkowej w ogólnej skali ograniczenia neuropatii (ONLS) w tygodniach 4, 12 i 24
Ramy czasowe: Tygodnie 4, 12 i 24
Ogólna Skala Ograniczenia Neuropatii (ONLS) ocenia wyniki skali w kończynach dolnych jako Całkowita Skala Ograniczenia Neuropatii. Etap 1-punktowy reprezentuje klinicznie znaczącą zmianę pod względem niepełnosprawności.
Tygodnie 4, 12 i 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cellatoz Therapeutics, Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 czerwca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 lipca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 lipca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 lutego 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLZ-CMT-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj