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La seguridad y tolerabilidad de CLZ-2002 en pacientes con enfermedad de Charcot-Marie Tooth.

13 de febrero de 2025 actualizado por: Cellatoz Therapeutics, Inc

Un ensayo clínico de fase 1, abierto, prospectivo, de búsqueda de dosis para la evaluación de la seguridad y tolerabilidad de las inyecciones intramusculares de CLZ-2002 para el tratamiento de sujetos con Charcot-Marie-Tooth tipo 1 (CMT 1)

Un ensayo clínico de fase 1, abierto, prospectivo, de búsqueda de dosis para la evaluación de la seguridad y tolerabilidad de las inyecciones intramusculares de CLZ-2002 para el tratamiento de sujetos con Charcot-Marie-Tooth tipo 1 (CMT 1)

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio es el primer ensayo clínico en humanos (FIH) para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de las inyecciones IM de CLZ-2002 en pacientes con enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT) tipo 1.

CLZ-2002 son las células promotoras de la regeneración neuronal derivadas de células madre mesenquimales alogénicas. Estas células son células similares a las células de Schwann diferenciadas de las células madre mesenquimales de las amígdalas. CLZ-2002 ayuda a la remielinización de los nervios periféricos dañados al restaurar las vainas de mielina. También induce la regeneración nerviosa y las vías de mielinización en el nervio ciático y restaura los tejidos musculares anormales en la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1 (CMT1).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

9

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Corea, república de
    • Gangnam-gu
      • Seoul, Gangnam-gu, Corea, república de, 06351
        • Samsung Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos de 18 años o más
  • Sujetos con un diagnóstico comprobado de enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1 en el momento de la visita de selección
  • Sujetos que tienen debilidad muscular en al menos la dorsiflexión del pie (evaluación clínica) en el momento de la visita de selección
  • Sujetos con una puntuación de neuropatía CMT (CMTNS-v2) de 2 o más y 30 o menos puntos en el momento de la visita de selección
  • Los sujetos que pueden entender y están dispuestos a firmar un documento de consentimiento informado por escrito están dispuestos a cumplir con todos los procedimientos del estudio y programar visitas.

Criterio de exclusión:

  • Sujetos que tienen otras enfermedades neuromusculares.
  • Sujetos que se hayan sometido a una cirugía ósea de las extremidades superiores e inferiores en los seis meses anteriores a la visita de selección
  • Sujetos que tienen dudas sobre las mediciones de fuerza muscular debido a la cirugía anterior
  • Sujetos que tienen una infección activa grave, incluida celulitis grave/purulenta en los sitios de inyección en la visita de selección
  • Sujetos que tengan antecedentes de hospitalización por hipersensibilidad a los antihistamínicos o alergia o hipersensibilidad a determinadas sustancias como alimentos o fármacos
  • Sujetos que tienen antecedentes de enfermedad cardiovascular inestable definida por la presencia de infarto de miocardio (STEMI o NSTEMI) dentro de los 6 meses anteriores a la selección o la presencia de angina de pecho inestable (en el caso de aumento de la frecuencia de los síntomas, aumento de la gravedad o signos de síntomas prolongados con actividad moderada o reposo)
  • Sujetos que tienen antecedentes de un ataque isquémico transitorio (AIT) o accidente cerebrovascular en los 6 meses anteriores a la visita de selección
  • Sujetos que tienen un resultado positivo en la prueba de anticuerpos contra el VIH, el antígeno de la hepatitis B o la prueba de anticuerpos contra la hepatitis C
  • Sujetos que tienen antecedentes de tumores malignos en los 5 años anteriores a la visita de selección
  • Sujetos que hayan recibido esteroides sistémicos (se permiten esteroides inhalados), inmunoterapia o terapia citotóxica dentro de los 14 días anteriores a la selección, o que se espera que reciban dicho tratamiento durante el período de estudio
  • Sujetos que hayan participado en otros ensayos clínicos dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección
  • Mujeres embarazadas y lactantes o mujeres en edad fértil y hombres que planean un embarazo o no están dispuestos a utilizar métodos anticonceptivos adecuados y hasta 30 días después de finalizar la administración del medicamento

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: CLZ-2002
La inyección de CLZ-2002 es intramuscular en las extremidades inferiores el día 1.
Droga: CLZ-2002
Grupo de dosis baja (6 × 10 ^ 6 células), Grupo de dosis media (12 × 10 ^ 6 células), Grupo de dosis alta (24 × 10 ^ 6 células)
Otros nombres:
  • Células similares a células de Schwann derivadas de células madre mesenquimales amigdalinas alogénicas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad de las inyecciones intramusculares (IM) de CLZ-2002 en participantes
Periodo de tiempo: Día 1 (visita 2) a Semana 24 (visita 6)
Frecuencia y porcentaje de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves después de la inyección a través de pruebas de laboratorio, exámenes físicos, signos vitales y mediciones de electrocardiograma realizadas durante el ensayo clínico.
Día 1 (visita 2) a Semana 24 (visita 6)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios desde el inicio en el examen neurológico en las semanas 1, 4, 12 y 24
Periodo de tiempo: Semanas 1, 4, 12 y 24
El investigador principal evaluará el examen neurológico en el que se investiga la evidencia de debilidad muscular en los brazos, piernas, manos y pies; así como signos de atrofia muscular, reflejos reducidos y cualquier pérdida sensorial.
Semanas 1, 4, 12 y 24
Cambios desde el inicio en la discapacidad funcional utilizando la escala de discapacidad funcional (FDS) en las semanas 4, 12 y 24
Periodo de tiempo: Semanas 4, 12 y 24

La Escala de Discapacidad Funcional (FDS) evalúa principalmente el deterioro de la función motora y es evaluada por el neurólogo (investigador principal) durante la visita.

Las 9 etapas de FDS son las siguientes:

0; normales, 1; normal pero con calambres y fatigabilidad, 2; incapacidad para correr, 3; dificultad para caminar pero aún posible sin ayuda, 4; Si puede caminar con bastón (caminar con bastón), 5; caminar con muletas, 6; andar con andador, 7; en silla de ruedas, 8; postrado en cama.
Semanas 4, 12 y 24
Cambios desde el inicio en la prueba de caminata de 10 metros en las semanas 4, 12 y 24
Periodo de tiempo: Semanas 4, 12 y 24
Esta prueba mide el tiempo requerido para que un sujeto camine 10 m a través de la prueba de caminata de 10 metros (10MWT)
Semanas 4, 12 y 24
Cambio desde el inicio en el nivel de infiltración grasa de los músculos de las extremidades inferiores en la semana 24.
Periodo de tiempo: Semana 24
El grado de infiltración de grasa observado en la resonancia magnética se clasificó en cinco grados del 0 al 4 y se comparó de la siguiente manera: Sin infiltración de grasa (Grado 0; sin grasa), algunos rastros de infiltración de grasa (Grado 1; algunas estrías de grasa), más músculo que la grasa (Grado 2; grasa <músculo), cuando el músculo y la grasa son similares (Grado 3; grasa = músculo) y cuando la grasa es más que músculo (Grado 4; grasa>músculo).
Semana 24
Cambios desde el inicio en la velocidad de la conducción nerviosa motora y sensorial en las semanas 4, 12 y 24
Periodo de tiempo: Semanas 4, 12 y 24

Se realizarán estudios de conducción nerviosa motora y sensorial en el nervio mediano, el nervio cubital, el nervio peroneo, el nervio tibial y el nervio sural utilizando electrodos de estimulación de la superficie de la piel y electrodos de registro. usando el método de estimulación y registro de la superficie de la piel.

Los estudios se realizarán con las amplitudes del potencial de acción muscular compuesto (CMAP) y el potencial de acción del nervio sensorial (SNAP) desde el valor máximo positivo hasta el valor máximo negativo.
Semanas 4, 12 y 24
Cambios desde el inicio en la gravedad de la enfermedad de la puntuación CMTNS-v2 en las semanas 4, 12 y 24.
Periodo de tiempo: Semanas 4, 12 y 24
El rango de CMTNS-v2 (Charcot Marie Tooth Neuropathy Score-v2) varía de 0 a 36. La gravedad de la enfermedad se clasifica en leve (≤10), moderada (11 a 20) y grave (>21).
Semanas 4, 12 y 24
Cambios desde el inicio en la escala general de limitación de neuropatía (ONLS) en las semanas 4, 12 y 24
Periodo de tiempo: Semanas 4, 12 y 24
La escala de limitación de neuropatía general (ONLS) evalúa las puntuaciones de la escala en las extremidades inferiores como la escala de limitación de neuropatía total. Una etapa de 1 punto representa un cambio clínicamente significativo en términos de discapacidad.
Semanas 4, 12 y 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Cellatoz Therapeutics, Inc

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de junio de 2023

Finalización primaria (Actual)

9 de agosto de 2024

Finalización del estudio (Actual)

9 de agosto de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de junio de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de julio de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

17 de julio de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de febrero de 2025

Última verificación

1 de junio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CLZ-CMT-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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