Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność OCU410ST w leczeniu choroby Stargardta (GARDian3)

30 lipca 2026 zaktualizowane przez: Ocugen

Badanie fazy 1/2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność OCU410ST w chorobie STARGARDTA

BADANIE FAZY 1/2 W CELU OCENY BEZPIECZEŃSTWA I SKUTECZNOŚCI PRODUKTU OCU410ST W CHOROBIE STARGARDT

Cele studiów:

Pierwszorzędowe: ocena bezpieczeństwa jednostronnego podania podsiatkówkowego OCU410ST u pacjentów z chorobą Stargardta.

Drugorzędowe: ocena zmian parametrów ocznych pod kątem bezpieczeństwa; do oceny humoralnej i komórkowej odpowiedzi immunologicznej na OCU410ST i wydalanie wektora wirusowego.

Eksploracyjne: ocena wpływu funkcjonalnych i strukturalnych parametrów oka OCU410ST oraz pomiarów jakości życia (tylko dla osób dorosłych).

Badanie to zostanie przeprowadzone w dwóch etapach. Faza 1 to wieloośrodkowe, otwarte badanie z zakresem dawek/eskalacją dawki, do którego zostanie włączonych do 18 pacjentów. Schemat badania 3+3 zostanie zastosowany w kohortach sekwencyjnego zwiększania dawki, w których pacjenci otrzymają pojedyncze wstrzyknięcie podsiatkówkowe OCU410ST.

Faza 2 jest randomizowanym, zaślepionym przez oceniającego wynikiem badaniem z rozszerzeniem dawki, w którym uczestnicy zostaną włączeni w stosunku 1:1:1 do jednej z dwóch grup leczenia (n=4 dorosłych na grupę, n=4 pediatrów na grupę) lub do nieleczonej grupy kontrolnej (n=4 dorosłych, n=4 pediatrii). Grupa leczona 1 otrzyma MTD określoną w fazie 1 części badania. Grupa leczona 2 otrzyma niższą dawkę, która zostanie określona na podstawie profilu bezpieczeństwa z fazy 1. Łącznie dwunastu dorosłych i dwunastu pacjentów pediatrycznych (n=24) zostanie włączonych do fazy rozszerzania.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Obecnie nie ma zatwierdzonego leczenia choroby Stargardta, ale postęp utraty wzroku można spowolnić, stosując się do następujących zaleceń National Eye Institute for Stargardt:

  • Chroń oczy przed światłem słonecznym, nosząc kapelusz i okulary przeciwsłoneczne.
  • Unikaj suplementów diety zawierających więcej niż zalecana dzienna ilość witaminy A.
  • Nie pal papierosów i unikaj biernego palenia, jeśli to możliwe.

Uzasadnienie terapeutyczne:

Nie ma lekarstwa na chorobę Stargardta. Jednak szlaki związane z patogenezą choroby Stargardta są potencjalnymi celami terapeutycznymi (np. stres oksydacyjny, złogi lipofuscyny, przewlekłe zapalenie (w tym aktywacja dopełniacza).

W dniu 27 kwietnia 2023 r. firma Ocugen, Inc. ogłosiła, że ​​FDA przyznała oznaczenie leku sierocego dla swojego OCU410ST (AAV5-hRORA), białka kapsydu wirusa związanego z adenowirusami serotypu 5, zawierającego konstrukt genowy kodujący sierocy receptor alfa związany z ludzkim receptorem kwasu retinowego, do „leczenia retinopatii związanych z ABCA4”, w tym Stargardta, Retinitis Pigmentosa 19 ( RP19) i dystrofia czopkowo-pręcikowa 3 (CORD3) (Ocugen, Inc.; 2023)

OCU410ST to wirus związany z adenowirusem serotyp 5 zawierający ludzką RORA do leczenia choroby Stargardta. Rozregulowanie metabolizmu lipidów, stres oksydacyjny i mechanizmy przeciwzapalne mają kluczowe znaczenie dla patogenezy i progresji choroby Stargardta. W wielu badaniach ustalono kluczową rolę receptora jądrowego RORA w utrzymaniu homeostazy siatkówki poprzez regulację przeżycia komórek, metabolizmu, stanu zapalnego i fototransdukcji, które są kluczowe dla patogenezy i progresji choroby Stargardta. hRORA ma zatem duży potencjał do ratowania choroby zwyrodnieniowej siatkówki poprzez modulowanie metabolizmu lipidów, stresu oksydacyjnego, stanu zapalnego i szlaków dopełniacza, dotkniętych chorobą. Rola hRORA w regulowaniu tych szlaków genowych silnie sugeruje, że OCU410ST może przywrócić homeostazę w oku, a tym samym służyć jako kandydat do leczenia choroby Stargardta.

Badanie to zostanie przeprowadzone w dwóch etapach. Faza 1 to wieloośrodkowe, otwarte badanie z zakresem dawek/eskalacją dawki, do którego zostanie włączonych do 18 pacjentów. Schemat badania 3+3 zostanie zastosowany w kohortach sekwencyjnego zwiększania dawki, w których pacjenci otrzymają pojedyncze wstrzyknięcie podsiatkówkowe OCU410ST.

Faza 2 jest randomizowanym, zaślepionym przez oceniającego wynikiem badaniem z rozszerzeniem dawki, w którym uczestnicy zostaną włączeni w stosunku 1:1:1 do jednej z dwóch grup leczenia (n=4 dorosłych na grupę, n=4 pediatrów na grupę) lub do nieleczonej grupy kontrolnej (n=4 dorosłych, n=4 pediatrii). Grupa leczona 1 otrzyma MTD określoną w fazie 1 części badania. Grupa leczona 2 otrzyma niższą dawkę, która zostanie określona na podstawie profilu bezpieczeństwa z fazy 1. Łącznie dwunastu dorosłych i dwunastu pacjentów pediatrycznych (n=24) zostanie włączonych do fazy rozszerzania.

Uwaga: Dane będą zbierane dla nieleczonego oka podczas wizyt wyjściowych, 3-miesięcznych, 6-miesięcznych, 12-miesięcznych i wczesnych wizyt końcowych.

Przy eskalacji dawki zostanie zastosowany następujący algorytm:

Kohorta 1 Niska dawka (3,75x10E10vg/mL): 3 pacjentów otrzyma podsiatkówkowe wstrzyknięcie 200 µl OCU410ST w niskiej dawce. Rada ds. Monitorowania Danych i Bezpieczeństwa (DSMB) dokona przeglądu danych dotyczących bezpieczeństwa z 6 tygodni po podaniu dawki.

Z 3 przedmiotów wystąpi 1 z 3 wyników:

  1. Jeśli żaden z pierwszych 3 pacjentów otrzymujących niskie stężenie dawki nie zostanie określony przez DSMB jako wykazujący toksyczność ograniczającą dawkę (DLT), wówczas dawka zostanie zwiększona do średniego stężenia dawki dla następnej kohorty.
  2. Jeśli 2 lub więcej z pierwszych 3 pacjentów na niskim stężeniu dawki zostanie stwierdzonych przez DSMB jako mających DLT, wówczas dawka zostanie zmniejszona dla następnej kohorty.

  3. Jeśli dokładnie 1 z pierwszych 3 pacjentów otrzymujących małe stężenie dawki zostanie określony przez DSMB jako mający DLT, wówczas 3 dodatkowych pacjentów zostanie włączonych do małego stężenia dawki.

    1. Jeśli żaden z 3 dodatkowych pacjentów nie zostanie określony przez DSMB jako mający DLT, wówczas dawka zostanie zwiększona do średniego stężenia dawki dla następnej kohorty.
    2. Jeśli 1 lub więcej z 3 dodatkowych pacjentów zostanie stwierdzonych przez DSMB jako mających DLT, wówczas dawka zostanie zmniejszona dla następnej kohorty.

Średnia dawka kohorty 2 (7,5 × 10E10vg/mL): 3 osoby otrzymają wstrzyknięcie podsiatkówkowe 200 µl średniej dawki OCU410ST. Rada ds. Monitorowania Danych i Bezpieczeństwa (DSMB) dokona przeglądu danych dotyczących bezpieczeństwa z 6 tygodni po podaniu dawki.

Z 3 przedmiotów wystąpi 1 z 3 wyników:

  1. Jeśli żaden z pierwszych 3 pacjentów otrzymujących średnie stężenie dawki nie zostanie określony przez DSMB jako wykazujący toksyczność ograniczającą dawkę (DLT), wówczas dawka zostanie zwiększona do wysokiego stężenia dawki dla następnej kohorty.
  2. Jeśli 2 lub więcej z pierwszych 3 pacjentów na średnim stężeniu dawki zostanie stwierdzonych przez DSMB jako mających DLT, wówczas dawka zostanie zmniejszona dla następnej kohorty.

  3. Jeśli dokładnie 1 z pierwszych 3 pacjentów otrzymujących średnie stężenie dawki zostanie określony przez DSMB jako mający DLT, wówczas 3 dodatkowych pacjentów zostanie włączonych do średniego stężenia dawki.

    1. Jeśli żaden z 3 dodatkowych pacjentów nie zostanie określony przez DSMB jako mający DLT, wówczas dawka zostanie zwiększona do wysokiego stężenia dawki dla następnej kohorty.
    2. Jeśli 1 lub więcej z 3 dodatkowych pacjentów zostanie stwierdzonych przez DSMB jako mających DLT, wówczas dawka zostanie zmniejszona dla następnej kohorty.

Kohorta 3 Wysoka dawka (2,25 × 10E11vg/mL): 3 osoby otrzymają podsiatkówkowe wstrzyknięcie 200 μl OCU410ST w wysokiej dawce. DSMB dokona przeglądu danych dotyczących bezpieczeństwa z 6 tygodni po podaniu dawki.

Z 3 przedmiotów wystąpi 1 z 3 wyników:

  1. Jeśli żaden z pierwszych 3 osobników otrzymujących wysokie stężenie dawki nie zostanie określony przez DSMB jako DLT, wtedy wysoka dawka zostanie określona jako maksymalna tolerowana dawka (MTD).
  2. Jeśli 2 lub więcej z pierwszych 3 pacjentów na wysokim stężeniu dawki zostanie stwierdzonych przez DSMB jako mających DLT, wówczas dawka zostanie zmniejszona dla następnej kohorty.

  3. Jeżeli dokładnie 1 z pierwszych 3 osobników otrzymujących duże stężenie dawki zostanie określony przez DSMB jako mający DLT, wówczas 3 dodatkowe osobniki zostaną włączone do grupy otrzymującej duże stężenie dawki.

    1. Jeśli żaden z 3 dodatkowych pacjentów nie zostanie określony przez DSMB jako mający DLT, wtedy wysoka dawka zostanie określona jako MTD.
    2. Jeśli 1 lub więcej z 3 dodatkowych pacjentów zostanie stwierdzonych przez DSMB jako mających DLT, wówczas dawka zostanie zmniejszona dla następnej kohorty.

DSMB przedstawi zalecenia dotyczące przejścia do następnej kohorty z docelową dawką, postępowania z dostosowaną dawką, zwiększenia wielkości kohorty, dodania kohorty lub przerwania dalszego podawania kohorty, jeśli kryteria/kryterium zatrzymania zostały spełnione.

Uwaga: toksyczność ograniczająca dawkę (DLT) definiuje się jako zdarzenie, które nie ustępuje w ciągu 14 dni (pomimo aktywnego leczenia lub opanowania stanu klinicznego). Ocena związku przyczynowego jest obowiązkiem badacza. Na przykład jednym z potencjalnych przypadków DLT może być spadek BCVA o 20 liter lub więcej. Jeśli DLT wystąpi u dwóch osób w tej samej kohorcie dawkowania, dawka nie zostanie zwiększona.

Zgodnie z tym projektem zapisanych zostanie 9 osób, jeśli nie ma DLT i do 18 osób pod warunkiem, że dokładnie 1 z 3 osób z każdej kohorty ma DLT.

Liczba przedmiotów (planowana): zapisanych zostanie do 42 przedmiotów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

51

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85020
        • Associated Retina Consultants
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95825
        • Retinal Consultants Medical Group
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
        • Vitreo Retinal Associates, P.A.
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
      • Pompano Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33064
        • Advanced Research, LLC
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Stany Zjednoczone, 46032
        • Retina Partners Midwest, P.C.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39202
        • Mississippi Retina Associates
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63128
        • The Retina Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke Eye Center
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 16505
        • Erie Retina Research, LLC
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Stany Zjednoczone, 77401
        • Retina Consultants of Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • McAllen, Texas, Stany Zjednoczone, 78503
        • Valley Retina Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Kryteria włączenia dla osób dorosłych

  • Są w wieku 18-65 lat.
  • Mieć kliniczne dowody zmiany plamki fenotypowo zgodnej z chorobą Stargardta
  • Wyznaczone oko do badania głównego musi mieć co najmniej jeden dobrze odgraniczony obszar atrofii, zobrazowany za pomocą autofluorescencji dna oka, o minimalnej średnicy 300 mikronów, a wszystkie zmiany łącznie muszą mieć powierzchnię mniejszą lub równą 18 mm2 (co odpowiada nie więcej niż 5-krążkowym obszarom w co najmniej jednym oku) i BCVA 50 liter ETDRS (odpowiednik 20/100 Snellena) lub mniej.
  • Potwierdzona obecność dwóch patogennych mutacji w genie ABCA4 lub jednej patogennej mutacji w genie ABCA4 z typowym fenotypem Stargardta (Uczestnik musi mieć co najmniej jedną określoną patogenną lub prawdopodobnie patogenną mutację w ABCA4 oraz typowy obraz kliniczny choroby Stargardta i fenotypowy obraz retinopatii ABCA4 w obu oczach)
  • Posiadają udokumentowaną, certyfikowaną przez CLIA lub równoważną diagnostykę genetyczną i kliniczną choroby Stargardta.
  • Mieć wykrywalną zewnętrzną warstwę jądrową (ONL) w obszarze plamki, jak określono za pomocą optycznej tomografii koherencyjnej w domenie widmowej (SD-OCT).
  • Mieć BCVA 50 liter lub mniej (przy użyciu wykresu Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)) w najgorszym oku.
  • Pacjenci z aktywnością enzymów wątrobowych ≤ 1,5 x GGN.
  • Wystarczająco klarowne media oczne, odpowiednie rozszerzenie źrenic i współpraca pacjenta, w tym brak alergii na rozszerzające krople do oczu, aby umożliwić uzyskanie dobrej jakości obrazowania siatkówki.
  • Badane oko musi mieć co najmniej jeden dobrze odgraniczony obszar o znacznie zmniejszonej autofluorescencji, jak zobrazowano za pomocą autofluorescencji dna oka (FAF) i/lub obecności zmiany w oku byka.
  • Nie byli narażeni na eksperymentalne leczenie choroby Stargardta bez historii terapii genowej, terapii komórkami macierzystymi, chirurgicznego wszczepienia protez czipów siatkówki lub zastrzyków doszklistkowych lub podsiatkówkowych. Historia eksperymentalnej terapii doustnej jest dopuszczalna, jeśli miała miejsce wcześniej niż 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym i/lub więcej niż pięć okresów półtrwania leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest krótszy.

Kryteria włączenia dla pacjentów pediatrycznych:

  • Są w wieku 6-17 lat.
  • Mieć możliwość wyrażenia zgody/zgody na udział w badaniu.
  • Mają kliniczną diagnozę choroby Stargardta (rodzina Hx, jedno/obustronne upośledzenie widzenia centralnego, zmiany dna oka sklasyfikowane zgodnie z fenotypem Fishmana 1, 2, 3)
  • Wyznaczone oko do badania głównego musi mieć co najmniej jeden dobrze odgraniczony obszar atrofii zobrazowany za pomocą autofluorescencji dna oka o minimalnej średnicy 300 mikronów, a wszystkie zmiany łącznie muszą mieć powierzchnię mniejszą lub równą 18 mm2 (co odpowiada nie więcej niż 5-krążkowym obszarom w co najmniej jednym oku) i BCVA 35 liter ETDRS (odpowiednik 20/200 Snellena) lub lepszą.
  • Mieć potwierdzone dwie (2) patogenne mutacje w genie ABCA4. Jeśli tylko jeden allel ABCA4 zawiera mutację patogenną, pacjent powinien mieć typowy fenotyp Stargardta, czyli co najmniej jedno oko musi mieć plamki na poziomie nabłonka barwnikowego siatkówki typowe dla choroby Stargardta.
  • Mieć wykrywalną zewnętrzną warstwę jądrową w obszarze plamki żółtej, co określono za pomocą optycznej tomografii koherentnej w domenie widmowej (SD-OCT).
  • Wystarczająco klarowne media oczne, odpowiednie rozszerzenie źrenic i współpraca pacjenta, w tym brak alergii na rozszerzające krople do oczu, aby umożliwić uzyskanie dobrej jakości obrazowania siatkówki.
  • Pacjenci z aktywnością enzymów wątrobowych ≤ 1,5 x GGN.
  • Badane oko musi mieć co najmniej jeden dobrze odgraniczony obszar o znacznie zmniejszonej autofluorescencji, jak zobrazowano za pomocą autofluorescencji dna oka (FAF) i/lub obecności zmiany w oku byka.
  • Nie byli wcześniej poddani eksperymentalnemu leczeniu STGD bez historii terapii genowej, terapii komórkami macierzystymi, chirurgicznego wszczepienia protez czipów siatkówki lub wstrzyknięć doszklistkowych lub podsiatkówkowych. Historia eksperymentalnej terapii doustnej jest dopuszczalna, jeśli miała miejsce wcześniej niż 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym i/lub więcej niż pięć okresów półtrwania leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest krótszy.
  • Mieć udokumentowaną kliniczną i genetyczną diagnozę choroby Stargardta z certyfikatem CLIA lub równoważnym.

Kryteria wyłączenia:

  • Mieć wcześniejsze leczenie produktem terapii genowej lub terapii komórkowej.
  • Mieć jakąkolwiek jednoczesną terapię retrowirusową, która mogłaby inaktywować badany produkt.
  • Mają jakiekolwiek przeciwwskazania do iniekcji podsiatkówkowej i stosowania znieczulenia (miejscowego i/lub ogólnego).
  • Mieć jakikolwiek stan okulistyczny, który zmniejsza przejrzystość mediów i który zdaniem Badacza uniemożliwia odpowiednie obrazowanie siatkówki i przeszkadza w badaniu okulistycznym (np. zaawansowana zaćma lub nieprawidłowości rogówki)
  • Mieć przeciwwskazania do wstrzyknięcia podsiatkówkowego oraz jakiekolwiek przeciwwskazania do stosowania znieczulenia (miejscowego i/lub ogólnego). Operacja bezsoczewki lub zaćmy w ciągu 3 miesięcy, kapsulotomia YAG w ciągu 1 miesiąca, inne operacje wewnątrzgałkowe (w tym operacja wymiany soczewki) w ciągu 6 miesięcy (przed badaniem przesiewowym) oraz wszelkie schorzenia okulistyczne, które mogą wymagać operacji w okresie badania.
  • Mają historię zapalenia błony naczyniowej oka lub zapalenia wnętrza gałki ocznej lub terapii laserowej w regionie plamki żółtej.
  • Mają zanik plamki wtórny do choroby innej niż choroba Stargardta (STGD).
  • Czy osoby są nosicielami mutacji biallelicznych w genach autosomalnych recesywnych lub obecności mutacji w genach autosomalnych dominujących lub części genu recesywnego sprzężonego z chromosomem X (w przypadku osobników płci męskiej) związanej z dziedziczną chorobą siatkówki. Mają geny naśladujące chorobę Stargardta, takie jak ELOVL4 lub PROM1.
  • Mają geny naśladujące chorobę Stargardta, takie jak ELOVL4 lub PROM1
  • Choroby oczu, takie jak neowaskularyzacja naczyniówkowa, jaskra i retinopatia cukrzycowa w każdym oku, które mogą utrudniać ocenę morfologiczną i czynnościową siatkówki.
  • Mieć obecny lub poprzedni udział w badaniu interwencyjnym dotyczącym leczenia choroby Stargardta, takim jak terapia genowa lub terapia komórkami macierzystymi. Bieżący udział w próbie leku lub poprzedni udział w próbie leku w ciągu sześciu miesięcy przed rejestracją. Stosowanie doustnych suplementów witamin i składników mineralnych jest dozwolone, chociaż aktualne stosowanie suplementacji witaminy A powinno być udokumentowane.
  • Główny badacz ośrodka może orzec, że jakikolwiek pacjent w jego ośrodku nie kwalifikuje się do udziału w badaniu z uzasadnionego powodu medycznego przed włączeniem pacjenta do badania.
  • Masz jakąkolwiek chorobę ogólnoustrojową z ograniczoną prognozą przeżycia (np. rak, ciężka/niestabilna choroba sercowo-naczyniowa). Lub jakikolwiek stan chorobowy z oczekiwaną długością życia < 6 lat.
  • Mieć jakikolwiek stan, który przeszkadzałby pacjentowi w regularnych wizytach kontrolnych co 6 miesięcy przez okres do 12 miesięcy po włączeniu, np. zaburzenie osobowości, stosowanie głównych środków uspokajających, takich jak haldol lub fenotiazyna, przewlekły alkoholizm, choroba Alzheimera lub nadużywanie narkotyków.
  • Mają dowody na współistniejące istotne niekontrolowane choroby, takie jak zaburzenia sercowo-naczyniowe, neurologiczne, płucne, nerkowe, wątrobowe, endokrynologiczne lub żołądkowo-jelitowe.
  • Badacz uzna je za nieodpowiednie z jakiegokolwiek powodu, w tym medycznego lub psychiatrycznego, który może narazić uczestnika na zwiększone ryzyko podczas uczestnictwa lub zakłócić interpretację wyników badania po zapoznaniu się z historią medyczną, okulistyczną i psychiatryczną, badaniem klinicznym i oceną laboratoryjną (tj. > 1,5-krotność górnej granicy normy [GGN] enzymów wątrobowych lub > 2-krotne zwiększenie stężenia kreatyniny w surowicy itp.)
  • Masz historię udaru, zawału serca, jakiegokolwiek istotnego zdarzenia sercowo-naczyniowego lub nieprawidłowego elektrokardiogramu.
  • Mieć schorzenia medyczne lub psychiatryczne, które w opinii badacza sprawiają, że konsekwentna obserwacja w okresie leczenia jest mało prawdopodobna lub ogólnie niskie ryzyko medyczne z powodu innych chorób ogólnoustrojowych lub aktywnych niekontrolowanych infekcji.
  • Czy w ciągu 4 miesięcy od badania przesiewowego wystąpiły jakiekolwiek znane alergie na kortykosteroidy stosowane miejscowo/wstrzykiwane/ogólnoustrojowo oraz na kortykosteroidy wstrzykiwane okołooczodołowo.
  • Mieć jakąkolwiek wartość laboratoryjną badań przesiewowych (hematologia, chemia surowicy lub analiza moczu), która w opinii badacza ma znaczenie kliniczne i nie nadaje się do udziału w badaniu.
  • Kobiety w wieku rozrodczym: ciąża, karmienie piersią lub brak możliwości stosowania ścisłej antykoncepcji w okresie badania
  • Mężczyźni: oddanie nasienia lub niemożność stosowania ścisłej antykoncepcji w okresie badania

Kryteria wykluczenia dla pacjentów pediatrycznych:

  • Mieć wcześniejsze leczenie produktem terapii genowej lub terapii komórkowej.
  • Mieć jakąkolwiek jednoczesną terapię retrowirusową, która mogłaby inaktywować badany produkt.
  • Mają jakiekolwiek przeciwwskazania do iniekcji podsiatkówkowej i stosowania znieczulenia (miejscowego i/lub ogólnego).
  • Mieć jakikolwiek stan okulistyczny, który zmniejsza przejrzystość mediów i który zdaniem Badacza uniemożliwia odpowiednie obrazowanie siatkówki i przeszkadza w badaniu okulistycznym (np. zaawansowana zaćma lub nieprawidłowości rogówki)
  • Przeprowadzić jakąkolwiek operację wewnątrzgałkową (w tym operację wymiany soczewki) w ciągu 6 miesięcy (przed badaniem przesiewowym) oraz wszelkie schorzenia okulistyczne, które mogą wymagać operacji w okresie badania.
  • Mają historię zapalenia błony naczyniowej oka lub zapalenia wnętrza gałki ocznej lub terapii laserowej w regionie plamki żółtej.
  • Mają zanik plamki wtórny do choroby innej niż choroba Stargardta (STGD).
  • Czy osoby są nosicielami mutacji biallelicznych w genach autosomalnych recesywnych lub obecności mutacji w genach autosomalnych dominujących lub części genu recesywnego sprzężonego z chromosomem X (w przypadku osobników płci męskiej) związanej z dziedziczną chorobą siatkówki.
  • Mają geny naśladujące chorobę Stargardta, takie jak ELOVL4 lub PROM1.
  • Choroby oczu, takie jak neowaskularyzacja naczyniówkowa, jaskra i retinopatia cukrzycowa w każdym oku, które mogą zakłócać ocenę morfologiczną i czynnościową siatkówki.
  • Mieć obecny lub poprzedni udział w badaniu interwencyjnym dotyczącym leczenia STGD, takim jak terapia genowa lub terapia komórkami macierzystymi. Bieżący udział w próbie leku lub poprzedni udział w próbie leku w ciągu sześciu miesięcy przed rejestracją. Stosowanie doustnych suplementów witamin i składników mineralnych jest dozwolone, chociaż aktualne stosowanie suplementacji witaminy A powinno być udokumentowane.
  • Główny badacz ośrodka może orzec, że jakikolwiek pacjent w jego ośrodku nie kwalifikuje się do udziału w badaniu z uzasadnionego powodu medycznego przed włączeniem pacjenta do badania.
  • Masz jakąkolwiek chorobę ogólnoustrojową z ograniczoną prognozą przeżycia (np. rak, ciężka/niestabilna choroba sercowo-naczyniowa). Lub jakikolwiek stan chorobowy z oczekiwaną długością życia < 6 lat.
  • Mieć jakikolwiek stan, który przeszkadzałby pacjentowi w regularnych wizytach kontrolnych co 6 miesięcy przez okres do 12 miesięcy po włączeniu, np. zaburzenie osobowości, stosowanie głównych środków uspokajających, takich jak haldol lub fenotiazyna, przewlekły alkoholizm, choroba Alzheimera lub nadużywanie narkotyków.
  • Mają dowody na współistniejące istotne niekontrolowane choroby, takie jak zaburzenia sercowo-naczyniowe, neurologiczne, płucne, nerkowe, wątrobowe, endokrynologiczne lub żołądkowo-jelitowe.
  • Badacz uzna je za nieodpowiednie z jakiegokolwiek powodu, w tym medycznego lub psychiatrycznego, który może narazić uczestnika na zwiększone ryzyko podczas uczestnictwa lub zakłócić interpretację wyników badania po zapoznaniu się z historią medyczną, okulistyczną i psychiatryczną, badaniem klinicznym i oceną laboratoryjną (tj. > 1,5-krotność górnej granicy normy [GGN] enzymów wątrobowych lub > 2-krotne zwiększenie stężenia kreatyniny w surowicy itp.)
  • Masz historię udaru, zawału serca, jakiegokolwiek istotnego zdarzenia sercowo-naczyniowego lub nieprawidłowego elektrokardiogramu.
  • Mieć schorzenia medyczne lub psychiatryczne, które w opinii badacza sprawiają, że konsekwentna obserwacja w okresie leczenia jest mało prawdopodobna lub ogólnie niskie ryzyko medyczne z powodu innych chorób ogólnoustrojowych lub aktywnych niekontrolowanych infekcji.
  • Czy w ciągu 4 miesięcy od badania przesiewowego wystąpiły jakiekolwiek znane alergie na kortykosteroidy stosowane miejscowo/wstrzykiwane/ogólnoustrojowo oraz na kortykosteroidy wstrzykiwane okołooczodołowo.
  • Mieć jakąkolwiek wartość laboratoryjną badań przesiewowych (hematologia, chemia surowicy lub analiza moczu), która w opinii badacza ma znaczenie kliniczne i nie nadaje się do udziału w badaniu.
  • Kobiety w wieku rozrodczym: ciąża, karmienie piersią lub brak możliwości stosowania ścisłej antykoncepcji w okresie badania
  • Mężczyźni: oddanie nasienia lub niemożność stosowania ścisłej antykoncepcji w okresie badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Randomizowane ramię leczenia fazy 2/3
Badani otrzymają pojedyncze wstrzyknięcie podsiatków 200ul OCU410st w stężeniu 1,5 x 10e11Vg/ml
Lek: OCU410st
Podawanie podsiatków OCU410st
Brak interwencji: Randomizowane ramię kontrolne fazy 2/3
Badani nie otrzymają żadnej aktywnej interwencji studiów

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej wielkości zmienności zanikowej, mierzona za pomocą auto fluorescencji dna
Ramy czasowe: 12 miesięcy (badania przesiewowe do 12 miesięcy po administracji OCU410st)
Zmiana w obszarze atrofii zostanie oceniona na podstawie pomiarów wyjściowych, przy użyciu FAF do oceny utraty warstw siatkówki.
12 miesięcy (badania przesiewowe do 12 miesięcy po administracji OCU410st)
Bezpieczeństwo (uczestnicy z AES oczu i nieco (zdarzenia niepożądane) i SAE (poważne zdarzenia niepożądane))
Ramy czasowe: 12 miesięcy (badania przesiewowe do 12 miesięcy po administracji OCU410st)
Bezpieczeństwo zostanie ustalone przez liczbę zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem (SDAE), zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem (SDAE), zdarzeń niepożądanych (TEAE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE).
12 miesięcy (badania przesiewowe do 12 miesięcy po administracji OCU410st)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w niskiej ostrości widzenia luminancji (LLVA)
Ramy czasowe: 12 miesięcy (badania przesiewowe do 12 miesięcy po administracji OCU410st)
Funkcję wizualną badania oceniano za pomocą wczesnego badania retinopatii cukrzycowej (ETDRS) o niskiej oskarżenia widzenia (LLVA). Wyższy wynik reprezentuje lepszą wizję.
12 miesięcy (badania przesiewowe do 12 miesięcy po administracji OCU410st)
Zmiana od wartości wyjściowej w najlepiej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA)
Ramy czasowe: 12 miesięcy (badania przesiewowe do 12 miesięcy po administracji OCU410st)
Funkcję wizualną badania oceniono za pomocą wczesnego badania retinopatii cukrzycowej (ETDRS) najlepiej skorygowanej oceny listu ostrości wzroku (BCVA). Wyższy wynik reprezentuje lepszą wizję.
12 miesięcy (badania przesiewowe do 12 miesięcy po administracji OCU410st)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pacjenci globalne wrażenie zmian (PGIC)
Ramy czasowe: 12 miesięcy (badania przesiewowe do 12 miesięcy po administracji OCU410st)
Globalne wyniki wrażenia zmian (PGIC) zostanie podane pacjentom w celu oceny wpływu leczenia na jakość życia pacjenta.
12 miesięcy (badania przesiewowe do 12 miesięcy po administracji OCU410st)
Opieka nadawał globalne wrażenie wyniku zmian
Ramy czasowe: 12 miesięcy (badania przesiewowe do 12 miesięcy po administracji OCU410st)
Globalne wrażenie zmiany zmian (GIC) będzie podawane opiekunom w celu oceny wpływu leczenia na jakość życia pacjenta.
12 miesięcy (badania przesiewowe do 12 miesięcy po administracji OCU410st)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ocugen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Jennifer Henrick, RN, MS, Ocugen., Inc.
  • Krzesło do nauki: Mohamed Genead, MD, Ocugen., Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

28 września 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

28 września 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 czerwca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 lipca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 lipca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OCU410ST-101/301
  • OCU410ST-101 (Inny identyfikator: Ocugen)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj