이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

Stargardt 질병에 대한 OCU410ST의 안전성 및 효능 평가 연구 (GARDian3)

2026년 7월 30일 업데이트: Ocugen

STARGARDT 질병에 대한 OCU410ST의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1/2상 연구

스타가르트 질병에 대한 OCU410ST의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1/2상 연구

연구 목적:

1차: 스타가르트병 환자에서 OCU410ST의 일측 망막하 투여의 안전성을 평가하기 위함.

2차: 안전을 위한 안구 매개변수의 변화를 평가하기 위해; OCU410ST에 대한 체액성 및 세포성 면역 반응과 바이러스 벡터의 배출을 평가합니다.

탐색적: OCU410ST의 기능적 및 구조적 안구 매개변수와 삶의 질 측정에 미치는 영향을 평가합니다(성인 피험자만 해당).

이 연구는 두 단계로 진행됩니다. 1상은 최대 18명의 피험자를 등록하는 다기관, 공개 라벨, 용량 범위/용량 증량 연구입니다. 3+3 연구 설계는 피험자가 OCU410ST의 단일 망막하 주사를 받는 순차적인 용량 증량 코호트에 사용될 것입니다.

2상은 1:1:1 비율로 피험자를 두 치료 그룹(그룹당 성인 n=4명, 그룹당 소아과 n=4명) 또는 치료받지 않은 대조군(성인 n=4명, 소아과 n=4명) 중 하나에 등록하는 무작위, 결과 평가자 맹검, 용량 확장 연구입니다. 치료 그룹 1은 연구의 1상 부분에서 결정된 MTD를 받을 것입니다. 치료 그룹 2는 1단계의 안전성 프로파일에 의해 결정되는 더 낮은 용량을 받게 됩니다. 총 12명의 성인과 12명의 소아 피험자(n=24)가 확장 단계에 등록됩니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

현재 Stargardt 질병에 사용할 수 있는 승인된 치료법은 없지만 National Eye Institute for Stargardt의 다음 권장 사항을 사용하여 시력 손실의 진행을 늦출 수 있습니다.

  • 모자와 선글라스를 착용하여 햇빛으로부터 눈을 보호하십시오.
  • 일일 권장량 이상의 비타민 A가 함유된 건강 보조 식품을 피하십시오.
  • 담배를 피우지 말고 가능하면 간접흡연을 피하십시오.

치료적 근거:

스타가르트병에 대한 치료법은 없습니다. 그러나 스타가르트병의 병인과 관련된 경로는 치료제(예: 산화 스트레스, 리포푸신 침착물, 만성 염증(보체 활성화 포함))의 잠재적 표적입니다.

2023년 4월 27일, Ocugen, Inc.는 스타가르트, 색소성 망막염 19(RP19) 및 콘을 포함하는 "ABCA4 관련 망막병증의 치료"를 위해 인간 레티노산 수용체 관련 희귀 수용체 알파를 암호화하는 유전자 구조를 포함하는 아데노 관련 바이러스 혈청형 5 캡시드 단백질인 OCU410ST(AAV5-hRORA)에 대해 FDA가 희귀 의약품 지정을 부여했다고 발표했습니다. -간상체 이영양증 3(CORD3) 질병(Ocugen, Inc.; 2023)

OCU410ST는 스타르가르트병 치료를 위한 인간 RORA를 포함하는 아데노 관련 바이러스 혈청형 5입니다. 지질 대사의 조절 장애, 산화 스트레스 및 항염증 기전은 스타가르트병의 병인 및 진행에 중요합니다. 스타가르트병의 병인 및 진행에 중요한 세포 생존, 대사, 염증 및 광변환을 조절하여 망막 항상성을 유지하는 데 있어서 핵 수용체 RORA의 중요한 역할을 여러 연구에서 확립했습니다. 따라서 hRORA는 질병에 영향을 받는 지질 대사, 산화 스트레스, 염증 및 보체 경로를 조절하여 망막 퇴행성 질병을 구제할 수 있는 강력한 잠재력을 가지고 있습니다. 이러한 유전자 경로를 조절하는 hRORA의 역할은 OCU410ST가 눈의 항상성을 복원하여 스타가르트병의 치료 후보로 작용할 수 있음을 강력하게 시사합니다.

이 연구는 두 단계로 진행됩니다. 1상은 최대 18명의 피험자를 등록하는 다기관, 공개 라벨, 용량 범위/용량 증량 연구입니다. 3+3 연구 설계는 피험자가 OCU410ST의 단일 망막하 주사를 받는 순차적인 용량 증량 코호트에 사용될 것입니다.

2상은 1:1:1 비율로 피험자를 두 치료 그룹(그룹당 성인 n=4명, 그룹당 소아과 n=4명) 또는 치료받지 않은 대조군(성인 n=4명, 소아과 n=4명) 중 하나에 등록하는 무작위, 결과 평가자 맹검, 용량 확장 연구입니다. 치료 그룹 1은 연구의 1상 부분에서 결정된 MTD를 받을 것입니다. 치료 그룹 2는 1단계의 안전성 프로파일에 의해 결정되는 더 낮은 용량을 받게 됩니다. 총 12명의 성인과 12명의 소아 피험자(n=24)가 확장 단계에 등록됩니다.

참고: 기준선, 3개월, 6개월, 12개월 및 조기 종료 방문 시 치료되지 않은 눈에 대한 데이터가 수집됩니다.

복용량 증량을 위해 다음 알고리즘을 따를 것입니다.

코호트 1 저용량(3.75x10E10vg/mL): 3명의 피험자가 200µL OCU410ST 저용량 농도를 망막하 주사합니다. 데이터 및 안전성 모니터링 위원회(DSMB)는 투약 후 6주간의 안전성 데이터를 검토합니다.

3개 결과 중 1개는 3개 주제에서 발생합니다.

  1. 저용량 농도의 처음 3명의 피험자 중 누구도 DSMB에 의해 용량 제한 독성(DLT)이 없다고 판단되면 다음 코호트를 위해 용량을 중간 용량 농도로 증량합니다.
  2. 저용량 농도의 처음 3명의 피험자 중 2명 이상이 DSMB에 의해 DLT를 갖는 것으로 결정되면 다음 코호트에 대해 용량이 축소됩니다.

  3. 저용량 농도의 처음 3명의 대상자 중 정확히 1명이 DSMB에 의해 DLT를 갖는 것으로 결정되면 3명의 추가 대상자가 저용량 농도에 등록됩니다.

    1. 3명의 추가 피험자 중 어느 것도 DLT를 갖는 것으로 DSMB에 의해 결정되지 않으면, 용량은 다음 코호트를 위해 중간 용량 농도로 증가될 것입니다.
    2. 3명의 추가 피험자 중 1명 이상이 DSMB에 의해 DLT를 갖는 것으로 결정되면 다음 코호트에 대해 용량이 축소됩니다.

코호트 2 중간 용량(7.5×10E10vg/mL): 3명의 피험자가 200µL OCU410ST 중간 용량 농도의 망막하 주사를 받습니다. 데이터 및 안전성 모니터링 위원회(DSMB)는 투약 후 6주간의 안전성 데이터를 검토합니다.

3개 결과 중 1개는 3개 주제에서 발생합니다.

  1. 중간 용량 농도의 처음 3명의 피험자 중 누구도 DSMB에 의해 용량 제한 독성(DLT)이 없다고 판단되면 다음 코호트를 위해 용량을 고용량 농도로 증량합니다.
  2. 중간 용량 농도의 처음 3명의 피험자 중 2명 이상이 DSMB에 의해 DLT를 갖는 것으로 결정되면 다음 코호트에 대해 용량이 축소됩니다.

  3. 중간 용량 농도의 처음 3명의 대상자 중 정확히 1명이 DSMB에 의해 DLT를 갖는 것으로 결정되면 3명의 추가 대상자가 중간 용량 농도에 등록됩니다.

    1. 3명의 추가 피험자 중 어느 누구도 DLT를 갖는 것으로 DSMB에 의해 결정되지 않으면, 용량은 다음 코호트를 위해 고용량 농도로 증가될 것입니다.
    2. 3명의 추가 피험자 중 1명 이상이 DSMB에 의해 DLT를 갖는 것으로 결정되면 다음 코호트에 대해 용량이 축소됩니다.

코호트 3 고용량(2.25×10E11vg/mL): 3명의 대상자는 200μl OCU410ST 고용량 농도의 망막하 주사를 받습니다. DSMB는 투약 후 6주간의 안전성 데이터를 검토합니다.

3개 결과 중 1개는 3개 주제에서 발생합니다.

  1. 고용량 농도의 처음 3명의 피험자 중 누구도 DLT를 갖는 것으로 DSMB에 의해 결정되지 않으면 고용량은 최대 허용 용량(MTD)으로 결정됩니다.
  2. 고용량 농도의 처음 3명의 피험자 중 2명 이상이 DSMB에 의해 DLT를 갖는 것으로 결정되면 다음 코호트에 대해 용량이 축소됩니다.

  3. 고용량 농도의 처음 3명의 피험자 중 정확히 1명이 DSMB에 의해 DLT를 갖는 것으로 결정되면 추가로 3명의 피험자가 고용량 농도에 등록됩니다.

    1. 3명의 추가 피험자 중 어느 누구도 DLT를 가진 것으로 DSMB에 의해 결정되지 않으면 고용량은 MTD로 결정됩니다.
    2. 3명의 추가 피험자 중 1명 이상이 DSMB에 의해 DLT를 갖는 것으로 결정되면 다음 코호트에 대해 용량이 축소됩니다.

DSMB는 목표 용량에서 다음 코호트로 진행, 조정된 용량으로 진행, 코호트 크기 증가, 코호트 추가 또는 중단 기준/기준이 충족된 경우 추가 코호트 투여 중단에 대한 권장 사항을 제공합니다.

참고: 용량 제한 독성(DLT)은 14일 이내에 해결되지 않는 사건으로 정의됩니다(적극적인 치료 또는 임상 상태의 관리에도 불구하고). 인과 관계를 평가하는 것은 연구자의 책임입니다. 예를 들어, DLT의 잠재적 사례 중 하나는 BCVA에서 20자 이상의 감소일 수 있습니다. DLT가 동일한 투약 코호트 내의 2명의 피험자에서 발생하는 경우, 투약량은 증가하지 않습니다.

이 설계에서는 DLT가 없는 경우 9명의 피험자가 등록되고 모든 코호트의 3명의 피험자 중 정확히 1명이 DLT를 갖는 것으로 결정된다는 조건 하에서 최대 18명의 피험자가 등록됩니다.

피험자 수(예정): 최대 42명의 피험자가 등록됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

51

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85020
        • Associated Retina Consultants
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95825
        • Retinal Consultants Medical Group
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32607
        • Vitreo Retinal Associates, P.A.
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
      • Pompano Beach, Florida, 미국, 33064
        • Advanced Research, LLC
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, 미국, 46032
        • Retina Partners Midwest, P.C.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, 미국, 39202
        • Mississippi Retina Associates
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63128
        • The Retina Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke Eye Center
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, 미국, 16505
        • Erie Retina Research, LLC
    • Texas
      • Bellaire, Texas, 미국, 77401
        • Retina Consultants of Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • McAllen, Texas, 미국, 78503
        • Valley Retina Institute

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

성인 대상에 대한 포함 기준

  • 18-65세입니다.
  • Stargardt 질병과 표현형적으로 일치하는 황반 병변의 임상적 증거가 있어야 합니다.
  • 지정된 1차 연구 안구는 최소 직경 300미크론의 안저 자가형광에 의해 영상화된 바와 같이 경계가 분명한 위축 영역이 하나 이상 있어야 하며 모든 병변을 합하면 18mm2(적어도 한쪽 눈의 디스크 영역이 5개 이하에 해당) 및 BCVA가 50 ETDRS 문자(20/100 Snellen 상당) 이하이어야 합니다.
  • ABCA4 유전자에 2개의 병원성 돌연변이 또는 전형적인 Stargardt 표현형을 가진 ABCA4 유전자에서 1개의 병원성 돌연변이의 존재를 확인했습니다(참가자는 ABCA4에서 적어도 하나의 명확한 병원성 또는 병원성 가능성이 있는 돌연변이가 있어야 하며 Stargardt 질병의 전형적인 임상 증상 및 양쪽 눈에 ABCA4 망막병증의 표현형 증상이 있어야 함)
  • 문서화된 CLIA 인증 또는 이와 동등한 스타가르트병의 유전적 및 임상적 진단이 있어야 합니다.
  • 스펙트럼 영역 광간섭 단층 촬영(SD-OCT)에 의해 결정된 황반 영역에서 검출 가능한 외부 핵층(ONL)이 있습니다.
  • 최악의 눈에 BCVA가 50자 이하(ETDRS(Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) 차트 사용)인 경우.
  • 간 효소 수치가 1.5 x ULN 이하인 피험자.
  • 양질의 망막 이미징을 획득할 수 있도록 안구 매체의 충분한 선명도, 적절한 동공 확장 및 확장 안약에 대한 알레르기가 없는 것을 포함하여 피험자 협력이 있어야 합니다.
  • 연구 안구는 안저 자가형광(FAF) 및/또는 황소 눈 병변의 존재에 의해 이미지화된 자가형광이 상당히 감소된 잘 구분된 영역이 적어도 하나 있어야 합니다.
  • 유전자 요법, 줄기 세포 요법, 인공 망막 칩의 외과적 이식 또는 유리체강내 또는 망막하 주사의 이력이 없는 스타가르트병에 대한 시험적 치료에 순진하지 않습니다. 실험적 경구 요법의 이력은 스크리닝 전 6개월 이상 및/또는 약물의 5개 반감기보다 짧은 것 중 더 짧은 것이 발생한 경우 허용됩니다.

소아 과목에 대한 포함 기준:

  • 6-17세입니다.
  • 시험에 참여하기 위해 동의/동의를 제공할 수 있는 능력이 있어야 합니다.
  • Stargardt 질병(가족 Hx, 중심 시력의 일측/양측 손상, Fishman 표현형 1, 2, 3에 따라 분류된 안저 병변)의 임상 진단을 받음
  • 지정된 1차 연구 안구는 최소 직경 300미크론의 안저 자가형광에 의해 영상화된 바와 같이 경계가 분명한 위축 영역이 하나 이상 있어야 하며 모든 병변을 합하면 18mm2(적어도 한쪽 눈의 디스크 영역이 5개 이하에 해당) 및 35 ETDRS 문자(20/200 Snellen 등가)의 BCVA보다 작거나 같아야 합니다.
  • ABCA4 유전자에 2개의 병원성 돌연변이가 존재하는 것으로 확인되었습니다. 하나의 ABCA4 대립유전자만 병원성 돌연변이를 포함하는 경우 환자는 전형적인 Stargardt 표현형을 가져야 합니다.
  • 스펙트럼 영역 광학 일관성 단층 촬영(SD-OCT)에 의해 결정된 바와 같이 황반 영역에서 검출 가능한 외부 핵층을 가집니다.
  • 양질의 망막 이미징을 획득할 수 있도록 안구 매체의 충분한 선명도, 적절한 동공 확장 및 확장 안약에 대한 알레르기가 없는 것을 포함하여 피험자 협력이 있어야 합니다.
  • 간 효소 수치가 1.5 x ULN 이하인 피험자.
  • 연구 안구는 안저 자가형광(FAF) 및/또는 황소 눈 병변의 존재에 의해 이미지화된 자가형광이 상당히 감소된 잘 구분된 영역이 적어도 하나 있어야 합니다.
  • 유전자 요법, 줄기 세포 요법, 인공 망막 칩의 외과적 이식 또는 유리체강내 또는 망막하 주사의 이력이 없는 STGD에 대한 시험적 치료에 순진한 사람. 실험적 경구 요법의 이력은 스크리닝 전 6개월 이상 및/또는 약물의 5개 반감기보다 짧은 것 중 더 짧은 것이 발생한 경우 허용됩니다.
  • 스타르가르트병에 대한 CLIA 인증 또는 그에 상응하는 임상 및 유전적 진단이 문서화되어 있어야 합니다.

제외 기준:

  • 이전에 유전자 치료 또는 세포 치료 제품으로 치료를 받은 적이 있습니다.
  • 시험용 제품을 비활성화하는 모든 동시 레트로바이러스 요법을 받습니다.
  • 망막하 주사 및 마취(국소 및/또는 일반) 사용에 모순이 있는 경우.
  • 매체의 선명도를 감소시키고 연구자의 의견으로는 망막의 적절한 이미징을 방해하고 안과 검사를 방해하는 모든 안과적 상태(예: 진행된 백내장 또는 각막 이상)가 있음
  • 망막하 주사에 대한 금기 사항 및 마취(국소 및/또는 일반) 사용에 대한 금기 사항이 있는 경우. 3개월 이내의 실어증 또는 백내장 수술, 1개월 이내의 YAG 캡슐 절개술, 6개월 이내(선별검사 전)의 기타 안내 수술(렌즈 교체 수술 포함) 및 연구 기간 동안 수술이 필요할 수 있는 모든 안과 질환.
  • 황반 부위에 포도막염 또는 안구내염 또는 레이저 요법의 병력이 있습니다.
  • 스타가르트병(STGD) 이외의 질병에 이차적인 황반 위축이 있습니다.
  • 유전성 망막 질환과 관련된 상염색체 열성 유전자에 이중대립유전자 돌연변이, 또는 상염색체 우성 유전자 또는 X-연관 열성 유전자의 일부(남성 개체의 경우)에 돌연변이가 존재하는 개체입니다. ELOVL4 또는 PROM1과 같은 Stargardt 질병을 모방하는 유전자를 가지고 있습니다.
  • ELOVL4 또는 PROM1과 같은 Stargardt 질병을 모방하는 유전자를 가지고 있습니다.
  • 맥락막 혈관신생, 녹내장, 당뇨병성 망막병증과 같은 안구 질환이 양쪽 눈에 형태학적 및 기능적으로 망막 평가를 혼란스럽게 할 수 있습니다.
  • 유전자 요법 또는 줄기 세포 요법과 같은 스타가르트병을 치료하기 위한 중재적 연구에 현재 또는 이전에 참여했습니다. 현재 약물 시험에 참여했거나 등록 전 6개월 이내에 약물 시험에 이전에 참여했습니다. 비타민 A 보충제의 현재 사용을 문서화해야 하지만 비타민과 미네랄의 경구 보충제 사용은 허용됩니다.
  • 현장 주임 조사자는 환자가 연구에 등록되기 전에 건전한 의학적 사유로 인해 해당 현장에서 환자가 연구에 참여할 자격이 없다고 선언할 수 있습니다.
  • 생존 예후가 제한된 전신 질환(예: 암, 중증/불안정한 심혈관 질환)이 있는 경우. 또는 기대 수명이 6년 미만인 모든 의학적 상태.
  • 등록 후 최대 12개월 동안 6개월마다 정기적인 후속 방문에 참석하는 환자를 방해할 수 있는 상태(예: 성격 장애, Haldol 또는 Phenothiazine과 같은 주요 진정제 사용, 만성 알코올 중독, 알츠하이머병 또는 약물 남용)가 있는 경우.
  • 심혈관, 신경계, 폐, 신장, 간, 내분비 또는 위장 장애와 같은 유의미한 통제되지 않는 수반되는 질병의 증거가 있어야 합니다.
  • 참여하는 동안 피험자를 증가된 위험에 처하게 하거나 의료, 안구 및 정신과 병력, 임상 검사 및 실험실 평가를 검토한 후 연구 결과의 해석을 방해할 수 있는 의학적 또는 정신과적 요인을 포함하여 조사자가 어떤 이유로든 부적합하다고 간주합니다(즉, 간 효소의 정상 상한치[ULN]의 > 1.5배 또는 혈청 크레아티닌의 > 2배 상승 등).
  • 뇌졸중, 심장마비, 중대한 심혈관 사건 또는 비정상적인 심전도의 병력이 있습니다.
  • 연구자의 의견에 따라 치료 기간 동안 일관된 후속 조치가 불가능하거나 일반적으로 다른 전신 질환 또는 통제되지 않는 활동성 감염으로 인해 의학적 위험이 낮은 의학적 또는 정신과적 상태를 가집니다.
  • 스크리닝 4개월 이내에 연구 눈에 대한 국소/주사/전신 코르티코스테로이드 및 눈주위 코르티코스테로이드 주사에 대한 임의의 알려진 알레르기가 있음.
  • 조사자의 의견에 따라 임상적으로 중요하고 연구 참여에 적합하지 않은 임의의 스크리닝 실험실 값(혈액학, 혈청 화학 또는 소변 검사)이 있습니다.
  • 가임 여성: 임신, 모유 수유 또는 연구 기간 내에 엄격한 피임을 할 수 없음
  • 남성: 정자 기증 또는 연구 기간 내에 엄격한 피임을 실천할 수 없음

소아 과목에 대한 제외 기준:

  • 이전에 유전자 치료 또는 세포 치료 제품으로 치료를 받은 적이 있습니다.
  • 시험용 제품을 비활성화하는 모든 동시 레트로바이러스 요법을 받습니다.
  • 망막하 주사 및 마취(국소 및/또는 일반) 사용에 모순이 있는 경우.
  • 매체의 선명도를 감소시키고 연구자의 의견으로는 망막의 적절한 이미징을 방해하고 안과 검사를 방해하는 모든 안과적 상태(예: 진행된 백내장 또는 각막 이상)가 있음
  • (스크리닝 전) 6개월 이내에 임의의 안내 수술(렌즈 교체 수술 포함) 및 연구 기간 동안 수술이 필요할 수 있는 임의의 안과 질환을 가짐.
  • 황반 부위에 포도막염 또는 안구내염 또는 레이저 요법의 병력이 있습니다.
  • 스타가르트병(STGD) 이외의 질병에 이차적인 황반 위축이 있습니다.
  • 유전성 망막 질환과 관련된 상염색체 열성 유전자에 이중대립유전자 돌연변이, 또는 상염색체 우성 유전자 또는 X-연관 열성 유전자의 일부(남성 개체의 경우)에 돌연변이가 존재하는 개체입니다.
  • ELOVL4 또는 PROM1과 같은 Stargardt 질병을 모방하는 유전자를 가지고 있습니다.
  • 맥락막 혈관신생, 녹내장 및 당뇨병성 망막병증과 같은 안구 질환이 양쪽 눈에 형태학적 및 기능적으로 망막의 평가를 혼란스럽게 할 수 있습니다.
  • 유전자 요법 또는 줄기 세포 요법과 같은 STGD를 치료하기 위한 중재적 연구에 현재 또는 이전에 참여했습니다. 현재 약물 시험에 참여했거나 등록 전 6개월 이내에 약물 시험에 이전에 참여했습니다. 비타민 A 보충제의 현재 사용을 문서화해야 하지만 비타민과 미네랄의 경구 보충제 사용은 허용됩니다.
  • 현장 주임 조사자는 환자가 연구에 등록되기 전에 건전한 의학적 사유로 인해 해당 현장에서 환자가 연구에 참여할 자격이 없다고 선언할 수 있습니다.
  • 생존 예후가 제한된 전신 질환(예: 암, 중증/불안정한 심혈관 질환)이 있는 경우. 또는 기대 수명이 6년 미만인 모든 의학적 상태.
  • 등록 후 최대 12개월 동안 6개월마다 정기적인 후속 방문에 참석하는 환자를 방해할 수 있는 상태(예: 성격 장애, Haldol 또는 Phenothiazine과 같은 주요 진정제 사용, 만성 알코올 중독, 알츠하이머병 또는 약물 남용)가 있는 경우.
  • 심혈관, 신경계, 폐, 신장, 간, 내분비 또는 위장 장애와 같은 유의미한 통제되지 않는 수반되는 질병의 증거가 있어야 합니다.
  • 참여하는 동안 피험자를 증가된 위험에 처하게 하거나 의료, 안구 및 정신과 병력, 임상 검사 및 실험실 평가를 검토한 후 연구 결과의 해석을 방해할 수 있는 의학적 또는 정신과적 요인을 포함하여 조사자가 어떤 이유로든 부적합하다고 간주합니다(즉, 간 효소의 정상 상한치[ULN]의 > 1.5배 또는 혈청 크레아티닌의 > 2배 상승 등).
  • 뇌졸중, 심장마비, 중대한 심혈관 사건 또는 비정상적인 심전도의 병력이 있습니다.
  • 연구자의 의견에 따라 치료 기간 동안 일관된 후속 조치가 불가능하거나 일반적으로 다른 전신 질환 또는 통제되지 않는 활동성 감염으로 인해 의학적 위험이 낮은 의학적 또는 정신과적 상태를 가집니다.
  • 스크리닝 4개월 이내에 연구 눈에 대한 국소/주사/전신 코르티코스테로이드 및 눈주위 코르티코스테로이드 주사에 대한 임의의 알려진 알레르기가 있음.
  • 조사자의 의견에 따라 임상적으로 중요하고 연구 참여에 적합하지 않은 임의의 스크리닝 실험실 값(혈액학, 혈청 화학 또는 소변 검사)이 있습니다.
  • 가임 여성: 임신, 모유 수유 또는 연구 기간 내에 엄격한 피임을 할 수 없음
  • 남성: 정자 기증 또는 연구 기간 내에 엄격한 피임을 실천할 수 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 하나의

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 2/3 단계 무작위 처리 암
피험자는 1.5 x 10e11vg/ml의 농도로 200ul OCU410S의 단일 마세막 주사를 받게됩니다.
의약품: OCU410st
OCU410ST의 해당 투여
간섭 없음: 2/3 단계 무작위 제어 암
피험자는 적극적인 연구 중재를받지 않습니다

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
안저 자동 형광에 의해 측정 된 위축성 병변 크기의 기준선에서 변화
기간: 12 개월 (OCU410st 관리 후 12 개월까지의 선별)
위축 영역의 변화는 망막 층의 손실을 평가하기 위해 FAF를 사용하여 기준선 측정에서 평가됩니다.
12 개월 (OCU410st 관리 후 12 개월까지의 선별)
안전 (안구 및 비공식 AES (이상 반응) 및 SAE (심각한 부작용)를 가진 참가자)
기간: 12 개월 (OCU410st 관리 후 12 개월까지의 선별)
안전성은 안구 및 비공식 연구 약물 관련 부작용 (SDAE), 치료 응급 부작용 (TEAES) 및 심각한 부작용 (SAE)의 수에 의해 결정됩니다.
12 개월 (OCU410st 관리 후 12 개월까지의 선별)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
낮은 휘도 시력 (LLVA)의 기준선에서 변화
기간: 12 개월 (OCU410st 관리 후 12 개월까지의 선별)
연구 눈의 시각적 기능은 초기 치료 당뇨병 성 망막 병증 연구 (ETDRS) 낮은 휘도 시력 (LLVA) 문자 점수를 사용하여 평가되었습니다. 점수가 높을수록 더 나은 비전을 나타냅니다.
12 개월 (OCU410st 관리 후 12 개월까지의 선별)
최상
기간: 12 개월 (OCU410st 관리 후 12 개월까지의 선별)
연구 눈의 시각적 기능은 초기 치료 당뇨병 성 망막 병증 연구 (ETDRS) 최상의 교정 시력 (BCVA) 문자 점수를 사용하여 평가되었습니다. 점수가 높을수록 더 나은 비전을 나타냅니다.
12 개월 (OCU410st 관리 후 12 개월까지의 선별)

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
환자의 전 세계 변화의 인상 (PGIC) 점수
기간: 12 개월 (OCU410st 관리 후 12 개월까지의 선별)
환자의 전 세계 변화 (PGIC) 점수는 피험자의 삶의 질에 대한 치료의 영향을 평가하기 위해 환자에게 투여 될 것입니다.
12 개월 (OCU410st 관리 후 12 개월까지의 선별)
Care Giver는 전 세계 변화 점수의 인상을 관리했습니다
기간: 12 개월 (OCU410st 관리 후 12 개월까지의 선별)
간병인 글로벌 변화의 인상 (GIC)은 치료가 환자의 삶의 질에 미치는 영향을 평가하기 위해 간병인에게 시행 될 것입니다.
12 개월 (OCU410st 관리 후 12 개월까지의 선별)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ocugen

수사관

  • 연구 책임자: Jennifer Henrick, RN, MS, Ocugen., Inc.
  • 연구 의자: Mohamed Genead, MD, Ocugen., Inc

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 8월 25일

기본 완료 (추정된)

2026년 9월 28일

연구 완료 (추정된)

2026년 9월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 6월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 7월 13일

처음 게시됨 (실제)

2023년 7월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 7월 31일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 7월 30일

마지막으로 확인됨

2026년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • OCU410ST-101/301
  • OCU410ST-101 (기타 식별자: Ocugen)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다