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Estudio para evaluar la seguridad y eficacia de OCU410ST para la enfermedad de Stargardt (GARDian3)

30 de julio de 2026 actualizado por: Ocugen

Un estudio de fase 1/2 para evaluar la seguridad y eficacia de OCU410ST para la ENFERMEDAD STARGARDT

UN ESTUDIO DE FASE 1/2 PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE OCU410ST PARA LA ENFERMEDAD DE STARGARDT

Objetivos del estudio:

Primario: evaluar la seguridad de la administración subretiniana unilateral de OCU410ST en sujetos con enfermedad de Stargardt.

Secundario: Para evaluar el cambio en los parámetros oculares por seguridad; para evaluar las respuestas inmunitarias humorales y celulares a OCU410ST y la eliminación del vector viral.

Exploratorio: para evaluar el efecto de los parámetros oculares estructurales y funcionales de OCU410ST y en las medidas de calidad de vida (solo para sujetos adultos).

Este estudio se realizará en dos fases. La Fase 1 es un estudio multicéntrico, abierto, de rango de dosis/escalado de dosis que inscribirá hasta 18 sujetos. Se utilizará un diseño de estudio 3+3 para las cohortes secuenciales de escalada de dosis en las que los sujetos recibirán una única inyección subretiniana de OCU410ST.

La fase 2 es un estudio aleatorizado, ciego para el evaluador de resultados, de expansión de la dosis que inscribirá a los sujetos en una proporción de 1:1:1 en uno de los dos grupos de tratamiento (n=4 adultos por grupo, n=4 pediátricos por grupo) o en un grupo de control no tratado (n=4 adultos, n=4 pediátricos). El grupo de tratamiento 1 recibirá la MTD determinada en la parte de la Fase 1 del estudio. El grupo de tratamiento 2 recibirá una dosis más baja que será determinada por el perfil de seguridad de la Fase 1. Se inscribirá un total de doce sujetos adultos y doce pediátricos (n=24) en la fase de expansión.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Actualmente no existe un tratamiento aprobado disponible para la enfermedad de Stargardt, pero la progresión de la pérdida de la visión se puede ralentizar siguiendo las siguientes recomendaciones del Instituto Nacional del Ojo para Stargardt:

  • Proteja los ojos de la luz solar usando un sombrero y anteojos de sol.
  • Evite los suplementos dietéticos con más de la cantidad diaria recomendada de vitamina A.
  • No fume cigarrillos y evite el humo de segunda mano cuando sea posible.

Justificación terapéutica:

No hay cura para la enfermedad de Stargardt. Sin embargo, las vías relacionadas con la patogenia de la enfermedad de Stargardt son posibles objetivos terapéuticos (p. ej., estrés oxidativo, depósitos de lipofuscina, inflamación crónica (incluida la activación del complemento).

El 27 de abril de 2023, Ocugen, Inc. anunció que la FDA otorgó la designación de medicamento huérfano para su OCU410ST (AAV5-hRORA), una proteína de la cápside del serotipo 5 del virus adenoasociado que contiene una construcción genética que codifica el receptor huérfano alfa relacionado con el receptor del ácido retinoico humano, para el "tratamiento de las retinopatías asociadas con ABCA4", que incluyen Stargardt, Retinitis Pigmentosa 19 (RP19) y Cone-rod distrofia 3 (CORD3) enfermedades (Ocugen, Inc.; 2023)

OCU410ST es un virus adenoasociado serotipo 5 que contiene RORA humana para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt. La desregulación en el metabolismo de los lípidos, el estrés oxidativo y los mecanismos antiinflamatorios son críticos para la patogénesis y la progresión de la enfermedad de Stargardt. Múltiples estudios establecieron un papel crucial del receptor nuclear RORA en el mantenimiento de la homeostasis de la retina mediante la regulación de la supervivencia celular, el metabolismo, la inflamación y la fototransducción, que son fundamentales para la patogénesis y la progresión de la enfermedad de Stargardt. Por lo tanto, hRORA tiene un gran potencial para rescatar la enfermedad degenerativa de la retina mediante la modulación del metabolismo de los lípidos, el estrés oxidativo, la inflamación y las vías del complemento afectadas por la enfermedad. El papel de hRORA en la regulación de estas vías genéticas sugiere fuertemente que OCU410ST podría restaurar la homeostasis en el ojo y, por lo tanto, servir como candidato terapéutico para la enfermedad de Stargardt.

Este estudio se realizará en dos fases. La Fase 1 es un estudio multicéntrico, abierto, de rango de dosis/escalado de dosis que inscribirá hasta 18 sujetos. Se utilizará un diseño de estudio 3+3 para las cohortes secuenciales de escalada de dosis en las que los sujetos recibirán una única inyección subretiniana de OCU410ST.

La fase 2 es un estudio aleatorizado, ciego para el evaluador de resultados, de expansión de la dosis que inscribirá a los sujetos en una proporción de 1:1:1 en uno de los dos grupos de tratamiento (n=4 adultos por grupo, n=4 pediátricos por grupo) o en un grupo de control no tratado (n=4 adultos, n=4 pediátricos). El grupo de tratamiento 1 recibirá la MTD determinada en la parte de la Fase 1 del estudio. El grupo de tratamiento 2 recibirá una dosis más baja que será determinada por el perfil de seguridad de la Fase 1. Se inscribirá un total de doce sujetos adultos y doce pediátricos (n=24) en la fase de expansión.

Nota: Los datos se recopilarán para el ojo no tratado en las visitas iniciales, a los 3 meses, a los 6 meses, a los 12 meses y de terminación anticipada.

Se seguirá el siguiente algoritmo para la escalada de dosis:

Dosis baja de cohorte 1 (3,75x10E10vg/mL): 3 sujetos recibirán una inyección subretiniana de 200 µL de concentración de dosis baja de OCU410ST. La Junta de Monitoreo de Datos y Seguridad (DSMB) revisará 6 semanas de datos de seguridad posteriores a la dosificación.

1 de 3 resultados ocurrirá de los 3 sujetos:

  1. Si el DSMB determina que ninguno de los primeros 3 sujetos en la concentración de dosis baja tiene una toxicidad limitante de la dosis (DLT), entonces la dosis se aumentará a la concentración de dosis media para la siguiente cohorte.
  2. Si el DSMB determina que 2 o más de los primeros 3 sujetos con una concentración de dosis baja tienen una DLT, la dosis se reducirá para la siguiente cohorte.

  3. Si el DSMB determina que exactamente 1 de los primeros 3 sujetos en la concentración de dosis baja tiene una DLT, entonces se inscribirán 3 sujetos adicionales en la concentración de dosis baja.

    1. Si el DSMB determina que ninguno de los 3 sujetos adicionales tiene una DLT, la dosis aumentará a una concentración de dosis media para la siguiente cohorte.
    2. Si el DSMB determina que uno o más de los 3 sujetos adicionales tienen una DLT, la dosis se reducirá para la siguiente cohorte.

Dosis media de la cohorte 2 (7,5 × 10E10vg/mL): 3 sujetos recibirán una inyección subretiniana de 200 µL de concentración de dosis media de OCU410ST. La Junta de Monitoreo de Datos y Seguridad (DSMB) revisará 6 semanas de datos de seguridad posteriores a la dosificación.

1 de 3 resultados ocurrirá de los 3 sujetos:

  1. Si el DSMB determina que ninguno de los primeros 3 sujetos en la concentración de dosis media tiene una toxicidad limitante de la dosis (DLT), entonces la dosis se aumentará a la concentración de dosis alta para la siguiente cohorte.
  2. Si el DSMB determina que 2 o más de los primeros 3 sujetos con una concentración de dosis media tienen una DLT, la dosis se reducirá para la siguiente cohorte.

  3. Si el DSMB determina que exactamente 1 de los primeros 3 sujetos en la concentración de dosis media tiene una DLT, entonces se inscribirán 3 sujetos adicionales en la concentración de dosis media.

    1. Si el DSMB determina que ninguno de los 3 sujetos adicionales tiene una DLT, la dosis aumentará a una concentración de dosis alta para la siguiente cohorte.
    2. Si el DSMB determina que uno o más de los 3 sujetos adicionales tienen una DLT, la dosis se reducirá para la siguiente cohorte.

Dosis alta de cohorte 3 (2,25 × 10E11vg/mL): 3 sujetos recibirán una inyección subretiniana de 200 μl de concentración de dosis alta de OCU410ST. El DSMB revisará 6 semanas de datos de seguridad posteriores a la dosificación.

1 de 3 resultados ocurrirá de los 3 sujetos:

  1. Si el DSMB determina que ninguno de los primeros 3 sujetos en la concentración de dosis alta tiene una DLT, entonces se determinará que la dosis alta es la dosis máxima tolerada (MTD).
  2. Si el DSMB determina que 2 o más de los 3 primeros sujetos con una concentración de dosis alta tienen una DLT, la dosis se reducirá para la siguiente cohorte.

  3. Si el DSMB determina que exactamente 1 de los primeros 3 sujetos en la concentración de dosis alta tiene una DLT, entonces se inscribirán 3 sujetos adicionales en la concentración de dosis alta.

    1. Si el DSMB determina que ninguno de los 3 sujetos adicionales tiene una DLT, entonces se determinará que la dosis alta es la MTD.
    2. Si el DSMB determina que uno o más de los 3 sujetos adicionales tienen una DLT, la dosis se reducirá para la siguiente cohorte.

El DSMB brindará recomendaciones sobre cómo pasar a la siguiente cohorte con la dosis objetivo, continuar con una dosis ajustada, aumentar el tamaño de la cohorte, agregar una cohorte o detener la administración de más cohortes si se han cumplido los criterios/criterios de suspensión.

Nota: La toxicidad limitante de la dosis (DLT) se define como un evento que no se resuelve dentro de los 14 días (a pesar del tratamiento activo o el manejo de la condición clínica). Es responsabilidad del investigador evaluar la causalidad. Por ejemplo, uno de los casos potenciales de DLT podría ser una disminución de 20 letras o más en BCVA. Si DLT ocurre en dos sujetos dentro de la misma cohorte de dosificación, la dosis no se incrementará.

Según este diseño, habrá 9 sujetos inscritos si no hay DLT y hasta 18 sujetos con la condición de que se determine que exactamente 1 de los 3 sujetos de cada cohorte tiene un DLT.

Número de Asignaturas (Planificado): Se inscribirán hasta 42 asignaturas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

51

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85020
        • Associated Retina Consultants
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95825
        • Retinal Consultants Medical Group
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
        • Vitreo Retinal Associates, P.A.
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
      • Pompano Beach, Florida, Estados Unidos, 33064
        • Advanced Research, LLC
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Estados Unidos, 46032
        • Retina Partners Midwest, P.C.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39202
        • Mississippi Retina Associates
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63128
        • The Retina Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Eye Center
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Estados Unidos, 16505
        • Erie Retina Research, LLC
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Estados Unidos, 77401
        • Retina Consultants of Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • McAllen, Texas, Estados Unidos, 78503
        • Valley Retina Institute

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Criterios de inclusión para sujetos adultos

  • Tienen entre 18 y 65 años.
  • Tener evidencia clínica de una lesión macular fenotípicamente compatible con la enfermedad de Stargardt
  • El ojo de estudio primario designado debe tener al menos un área de atrofia bien delimitada según la imagen de la autofluorescencia del fondo de ojo con un diámetro mínimo de 300 micrones y todas las lesiones juntas deben sumar menos o igual a 18 mm2 (equivalente a no más de 5 áreas de disco en al menos un ojo) y una BCVA de 50 letras ETDRS (20/100 equivalente de Snellen) o menos.
  • Tener presencia confirmada de dos mutaciones patogénicas en el gen ABCA4, o una mutación patogénica en el gen ABCA4 con fenotipo típico de Stargardt (el participante debe tener al menos una mutación patógena definitiva o probablemente patogénica en ABCA4 y una presentación clínica típica de la enfermedad de Stargardt y una presentación fenotípica de retinopatía ABCA4 en ambos ojos)
  • Tener un diagnóstico genético y clínico certificado por CLIA o equivalente de la enfermedad de Stargardt.
  • Tener capa nuclear externa detectable (ONL) en la región macular según lo determinado por tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SD-OCT).
  • Tener una BCVA de 50 letras o menos (utilizando el gráfico del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS)) en el peor ojo.
  • Sujetos con nivel de enzimas hepáticas ≤ 1,5 x LSN.
  • Tener suficiente claridad de los medios oculares, dilatación pupilar adecuada y cooperación del sujeto, incluida la ausencia de alergia a las gotas dilatadoras, para permitir la adquisición de imágenes retinianas de buena calidad.
  • El ojo del estudio debe tener al menos un área bien delimitada de autofluorescencia significativamente reducida según la imagen de la autofluorescencia del fondo de ojo (FAF) y/o la presencia de una lesión en ojo de buey.
  • Son ingenuos al tratamiento de investigación para la enfermedad de Stargardt sin antecedentes de terapia génica, terapia con células madre, implantación quirúrgica de chips retinales protésicos o inyecciones intravítreas o subretinianas. Se permite el historial de terapia oral experimental si ocurrió más de 6 meses antes de la selección y/o más de cinco vidas medias del fármaco, lo que sea más corto.

Criterios de inclusión para sujetos pediátricos:

  • Tienen entre 6 y 17 años.
  • Tener capacidad para proporcionar asentimiento/consentimiento para participar en el ensayo.
  • Tener diagnóstico clínico de Enfermedad de Stargardt (Hx familiar, deterioro uni/bilateral de la visión central, lesiones de fondo de ojo clasificadas según el fenotipo Fishman 1, 2, 3)
  • El ojo de estudio primario designado debe tener al menos un área de atrofia bien delimitada según la imagen de la autofluorescencia del fondo de ojo con un diámetro mínimo de 300 micrones y todas las lesiones juntas deben sumar menos o igual a 18 mm2 (equivalente a no más de 5 áreas de disco en al menos un ojo) y una BCVA de 35 letras ETDRS (20/200 equivalente de Snellen) o mejor.
  • Tener dos (2) mutaciones patogénicas confirmadas presentes, en el gen ABCA4. Si solo un alelo ABCA4 contiene una mutación patógena, el paciente tendrá un fenotipo típico de Stargardt, es decir, al menos un ojo debe tener manchas al nivel del epitelio pigmentario de la retina típico de la enfermedad de Stargardt.
  • Tener una capa nuclear externa detectable en la región macular según lo determinado por tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SD-OCT).
  • Tener suficiente claridad de los medios oculares, dilatación pupilar adecuada y cooperación del sujeto, incluida la ausencia de alergia a las gotas dilatadoras, para permitir la adquisición de imágenes retinianas de buena calidad.
  • Sujetos con nivel de enzimas hepáticas ≤ 1,5 x LSN.
  • El ojo del estudio debe tener al menos un área bien delimitada de autofluorescencia significativamente reducida según la imagen de la autofluorescencia del fondo de ojo (FAF) y/o la presencia de una lesión en ojo de buey.
  • Son ingenuos al tratamiento de investigación para STGD sin antecedentes de terapia génica, terapia con células madre, implantación quirúrgica de chips retinianos protésicos o inyecciones intravítreas o subretinianas. Se permite el historial de terapia oral experimental si ocurrió más de 6 meses antes de la selección y/o más de cinco vidas medias del fármaco, lo que sea más corto.
  • Tener un diagnóstico clínico y genético certificado por CLIA o equivalente de la enfermedad de Stargardt.

Criterio de exclusión:

  • Tener un tratamiento previo con un producto de terapia génica o de terapia celular.
  • Tener cualquier terapia retroviral concurrente que inactivaría el producto en investigación.
  • Tener alguna contradicción para inyección subretiniana y uso de anestesia (local y/o general).
  • Tiene cualquier afección oftalmológica que reduzca la claridad de los medios y que, en opinión del investigador, impida obtener imágenes adecuadas de la retina e interfiera con el examen oftalmológico (p. ej., cataratas avanzadas o anomalías de la córnea).
  • Tiene alguna contraindicación para la inyección subretiniana y alguna contraindicación para el uso de anestesia (local o general). Cirugía de afaquia o catarata dentro de los 3 meses, capsulotomía YAG dentro de 1 mes, otra cirugía intraocular (incluida la cirugía de reemplazo de lentes) dentro de los 6 meses (antes de la selección) y cualquier afección oftálmica que pueda requerir cirugía durante el período de estudio.
  • Tener antecedentes de uveítis o endoftalmitis o terapia con láser en la región macular.
  • Tiene atrofia macular secundaria a una enfermedad distinta a la enfermedad de Stargardt (STGD).
  • Son individuos portadores de mutaciones bialélicas en genes autosómicos recesivos, o presencia de mutación en genes autosómicos dominantes o parte del gen recesivo ligado al cromosoma X (en el caso de individuos masculinos) asociado con enfermedad retiniana hereditaria. Tienen genes que imitan la enfermedad de Stargardt como ELOVL4 o PROM1.
  • Tienen genes que imitan la enfermedad de Stargardt como ELOVL4 o PROM1
  • Tiene enfermedades oculares, como neovascularización coroidea, glaucoma y retinopatía diabética, en cualquiera de los ojos que pueden confundir la evaluación de la retina morfológica y funcionalmente.
  • Tener participación actual o anterior en un estudio de intervención para tratar la enfermedad de Stargardt, como la terapia génica o la terapia con células madre. Participación actual en un ensayo de medicamentos o participación previa en un ensayo de medicamentos dentro de los seis meses anteriores a la inscripción. Se permite el uso de suplementos orales de vitaminas y minerales, aunque se debe documentar el uso actual de suplementos de vitamina A.
  • El investigador principal del sitio puede declarar que cualquier paciente en su sitio no es elegible para participar en el estudio por una razón médica sólida antes de la inscripción del paciente en el estudio.
  • Tiene alguna enfermedad sistémica con un pronóstico de supervivencia limitado (p. ej., cáncer, enfermedad cardiovascular grave/inestable). O cualquier condición médica con esperanza de vida < 6 años.
  • Tiene alguna afección que podría interferir con la asistencia del paciente a sus visitas regulares de seguimiento cada 6 meses hasta 12 meses después de la inscripción, por ejemplo, trastorno de personalidad, uso de tranquilizantes importantes como Haldol o fenotiazina, alcoholismo crónico, enfermedad de Alzheimer o abuso de drogas.
  • Tener evidencia de enfermedades concomitantes significativas no controladas, como trastornos cardiovasculares, neurológicos, pulmonares, renales, hepáticos, endocrinos o gastrointestinales.
  • El investigador los considera inadecuados por cualquier motivo, incluidos los médicos o psiquiátricos, que pueden poner al sujeto en mayor riesgo durante la participación o interferir con la interpretación de los resultados del estudio después de revisar el historial médico, ocular y psiquiátrico, el examen clínico y la evaluación de laboratorio (es decir, > 1,5 veces el límite superior normal [LSN] de enzimas hepáticas o > 2 veces la elevación de la creatinina sérica, etc.)
  • Tener antecedentes de accidente cerebrovascular, ataque cardíaco, cualquier evento cardiovascular significativo o un electrocardiograma anormal.
  • Tienen condiciones médicas o psiquiátricas que, en opinión del investigador, hacen poco probable un seguimiento constante durante el período de tratamiento o, en general, un riesgo médico bajo debido a otras enfermedades sistémicas o infecciones activas no controladas.
  • Tiene alguna alergia conocida a los corticosteroides tópicos/inyectados/sistémicos y cualquier inyección de corticosteroides perioculares en el ojo del estudio dentro de los 4 meses posteriores a la selección.
  • Tener algún valor de laboratorio de detección (hematología, química sérica o análisis de orina) que, en opinión del investigador, sea clínicamente significativo y no sea adecuado para la participación en el estudio.
  • Mujeres en edad fértil: embarazo, lactancia o incapacidad para practicar métodos anticonceptivos estrictos durante el período de estudio
  • Hombres: donación de esperma o incapacidad para practicar métodos anticonceptivos estrictos dentro del período de estudio

Criterios de exclusión para sujetos pediátricos:

  • Tener un tratamiento previo con un producto de terapia génica o de terapia celular.
  • Tener cualquier terapia retroviral concurrente que inactivaría el producto en investigación.
  • Tener alguna contradicción para inyección subretiniana y uso de anestesia (local y/o general).
  • Tiene cualquier afección oftalmológica que reduzca la claridad de los medios y que, en opinión del investigador, impida obtener imágenes adecuadas de la retina e interfiera con el examen oftalmológico (p. ej., cataratas avanzadas o anomalías de la córnea).
  • Tener alguna cirugía intraocular (incluida la cirugía de reemplazo de lentes) dentro de los 6 meses (antes de la selección) y cualquier afección oftálmica que pueda requerir cirugía durante el período de estudio.
  • Tener antecedentes de uveítis o endoftalmitis o terapia con láser en la región macular.
  • Tiene atrofia macular secundaria a una enfermedad distinta a la enfermedad de Stargardt (STGD).
  • Son individuos portadores de mutaciones bialélicas en genes autosómicos recesivos, o presencia de mutación en genes autosómicos dominantes o parte del gen recesivo ligado al cromosoma X (en el caso de individuos masculinos) asociado con enfermedad retiniana hereditaria.
  • Tienen genes que imitan la enfermedad de Stargardt como ELOVL4 o PROM1.
  • Tener enfermedad ocular, como neovascularización coroidea, glaucoma y retinopatía diabética, en cualquiera de los ojos que pueda confundir la evaluación de la retina morfológica y funcionalmente.
  • Tener participación actual o previa en un estudio de intervención para tratar STGD, como terapia génica o terapia con células madre. Participación actual en un ensayo de medicamentos o participación previa en un ensayo de medicamentos dentro de los seis meses anteriores a la inscripción. Se permite el uso de suplementos orales de vitaminas y minerales, aunque se debe documentar el uso actual de suplementos de vitamina A.
  • El investigador principal del sitio puede declarar que cualquier paciente en su sitio no es elegible para participar en el estudio por una razón médica sólida antes de la inscripción del paciente en el estudio.
  • Tiene alguna enfermedad sistémica con un pronóstico de supervivencia limitado (p. ej., cáncer, enfermedad cardiovascular grave/inestable). O cualquier condición médica con esperanza de vida < 6 años.
  • Tiene alguna afección que podría interferir con la asistencia del paciente a sus visitas regulares de seguimiento cada 6 meses hasta 12 meses después de la inscripción, por ejemplo, trastorno de personalidad, uso de tranquilizantes importantes como Haldol o fenotiazina, alcoholismo crónico, enfermedad de Alzheimer o abuso de drogas.
  • Tener evidencia de enfermedades concomitantes significativas no controladas, como trastornos cardiovasculares, neurológicos, pulmonares, renales, hepáticos, endocrinos o gastrointestinales.
  • El investigador los considera inadecuados por cualquier motivo, incluidos los médicos o psiquiátricos, que pueden poner al sujeto en mayor riesgo durante la participación o interferir con la interpretación de los resultados del estudio después de revisar el historial médico, ocular y psiquiátrico, el examen clínico y la evaluación de laboratorio (es decir, > 1,5 veces el límite superior normal [LSN] de enzimas hepáticas o > 2 veces la elevación de la creatinina sérica, etc.)
  • Tener antecedentes de accidente cerebrovascular, ataque cardíaco, cualquier evento cardiovascular significativo o un electrocardiograma anormal.
  • Tienen condiciones médicas o psiquiátricas que, en opinión del investigador, hacen poco probable un seguimiento constante durante el período de tratamiento o, en general, un riesgo médico bajo debido a otras enfermedades sistémicas o infecciones activas no controladas.
  • Tiene alguna alergia conocida a los corticosteroides tópicos/inyectados/sistémicos y cualquier inyección de corticosteroides perioculares en el ojo del estudio dentro de los 4 meses posteriores a la selección.
  • Tener algún valor de laboratorio de detección (hematología, química sérica o análisis de orina) que, en opinión del investigador, sea clínicamente significativo y no sea adecuado para la participación en el estudio.
  • Mujeres en edad fértil: embarazo, lactancia o incapacidad para practicar métodos anticonceptivos estrictos durante el período de estudio
  • Hombres: donación de esperma o incapacidad para practicar métodos anticonceptivos estrictos dentro del período de estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo de tratamiento aleatorizado de fase 2/3
Los sujetos recibirán una sola inyección subretiniana de 200ul OCU410 en concentración de 1.5 x 10e11vg/ml
Droga: OCU410
Administración subretinal de OCU410
Sin intervención: Fase 2/3 brazo de control aleatorio
Los sujetos no recibirán ninguna intervención de estudio activo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en el tamaño de la lesión atrófica medido por Fundus Auto Fluorescence
Periodo de tiempo: 12 meses (detección a 12 meses después de la administración OCU410)
El cambio en el área de atrofia se evaluará a partir de las mediciones de referencia, utilizando FAF para evaluar la pérdida de capas retinianas.
12 meses (detección a 12 meses después de la administración OCU410)
Seguridad (participantes con EA oculares y no oculares (eventos adversos) y SAE (eventos adversos graves)))
Periodo de tiempo: 12 meses (detección a 12 meses después de la administración OCU410)
La seguridad será determinada por el número de eventos adversos relacionados con el fármaco (SDAE) del estudio ocular y no ocular, eventos adversos emergentes (TEAE) y eventos adversos graves (SAE).
12 meses (detección a 12 meses después de la administración OCU410)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambiar desde la línea de base en agudeza visual de baja luminancia (LLVA)
Periodo de tiempo: 12 meses (detección a 12 meses después de la administración OCU410)
La función visual del ojo del estudio se evaluó utilizando el puntaje de letras de baja agudeza visual de baja luminancia (LLVA) de tratamiento diabético de tratamiento temprano (ETDR). Una puntuación más alta representa una mejor visión.
12 meses (detección a 12 meses después de la administración OCU410)
Cambiar desde el inicio en la mejor agudeza visual corregida (BCVA)
Periodo de tiempo: 12 meses (detección a 12 meses después de la administración OCU410)
La función visual del ojo del estudio se evaluó utilizando el estudio de retinopatía diabética de tratamiento temprano (ETDR) mejor puntaje de letra de agudeza visual corregida (BCVA). Una puntuación más alta representa una mejor visión.
12 meses (detección a 12 meses después de la administración OCU410)

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Pacientes Impresión global de cambio (PGIC) Puntuación
Periodo de tiempo: 12 meses (detección a 12 meses después de la administración OCU410)
La puntuación de la impresión global de cambio (PGIC) de los pacientes se administrará a los pacientes para evaluar el impacto del tratamiento en la calidad de la vida del sujeto.
12 meses (detección a 12 meses después de la administración OCU410)
Care Giver administró la puntuación de impresión global de cambio
Periodo de tiempo: 12 meses (detección a 12 meses después de la administración OCU410)
La impresión global de cambio del cuidador (GIC) se administrará a los cuidadores para evaluar el impacto del tratamiento en la calidad de vida del paciente.
12 meses (detección a 12 meses después de la administración OCU410)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ocugen

Investigadores

  • Director de estudio: Jennifer Henrick, RN, MS, Ocugen., Inc.
  • Silla de estudio: Mohamed Genead, MD, Ocugen., Inc

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de agosto de 2023

Finalización primaria (Estimado)

28 de septiembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

28 de septiembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de junio de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de julio de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

21 de julio de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • OCU410ST-101/301
  • OCU410ST-101 (Otro identificador: Ocugen)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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